Mateon Therapeutics宣布，其针对复发急性髓系白血病（AML）的多机构OXI1222研究达到了主要终点。该研究在佛罗里达大学、堪萨斯大学癌症中心、UCLA大卫·格芬医学院和迈阿密西尔维斯特综合癌症中心进行，结果显示，将Mateon的领先抗AML药物Combretastatin A1（OXi4503）与标准化疗药物阿糖胞苷联合使用，在AML患者中总体上耐受性良好，并确定了OXi4503的最大耐受剂量作为进一步临床开发这种新型双药组合的推荐剂量。在26名可评估的AML患者中，有4例完全缓解（CR/CRi）和1例部分缓解（PR）。该组合疗法在老年复发AML患者中表现出可管理的毒性和有前景的风险效益比。Mateon的OXi4503在美国和欧盟均获得了AML孤儿药资格，美国FDA已授予其针对复发/难治性AML的快速通道指定。Mateon/Oncotelic致力于开发针对癌症的创新疗法，包括RNA疗法和小分子药物。

Kadimastem公司宣布，其临床阶段的细胞疗法公司已完成对5名肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者进行单剂量250x10^6 AstroRx®细胞治疗的临床试验。该试验旨在评估将公司研发的“现成”临床级星形胶质细胞产品AstroRx®注入ALS患者脑脊液的安全性，并初步评估其疗效。目前，临床试验进展顺利，B组患者将在治疗后监测6个月。此外，C组的第一位患者已入组，该组旨在评估重复剂量AstroRx®的长期安全性和疗效。此前，A组患者的阳性中期结果显示，单剂量100x10^6 AstroRx®细胞治疗安全且初步有效。Kadimastem公司CEO Rami Epstein表示，完成B组患者的治疗，进一步证明了公司开发生产高质量临床级细胞的能力，并朝着为ALS患者带来创新疗法的道路迈出了重要一步。C组患者的治疗结果将有助于评估重复剂量治疗的长期疗效。AstroRx®是一种临床级细胞疗法产品，由Kadimastem公司研发并生产，旨在通过多种机制保护受损的运动神经元。Kadimastem公司还在进行IsletRx胰岛功能胰岛细胞治疗胰岛素依赖性糖尿病的预临床试验。

苏州东瑞（东瑞制药的间接全资附属公司）于2019年12月24日与南京海纳签订上市许可持有人转让协议，南京海纳将非布司他片（40mg, 80mg）及原料药的上市许可转让给苏州东瑞，总代价最多为人民币2.4亿元。南京海纳的最大股东为中国人士，拥有制药工程学博士学位，是大学教授，在医药产品研发方面有丰富经验。苏州东瑞有权销售非布司他片，南京海纳的一间联属公司将指定生产非布司他片，五年期满后苏州东瑞可指定其他生产企业。如南京海纳未能完成转让上市许可持有人登记或违反其他约定，苏州东瑞有权终止协议并要求返还已付代价。董事认为该协议条款公平合理，符合公司及股东整体利益。

Gilead Sciences和Eisai宣布达成协议，在日本共同推广filgotinib，一种用于治疗类风湿性关节炎的口服JAK1抑制剂。Gilead将负责filgotinib的生产和营销审批，而Eisai将负责在日本的产品分销。全球III期FINCH研究表明，filgotinib在多个RA患者群体中表现出持久的疗效和安全性，包括对甲氨蝶呤治疗无反应的患者。此外，Gilead和Galapagos NV正在全球范围内合作开发filgotinib用于炎症性疾病。

レナサイエンスとあすか製薬は、レナサイエンスの開発品RS8001（ピリドキサミン）の共同開発及び独占的オプション契約を締結。この契約により、あすか製薬は日本での精神症状を有する月経前症候群及び月経前不快気分障害に対するRS8001の開発、商業化の独占ライセンスを獲得。両社は国立大学法人東北大学、学校法人近畿大学などの医療機関と協力し、第Ⅱ相医師主導治験を実施。レナサイエンスはオプション料と将来のライセンス契約の契約金を受け取る。この協力により、産婦人科領域における革新的新薬を創製し、患者のニーズに応える。

iCo Therapeutics及其子公司iCo Therapeutics Australia Pty Ltd.宣布，在Phase 1b研究的第一个队列中，所有受试者已连续十天每天接受100毫克的口服两性霉素B剂量，至今未观察到药物相关的副作用。预计将在2020年第一季度初进行第二个队列的给药，随后在2020年第二季度启动一项比较口服两性霉素B与氟康唑在头对头研究中治疗外阴阴道念珠菌病的Phase II研究。iCo还宣布已完成其子许可证iCo-008的转让，这是一种针对eotaxin-1的抗体，并从其市值超过240亿美元的新的生物技术合作伙伴处收到转让和承担确认。此外，iCo已在其年度报告中向其制药合作伙伴通报了该子许可证转让的完成。iCo Therapeutics专注于发现现有开发阶段资产用于治疗未被充分关注的眼科和感染性疾病，并寻求通过合作伙伴关系捕捉进一步的价值。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布与三家公司签订许可协议，涉及公司不同部分的知识产权组合。这些公司均拥有持续的商业运营，包括与细胞疗法相关资产。交易的总首付款超过一百万美元，并在达到某些开发里程碑或产品销售时支付额外的现金和版税。Lineage公司CEO Brian M. Culley表示，这些协议有助于资助公司运营，同时避免以不具吸引力的价格筹集资本。Lineage正在与新的合作伙伴合作，并寻求外部合作机会以支持OpRegen、OPC1和VAC2项目的发展，这些项目可能代表细胞疗法和免疫肿瘤学新兴领域的数十亿美元市场机会。Lineage的细胞疗法项目包括OpRegen、OPC1和VAC2，分别针对干性年龄相关性黄斑变性、急性脊髓损伤和非小细胞肺癌。

Sosei Heptares宣布，其战略合作伙伴Pfizer从双方的多靶点药物发现合作中提名了第三个临床候选药物。这一成就使得Sosei Heptares获得300万美元的付款。新候选药物是一种口服小分子，针对与代谢和其他疾病相关的G蛋白偶联受体（GPCR）。2019年，Pfizer在Sosei Heptares的合作中提名了三个不同的临床候选药物，其中之一最近进入了一期临床试验。这些候选药物源于Pfizer和Sosei Heptares药物发现团队的结合互补专长。合作还利用了Sosei Heptares独特的StaR®技术和基于结构的药物设计（SBDD）能力，设计出调节多个疾病领域的不同GPCR靶点的分子。Sosei Heptares在2019年从Pfizer获得了1400万美元的重大里程碑付款。Sosei Heptares与Pfizer于2015年11月达成一项多靶点药物发现合作，旨在研究和发展针对多达十个治疗领域的GPCR靶点的潜在新药。许多这些靶点具有临床或生物验证，作为治疗干预的关键点，但因其固有的技术挑战而难以用传统发现方法解决。Sosei Heptares和Pfizer的科学家们正在紧密合作，利

Akari Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对儿童造血干细胞移植后血栓性微血管病（HSCT-TMA）的多中心III期临床试验的IND申请，允许临床研究在2020年第一季度开始。该研究使用nomacopan治疗HSCT-TMA，这是一种针对高风险儿童群体的潜在治疗方法，目前尚无批准的疗法。此外，Akari Therapeutics还完成了II期天疱疮样大疱性表皮松解症（BP）研究，并计划在2020年初公布I/II期特应性角结膜炎（AKC）试验的数据，以及III期阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）试验的中期数据。HSCT-TMA是一种罕见血液病，在接受了造血干细胞移植的患者中发病率高达30%，严重病例的死亡率估计超过80%。Nomacopan是一种双功能抑制剂，可抑制补体C5和白细胞三烯B4（LTB4），有望成为治疗HSCT-TMA的新选择。

Phathom Pharmaceuticals宣布启动PHALCON-HP关键性3期临床试验，评估vonoprazan与抗生素联合治疗幽门螺杆菌感染的效果。此试验是继PHALCON-EE试验之后，旨在支持vonoprazan在美国和欧洲两个不同疾病领域的监管提交。PHALCON-HP计划招募约975名幽门螺杆菌感染者，分为三组分别接受不同治疗方案。公司CEO表示，vonoprazan若获批准，将成为治疗幽门螺杆菌感染的新疗法，对改善患者生活具有重要意义。幽门螺杆菌感染是全球范围内广泛存在的细菌感染，与多种疾病相关，包括胃溃疡、胃癌和MALT淋巴瘤。

美国制药公司Eisai Inc.宣布，其美国子公司Eisai Co., Ltd.的药物DAYVIGO（雷莫瑞生）5mg和10mg获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成年失眠患者，该失眠症状表现为入睡困难和/或睡眠维持困难。该批准基于包括两个关键性3期临床试验在内的稳健的临床开发计划，这些试验评估了DAYVIGO与安慰剂在长达一个月和六个月的时间内的疗效。FDA建议将DAYVIGO归类为受控物质，并将此建议提交给美国药物管理局（DEA）。DAYVIGO预计在DEA进行分级后90天内上市。该药物的临床试验显示，DAYVIGO可能改善患者入睡和保持睡眠的能力。最常见的不良反应是嗜睡，最常见导致DAYVIGO停药的不良反应也是嗜睡和噩梦。此外，Eisai还进行了一系列研究，以进一步评估DAYVIGO的安全性。Eisai表示，DAYVIGO的批准是其神经学产品组合的重要补充，并强调了其在神经科学领域的领导地位。

Urovant Sciences宣布，其新型基因疗法URO-902在治疗过度活跃膀胱（OAB）患者中取得进展，已开始进行一项Phase 2a临床试验，评估该疗法对患有尿急尿失禁（UUI）的OAB患者的疗效和安全性。URO-902通过膀胱壁注射给药，旨在为那些口服药物治疗无效的OAB患者提供新的治疗选择。该研究预计将招募约80名女性患者，分为两组，分别接受不同剂量的URO-902或安慰剂。Urovant Sciences还计划在2020年初提交Vibegron的新药申请，该药用于治疗OAB，并正在评估其在治疗OAB+BPH和与肠易激综合症相关的腹痛中的应用。

Zosano Pharma Corporation宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Qtrypta™的505(b)(2)新药申请，用于治疗急性偏头痛。Qtrypta™是一种使用公司专有的ADAM技术递送的zolmitriptan制剂，其临床研究显示，Qtrypta™在缓解偏头痛症状方面表现出显著效果，且耐受性良好。该申请基于Zosano的ZOTRIP关键性2/3期临床试验结果，其中Qtrypta™在2小时内使41.5%的患者达到疼痛缓解，68.3%的患者报告主要症状缓解。Zosano预计将在2020年3月收到FDA关于申请是否被接受进行实质性审查的通知。

Saniona公司宣布其合作伙伴Medix向墨西哥食品药品监督管理局提交了tesofensine新药申请，用于治疗肥胖症患者。此举标志着Saniona在治疗肥胖症方面取得的重要进展，同时也支持了其自有产品Tesomet的开发。Tesomet是针对Prader-Willi综合征和下丘脑肥胖症两种罕见饮食失调的药物，有望显著降低体重和身体质量指数，治疗严重、罕见且未得到充分关注的孤儿病症状。Saniona计划在美国和欧洲进行Tesomet的二期和三期临床试验，并独立商业化该药物。墨西哥肥胖问题严重，超过70%的墨西哥人超重，其中30%为临床肥胖。肥胖是全球性的流行病，与糖尿病、心血管疾病等严重疾病密切相关。

Trevena公司宣布启动一项针对TRV734的初步概念研究，这是一种新型μ-阿片受体选择性激动剂，目前正被评估作为治疗阿片使用障碍的维持疗法。这项研究由美国国立卫生研究院下属的国家药物滥用研究所资助，旨在评估TRV734减少急性阿片渴求症状的能力，并评估其抑制戒断症状的效果。研究将招募约50名正在接受稳定美沙酮维持治疗的阿片依赖患者。TRV734是一种新型化学实体，旨在通过口服途径提供，其作用机制表明它可能在疼痛管理和阿片使用障碍相关的阿片依赖治疗中具有潜在价值。

阿斯利康宣布中国国家药品监督管理局批准布地格福吸入气雾剂用于慢阻肺患者的维持治疗，该药是全球第二个批准的国家。布地格福吸入气雾剂采用共悬浮给药技术，联合递送三种药物成分，为慢阻肺患者提供重要治疗选择。慢阻肺是我国最常见的慢性呼吸系统疾病之一，患者人数近1亿。布地格福吸入气雾剂早于欧美获批，反映了我国医药审评以患者需求为先。该药物能够显著降低急性加重率，并延长首次中重度急性加重时间，具有良好的安全性。布地格福吸入气雾剂搭载创新令畅装置，采用共悬浮载药技术，使药物有效递送到大小气道，提高肺部沉积率。阿斯利康表示，该药物为慢阻肺患者提供了重要的治疗选择，助力健康中国2030。

阿斯利康和第一三共宣布，美国FDA批准Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）用于治疗HER2阳性乳腺癌成人患者，这些患者已接受过两种或以上抗HER2疗法。Enhertu是一款抗体偶联药物，其批准基于DESTINY-Breast01临床试验结果，该试验中HER2阳性乳腺癌患者接受Enhertu单药疗法，结果显示客观缓解率为60.9%，中位缓解持续时间为14.8个月。Enhertu的安全性评估涉及234名患者，最常见的不良反应包括恶心、疲劳、呕吐等。阿斯利康将向第一三共支付1.25亿美元作为里程碑付款，并将在财务报表中记录合作收入。阿斯利康和第一三共正在开展三项III期临床试验，旨在进一步探索Enhertu的潜力。