2019年，医疗服务领域投资出现新变化，资本寒冬下，能提升医院效率的信息化企业成为香饽饽，第三方外包服务被普遍看好。医疗信息化投融资事件不下200例，总金额超过40亿元。医院投资向龙头集聚，并购重组活跃，外资、险资等战略投资者和并购基金纷纷入场。第三方医疗服务领域融资交易覆盖检验、影像、消毒等各大领域，资本加速细分赛道的龙头集聚。科技赋能的新医疗服务成为投资战略，如恩启、好孕帮等科技公司通过技术创新提高医疗服务效率。资本寒冬下，真正有品牌、有管理能力的公司开始整合，行业洗牌加速。

Qu Biologics公司宣布完成RESTORE临床试验第一阶段的患者招募，这是一项针对中度至重度克罗恩病的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该试验使用新型研究性药物QBECO SSI，旨在恢复而非抑制免疫功能。第一阶段为开放标签研究，20名患者将接受最多52周的治疗。研究还将评估免疫生物标志物、组织学和微生物组评估等探索性终点。该试验是Qu公司针对克罗恩病的第一项研究的后续研究，先前的研究显示QBECO SSI在治疗克罗恩病方面具有显著疗效。第二阶段将招募150名患者，旨在评估QBECO SSI在加拿大、美国和欧洲治疗中度至重度克罗恩病的安全性和有效性。

Geron公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就IMbark Phase 2临床试验结果进行了会议，讨论了imetelstat在 Intermediate-2或高风险骨髓纤维化（MF）患者中的疗效，这些患者对JAK抑制剂治疗无反应或疾病复发。基于会议反馈，Geron计划在接下来几个月提交多个针对复发/难治性MF的3期临床试验设计提案，并与FDA进一步讨论潜在监管批准途径。3期试验提案旨在全面评估imetelstat治疗这些患者的疗效、安全性和获益-风险特征，并确认imetelstat在此适应症中的临床益处和疾病改变潜力。在考虑与FDA的额外讨论、所需时间和资源以及其他imetelstat的临床开发机会后，Geron将决定是否在复发/难治性MF中进行imetelstat的后期开发。骨髓纤维化是一种慢性血液癌症，约70%的患者被归类为Intermediate 2或高风险疾病。目前，两种药物被批准用于Intermediate 2或高风险MF，均为JAK抑制剂。目前，没有针对对JAK抑制剂治疗失败或不再响应的患者专门批准的药物疗法，此类MF患者的平均生存期仅为14至16个月，存在重大未满足的医疗需求。imetels

美国制药公司Bristol-Myers Squibb宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其生物制品许可申请（BLA），申请批准其自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法liso-cel用于治疗至少接受过两次先前治疗的复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。该申请基于TRANSCEND NHL 001试验的安全性和有效性结果，该试验评估了269名复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者使用liso-cel的情况。此外，liso-cel获得了FDA针对复发/难治性侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的突破性疗法（BT）和再生医学高级疗法（RMAT）指定，以及欧洲药品管理局（EMA）针对复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的优先药物（PRIME）方案。Bristol-Myers Squibb致力于通过其深厚的科学经验、尖端技术和发现平台，发现、开发和交付新颖的治疗方案，以提高癌症患者的生存质量和长期生存率。

Minerva Neurosciences宣布，其针对MIN-117的Phase 2b临床试验未能达到主要（MADRS）和关键次要（HAM-A）终点。MIN-117在试验中总体耐受性良好，安全性与安慰剂相当。公司将于今日下午5点举行电话会议，讨论该试验结果。该试验是一项针对患有中度至重度抑郁症（MDD）并伴有焦虑症状的成年患者的6周、3臂、随机、双盲、安慰剂对照试验。360名患者被随机分配到3个治疗组之一，包括安慰剂、5.0 mg MIN-117或2.5 mg MIN-117，比例为2:1:1。主要疗效终点是MADRS总分从基线（双盲治疗开始）到双盲治疗期结束（第6周）的变化。MIN-117的2.5 mg剂量组在第2周时与安慰剂相比改善了1.6分（p≤0.029），但没有观察到其他与安慰剂相比的统计学上显著的差异。MIN-117总体耐受性良好，治疗期间和随访期间报告治疗相关不良事件的患者发生率分别为37%（2.5 mg）、39%（5 mg）和38%（安慰剂）。只有头痛在研究中报告，12%的患者出现头痛，2.5 mg和5 mg组均为12%，安慰剂组为7%。没有死亡，总共只有5名患者因不良事件退出研究（2.5 m

Rezolute公司宣布其超长效基础胰岛素AB101在1型糖尿病患者的1期临床试验结果，该药物在单次给药后能持续超过一周的胰岛素释放，但高剂量下药物体积大于预期，且患者间起效时间存在差异，因此公司认为需要进一步的开发。AB101在临床试验中总体安全且耐受性良好，未出现剂量限制性副作用或突发胰岛素释放。Rezolute表示不会进一步投资该计划，但希望找到有资源和专业知识的合作伙伴以优化AB101的配方并继续其临床开发。

Inventiva公司宣布其Phase IIa iMProveS临床试验评估odiparcil治疗粘多糖病VI型（MPS VI）的积极结果。该研究在26周内纳入了20名16岁或以上的MPS VI晚期患者，其中15名患者接受了双盲、安慰剂对照的试验，另外5名患者接受了开放标签的试验。结果显示，odiparcil在安全性方面达到了主要目标，且在难以触及的组织中显示出疗效。基于这些结果，Inventiva决定继续推进odiparcil在MPS VI中的临床开发，并计划开展一项针对MPS VI儿童的新临床试验。研究结果将在2019年12月19日的专门电话会议和网络直播中公布。

Lysogene公司发布了一篇科学论文，描述了其基因疗法候选药物LYS-SAF302在治疗MPS IIIA疾病方面的前期临床研究。该研究显示，LYS-SAF302在老鼠模型中能够纠正疾病病理，并在狗和非人灵长类动物的大脑中实现广泛的转基因表达和分布。论文还表明，LYS-SAF302能够剂量依赖性地纠正或显著减少HS储存、GM2和GM3神经节苷脂的二次积累、轴突球状体病变、溶酶体扩张和神经炎症。此外，LYS-SAF302在狗和猕猴的大脑中提高了SGSH酶活性，这些数据验证了通过脑实质内AAV给药实现广泛酶分布和纠正MPS IIIA疾病病理的潜力。Lysogene是一家专注于治疗中枢神经系统（CNS）罕见病的基因治疗公司，目前正在进行MPS IIIA的关键临床试验，并与Sarepta Therapeutics合作开发GM1神经节苷脂病。

Harrington Discovery Institute宣布了2020年度的Harrington Scholar-Innovator奖获得者名单，其中包括该机构首位加拿大学者。这些奖金将支持包括阿尔茨海默病、朊病毒病、癌症、肺部疾病、耐药结核病和罕见遗传病等新型药物发现项目。Harrington Discovery Institute旨在加速新药的开发，以解决未满足的患者需求。获奖者均为杰出的医生科学家，他们的研究展现了创新、创造力和潜在的影响力。除了资金支持，该机构还提供药物开发全过程的指导和监督，同时不拥有知识产权。获奖者将获得高达70万美元的资本支持，以将他们的研究成果转化为私营部门的应用。此外，他们还可以通过Harrington Discovery Institute获得与BioMotiv公司的便利联系，BioMotiv是一家与Harrington项目使命一致的开发公司。

Evotec公司宣布在糖尿病研究联盟“TargetBCD”中成功达到第三个里程碑，从Sanofi获得300万欧元付款。该里程碑是在Evotec满足预定的关键标准后触发的，旨在开发基于人类诱导多能干细胞来源的β细胞替代疗法。这项合作旨在为糖尿病患者提供一种能够恢复β细胞功能的治疗方法，从而解决糖尿病的根本原因。Evotec和Sanofi自2015年8月起建立的研究联盟，旨在开发基于人类干细胞的功能性β细胞替代疗法，至今已获得Sanofi的1200万欧元前期和里程碑付款以及大量研究资金。糖尿病是一种慢性疾病，目前尚无治愈方法，只有对症治疗。全球约有4.25亿人患有糖尿病，2017年用于糖尿病治疗的费用达到7270亿美元。β细胞在糖尿病的发病机制中扮演关键角色，它们在胰腺中分泌胰岛素以降低血糖水平。在1型糖尿病中，β细胞被患者自身的免疫系统破坏，而在2型糖尿病中，β细胞功能受损。β细胞替代疗法有望恢复β细胞质量，减少或消除对胰岛素注射的需求，并可能预防或逆转2型糖尿病中β细胞功能的下降。

Exelixis公司与罗氏达成合作，评估其小分子受体酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼与罗氏的PD-L1免疫检查点抑制剂阿替利珠单抗联合使用在局部晚期或转移性实体瘤患者中的疗效。该临床项目将由两家公司共同资助，包括三个针对晚期非小细胞肺癌、去势抵抗性前列腺癌和肾细胞癌的3期关键性试验。Exelixis公司总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey表示，这一合作是公司致力于通过成本分摊的临床合作，在更多高影响力适应症中最大化卡博替尼产品组合价值的重要一步。该合作建立在COSMIC-021试验中观察到的令人鼓舞的1期数据之上，该试验正在招募24个扩展队列，涵盖12种肿瘤类型，包括肾细胞癌、非小细胞肺癌和去势抵抗性前列腺癌。

印度制药巨头Lupin Limited与Concord Biotech Limited合作，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在美国市场销售Mycophenolic Acid Delayed-Release Tablets USP，180 mg和360 mg，这是诺华制药公司Mfortic® Delayed-Release Tablets 180 mg和360 mg的仿制药。该药物用于预防成人肾脏移植患者和至少5岁且至少6个月肾脏移植后的儿童患者的器官排斥，并与环孢素和皮质类固醇联合使用。Mycophenolic Acid Delayed-Release Tablets USP，180 mg和360 mg（商品名Myfortic®）在美国的年销售额约为1.74亿美元。Lupin Limited是一家全球性的创新型制药公司，在心血管、糖尿病、哮喘、儿科、中枢神经系统、消化系统、抗感染和NSAID领域具有重要地位，是全球抗结核药物领域的领导者。截至2019年3月31日的财年，Lupin的合并销售额和净利润分别为1636.94亿卢比（23.4亿美元）和946.6亿卢比（1.36亿美元）。

美国儿童心脏基金会宣布资助三项关于先天性心脏病（CHD）的新研究项目，旨在提高CHD的诊断、治疗和预防水平。这些项目包括：马里兰大学儿童医院Kristopher B. Deatrick博士的研究，旨在通过干细胞疗法治疗术后低心输出综合征；约翰霍普金斯大学Allen Dale Everett博士的研究，旨在通过减少医疗塑料中的溶剂暴露来改善先天性心脏手术的预后；以及匹兹堡大学Young Jae Chun博士的研究，旨在开发一种可生长的经皮心脏瓣膜框架来治疗先天性心脏病。基金会自成立以来已资助超过1300万美元的CHD研究，显著提高了CHD患者的生存率、寿命和生活质量。

George Clinical与广东省人民医院签署合作协议，共同推进中国临床研究。双方将在临床试验服务培训、科学网络建设、医学监测、可行性研究和研究员网络等方面展开合作。George Clinical将为广东省人民医院人员提供GCP培训，协助建立临床试验单元，并使其成为全国研究员网络和亚太地区George Clinical临床试验的中心。此外，双方还将合作提供医学监测服务，并共同推动大湾区医疗健康领域的深入合作。广东省人民医院致力于成为国家级心血管区域医疗中心，并计划引进国际顶尖医疗人才，加强国际合作。

Bridge Biotherapeutics公司宣布向美国FDA和韩国MFDS提交了针对新型EGFR-TKI药物BBT-176的IND申请，用于治疗对Tagrisso耐药的非小细胞肺癌。BBT-176针对C797S突变，具有显著的抗肿瘤效果，并计划在韩国进行剂量递增研究，随后在韩国和美国开展进一步临床研究。该药物由韩国政府研究机构KRICT发现，并于2018年12月许可给Bridge Biotherapeutics进行全球独家开发。Bridge Biotherapeutics致力于发现和开发新型疗法，专注于溃疡性结肠炎、纤维化疾病和癌症等高未满足需求的治疗领域。

G3 Pharmaceuticals与Nestlé Health Science签署了全球开发和选择协议，共同开发植物来源的galectin-3抑制剂用于营养产品。G3 Pharmaceuticals致力于研发用于治疗心衰和慢性肾病等galectin-3依赖性疾病的口服碳水化合物galectin-3抑制剂。该抑制剂通过结合galectin-3蛋白的碳水化合物识别域发挥作用。G3 Pharmaceuticals发现了一种新的碳水化合物galectin-3抑制剂，源自常见食品作物。根据协议，Nestlé Health Science将提供研发资金，G3 Pharmaceuticals将获得里程碑付款。Nestlé Health Science有权获得G3 Pharmaceuticals的galectin-3抑制剂在全球范围内的独家商业权利。G3 Pharmaceuticals由在galectin-3生物学、心血管药物开发和碳水化合物药物合成与制造领域的专家创立，其创始人对galectin-3在心血管和肾脏疾病中的作用以及通过碳水化合物化合物抑制galectin-3的研究做出了重要贡献。Nestlé Health

Ionis Pharmaceuticals宣布与Biogen合作，将一种针对阿尔茨海默病的实验性疗法IONIS-MAPT授权给Biogen。该疗法旨在减少中枢神经系统中tau蛋白的产生，tau蛋白与多种神经退行性疾病有关。IONIS-MAPT目前正在进行1期临床试验，预计将帮助那些缺乏有效治疗手段的患者。Ionis从Biogen获得了4500万美元的授权费，以及高达1.55亿美元的额外里程碑付款。此外，Ionis还将从该药物的销售额中获得低至中个位数的版税。根据合作条款，Ionis将负责IONIS-MAPT在轻度阿尔茨海默病患者中的1期临床试验，而Biogen将负责后续的所有研究、开发、监管提交和商业化。