Angioma Alliance作为多个罕见病组织之一，获得Chan Zuckerberg Initiative（CZI）提供的60万美元资助，以推进罕见病研究。这笔资金是CZI“罕见病一家”（RAO）项目的一部分，旨在支持患者社区推动罕见病治疗的进步。罕见病影响全球4亿人，Angioma Alliance致力于提高脑动静脉畸形（脑部异常血管）的诊断率和改善治疗。资助将用于加强组织能力、建立国际合作研究网络、加强社区联系，并推动患者与研究人员共同关注的研究重点。Angioma Alliance旨在减少诊断障碍，提高所有环境下对脑动静脉畸形的护理水平。CZI成立于2015年，旨在解决社会的一些重大挑战，包括消灭疾病、改善教育和满足社区需求。

C2N Diagnostics宣布，其PrecivityAD血液检测的相关研究将在即将到来的国际会议上进行展示。该检测是一种突破性的血液检测，用于认知障碍患者，有助于医生确定大脑中是否存在淀粉样斑块，这是阿尔茨海默病的标志性特征。近期，《美国医学会神经学杂志》发表了BioFINDERs对血液血浆淀粉样β蛋白检测的大型比较研究，其中包含了由华盛顿大学的Randall Bateman博士及其实验室开发的液相色谱-质谱联用（LC-MS/MS）检测，这是PrecivityAD血液检测的基础。该国际研究小组发现，在预测大脑淀粉样物质存在方面，该检测在七个检测中表现最佳，包括磷酸化tau-217的测量。新的展示内容包括：在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）2021会议和老年学会（GSA）年度会议上，将展示关于血浆生物标志物、PrecivityAD血液检测性能和血液生物标志物测试在轻度认知障碍评估中的临床应用数据。这些研究进展表明，患者血液中的A可以作为预筛或替代昂贵的PET扫描或侵入性脑脊液检查，以帮助临床诊断阿尔茨海默病。

Applied DNA Sciences与CLEARED4合作，提供快速、经济高效的解决方案，以帮助大型雇主遵守OSHA关于COVID-19疫苗接种和测试的紧急临时标准。该集成平台提供疫苗接种状态跟踪和每周测试要求的功能，适用于高等教育机构、K-12学校、企业和医疗机构。解决方案包括通过CLEARED4平台管理疫苗接种状态，以及通过Applied DNA Clinical Labs的safeCircle平台进行快速准确的每周COVID-19测试。未接种疫苗的员工将收到每周测试的提醒，测试结果在24小时内返回。疫苗接种者将获得蓝色通行证，未接种疫苗且测试结果为阴性的员工将获得绿色通行证，允许进入公司设施，而阳性测试结果将导致红色通行证，禁止进入公司设施，并通知雇主和卫生部门。

Thomas Scientific与佛罗里达州立大学签订了一份为期五年的合同，成为该校实验室产品和服务的战略供应商。这一成就得益于Thomas Scientific在满足客户特定需求方面的专注，以及其作为北美最大的科学产品纯分销商的能力。合同的成功得益于公司内部跨职能团队的努力，他们致力于开发以客户为中心的解决方案。自2017-2018年收购了包括生命科学分销商Phenix Research Products和E&K Scientific在内的四家公司以来，Thomas Scientific通过内部战略举措和强大的能力实现了快速增长，显著超越了行业竞争对手。此外，公司还通过扩大产品组合、增加对临床诊断、实验室自动化和控制环境团队的投资，以及获得ISO 9001:2015认证和推出托马斯库存管理解决方案（TIMS）等举措，进一步提升了其运营实力。

RRPF宣布与CZI Rare As One项目合作，获得60万美元的资助，旨在加速RRP非手术治疗方法的发展，改善治疗标准，推动全球研究。RRP是一种由HPV6或HPV11感染引起的罕见疾病，通常在五岁前诊断，患者需经历多次手术。RRPF是RRP倡导和研究的主要组织，希望通过参与CZI RAO项目，改善患者预后，并为全球研究做出贡献。

SeaStar Medical在2021年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周年会中展示了其SCD 005临床试验的新数据，该研究评估了选择性细胞疗法装置（SCD）在COVID-19急性肾损伤（AKI）和/或急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者中的安全性和可行性。结果显示，SCD治疗能够使重症COVID-19患者的免疫系统恢复至稳态，降低死亡率。研究采用严格控制的低离子钙浓度，SCD治疗使患者体内活化中性粒细胞和单核细胞减少，从而降低促炎细胞因子水平并改善临床结果。该研究为SCD在重症患者治疗中的应用提供了有利证据。

Zealand Pharma与DEKA Research & Development Corp.达成合作协议，共同推进用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）的胰岛素类似物dasiglucagon的输液泵研发。Zealand Pharma获得全球独家许可使用DEKA的连续输液泵，DEKA负责泵的开发和制造，Zealand Pharma负责药物-设备组合的临床开发和全球商业化。该合作旨在改善CHI患者的生命质量，DEKA的输液泵已在其他用途中获得FDA批准，为dasiglucagon在CHI治疗中的应用提供了潜在解决方案。

Calidi Biotherapeutics宣布，其神经外科主任、西北大学医学院的Maciej S. Lesniak博士将在即将举行的第13届国际溶瘤病毒治疗会议上发表演讲。Lesniak博士的演讲将聚焦于利用干细胞进行癌症的病毒治疗，展示了一项针对新诊断的高级别胶质瘤患者的NSC-CRAd-S-pk7产品（Calidi称为NeuroNova）的临床试验结果，该试验显示出良好的安全性和有效性信号。该研究结果已发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。Calidi与Lesniak博士团队达成独家许可协议，获得其研究新药申请和临床试验数据的商业化权利。Lesniak博士的演讲将在IOVC的科学会议9：临床试验3中进行。会议由美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）主办，为期三天，涵盖多个领域的专业演讲。Calidi Biotherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于基于干细胞的溶瘤病毒治疗。

Omeros公司宣布，在2021年美国肾脏病学会年会上，首次报告了narsoplimab（一种针对MASP-2的抗体）对肾脏疾病患者尿液中补体水平的影响。这项由丹麦和英国的研究团队进行的研究发现，narsoplimab能够稳定一位21岁女性患者的肾脏功能，并显著降低其尿液中的补体蛋白水平。该患者患有快速进展性肾小球肾炎，经治疗后肾脏功能得到稳定，并成功进行了肾移植。研究还显示，narsoplimab治疗相关 lectin-pathway 抑制与局部补体激活的显著减少有关。此外，Omeros公司还在进行进一步的研究，以评估尿液作为监测narsoplimab治疗反应的非侵入性和易于获取的资源。

Longeveron公司宣布选择Biorasi公司作为其临床研究组织，协助进行Lomecel-B输注治疗阿尔茨海默病的二期临床试验。Biorasi在神经学临床研究管理及执行方面拥有丰富经验，将助力Longeveron推进Lomecel-B的研发。Longeveron致力于将Lomecel-B等细胞疗法产品推进至关键三期临床试验，以实现监管批准、商业化及在医疗领域的广泛应用。

在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上，将展示关于血液癌症、血友病和其他血液疾病的新数据。这些数据包括Sanofi公司关于fitusiran在血友病A或B抑制剂患者中预防出血的III期结果，以及GMMG关于Sarclisa在多发性骨髓瘤患者中疗效的数据。此外，还有关于isatuximab在儿童白血病中的疗效数据，以及关于fitusiran在血友病A或B患者中的长期健康相关生活质量的研究。还有关于sutimlimab在冷凝集素病（CAD）中的疗效和安全性数据，以及关于rilzabrutinib在免疫性血小板减少性紫癜（ITP）中的治疗结果。此外，还有关于Cablivi在获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）中的疗效和安全性数据，以及关于SAR445136在镰状细胞病中的初步数据。这些研究旨在为血液疾病患者提供新的治疗选择。

Novavax公司宣布向新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）申请其新冠疫苗NVX-CoV2373的临时批准，该疫苗是基于3期试验数据开发的蛋白质疫苗。公司总裁兼首席执行官Stanley C. Erck表示，这是将首款基于3期数据的蛋白质新冠疫苗推向全球的重要进展。Novavax已向Medsafe提交了所有监管审查所需模块，包括与印度血清研究所的制造合作伙伴关系以及全球其他制造工厂的数据。此外，还提交了PREVENT-19试验的相关数据，该试验显示疫苗对中度和重度疾病的防护率达100%，总体有效率达到90.4%。Novavax还计划在英国、澳大利亚、加拿大提交疫苗产品的监管审批，并预计将在今年年底前向美国FDA提交完整的信息包。

Biomea Fusion公司宣布，其新型不可逆小分子药物BMF-219在Blood杂志上发表的预临床数据表明，该药物能够有效抑制急性髓系白血病细胞中的MYC表达，并在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）细胞系中显示出强大的单药疗效。研究显示，BMF-219通过破坏menin蛋白及其相关复合物，调节MYC表达，对多种癌症类型具有潜在治疗价值。在DLBCL细胞系中，BMF-219显著降低了细胞活力，显示出在MYC阳性的DLBCL患者中临床验证的潜力。

EdiGene公司将在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其最新研究成果。该公司专注于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的变革性疗法。研究内容包括一种新型的人类造血干细胞（HSCs）表面标记CD66e，它能够支持长期HSCs的重建，以及抑制微管聚合以增强HSC归巢和植入的研究。这些发现有望进一步优化HSC基因治疗开发和临床HSC移植。EdiGene的ET-01，一种针对输血依赖性β-地中海贫血的基因编辑HSC疗法，正在中国进行I期临床试验。ET-01是一种经过CRISPR修饰的BCL11A基因红细胞特异性增强子的自体CD34+造血干细胞/祖细胞。EdiGene的CEO和科学创始人分别强调了基因编辑技术在HSC移植中的潜力，并指出基因编辑有望使患者摆脱慢性治疗，甚至治愈严重疾病。

Orca Bio公司宣布将在美国血液学会（ASH）年会上展示其高精度细胞疗法Orca-T在血液恶性肿瘤患者中的临床试验数据。Orca-T是一种研究中的细胞疗法产品，旨在治疗血液恶性肿瘤。公司将分享来自单中心2期试验和多中心1b期试验的汇总数据，包括接受Orca-T治疗的患者的疗效和安全性信息。Orca Bio公司表示，他们期待在ASH会议上展示这些重要发现，以继续履行其提高患者生存率并减少毒性的承诺。Orca-T是一种高精度同种异体细胞疗法，包含调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞，这些细胞来自相关或不相关匹配的供体。Orca Bio致力于开发能够提供更好生存率并减少标准同种异体干细胞移植相关风险的细胞疗法。

诺华公司在63届美国血液学会（ASH）年会上将展示一系列血液学新药的研究成果，包括美国食品药品监督管理局最近批准的Scemblix®（asciminib）的新数据，以及下一代CAR-T平台和多种血液学药物的最新研究进展。会议将展示超过100篇摘要，包括24场口头报告，涉及Kymriah®（tisagenlecleucel）、CAR-T平台化合物YTB323和PHE885、sabatolimab（MBG453）、Scemblix®（asciminib）、iptacopan（LNP023）、Adakveo®（crizanlizumab）、Jakavi®（ruxolitinib）和Promacta/Revolade®（eltrombopag）等药物。数据亮点包括CAR-T疗法、恶性血液病学、非恶性血液病学等领域的研究进展。

Regeneron宣布将在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示其血液学项目的新数据和更新，包括针对多发性骨髓瘤的REGN5458（BCMAxCD3双特异性抗体）的1期临床试验结果，以及与Alnylam的cemdisiran（siRNA C5抑制剂）联合使用的新数据。公司还计划在12月13日举办投资者网络研讨会，提供关于其血液学产品组合的进一步更新。Regeneron的血液学项目包括多种血液癌症和罕见血液疾病的治疗方法，目前有8种资产处于临床试验阶段。