Magenta Therapeutics在TCT年会上宣布了其新型免疫重置药物MGTA-117的临床数据，该药物旨在通过干细胞移植为更多患者带来治愈效果。公司还展示了CD117-ADC分子的额外结果，并因此获得TCT最佳口头摘要奖。MGTA-117是一种针对CD117的抗体药物偶联物，旨在通过自体或异体干细胞移植进行免疫重置。该药物在非人灵长类动物中进行了首次CD117-ADC移植，无需化疗或放疗。Magenta Therapeutics正在扩大MGTA-117的制造规模，并完成IND启动研究，预计2021年将获得初步临床数据。

Proteostasis Therapeutics公司宣布完成502名囊性纤维化（CF）患者的入组，以进行HIT-CF项目，该项目旨在通过CHOICES临床试验推动个性化医疗。CHOICES试验将测试PTI药物组合在体外研究和临床试验中的效果，评估器官样评估对临床益处的预测性。该研究将基于患者器官样反应，邀请患者进入下一阶段的研究，即CHOICES临床试验。该研究可能为2021年向欧洲药品管理局（EMA）提交潜在的市场授权申请奠定基础。HIT-CF项目由HIT-CF联盟领导，通过欧洲委员会的Horizon 2020计划资助。CHOICES临床试验是PTI更广泛的CFTR调节剂候选药物的临床开发策略的一部分。

Pandion Therapeutics公司宣布，其研发的针对自身免疫疾病的模块化蛋白疗法PT101已开始进行一期临床试验，这是该公司成立三年后启动的首个人体试验。PT101是一种新型且专有的IL-2 mutein Fc融合蛋白疗法，有望通过扩展调节性T细胞群体来治疗自身免疫疾病。该一期临床试验旨在评估PT101在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学，并测量其药理和免疫调节活性。PT101在前期研究中显示出对调节性T细胞的强大和选择性扩张，且毒理学研究支持其广泛的疗效窗口和安全性。Pandion Therapeutics致力于开发针对自身免疫和炎症疾病的模块化生物制剂，其研发策略包括基于前沿免疫调节剂的创新生物制剂，以及结合组织选择性连接体构建模块化蛋白和抗体，以实现精确的器官靶向治疗。

Teva Respiratory公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ArmonAir® Digihaler™（氟替卡松丙酸酯吸入粉末），这是一种通过Teva的Digihaler™装置递送的吸入性皮质类固醇（ICS），该装置内置传感器并连接到配套移动应用程序，为哮喘患者提供吸入器使用信息。ArmonAir® Digihaler™适用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗。该产品与已批准的Digihaler™产品系列一起，包括ProAir® Digihaler™（硫酸沙丁胺醇117微克吸入粉末）和AirDuo® Digihaler™（氟替卡松丙酸酯和沙美特罗吸入粉末），分别用于治疗或预防可逆性气道阻塞疾病引起的支气管痉挛和哮喘的维持治疗。Digihaler™装置可检测吸入器使用情况并测量吸气流量，数据通过蓝牙技术发送到配套移动应用程序，以便患者查看并与其医疗保健提供者分享，以促进更明智的对话。

Galera Therapeutics公司在2020年多学科头颈癌研讨会中宣布，将展示其领先产品候选药avasopasem manganese（GC4419）在治疗头颈癌患者严重口腔黏膜炎（SOM）的Phase 2b临床试验中的两年肿瘤结局数据。该研究旨在减少因同步放疗和顺铂治疗引起的严重口腔黏膜炎。该研讨会由美国放射肿瘤学会（ASTRO）、美国临床肿瘤学会（ASCO）、美国头颈癌学会（AHNS）和癌症免疫治疗学会（SITC）共同赞助，旨在提供最新的多学科治疗、临床研究、治疗策略、支持性护理、科学突破和毒性减轻信息。Galera Therapeutics是一家专注于开发具有改变癌症放疗潜力的创新疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括GC4419和GC4711。

康斯伯格制药公司宣布，其针对斑秃的CTP-543 Phase 2剂量范围试验结果被选为美国皮肤病学年会（AAD）2020年3月20日至24日在科罗拉多州丹佛举行的“最新研究成果”口头报告环节。CTP-543是一种口服的JAK1和JAK2激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对斑秃的快速通道资格。斑秃是一种自身免疫性疾病，可导致头皮和身体头发部分或完全脱落，可能影响多达65万美国人。目前，FDA尚未批准任何治疗斑秃的药物。康斯伯格制药公司专注于利用其DCE平台（去氘化学实体平台）开发针对严重疾病和未满足患者需求的创新药物。

Aura Biosciences在2020年2月19日至22日举行的第43届Macula Society会议上公布了其领先产品候选药物AU-011的临床数据，该药物针对原发性脉络膜黑色素瘤的一线治疗。数据显示，AU-011具有良好的耐受性，显著降低了肿瘤生长速度并保护了视力。AU-011是一种新型肿瘤靶向疗法，由病毒样颗粒生物偶联物（VPB）组成，通过眼科激光激活，在临床试验中表现出对肿瘤细胞的选择性结合和破坏，同时保护关键的眼部结构。这项研究支持了AU-011在治疗脉络膜黑色素瘤方面的巨大潜力，并计划在2020年下半年启动III期临床试验。

Sojournix公司宣布启动SJX-653的二期临床试验，SJX-653是一种新型、强效、选择性的神经激肽3（NK3）拮抗剂，旨在作为非激素每日一次（QD）治疗更年期引起的轻度至重度血管运动症状（VMS），即潮热。该试验是一项为期12周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估SJX-653在减少更年期VMS频率和严重程度、改善睡眠质量和生活质量方面的疗效。试验预计将招募约130名经历轻度至重度VMS的绝经后女性。SJX-653通过减少下丘脑区域神经激肽B（NKB）通过NK3受体的过度信号传导，有望缓解更年期引起的血管运动症状。

Lipocine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认收到其口服睾酮产品TLANDO的新药申请（NDA）的重新提交，该产品用于治疗成年男性因内源性睾酮缺乏（又称性腺功能减退症）相关的疾病。TLANDO是Lipocine公司TRT产品线的一部分，FDA已指定2020年8月28日为处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。NDA包含了根据与FDA会议后的书面反馈重新分析现有数据，以解决讨论中提到的唯一剩余缺陷。Lipocine公司董事长、总裁兼首席执行官Mahesh Patel表示，期待继续与FDA合作，将固定剂量TLANDO TRT方案带给患者。Lipocine公司专注于代谢和内分泌疾病，其临床开发管线包括TLANDO、LPCN 1144、TLANDO XR（LPCN 1111）、LPCN 1148和LPCN 1107等产品。

美国联合治疗公司宣布，其INCREASE临床试验初步分析显示，针对患有WHO 3组肺高血压并伴有间质性肺疾病（PH-ILD）的患者使用Tyvaso吸入溶液（treprostinil）能够显著提高6分钟步行距离（6MWD），达到主要疗效终点。Tyvaso治疗16周后，6MWD较安慰剂组增加21米（p=0.0043）。Tyvaso在多个关键亚组中观察到益处，包括PH-ILD的病因、疾病严重程度、年龄、性别、基线血流动力学和剂量。次要终点方面，包括NT-proBNP等心脏生物标志物的减少、首次临床恶化事件的时间、第12周峰值6MWD的变化以及第15周谷值6MWD的变化均有显著改善。Tyvaso治疗在INCREASE研究中耐受性良好，安全性特征与之前在PAH和已知的前列环素相关不良事件的研究一致。该研究是针对这一患者群体的最大规模临床试验，也是第一个证明有明确益处的试验。联合治疗公司计划在年中向美国食品药品监督管理局提交结果，以支持修订标签的疗效补充申请。

冠脉AI影像公司科亚医疗获得亿元级战略投资，投资方包括昆仑万维集团、IDG资本等，用于市场布局、产品研发和行业拓展。公司核心产品“深脉分数”利用AI技术提供冠脉血管功能信息，帮助医生精准诊断，降低患者手术风险。产品基于CTA影像，检测时间缩短至10分钟，准确率超过90%。科亚医疗是国内唯一获得NMPA和欧盟CE双重认证的冠脉AI影像企业，产品已在多个国家应用。

药明生物的战略合作伙伴Immutep公布了其主要候选产品可溶性LAG-3蛋白eftilagimod alpha（“efti”或“IMP321”）在II期临床试验TACTI-002中的中期数据，结果显示联合帕博利珠单抗一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的总缓解率（ORR）达到47%，显著高于帕博利珠单抗单药治疗的20%左右。药明生物对这一积极结果表示祝贺，并强调其在保障项目质量、推动IMP321全球临床开发方面的贡献。双方将继续保持紧密合作关系，借助药明生物的生产技术平台加速IMP321的研发进程。

WuXi Biologics祝贺其战略合作伙伴Immutep在正在进行中的II期TACTI-002研究中获得积极的数据。该数据涉及Immutep的领先产品候选物eftilagimod alpha（efti或IMP321），一种可溶性LAG-3蛋白，与pembrolizumab联合治疗。研究显示，联合治疗的总体缓解率（ORR）在一线非小细胞肺癌患者中达到47%，而pembrolizumab单药治疗的缓解率仅为约20%。efti激活抗原呈递细胞（APC）和随后的T细胞募集可能导致比单独使用pembrolizumab更强的抗肿瘤反应。Immutep的CEO Marc Voigt表示，WuXi Biologics是这一新型免疫肿瘤方法的关键合作伙伴，其团队的专业和质量对Immutep至关重要。WuXi Biologics的CEO Chris Chen表示，他们为像Immutep这样的全球创新生物技术公司提供从理念到商业化的支持，并将继续通过其强大的全球供应链网络提供最高质量的治疗药物，以加速该项目的临床试验，造福全球患者。Immutep自2010年以来一直在欧洲和美国加速创新IMP321的临床试验，与WuXi Bio

BioSkryb公司与Argonaut Manufacturing Services合作，加速其基因扩增产品的生产，以应对生命科学和临床研究市场的增长需求。Argonaut将负责制造和组装BioSkryb的试剂盒和试剂，从2020年第二季度开始用于研发、临床研究和商业系统。BioSkryb的CEO Jay West表示，Argonaut的经验和能力吸引了他们，并期待长期合作。Argonaut的CEO Wayne Woodard强调，他们很高兴与BioSkryb合作，支持这一领域的创新。BioSkryb专注于基因扩增技术，其PTA系统提供高质量的基因分析，而Argonaut则提供合同制造服务，满足生物制药、生命科学和分子诊断领域的需求。

Dyadic International公司宣布，其C1菌株经过糖基工程改造，在宿主细胞蛋白（HCP）上实现了超过76%的核心人类G2糖基化水平。这一成果在意大利罗马举行的第15届欧洲真菌遗传学会议（ECFG15）上由芬兰VTT技术研究中心的Anne Huuskonen展示。Dyadic与VTT的合作继续取得科学上的新里程碑，包括在C1工业验证细胞系上的糖基工程，以及降低C1细胞系中的细胞外蛋白酶背景，提高了细胞系效率。这些科学成就将进一步扩大Dyadic在生物疫苗和药物市场的机会，并吸引生物技术和制药公司、学术机构以及政府机构的兴趣。

Eurofins DiscoverX授予奥地利VelaLabs生物分析认证，成为PathHunter分析服务的认证提供商。VelaLabs成功展示了其快速实施客户赞助的GLP验证程序的能力。Eurofins DiscoverX推出CRO认证计划，以支持生物技术和制药公司寻找能够高效运行生物创新药物和生物类似物药物效力批次释放程序的CRO和CDMO。VelaLabs通过成功转移多个客户赞助的PathHunter平台分析方法，实现了高度可重复的细胞基效力批次释放分析。此认证对于生物制药产品开发者证明其药物产品安全有效至关重要。PathHunter生物分析被全球领先的制药和生物技术公司采用，作为反映作用机制的效力批次释放研究的功能性分析。

AmorChem II风险投资基金宣布为麦吉尔大学医院研究中心、宾夕法尼亚大学和南加州大学的研究团队提供资金，以开展针对Zellweger谱系 Peroxisome Biogenesis Disorders（PBD-ZSD）的视网膜基因增强治疗的研究。该项目旨在开发一种基因治疗构建体，以治疗导致失明的视网膜退化，改善患者的生活质量。AmorChem投资的新项目将有助于改善PBD-ZSD患者的沟通、学习、移动和自主能力，并可能为其他受影响的器官系统开启基因增强治疗的大门。该项目由RI-MUHC的Nancy Braverman博士领导，将利用来自宾夕法尼亚大学和南加州大学的专家材料和技术。如果初步概念验证研究成功，AmorChem将行使独家许可权。AmorChem是一家成立于2011年的早期风险投资基金，专注于转化研究，以加速药物发现和开发。