Curis公司宣布在AACR-NCI-EORTC虚拟会议上展示了其创新抗癌药物CA-4948的新临床前数据。CA-4948是一种首创的小分子IRAK4抑制剂，已在非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的1期临床试验中显示出抗肿瘤活性。新数据表明，CA-4948与针对BCR信号的小分子（如idelalisib和ibrutinib）具有协同作用，可能有助于克服或减少这些疗法在边缘区淋巴瘤中的继发性耐药性。此外，这些数据还显示，CA-4948可以穿过血脑屏障，以剂量依赖性方式提高生存率，为在原发性中枢神经系统淋巴瘤患者中研究CA-4948提供了额外的临床前支持。

BridgeBio Pharma公司宣布其SHP2抑制剂BBP-398在非小细胞肺癌（NSCLC）中的临床前研究结果。该研究在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示，表明BBP-398在KRAS G12C和EGFR突变抑制剂中表现出增强NSCLC异种移植模型的反应。BBP-398由BridgeBio与德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Therapeutics Discovery部门合作开发，在RTK/KRAS驱动的异种移植模型中显示出单药治疗疗效，并与sotorasib和osimertinib联合使用表现出协同作用。BridgeBio正在推进BBP-398的1期剂量递增临床试验，该试验针对由MAPK信号通路中的RAS和受体酪氨酸激酶基因突变驱动的实体瘤患者。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对儿童脑瘤medulloblastoma的lutetium-177标记omburtamab抗体疗法罕见儿科疾病指定（RPDD）。该抗体疗法目前正在进行针对难治性儿童脑瘤和成人B7-H3阳性中枢神经系统/淋巴瘤的多中心1期临床试验。RPDD使公司有机会获得优先审评券（PRV），增加获得多个PRV的可能性。公司创始人兼首席执行官托马斯·加德表示，公司致力于将177 Lu-omburtamab-DTPA带给急需替代治疗方法的病人。此外，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的研究人员开发了omburtamab，独家许可给Y-mAbs。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布，其在KRASG12C突变特定细胞系中，poziotinib与KRAS抑制剂联合使用时显示出协同作用。这项研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Jacquelyn Robichaux博士在虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示，该会议由美国癌症研究协会、国家癌症研究所和欧洲癌症研究与治疗组织共同举办。研究结果表明，poziotinib作为一种泛ErbB抑制剂，在抑制EGFR、HER2、HER3和HER4信号传导时，与KRASG12C抑制剂联合使用具有协同效应。Spectrum Pharmaceuticals的首席医疗官Francois Lebel表示，这些数据令人鼓舞，并建议在临床研究中进一步评估这种组合疗法。

Deciphera Pharmaceuticals公司宣布，其首创的ULK激酶选择性抑制剂DCC-3116与EGFR抑制剂联合使用在非小细胞肺癌（NSCLC）模型中表现出良好的协同作用。研究显示，DCC-3116能够抑制EGFR抑制剂治疗后在多个EGFR突变NSCLC细胞系中出现的自噬，并降低肿瘤负荷。这些发现对于EGFR突变约占NSCLC患者30%的情况尤为重要，因为大多数患者都会对EGFR抑制剂产生耐药性。DCC-3116的研究结果强调了自噬抑制作为解决癌症治疗中耐药性挑战的广泛潜力。该公司计划将DCC-3116的开发重点放在RAS和RAF癌症突变上，这些突变利用自噬促进肿瘤生长和存活。DCC-3116目前正在一项1期、多中心、开放标签、首次人体研究中作为单药和与triametinib（一种商业可用的MEK抑制剂）联合使用，用于治疗携带突变RAS或RAF基因的晚期或转移性肿瘤患者。

Inhalon Biopharma宣布其临床阶段的免疫疗法公司正在开发一种吸入式“粘液捕获”抗体平台，用于治疗急性呼吸道感染。该公司宣布，在健康志愿者中进行的IN-006 Phase 1安全性和耐受性研究中，首名患者已接受给药。IN-006是一种吸入式粘液捕获的regdanvimab制剂。该研究由Celltrion公司合作进行，其regdanvimab的静脉注射（IV）制剂已在多个国家获得紧急使用授权（EUA）。Inhalon的粘液捕获抗体平台能够直接在气道粘液中捕获病毒，防止感染在局部的传播，并通过身体清除粘液的自然能力快速从肺部消除病毒。吸入疗法可以由患者在家自行给药，通过减少所需剂量，扩展关键药物供应给更多患者，并减少对医疗保健人员和输液诊所空间的需求。Inhalon的粘液捕获抗体技术是唯一一种能够通过自然粘液清除活性清除肺部感染病毒的治疗方法，从而消除炎症和病毒传播的源头。Inhalon的吸入式粘液捕获平台与Celltrion的高效抗SARS-CoV-2抗体相结合，有望创造一种患者可以自行给药的新治疗方法，作为对最近被诊断出COVID-19患者的早期和即时干预。

Outlook Therapeutics公司宣布，其研发的用于视网膜疾病治疗的贝伐珠单抗眼药水（ONS-5010/LYTENAVA™）的补充安全性研究数据将由Retina Center of Ohio的联合创始人兼首席执行官Suber S. Huang博士在2021年美国视网膜专家协会年会上进行口头报告。该研究旨在评估ONS-5010在治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和分支静脉阻塞等视网膜疾病中的安全性。Outlook Therapeutics计划将ONS-5010作为首个获美国FDA批准的贝伐珠单抗眼药水在美国、英国、欧洲、日本和其他市场进行商业化。

Blade Therapeutics公司宣布，其针对罕见神经退行性疾病SCA3（马查多-约瑟夫病）的研究取得进展，通过抑制二聚体钙蛋白酶，发现该疗法具有神经保护作用。公司的研究在Cell杂志上发表，显示其小分子钙蛋白酶抑制剂BLD-2736能够减少SCA3模型中的蛋白聚集，并改善运动行为。此外，BLD-2736还能增加自噬活性，有助于清除细胞内的错误折叠和聚集蛋白。Blade计划在2022年上半年开始BLD-2184的1期临床试验，该药物是一种小分子中枢神经系统渗透性钙蛋白酶抑制剂，已在动物模型中显示出神经保护效果。Blade Therapeutics致力于开发针对纤维化疾病和神经退行性疾病的新型治疗方案。

SCYNEXIS公司宣布，将在第10届医学真菌学趋势（TIMM）会议上展示其口服ibrexafungerp在治疗难治性黏膜皮肤和侵袭性真菌感染方面的中期数据。这些数据来自FURI和CARES研究，将在苏格兰阿伯丁的虚拟和现场会议（2021年10月8日至11日）上展示。此外，还将分享关于ibrexafungerp治疗毛霉菌病的临床前数据。ibrexafungerp是一种新型抗真菌药物，具有广谱抗真菌活性，针对多种真菌感染，包括耐多药病原体。SCYNEXIS致力于开发针对医院环境中侵袭性和有时致命的真菌感染的创新药物，以解决未满足的医疗需求。

G1 Therapeutics公司发布了一项关于其药物trilaciclib的研究结果，该药物用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。研究显示，在化疗前使用trilaciclib的患者，其化疗引起的骨髓抑制支持性治疗使用率显著低于接受安慰剂的患者。这项回顾性分析的数据来自三项随机临床试验，结果显示trilaciclib可以显著减少化疗引起的严重中性粒细胞减少症和3级或以上化疗引起的贫血的发生率，并相应减少支持性治疗的使用。此外，trilaciclib的使用还显著降低了因化疗引起的骨髓抑制或败血症而住院的患者比例。这项研究有助于减轻化疗引起的骨髓抑制对患者的负担，并可能降低医疗保健系统的负担。

生物技术公司Recursion宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其REC-2282药物快速通道资格，用于治疗NF2基因突变的脑膜瘤患者，包括神经纤维瘤病2型相关脑膜瘤。REC-2282是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的HDAC抑制剂。FDA的快速通道资格旨在加速审查治疗严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求。Recursion首席医疗官Ramona Doyle表示，这一资格有助于将药物推进至2/3期临床试验，预计明年开始招募患者。脑膜瘤是中枢神经系统脑膜的原始肿瘤，每年有超过34,000名美国患者被诊断出患有散发性脑膜瘤。在进展性脑膜瘤患者中，超过三分之一是由NF2基因突变引起的。NF2基因突变的脑膜瘤通常通过手术和放疗或有限的非标疗法治疗，缺乏批准的疗法来预防NF2基因突变的脑膜瘤的进展，这是一个重大的未满足的医疗需求。此外，与NF2基因的散发性和非孟德尔遗传突变相关的神经纤维瘤病2型，在大约一半的神经纤维瘤病2型患者中引起脑膜瘤。在美国和欧盟5国，神经纤维瘤病2型影响约33,000名患者，目前尚无批准的疗法。

Eledon Pharmaceuticals宣布参加于2021年10月7日举行的东北肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）虚拟会议，公司总裁兼首席科学官Steve Perrin博士将参与讨论ALS临床试验设计、生物标志物和终点等议题。此外，公司将在会议上展示AT-1501 Phase 2研究在ALS成人患者中的海报。Eledon是一家专注于开发针对自身免疫疾病、器官或细胞移植需求者以及肌萎缩侧索硬化症患者的靶向药物的临床阶段生物制药公司，其研发的领先化合物AT-1501是一种针对CD40L的抗体，具有广泛的潜在治疗作用。

Forma Therapeutics公司宣布，其新型CBP/p300抑制剂FT-7051在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的初步临床试验结果显示出良好的安全性，并针对CBP/p300通路具有高度特异性。初步数据来自Courage研究，该研究是一项正在进行的针对mCRPC患者的首个人体临床试验。研究显示，FT-7051在28天周期中表现出快速吸收，150毫克剂量达到接近预测有效剂量的药物浓度。大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，无事件导致治疗中断。基于这些安全性结果，剂量正在提升。该试验将继续按照其适应性设计进行，以进一步了解FT-7051的安全性和耐受性，并收集临床反应数据。

Atea Pharmaceuticals将在ISIRV-WHO虚拟会议上展示AT-527 COVID-19临床试验项目的数据分析，包括针对高风险住院患者的2期研究中期结果和评估AT-527在健康志愿者肺部抗病毒药物水平的1期支气管肺泡灌洗研究。Atea与全球合作伙伴罗氏共同开发AT-527，这是一种直接作用的抗病毒口服药片，用于治疗COVID-19。公司将分享关于AT-527在保护疾病进展、传播和长期COVID并发症发展方面的研究数据，强调其作为口服抗病毒药物在COVID-19治疗中的潜力。

Cerevel Therapeutics将于今日上午10:00至11:30举办一场虚拟研发活动，讨论CVL-871和CVL-231两种药物的研发进展。CVL-871是一种针对痴呆相关冷漠的D1/D5受体部分激动剂，正在进行的2a期探索性试验旨在评估其作为潜在治疗药物的潜力；CVL-231则是一种针对精神分裂症的M4毒蕈碱正性别构调节剂，近期宣布的1b期试验结果显示出积极效果。此次活动是公司一系列虚拟网络研讨会的一部分，旨在深入讨论关键产品组合项目。

Second Genome公司利用其专有的sg-4sight平台，展示了其新型微生物来源肽SG-3-0020能够上调T细胞上的关键共刺激和检查点分子。该数据在2021年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示，表明SG-3-0020有望用于癌症治疗。此外，这些结果也验证了sg-4sight平台在微生物肽和蛋白质的免疫肿瘤学潜在治疗相关靶点识别方面的先进能力。Second Genome公司计划与经验丰富的合作伙伴进一步开发SG-3-0020，同时继续推进其领先的免疫肿瘤项目SG-3-00802，预计2022年提交IND申请。通过分析双歧杆菌属的基因组，公司发现了具有潜在治疗相关性的蛋白质，并通过细胞实验筛选出能够激活T细胞和分泌细胞因子的肽。其中，SG-3-0020及其变体SG-3-05308在体外实验中表现出增强PD-1表达和IFNg分泌的能力。

Mesoblast公司宣布，其针对慢性心力衰竭的细胞疗法rexlemestrocel-L的Phase 3临床试验结果将在美国心脏协会（AHA）年会上作为突破性报告展出。该研究涉及565名患有低射血分数的心力衰竭患者，结果显示该疗法有望降低患者的心脏死亡、心肌梗死和中风风险。Mesoblast是全球在炎症性疾病领域开发同种异体细胞药物的行业领导者，其产品基于专有的间充质细胞疗法技术平台，旨在减轻慢性心力衰竭患者的心脏和全身炎症。AHA年会是全球最负盛名的心血管科学会议，吸引了超过15,000名参会者，其中大部分为医生和其他心脏病专家。