NeuroVive Pharmaceutical AB宣布已完成其候选药物KL1333的第二阶段Ia/b期临床试验中健康志愿者的招募。该药物旨在治疗原发性线粒体疾病。第一阶段的研究显示KL1333具有良好药效和安全性。第二阶段中，健康志愿者接受了多次递增剂量。第三阶段将开始，为原发性线粒体疾病患者提供重复剂量。NeuroVive计划在明年上半年启动一项自然史研究，作为II期临床试验的一部分，以优化患者选择标准和终点使用。KL1333是一种强大的NAD+调节剂，在临床前模型中显示出增加线粒体能量输出、减少乳酸积累、减少自由基形成和长期改善能量代谢等效果。

MannKind公司宣布，其吸入式胰岛素Technosphere®（Afrezza®）在降低1型糖尿病患者的低血糖风险方面优于胰岛素门冬胰岛素，相关研究结果已在线发表于《DIABETICMedicine》。研究通过对比使用Afrezza和皮下胰岛素门冬胰岛素的375名1型糖尿病患者，控制了HbA1c水平，发现Afrezza组在低血糖事件发生率上显著低于胰岛素门冬胰岛素组，且在餐后30至60分钟内低血糖发生率更高，但在餐后2至6小时内则显著降低。这些数据表明，使用Afrezza的患者在血糖控制方面非劣于胰岛素门冬胰岛素组，且低血糖风险更低。低血糖及其恐惧是有效胰岛素治疗的障碍，可能阻碍糖尿病患者达到血糖目标。MannKind公司专注于开发用于治疗糖尿病和肺动脉高压等疾病的吸入式治疗产品，Afrezza作为其首个FDA批准的产品，在美国通过处方在药店有售。

Gilead Sciences宣布，中国国家药品监督管理局批准了Vosevi（索非布韦400mg/维帕他韦100mg/沃西拉普韦100mg）单片一日一次治疗方案，用于治疗无肝硬化或代偿期肝硬化的成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者，这些患者之前接受过直接作用抗病毒（DAA）治疗失败。Vosevi在中国获得批准基于两项全球3期研究POLARIS-1和POLARIS-4，评估了12周Vosevi治疗在HCV基因型1-6的成年患者中的疗效，这些患者之前接受过DAA治疗，包括或不包括NS5A抑制剂。在POLARIS-1和POLARIS-4中，97%的接受Vosevi治疗的患者（n=431/445）达到了SVR12，这是确定治愈率的主要终点，定义为完成治疗后12周HCV RNA不可检测。Gilead Sciences首席医疗官Merdad Parsey表示，Vosevi的批准意味着许多难以治疗的慢性HCV感染患者现在有机会再次治愈。Vosevi在美国和欧洲已获得监管机构的批准，并针对HCV/HBV共感染患者存在HBV复发的风险警告。

Evoke Pharma公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其鼻喷产品Gimoti的新药申请（NDA），用于缓解成年女性急性及复发性糖尿病胃轻瘫的症状。此次重新提交是基于2019年7月与FDA举行的A类会议中获得的反馈。FDA在2019年4月发出的完整回复信（CRL）中指出，原提交的NDA不可批准，并提供了关于临床药理学和产品质量/设备质量问题的改进建议。Evoke根据FDA的具体反馈，在重新提交的申请中提供了额外信息，以解决CRL中提到的缺陷。重新提交的申请包括深入的根本原因分析和临床试验中的患者使用和经验数据，以及商业规模注册批次的三个月稳定性数据，这些数据符合所有产品规格，并支持性能特征和设备质量控制所提出的接受标准。此外，根据FDA的要求，重新提交的申请还包括对用于比较生物利用度研究的泵性能特征和商业规模注册批次的产品进行分析的数据。这些测试的结果显示，所有产品均符合规格。Evoke公司总裁兼首席执行官David A. Gonyer表示，很高兴能够提供FDA在Gimoti NDA重新提交中要求的信息。如果获得批准，Gimoti有望通过鼻腔给药，帮助避免该疾病患者常见的GI吸收问题，从

Aravive公司宣布开始招募患者参与AVB-500的Phase 2a临床试验，该试验针对患有肾脏纤维化，特别是IgA肾病（IgAN）的患者。该试验旨在评估AVB-500在活检证实的IgAN患者中的安全性和疗效，主要终点是评估AVB-500的安全性以及治疗对减少尿液中蛋白质含量的效果。AVB-500是一种治疗性重组融合蛋白，已被证明可以通过与GAS6结合以极高的亲和力来中和GAS6活性，从而选择性抑制GAS6-AXL信号通路。Aravive公司正在评估AVB-500在铂耐药复发性卵巢癌和肾脏纤维化中的应用，并计划将开发扩展到其他肿瘤学和纤维化指征。

ContraFect公司宣布启动其针对金黄色葡萄球菌菌血症，包括右侧心内膜炎患者的exebacase Phase 3 DISRUPT研究。这项研究旨在评估exebacase在约350名患者中的疗效和安全性，患者将随机分配接受exebacase或安慰剂，同时接受标准抗生素治疗。Phase 2试验显示，接受exebacase和抗生素治疗的患者在14天时的临床反应率比仅接受抗生素治疗的患者高出43%。ContraFect公司致力于开发针对耐药性感染的新型生物疗法，包括lysins和amurin肽，以解决全球每年因耐药性感染导致的约70万死亡病例。

Sunovion公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），用于治疗帕金森病患者（PD）的动机波动（OFF发作）。该申请于2019年11月21日重新提交。新药名为apomorphine sublingual film（APL-130277），是一种快速起效的药物，旨在治疗各种类型的motor OFF发作，包括晨间OFF、不可预测的OFF、延迟ON/部分ON和剂量结束时的OFF。这些OFF发作可能会严重干扰PD患者的生活，造成日常活动能力的大幅下降。该药尚未获得FDA批准，但预计FDA将在2020年5月21日之前做出决定。Sunovion公司表示，他们期待与FDA合作完成剩余的审查工作。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始进行AROAAT2002临床试验，这是一项针对AATD相关肝病的第二代RNA干扰疗法ARO-AAT的开放标签二期临床研究。公司同时进行SEQUOIA二期/三期试验，旨在为罕见遗传性肝病提供治疗选择。AROAAT2002旨在评估ARO-AAT治疗对AATD肝病患者的新型组织学活动量表的影响，预计将有约12名参与者被纳入研究。Arrowhead致力于为AATD患者提供治疗，并计划通过此研究评估患者对治疗的反应，为未来的监管和商业规划提供依据。

AlzeCure Pharma AB宣布获得监管机构批准，启动了其主打药物ACD856的临床试验，该药物是针对神经退行性疾病，尤其是阿尔茨海默病的治疗候选药物。ACD856在前期研究中显示出比前一代药物ACD855更强的功效，并有望通过其独特的机制作用于多种疾病，包括阿尔茨海默病，从而改善认知能力。此次临床试验主要评估ACD856在人体内的半衰期，研究在健康志愿者中进行，预计2020年上半年公布结果。AlzeCure Pharma AB是一家瑞典制药公司，专注于阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病的治疗药物研发，其产品线包括NeuroRestore和Alzstatin两个平台，涵盖症状缓解和疾病修饰药物。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在日本获得新批准，用于治疗晚期肾细胞癌和头颈癌。新批准的适应症包括：KEYTRUDA与Inlyta联合用于不可手术切除或转移性肾细胞癌的一线治疗；KEYTRUDA与化疗联合用于复发或远处转移性头颈癌的一线治疗；以及KEYTRUDA单药用于复发或远处转移性头颈癌的一线治疗。这些批准基于KEYTRUDA在不同临床试验中的积极结果，显示出与现有治疗方案相比的生存期和疾病无进展生存期显著改善。这些新批准将为日本患者提供更多治疗选择。

Nabriva Therapeutics公司重新提交了其新药申请（NDA），寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准其新药CONTEPO（磷酸霉素）注射剂用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括急性肾盂肾炎。CONTEPO是一种新型、可能在美国首次上市的静脉注射抗生素，具有广谱的革兰氏阴性菌和革兰氏阳性菌活性，包括对大多数当代多药耐药（MDR）菌株的活性。Nabriva Therapeutics预计FDA将进行为期六个月的审查。此次NDA的重新提交是基于与FDA举行的A类会议的结果，该会议旨在澄清FDA于2019年4月发出的完整回复信（CRL）。CRL指出，由于公司一家合同制造商的设施检查和制造缺陷，FDA无法批准NDA的现状。FDA没有要求提供任何新的临床数据，也没有对CONTEPO的安全性提出任何担忧。Nabriva Therapeutics表示，期待继续与FDA合作，将这一重要治疗选择带给美国患者。

InxMed（上海）有限公司宣布获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，其自主研发的FAK抑制剂IN10018（原名BI853520）可进入中国开展针对局部晚期或转移性胃癌患者的I期临床试验。此前，IN10018已在2019年8月获得美国IND批准。InxMed董事长兼首席执行官王在琪博士表示，IN10018具有广泛的治疗潜力，公司很高兴在中国启动IN10018的临床试验。IN10018是一种强效且选择性的ATP竞争性FAK小分子抑制剂，在美中两国均处于临床试验阶段。InxMed拥有IN10018的开发和商业化全球独家权利。早期临床数据显示，IN10018具有良好的安全性特征和针对多种肿瘤类型的疗效信号。InxMed致力于开发“最佳疾病组合”药物，为患者提供新的治疗选择。公司成立于2018年底，已完成数千万美元的A轮融资，并在上海、北京、美国、加拿大和澳大利亚建立了高水平的研发团队。

应世生物科技（上海）有限公司宣布，其旗下黏着斑激酶（FAK）抑制剂IN10018获得中国药品监督管理局临床试验许可，用于晚期胃癌患者的Ib期临床研究。这是应世生物首个获得NMPA临床试验许可的创新药物，此前已获美国FDA临床试验许可。公司创始人兼CEO王在琪博士表示，IN10018在胃癌领域治疗潜力巨大，研发团队执行力强。上海同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任、中国临床肿瘤学会前任理事长李进教授表示，胃癌治疗需求巨大，将加速IN10018在中国的临床试验进程。

赛诺菲中国宣布，中国国家药品监督管理局批准法布赞（注射用阿加糖酶β）用于治疗法布雷病，填补国内治疗空白，为患者带来希望。法布雷病是一种罕见的遗传病，患者常出现四肢疼痛、无法出汗等症状，严重威胁生命。法布赞是国内首个获批的法布雷病特效药，可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量。该药已在欧美等多个国家和地区上市，累计超过18年全球治疗经验。

武田中国宣布其全新机制抑酸药物沃克®（富马酸伏诺拉生片）获得国家药品监督管理局批准，正式进入中国市场，用于治疗反流性食管炎。这是中国首款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），具有首剂全效、持久抑酸和方便服用等特点。该药物基于大型phase III临床研究结果，治疗组的粘膜愈合率高达92.4%，安全性与现有药物相似。沃克®的上市为反流性食管炎患者提供了新的治疗选择，有望改善患者生活质量。武田中国总裁单国洪表示，沃克®的获批体现了中国政府加速引入创新药物的决心，武田将继续致力于研发创新药物，为中国人民的健康生活保驾护航。

GenSight Biologics，一家专注于研发治疗视网膜变性疾病和中枢神经系统障碍的基因疗法生物制药公司，成功从Kreos Capital VI和三生制药-Sofinnova交易中获得了高达2100万欧元的融资。其中，Kreos Capital VI提供了1200万欧元的债券融资，三生制药-Sofinnova交易则包括900万欧元的增资。此次融资将拓宽GenSight的财务跑道，减少股份稀释，并助力其在2020年末的发展。三生制药董事长娄竞博士表示，对GenSight的投资符合其探索具有潜力的治疗策略的目标，并期待与GenSight的合作。此外，Sofinnova Crossover I fund合伙人Cedric Moreau表示，GenSight近期取得的进步使其深受鼓舞。

瑞士洛桑，Galderma公司宣布AKLIEF®（曲氟罗他50mcg/g乳膏）在欧洲集中程序中获得批准，包括产品特性总结、说明书和标签。该药针对12岁以上患者面部和/或躯干上的痤疮，适用于许多黑头、丘疹和脓疱。AKLIEF®将成为25年来欧盟首个新推出的视黄酸分子。该药首次针对皮肤中最常见的RAR-γ受体，经过两项大型随机III期临床试验评估，显示其在治疗面部和躯干痤疮方面有效且安全性高。Galderma全球处方药副总裁Thibaud Portal表示，AKLIEF®的批准将为欧洲患者提供新一代的视黄酸乳膏，以解决常见的皮肤疾病。