RegeneRx公司发布新研究，发现Thymosin Beta 4（Tβ4）在急性肾损伤和败血症患者死亡率降低方面的潜力。研究通过观察191名败血症患者的Tβ4血液水平，发现Tβ4水平低的患者预后较差，死亡率风险增加。研究提出，快速给予Tβ4可能有助于减少炎症和细胞死亡，从而保护肾脏等器官。该研究发表在《国际免疫药理学》期刊上。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布启动了其针对帕金森病患者左旋多巴诱导的运动障碍（LID）的KET-LID二期临床试验，使用Ketamine进行治疗。患者筛选和登记预计从2021年10月开始，数据预计在第四季度末。这是一项随机、双盲、活性安慰剂对照研究，旨在评估Ketamine在治疗帕金森病患者的LID中的安全性、有效性和药代动力学。如果二期临床研究结果积极，公司将请求与FDA会面，讨论其计划并在2022年上半年获得505(b)2监管途径下进行三期临床研究的同意。PharmaTher正在开发一种新型微针贴片，用于皮内递送迷幻药物。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）宣布将在2021年东北部肌萎缩侧索硬化症（NEALS）会议上分享关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的五项研究成果。这些研究包括口服edaravone的开发计划、REFINE-ALS生物标志物研究、EXSERVAN的临床试验结果以及MT-1186的研究进展。此外，MTPA还介绍了RADICAVA（edaravone）IV和EXSERVAN（riluzole）口服薄膜的批准情况和安全性信息。MTPA致力于为ALS患者提供新的治疗信息，并推进相关研究。

Tenax Therapeutics宣布其新型imatinib配方IND申请获得FDA批准，计划在10月启动并完成一项比较药代动力学研究，为肺动脉高压（PAH）治疗的延迟释放配方开展3期临床试验。公司CEO Christopher Giordano表示，imatinib已被证明在PAH中有效，而其独特配方有望提供更耐受、更有效的治疗方案。Tenax计划在第四季度完成药代动力学研究，并预计在2022年第二季度开始一项3期临床试验。Tenax的改革配方旨在解决前一项3期临床试验中因胃部不适导致的退出问题。公司CMO Stuart Rich指出，尽管有几种血管扩张剂，但PAH患者仍存在严重未满足的医疗需求，而imatinib有望成为第一种具有疾病修饰作用的药物。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其针对COVID-19设计的口服蛋白酶抑制剂EDP-235的新临床前数据将在国际流感和其他呼吸道病毒疾病学会（ISIRV）-世界卫生组织（WHO）虚拟会议（COVID-19、流感及RSV：基于监测的预防和治疗）上展示。该会议于2021年10月19日至21日以虚拟形式举行，海报展示日期为10月19日，时间为8:00 a.m. CET，海报编号为120。Enanta是一家致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的小分子药物的生物技术公司，其研发工作已产生针对呼吸道合胞病毒（RSV）、乙型肝炎病毒（HBV）和SARS-CoV-2（COVID-19）等疾病靶点的临床候选药物。Enanta的研究和开发活动由其与AbbVie合作开发的丙型肝炎病毒（HCV）产品产生的版税资助。

Abcuro公司宣布，将在2021年10月19日至23日举行的淋巴瘤、白血病和骨髓瘤大会中展示一项关于ABC008 Phase 1临床试验的进展海报。ABC008是一种针对KLRG1的抗体，能够选择性地清除高度细胞毒性、组织破坏的TEM和TEMRA T细胞亚群，同时保护调节性T细胞和中央记忆T细胞。该药物的主要适应症为肌炎，一种高度分化的表达KLRG1的细胞攻击肌肉组织的自身免疫病。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ABC008孤儿药资格。Abcuro公司专注于开发针对自身免疫病和癌症的免疫疗法，其领先项目为ABC008，此外还致力于ABC015的开发，用于选择性激活T和NK细胞以治疗癌症。

AltruBio公司总裁兼首席执行官Judy Chou博士将在即将举行的B&T细胞介导的自身免疫病药物开发虚拟峰会上发表演讲，介绍该公司新型免疫调节剂Neihulizumab作为治疗免疫疾病的新疗法。Neihulizumab是一种针对PSGL-1的免疫检查点调节剂，能选择性地清除慢性激活的T细胞，实现自然免疫稳态。该药物在1期和2期临床试验中表现出良好的安全性和有效性，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格。此外，AltruBio公司还拥有多个下一代PSGL-1抗体，其中领先候选药物leiolizumab（AbGn-268）在功效上优于AbGn-168H，正推进IND申请以治疗自身免疫和炎症性疾病。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其关键性3期临床试验REVERSE-IT将在2021年11月15日美国心脏协会科学会议上进行虚拟突破性科学报告。该试验旨在研究使用bentracimab逆转ticagrelor的血小板抗凝作用，针对出现无法控制的大出血或生命威胁性出血，或需要手术或侵入性程序的患者。PhaseBio计划在2022年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交bentracimab的生物制品许可申请（BLA）。bentracimab是一种新型的人源化单克隆抗体抗原结合片段，旨在逆转ticagrelor的血小板抗凝活性，以减轻与该抗血小板药物相关的出血风险。

OncoResponse公司将在SITC的36届年会上展示三项摘要，包括其领先候选药物OR2805的预临床研究结果，该药物是一种抗CD163抗体，旨在调节肿瘤微环境。OR2805是从对检查点抑制剂疗法有反应的精英癌症患者中发现的B细胞研发而成，旨在通过逆转肿瘤相关巨噬细胞的免疫抑制来提高抗肿瘤T细胞反应。此外，公司还展示了针对Siglec-15和LILRB2的抗体，这些抗体旨在从巨噬细胞介导的免疫抑制中拯救T细胞。会议将提供现场和虚拟的展示，并详细介绍了海报的日期和时间。OncoResponse是一家临床阶段的免疫肿瘤生物技术公司，利用精英癌症患者的免疫系统线索开发癌症免疫疗法。

Viracta Therapeutics宣布启动一项针对EBV阳性复发或转移性鼻咽癌及其他EBV阳性实体瘤患者的多国1b/2期临床试验，旨在评估纳米替诺他特与更昔洛韦（Nana-val）单独使用以及与PD-1检查点抑制剂派姆单抗联合使用的安全性和初步疗效。该公司首席医疗官Lisa Rojkjaer表示，这一试验是向将独特治疗策略扩展到EBV阳性淋巴增殖性疾病之外的关键步骤。该试验为开放标签、多中心试验，评估Nana-val单独使用和与派姆单抗联合使用的情况。1b期剂量递增部分旨在评估安全性并确定Nana-val在EBV阳性RM-NPC患者中的推荐剂量。2期将随机分配多达60名EBV阳性RM-NPC患者接受Nana-val推荐剂量，评估安全性、总缓解率和潜在的药代动力学标志物。此外，其他EBV阳性实体瘤患者将在1b期剂量扩展队列中接受Nana-val推荐剂量。纳米替诺他特（VRx-3996）是一种口服可用的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，由Viracta开发。Nana-val（纳米替诺他特和更昔洛韦）正在多个EBV阳性复发/难治性淋巴瘤亚型和三种正在进行中的临床试验中研究，包括一项针对复发/难治性EBV阳性

4D Molecular Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法4D-150的IND申请，允许开始4D-150的1/2期临床试验。4D-150是一种双重转基因的玻璃体注射基因疗法，旨在抑制四种不同的血管生成因子，以治疗湿性AMD。该疗法有望在单次低剂量玻璃体注射后，对湿性AMD患者产生广泛、持久的效果。4D-150的临床开发基于R100衣壳在4D-125X连锁视网膜色素变性（XLRP）项目中的良好耐受性。4D-150的临床试验预计将招募约60名湿性AMD成人患者，主要终点为安全性和耐受性。

Aerie Pharmaceuticals公司宣布，其AR-1105（地塞米松玻璃体植入剂）针对视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿的2期临床试验的顶线结果将在美国德克萨斯州圣安东尼奥举行的美国视网膜专家协会第39届年度科学会议上展示。该报告由德克萨斯大学健康科学中心眼科临床教授Michael A. Singer博士于2021年10月12日上午10:22（中部时间）进行。Aerie是一家专注于开发治疗开角型青光眼、眼表疾病和视网膜疾病的首创疗法的眼科制药公司。其产品Rhopressa®（奈他苏德洛眼药水）和Rocklatan®（奈他苏德洛和拉坦前列腺素眼药水）均已在美国上市，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。Aerie还在全球范围内扩大业务，并致力于开发更多眼科产品和技术，包括干眼症、湿性老年性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿的治疗。

俄罗斯主权财富基金俄罗斯直接投资基金（RDIF）宣布，其单剂型卫星光（Sputnik Light）新冠疫苗已获得阿联酋卫生和预防部（MOHAP）的批准。卫星光疫苗基于人腺病毒血清型26，是卫星V疫苗的第一成分。该疫苗作为加强针也在阿联酋获得批准。卫星V疫苗是全球首个注册的冠状病毒疫苗，开创了异源加强接种方法。RDIF领导了与其他疫苗生产商的合作，研究卫星V疫苗的第一成分（卫星光）与其他疫苗的结合。卫星光在多个国家的真实世界疫苗接种数据中显示出安全性和高度有效性。卫星光的优势包括：它是卫星V疫苗的第一成分，有效对抗所有冠状病毒新变种，与标准疫苗储存和物流要求兼容，基于经过充分研究的人腺病毒载体平台，全球超过250项临床试验证实其安全有效，无长期副作用。RDIF成立于2011年，是俄罗斯的主权财富基金，旨在与知名国际金融和战略投资者共同投资，推动俄罗斯经济直接投资。

Landos Biopharma公司宣布其新型疗法omilancor在治疗银屑病方面具有疗效，该成果发表在《科学报告》期刊上。omilancor是一种新型局部治疗药物，通过激活LANCL2通路来减轻疾病严重程度和炎症。研究显示，omilancor在动物模型中显著降低了银屑病的严重程度，包括PASI评分、皮肤厚度和炎症反应。此外，omilancor在治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病和嗜酸性食管炎等疾病方面也正在进行临床试验。Landos Biopharma利用其LANCE®高级人工智能平台开发新型治疗药物，目前拥有17个针对免疫代谢通路的新药研发项目。

Precirix NV宣布，其针对HER2阳性转移性癌症的精准放射性药物CAM-H2的I/II期临床试验已开始给药首例患者，这是公司发展其领先治疗资产的重要里程碑。该试验旨在评估CAM-H2在HER2阳性转移性乳腺癌和胃癌/食道癌患者中的安全性、肿瘤摄取、肿瘤保留和早期抗肿瘤活性。试验分为两个部分：I期剂量递增阶段和II期剂量扩展阶段。该研究将允许包括患有脑转移的患者，预计总共将纳入约70名患者。CEO Ruth Devenyns表示，对开始临床研究并给药首例患者感到非常兴奋，这是团队多年科学研究和合作的成果。CAM-H2是一种靶向HER2的单域抗体，共价连接碘-131，单域抗体因其大小、特异性和药代动力学特性，非常适合靶向肿瘤的放疗。此外，关于HER2阳性癌症，全球每年诊断的乳腺癌和胃癌病例中，超过20%为HER2阳性。在乳腺癌中，约60%的患者会发展为转移性疾病，其中50%的患者会发生脑转移。Precirix NV是一家专注于通过设计和开发精准放射性药物，使用骆驼单域抗体标记放射性同位素，来延长和改善癌症患者生活的临床阶段生物制药公司。

Q-State Biosciences公司宣布推出三项针对罕见神经退行性疾病的ASO发现项目，这些疾病包括特定单基因型肌萎缩侧索硬化症、一种脊髓小脑性共济失调和牙状红核苍白球路易体萎缩。这些项目由公司完全集成的平台支持，该平台通过独特的计算、人工智能/机器学习驱动的见解，深入中枢神经系统（CNS）疾病和候选疗法的生物复杂性。Q-State的发现技术在CNS和其他疾病领域具有广泛的应用，公司正兴奋地扩展其在神经退行性疾病领域的治疗开发进展。

NOXXON Pharma宣布扩大其正在进行的一期/二期临床试验，评估NOX-A12与放疗结合治疗脑癌（胶质母细胞瘤，GBM）的效果。公司计划将GLORIA研究扩展到三个新的治疗组，包括对一线化疗耐药人群（未甲基化的MGMT启动子）的最高600 mg/周剂量的NOX-A12与放疗联合使用。这些扩展组包括：完全切除肿瘤的患者接受放疗和NOX-A12；部分切除或未切除肿瘤的患者接受贝伐珠单抗联合放疗和NOX-A12；部分切除或未切除肿瘤的患者接受PD-1免疫检查点抑制剂联合放疗和NOX-A12。此外，研究还将评估NOX-A12与抗PD-1和抗VEGF组合的安全性和潜在协同益处。NOXXON的CEO阿兰·曼加萨里安表示，这些扩展将允许公司探索三种额外的治疗配置，所有这些配置都得到了GLORIA试验的临床数据的支持。NOXXON的NOX-A12靶向CXCL12，这是一种恶性细胞用来形成有利于肿瘤微环境的信号分子，旨在通过阻止骨髓中肿瘤修复细胞的流入来预防放疗后的肿瘤复发，并修改肿瘤微环境以使抗癌免疫细胞（如杀伤T细胞）发挥作用。