Intellia Therapeutics宣布其单剂量基因编辑疗法NTLA-2002获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（MEDSAFE）的批准，将启动针对成人遗传性血管性水肿（HAE）患者的1/2期临床试验。NTLA-2002是一种基于CRISPR/Cas9技术的单剂量疗法，旨在永久降低血浆激肽释放酶活性，预防HAE攻击。该研究旨在评估NTLA-2002在成人I型或II型HAE患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Intellia正在其他国家和地区提交NTLA-2002的额外监管申请。

Fortress Biotech及其子公司Caelum Biosciences宣布，AstraZeneca已完成对Caelum的收购，交易金额约为1.5亿美元，其中约6400万美元支付给Fortress Biotech。Caelum专注于罕见和危及生命的疾病治疗，目前正在进行两项III期临床试验。交易中，Caelum现有股东将获得分配，且根据协议，Caelum股东还有望获得高达3.5亿美元的额外潜在支付。Fortress Biotech有权获得交易全部收益的约43%。Fortress Biotech是一家专注于收购、开发和商业化生物制药产品的创新公司，Caelum是其创立的公司之一。

Boston Scientific宣布，其Eluvia药物洗脱血管支架系统在VIVA会议上的一项临床试验中显示出优于裸金属支架的优势。该研究显示，Eluvia支架在治疗周围动脉疾病（PAD）患者，特别是股浅动脉（SFA）或腘动脉（PPA）病变长达210毫米的患者时，其一级通畅率和持续临床改善率均显著高于裸金属支架。EMINENT试验共纳入775名患者，是目前治疗PAD的药物洗脱支架的最大随机试验。结果显示，Eluvia支架的一级通畅率为85.4%，而裸金属支架为76.3%（p

PanTher Therapeutics公司宣布，其针对胰腺癌的PTM-101临床试验已进入一期临床试验阶段，这是首个针对人类进行的临床试验。该试验旨在评估PTM-101在治疗局部晚期胰腺腺癌患者中的可行性、安全性和药代动力学。PTM-101是一种创新的靶向治疗药物，旨在提高治疗效果并减少全身毒性。试验在澳大利亚阿尔弗雷德医院进行，由Charles Pilgrim博士领导。PanTher Therapeutics致力于开发下一代针对实体瘤的靶向疗法，其技术平台能够将药物直接、局部和持续地输送到肿瘤部位。这一临床试验的启动标志着该公司在改善难治性实体瘤患者治疗选择方面迈出了重要一步。

Entera Bio Ltd.在2021年10月6日发布了其口服大分子疗法研发领导者的最新进展，展示了其二期临床试验中EB613（一种口服人甲状旁腺激素1-34或PTH）治疗骨质疏松症的6个月骨矿物质密度（BMD）数据。这些数据在圣地亚哥举行的美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行了口头报告，引起了骨质疏松症领域科学家的极大兴趣。研究显示，EB613在脊柱、股骨颈和总髋关节的BMD增加具有临床意义，与骨形成标记物P1NP增加和骨吸收标记物CTX减少相关。在6个月的治疗后，接受2.5毫克口服PTH的患者腰椎BMD（LS）增加了3.78%（p

MyMD Pharmaceuticals将在2021年10月7日参加Benzinga Rising Stars: Catalytic Small Cap Growth Conference，公司总裁兼首席医疗官Chris Chapman博士和首席科学官Adam Kaplin博士将讨论公司产品管线，包括MYMD-1作为免疫代谢调节剂和Supera-CBD作为合成CBD衍生物。MyMD致力于延长健康寿命，正在开发两种新型治疗平台，MYMD-1旨在延缓衰老、增加寿命并治疗自身免疫疾病和COVID-19相关抑郁，Supera-CBD则用于治疗慢性疼痛、成瘾和癫痫。

欧洲药品管理局（EMA）批准了Moderna公司COVID-19疫苗（Spikevax）的第三剂接种，适用于12岁及以上严重免疫抑制个体，需在第二剂至少28天后接种。Moderna公司首席执行官Stéphane Bancel表示，这一决定是为了保护高风险的免疫抑制个体，并指出近期试验显示第三剂疫苗可能增强这一重要人群的免疫反应。Moderna公司致力于利用其mRNA疫苗帮助结束COVID-19大流行。研究显示，第三剂疫苗在免疫抑制人群中具有益处，一项针对120名接受实体器官移植手术个体的双盲随机对照试验表明，Moderna COVID-19疫苗的第三剂与安慰剂相比，提高了免疫反应。Spikevax疫苗是一种针对COVID-19的mRNA疫苗，编码S蛋白的前融合稳定形式。Moderna公司自成立以来，已从一家专注于mRNA科学研究的公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法的企业，并与多个国内外政府和企业合作。Moderna的mRNA平台在基础和应用mRNA科学、递送技术和制造方面取得了持续进步，为传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病和自身免疫疾病等领域开发了治疗和疫苗。

Thyme Care，一家提供高接触、技术驱动的癌症护理导航的肿瘤学护理管理解决方案公司，宣布已完成由Andreessen Horowitz、AlleyCorp和Frist Cressey Ventures领投的2200万美元融资，参与投资的有Casdin Capital和Bessemer。这笔资金将用于加速Thyme Care的技术发展，并加强与肿瘤学家、健康计划、雇主和基于风险的实体的合作。Thyme Care由肿瘤学行业资深人士和受癌症影响的临床医生创立，旨在通过改善癌症体验和提高癌症诊断者的生活质量来实现共同使命。该公司团队在医疗保健技术和癌症护理方面拥有深厚专业知识，正在构建结合以人为本的支持和由可扩展、直观技术驱动的广泛肿瘤学网络的导航服务。Thyme Care的平台是行业内首个能够生成可操作见解的平台，能够在癌症旅程的早期识别个体，同时优化患者体验并赋予临床医生以规模化的能力更好地满足患者需求。

天境生物与韩国ABL Bio合作开发的创新双特异性抗体TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503将在2021年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示临床前研究数据。这两款抗体产品均靶向肿瘤T细胞共刺激分子4-1BB，旨在激活T细胞产生抗肿瘤协同作用。TJ-CD4B/ABL111同时靶向肿瘤抗原Claudin 18.2，而TJ-L14B/ABL503则同时靶向PD-L1。两款产品均具有降低肝毒性和全身免疫反应风险的特点。天境生物正在美国开展TJ-CD4B/ABL111的1期临床研究，中国临床研究即将启动；同时，TJ-L14B/ABL503的1期临床试验也在进行中。

VistaGen Therapeutics宣布了一项关于其新药PH94B的研究结果，该药是一种针对焦虑、抑郁等中枢神经系统（CNS）疾病的创新药物。研究显示，PH94B在实验室大鼠中的鼻腔给药后，大部分药物局限于鼻腔，对大脑等大多数其他组织的影响极小或无法检测到。这一发现支持了PH94B通过鼻腔外围神经受体发挥作用，而非直接作用于CNS神经元受体的机制。PH94B的这种作用方式可能避免了传统抗焦虑药物的系统吸收和副作用。VistaGen正在进行的PALISADE Phase 3临床试验旨在评估PH94B作为社交焦虑症（SAD）急性治疗的潜力，该药有望成为首个快速起效、按需使用的焦虑治疗药物。

Aulos Bioscience宣布将在SITC年会上展示其领先研究性疗法AU-007的预临床数据，该疗法是一种计算进化的人类IL-2抗体，有望革新癌症治疗。AU-007通过独特的方式利用IL-2的力量来消除实体瘤，其机制不同于其他IL-2疗法，能够防止T调节细胞扩张，同时增强抗肿瘤免疫效果。AU-007还具有减少高剂量IL-2治疗相关血管渗漏综合征和肺水肿的潜力。Aulos Bioscience致力于通过最先进的IL-2疗法，引导患者自身的免疫系统攻击肿瘤细胞，其创始人兼合作伙伴Biolojic Design结合了世界级的机器学习与对免疫系统的深入了解。

Coherus BioSciences宣布，UDENYCA® On-Body Injector（OBI）在随机临床试验中实现了药代动力学和药效学生物等效性。该公司计划在2022年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交UDENYCA® OBI的上市许可申请，并预计审查期为10个月。UDENYCA® OBI若获得批准，将为医疗机构和患者提供一种新的UDENYCA®给药方式，直接与Neulasta® Onpro®竞争，后者在pegfilgrastim市场占有超过50%的份额。UDENYCA®是一种白细胞生长因子，用于降低非髓系恶性肿瘤患者在接受可能导致临床显著发热性中性粒细胞减少的骨髓抑制抗肿瘤药物时感染的发生率。

I-Mab和ABL Bio共同宣布，将在SITC 2021会议上展示TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503的预临床研究数据。这两款双特异性抗体针对T细胞的4-1BB共刺激分子，旨在激活抗肿瘤反应。TJ-CD4B/ABL111主要针对胃和胰腺癌的Claudin18.2肿瘤抗原，TJ-L14B/ABL503则针对PD-L1和4-1BB。目前，TJ-CD4B/ABL111正在进行美国和中国的一期临床试验，TJ-L14B/ABL503也在美国进行一期临床试验。

Inipharm公司将在2021年11月12日至15日举行的美国肝病研究协会（AASLD）的线上会议上，展示其针对HSD17B13的小分子抑制剂INI-678在NASH（非酒精性脂肪性肝病）3D肝细胞芯片模型中的抗纤维化效果数据。INI-678在3D肝细胞芯片模型中显示出降低纤维化关键标志物的效果，这一模型被认为能够很好地反映人类肝脏生理学。Inipharm是一家专注于发现和开发针对肝脏及相关疾病的疗法的生物制药公司，其领先项目聚焦于高度验证的遗传靶点HSD17B13，该靶点与多种肝脏疾病的低发生率和严重程度相关。

Graphite Bio公司宣布，在49届美国镰状细胞病协会全国大会上展示了GPH101的预临床数据，这是一种旨在直接纠正导致镰状细胞病的遗传突变的实验性疗法。数据表明，GPH101有望精确高效地纠正基因突变，减少镰状血红蛋白的产生并恢复正常成年血红蛋白的表达。Graphite Bio的基因编辑平台在体外实现了超过60%的基因校正beta-珠蛋白等位基因，体内移植后，基因校正细胞在16周内长期植入，校正频率远高于15%的治愈阈值。这些数据支持了Graphite Bio的CEDAR临床试验，该试验旨在评估GPH101在严重镰状细胞病患者中的安全性、基因校正率、总血红蛋白等。

Lutris Pharma公司宣布，基于其新型B-Raf抑制剂LUT014在第一阶段临床试验中取得的显著成果，已启动该药物的第二阶段临床试验，旨在评估LUT014治疗乳腺癌患者放疗性皮炎（RD）的疗效。第二阶段试验预计将招募20名患者，分为两组，每组10人，进行为期28天的双盲、安慰剂对照治疗，随后进行2个月的随访。主要终点是评估14天后患者放疗性皮炎严重程度的变化，次要终点包括放疗性皮炎严重程度的变化和治疗相关不良事件的发生率。Lutris Pharma首席医疗官Ben Corn表示，LUT014有望为乳腺癌患者提供新的治疗选择，目前该疾病尚无批准的治疗方案。

阿斯利康公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了紧急使用授权（EUA）申请，寻求批准其长效抗体（LAAB）组合AZD7442用于预防有症状的COVID-19。如果获得批准，AZD7442将成为首个获得EUA的用于COVID-19预防的LAAB。该药物在III期临床试验中显示出与安慰剂相比，显著降低了发展成有症状COVID-19的风险。阿斯利康公司表示，AZD7442有望为易感人群提供额外保护，同时期待分享该药物用于治疗COVID-19的数据。AZD7442在PROVENT临床试验中显示出77%的预防效果，且在包括患有合并症的人群在内的试验中表现出良好的耐受性。该药物采用阿斯利康的专利YTE半衰期延长技术，其作用持续时间是传统抗体的三倍以上。AZD7442的开发得到了美国政府支持，包括来自卫生与公众服务部、准备与应对办公室、生物医学高级研究和发展局以及国防部等机构的资金。