HOOKIPA Pharma宣布将HB-201推进至二期临床试验，评估其在头颈癌患者中与pembrolizumab联合使用的疗效。初步数据显示，HB-201单药治疗在多线治疗的患者中表现出高水平的肿瘤特异性CD8+ T细胞，显示出良好的耐受性和早期抗肿瘤活性，包括75%的疾病控制率、三个部分缓解和一个接近部分缓解。此外，HOOKIPA正在推进其免疫肿瘤管线，包括HB-300用于前列腺癌和HB-700用于KRAS突变的癌症，并评估HB-200与其他肿瘤治疗方法的组合。在感染性疾病方面，HB-101的初步数据显示，在肾脏移植患者中表现出一致的免疫原性、耐受性和CMV病毒血症的减少。HOOKIPA正在寻求合作伙伴机会，以继续开发HB-101。

Blueprint Medicines与Zai Lab宣布在更大中国地区就BLU-945和BLU-701进行战略合作和许可协议，Zai Lab获得在中国大陆、香港、澳门和台湾地区开发和商业化这两种针对EGFR驱动型非小细胞肺癌（NSCLC）的下一代EGFR抑制剂的权利。合作旨在加速BLU-945和BLU-701的全球开发，同时满足中国市场的重大医疗需求。Blueprint Medicines将获得2500万美元的预付款，以及最高5.9亿美元的未来里程碑付款和版税。BLU-945和BLU-701是针对EGFR突变和耐药突变的下一代EGFR抑制剂，有望作为单药或联合用药治疗或预防耐药性。

Pulmatrix公司宣布与Cipla Technologies LLC就Pulmazole的开发和商业化达成协议修订，解决了之前关于Pulmazole开发成本持续资助的争议。根据修订后的协议，Cipla将继续报销Pulmatrix 50%的Pulmazole开发第三方成本，以及40%的Pulmatrix直接成本。若达到特定开发里程碑，Cipla将报销另外10%的直接成本。Pulmatrix还授予Cipla在“Cipla领土”内（包括印度、尼泊尔、也门、伊朗、南非、斯里兰卡、缅甸和阿尔及利亚）开发和商业化Pulmazole的独家权利，并在某些情况下，从Cipla领土的Pulmazole净销售额中获得2%的特许权使用费。Pulmatrix计划在2023年第一季度开始进行Pulmazole的Phase 2b临床试验，预计2024年第二季度获得关键数据。

Curis公司在SITC年会上宣布了CI-8993的新临床前数据，CI-8993是一种首创的VISTA单克隆抗体拮抗剂。该公司与奥利维亚·牛顿-约翰癌症研究中心合作，开展了一项研究，旨在开发一种锆-89(89Zr)标记的CI-8993用于PET成像和量化，并在计划的人体试验之前在临床前模型中进行验证。研究结果表明，89Zr-Df-CI-8993能够特异性结合huVISTA，并计划在实体瘤患者中进行临床试验。Curis公司总裁兼首席执行官詹姆斯·邓泽表示，这些发现进一步扩大了支持CI-8993的强大临床前数据基础，使公司更接近实现为实体瘤患者提供抗VISTA疗法的承诺。

Iterion Therapeutics宣布启动了一项针对儿童癌症的Tegavivint Phase 1/2临床试验，旨在研究Tegavivint作为治疗儿童癌症的潜力，包括肉瘤、淋巴瘤和其他在儿童群体中常见的实体瘤。该试验由儿童肿瘤学组（COG）儿科早期临床试验网络（COG PEP-CTN）资助，旨在招募复发性或难治性实体瘤患者。Tegavivint是一种针对Wnt/β-catenin信号通路的新型下游靶点TBL1的强效和选择性小分子抑制剂。该研究旨在评估Tegavivint在儿童癌症治疗中的安全性和有效性，以提供更安全、可能治愈的治疗方案，减少儿童患者的短期和长期治疗副作用。

英国医学杂志（BMJ）发布调查报告，指出合同研究公司Ventavia在为辉瑞公司进行COVID-19疫苗试验时存在研究实践不当，可能因速度过快而牺牲了数据完整性和患者安全。前Ventavia员工Brook Jackson透露公司篡改数据、未对受试者进行盲法处理、雇佣未充分培训的接种者，以及缓慢跟进Pfizer关键III期试验中报告的不良事件。Jackson多次向Ventavia反映担忧，并向美国食品药品监督管理局（FDA）投诉，随后被解雇。Jackson向BMJ提供了大量公司内部文件、照片、音频录音和电子邮件。尽管她在2020年9月向FDA提交投诉，但该机构从未调查她的担忧。儿童健康捍卫组织（CHD）呼吁国会调查FDA未能调查这些严重指控，以及VRBPAC委员会中的利益冲突。Holland指出，疫苗对儿童健康的威胁重大，VAERS已收到856,919起疫苗接种后受伤报告，包括18,078起死亡案例。她强调国会应优先调查FDA对前Ventavia员工提出的红旗标志的处理不当，以及VRBPAC委员会中的利益冲突。数百万儿童将接种这种疫苗，许多儿童将因接种疫苗而被迫上学。美国公民需要了解这一失败是如何发生的，以及现

Jasper Therapeutics与AVROBIO达成非独家研究合作，旨在评估Jasper的anti-CD117单克隆抗体JSP191作为针对Fabry病和/或戈谢病1型的条件治疗药物。此合作将JSP191与慢病毒基因疗法的应用潜力进一步扩大，旨在为患者提供新的治疗选择。Jasper Therapeutics致力于开发基于造血干细胞生物学的新型治愈疗法，其产品线以JSP191和工程化造血干细胞（eHSC）平台为主，旨在为血液癌症、罕见单基因疾病和自身免疫疾病患者提供一次性治疗方案。

Athenex公司与美国国家癌症研究所（NCI）签署了一项许可协议，旨在扩大基于T细胞受体（TCR）的异基因自然杀伤T（NKT）细胞和自体T细胞治疗产品的开发，用于治疗人类癌症。根据协议，Athenex获得了全球范围内开发、制造和商业化异基因NKT产品以及自体T细胞治疗产品的权利，这些产品通过病毒和非病毒方法以及逆转录病毒和慢病毒介导的基因转移进行工程化，以表达由NCI外科分支首席手术官Steven A. Rosenberg博士在实验室发现的特定TCR。这些TCR识别来自p53、KRAS和EGFR基因热点突变的独特抗原，这些基因突变在多种患者和肿瘤类型中共享。Athenex计划将TCR工程化到其NKT细胞平台上，开发一种异基因现货方法，用于治疗实体瘤。Athenex总裁兼企业发展和传播副总裁Daniel Lang表示，通过在NKT细胞平台上表达这些TCR，他们有望将治疗范围从血液恶性肿瘤扩展到实体瘤，从而扩大美国市场，每年增加超过十万名患者。这项许可协议建立在Athenex通过收购Kuur Therapeutics所建立的基石之上，并相信进一步推动了其成为细胞疗法领域领导者的目标。

Novan公司宣布，其含有钠盐贝达齐米的SB019配方在14天GLP重复剂量鼻内毒性研究中表现出良好的耐受性和安全性。这些结果与之前在阻止SARS-CoV-2感染的金叙利亚仓鼠传播中观察到的积极前临床疗效结果相辅相成。公司正在推进其潜在抗病毒疗法（针对由SARS-CoV-2病毒引起的COVID-19疾病）的开发。公司已开始进行预IND（新药研究）申请活动，目标是在2022年第二季度前提交IND。这些前临床数据支持并进一步强化了开发SB019作为潜在鼻内治疗COVID-19的理由。公司还完成了在犹他州立大学抗病毒研究所进行的SARS-CoV-2感染金叙利亚仓鼠的额外剂量范围研究，观察到动物肺部或鼻组织中病毒量的显著减少，并发现这与鼻内给予贝达齐米的浓度和剂量方案（例如，每日一次与每日两次）有关。

Karuna Therapeutics与Zai Lab宣布在中国大陆、香港、澳门和台湾地区就开发、制造和商业化KarXT达成独家许可协议。Zai Lab获得在中国大陆独家开发和商业化KarXT的权利。Karuna将获得3500万美元的预付款，以及高达1.52亿美元的潜在近、长期开发和商业化里程碑付款以及其他付款，以及低双位数到高双位数分级的版税。KarXT是一种口服的M1/M4选择性毒蕈碱激动剂，旨在刺激中枢神经系统中的受体，这些受体与多种精神疾病有关。KarXT旨在释放xanomeline的治疗潜力，在精神分裂症和阿尔茨海默病的2期研究中显示出显著减少精神症状的益处，同时改善早期研究中观察到的副作用。Karuna正在评估KarXT用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病的妄想症。Zai Lab将与Karuna合作，制定最佳策略，以加速KarXT在更大中国地区的开发和监管时间表。

Tarsus Pharmaceuticals Inc. 正在推进其战略目标，包括推进其产品管线和商业计划。公司正在按计划完成 Saturn-2 试验的注册，这是 TP-03 的第二项关键试验，用于治疗蠕形螨睑缘炎。Titan 和 Atlas 的新数据进一步证实了蠕形螨睑缘炎在患者中的巨大未满足市场和影响。公司还继续推进 TP-05 的 Callisto 1 期试验，这是一种新型口服非疫苗疗法，用于预防莱姆病。此外，公司任命了 Rosemary A. Crane 加入董事会，并从 LianBio 获得了 2000 万美元的收入，预计在 2022 年上半年还将获得 1500 万美元的收入。第三季度净亏损为 1570 万美元，与 2020 年同期的 1010 万美元相比有所增加。截至 2021 年 9 月 30 日，现金和现金等价物为 1.838 亿美元。

Aspero Medical获得国家科学基金会（NSF）100万美元的拨款，用于进一步开发其创新的胃肠道内窥镜球囊外管技术。该公司致力于改进胃肠道内窥镜手术，其C-Tube产品线结合了专利的Pillar球囊技术，旨在提高结肠镜检查的效率和效果。此投资将支持完成全新的结肠镜检查方法，并有望改善患者预后。项目由Aspero Medical首席执行官Mark Rentschler领导，并得到公司团队的全力支持。NSF表示，通过支持此类创新项目，他们能够推动基础科学转化为解决重大需求的实际解决方案。

Achilles Therapeutics在第三季度取得了良好进展，宣布了其财务结果和业务亮点。公司在即将召开的SITC会议上将分享CHIRON（非小细胞肺癌）和THETIS（黑色素瘤）研究的初步结果。公司利用其专有的生物信息学平台进行详细的基因组分析，能够准确量化肿瘤反应成分并跟踪患者给药后的克隆性新抗原反应性T细胞（cNeT）。此外，公司将在SITC会议上分享VELOS Process 2制造工艺的细节，该工艺能够比当前工艺1常规生成更高剂量的cNeT。公司还获得了美国和欧洲专利，覆盖了一种通过确定患者癌细胞中的克隆性新抗原总数或克隆性新抗原与亚克隆性新抗原的比例来识别可能对检查点抑制剂（CPI）产生反应的癌症患者的方法。公司在Moffitt癌症中心启动了CHIRON I/IIa临床试验的第一位美国患者，并从Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co获得了用于体外制造T细胞药物产品的反义寡核苷酸技术和知识产权。财务方面，截至2021年9月30日，公司现金和现金等价物为2.82亿美元，研发支出为1070万美元，一般和行政费用为500万美元。公司预计其现金和现金等价物足以支持其计划运营

Horizon Therapeutics plc宣布开始进行一项针对弥漫性皮肤系统性硬化症（一种系统性硬化症亚型）的HZN-825 Phase 2b关键性试验，该试验旨在评估其开发阶段的药物HZN-825（一种溶血磷脂酸受体1拮抗剂）的安全性和有效性。弥漫性皮肤系统性硬化症是一种罕见、慢性、自身免疫性疾病，其特征是皮肤增厚，由胶原蛋白过度产生引起，可能进展为包括间质性肺病在内的内部器官损伤。该疾病在美国约有3万名患者，死亡率在风湿性疾病中位居前列。试验将招募约300名符合条件的研究对象，随机分配接受HZN-825或安慰剂治疗，主要终点是治疗后52周肺活量（FVC）的变化。HZN-825是一种口服选择性LPAR1拮抗剂，初步研究表明其对系统性硬化症具有临床影响。该试验是基于HZN-825在早期弥漫性皮肤系统性硬化症患者的Phase 2a试验中显示的积极疗效和安全性数据而启动的。

荷兰干细胞生物技术公司Neuroplast宣布，其针对创伤性脊髓损伤（TSCI）的Neuro-Cells干细胞治疗在临床I期试验中取得成功。试验结果显示，该治疗具有良好的安全性，患者耐受性良好，没有出现与产品相关的副作用。Neuro-Cells治疗通过使用患者的自身干细胞来预防（进一步）功能丧失，有望限制运动能力和独立性的丧失。该研究评估了Neuro-Cells干细胞制剂的安全性和耐受性，用于椎管内注射。Neuroplast正在准备随机、安慰剂对照的国际多中心II期研究，以评估治疗在亚急性患者中的疗效和安全性。Neuroplast还寻求额外资金，以将TSCI的临床试验扩展到其他地区。

SCYNEXIS公司宣布完成了一项针对健康受试者的Ibrexafungerp脂质体静脉注射剂型的I期临床试验，评估其安全性、耐受性和药代动力学。该研究显示，Ibrexafungerp脂质体静脉注射剂型具有良好的耐受性，未报告严重不良事件，主要不良反应为注射部位的轻微反应。这一突破性进展使SCYNEXIS更接近于实现其提供多健康护理环境中可能挽救生命的抗真菌治疗的愿景。Ibrexafungerp是一种新型抗真菌剂，具有广谱抗真菌活性，正在开发用于多种真菌感染的治疗。

WellSpan Health与Johns Hopkins Medicine宣布在南中宾夕法尼亚州共同抗击癌症，双方将结合各自在癌症治疗、研究和教育方面的优势，通过共享治疗方案、提升基因组学能力、开展研究项目和提供Johns Hopkins Medicine的专科医生网络资源，为当地癌症患者提供更广泛的医疗服务。这一合作自2017年起已有临床和研究合作基础，并已获得国家癌症研究所认证的综合癌症中心。WellSpan Health的癌症专家每年为近4000名新患者提供治疗，合作将惠及WellSpan Health旗下的所有癌症中心，包括新扩建的WellSpan York癌症中心。