Gemini Therapeutics公司宣布进行公司重组，包括几位高管变动，以优先考虑资产并专注于GEM103在地理性萎缩（GA）治疗中的关键试验。公司将从研发组织转变为开发阶段公司，专注于推进GEM103治疗遗传性年龄相关性黄斑变性（AMD）。GEM103有望成为治疗GA的同类最佳补充调节剂。公司计划在2022年初开始GEM103在GA中的控制研究，并正在与监管机构讨论后期临床试验的设计。作为重组的一部分，Gemini将停止其研究和非临床项目，包括与基因治疗项目和补体因子H（CFH）和补体因子I（CFI）的转化研究相关的活动。公司计划将员工人数减少20%，包括某些领导职位的消除或过渡。

苏格兰阿伯丁，2021年10月5日——NovaBiotics Ltd，一家专注于开发新型免疫疗法治疗危及生命和寿命限制性疾病的私营临床阶段公司，宣布公司将共同赞助一个关于新型抗真菌药物的研讨会。NovaBiotics首席执行官Deborah O'Neil博士将介绍NP339作为新型肽类疗法候选药物，用于治疗侵袭性和呼吸性真菌病。NovaBiotics研究助理Daniel W. Smith博士将在第10届医学真菌学趋势大会（TIMM）上展示NP339在针对烟曲霉的全人血测试中的活性概况。TIMM是欧洲医学真菌学联盟（ECMM）的年度会议，将于2021年10月8日至11日在苏格兰阿伯丁举行。TIMM是科学家、临床医生、工业界和学术界分享最新医学真菌学进展和研究成果的论坛。NovaBiotics与其他参与公司共同赞助的研讨会将讨论抗真菌治疗的最新突破和进展。在TIMM大会上，将展示NP339在针对烟曲霉的全人血中的活性海报。NP339对包括烟曲霉、念珠菌、隐球菌等在内的多种临床相关病原体具有快速杀菌活性，包括耐药和罕见菌株。NP339具有独特的抗耐药机制和毒性特征，基于免疫防御分子，有望成为治疗侵袭性真菌病的新疗法

Pharmaxis Ltd宣布，其药物PXS-5505在骨髓纤维化患者中的1c期临床试验（MF-101）取得积极结果，最高剂量组在7天和28天时对目标酶LOX和LOXL2的抑制率超过90%。试验安全委员会评估后，无安全信号，批准进入2期剂量扩展阶段。Pharmaxis首席执行官Gary Phillips表示，公司对研究结果感到满意，并计划推进至2期剂量扩展研究。独立研究显示，骨髓纤维化中几种赖氨氧化酶家族成员上调。当前研究中，所有剂量下LOX的抑制水平均显著超过PXS-5505在骨髓纤维化临床前模型中引起疾病修饰效应的水平。PXS-5505作为单药疗法在骨髓纤维化患者中的安全性及有效性将得到进一步验证。

Genentech在ECTRIMS大会上将展示Ocrevus和Enspryng的新数据，包括长期疗效和安全性，以及评估COVID-19大流行对MS患者影响的研究。Ocrevus用于治疗MS，Enspryng用于治疗NMOSD，两者均显示出减缓疾病进展和预防复发的效果。Genentech将展示27项MS研究，包括Ocrevus在PPMS和RMS患者中的长期数据，以及Enspryng在NMOSD患者中的长期疗效和安全性数据。此外，Genentech还将展示针对黑人和拉丁美洲人群的Ocrevus治疗亚组分析，以及NMOSD患者的新工具和技术。

Mirati Therapeutics公司将在2021年AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其新临床和临床前研究。公司将展示其MTA-cooperative PRMT5抑制剂项目中的候选药物MRTX1719在MTAP缺失癌症模型中的临床前数据，以及KRAS G12D抑制剂MRTX1133的发现和表征，包括在胰腺癌模型中的应用。此外，还将展示KRYSTAL-1研究中评估adagrasib在先前接受治疗的KRAS G12C突变胰腺癌患者中的初步临床数据。Mirati Therapeutics专注于开发针对癌症遗传和免疫驱动因素的突破性疗法，其研究包括MRTX1719、MRTX1133和adagrasib等药物的进展。

Galapagos NV公布了SELECTION和SELECTION LTE研究的两项事后分析结果，这些研究是filgotinib临床试验的一部分，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。分析显示，对于在诱导治疗10周时未响应的患者，继续使用filgotinib 200mg剂量可以带来临床益处，并在第58周时显著改善了患者的健康相关生活质量（HRQoL）。这些数据将在UEGW虚拟2021年大会上展示。SELECTION研究中的患者如果对诱导治疗无反应，可以在LTE中接受开放标签的filgotinib治疗。事后分析表明，在这些非响应者中继续使用filgotinib 200mg，到第12周时，65.7%的生物素初治患者和62.2%的生物素经验患者达到了部分梅奥诊所评分（pMCS）反应，17.1%的生物素初治患者和16.7%的生物素经验患者处于pMCS缓解状态。此外，与安慰剂相比，filgotinib 200mg治疗在UC患者中显示出HRQoL的益处，包括炎症性肠病问卷缓解以及生产力、身体和心理成分的测量，这些测量是通过36项简表调查（SF-36）、欧洲五维量表（EQ-5D）视觉模拟评分和工作生产力及活动障碍

LIDDS AB宣布，其剂量递增的I期临床试验NZ-DTX-001将不再招募患者，该试验旨在研究NanoZolid®-多西他赛在实体瘤中的安全性。试验数据显示，该药物在安全性、耐受性、药物活性释放和临床效果方面表现良好。LIDDS计划在2021年第四季度公布该研究的初步结果。CEO Nina Herne表示，该研究达到了重要里程碑，初步评估显示NanoZolid®-多西他赛在瘤内治疗中具有良好的安全性和耐受性。该临床试验旨在评估NanoZolid®与多西他赛（一种常用的细胞毒治疗药物）联合使用的安全性，并评估其对肿瘤反应的疗效。NZ-DTX-001是一项多中心研究，包括瑞典卡罗琳斯卡大学医院、丹麦赫尔勒夫医院、立陶宛考纳斯大学医院和维尔纽斯国家癌症研究所。LIDDS是一家专注于NanoZolid®独特专利药物递送技术的瑞典制药公司，其产品在临床验证中表现出优越的药物控制释放能力。

CCT Research宣布将在奥马哈和凤凰城市场作为研究站点，开始招募参与者加入全球3期RENOIR（针对60岁及以上成年人免疫的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗疗效研究）。该研究旨在评估其单剂量RSV前融合F亚单位疫苗（RSVpreF）在60岁及以上成年人中的疗效、安全性和免疫原性。CCT Research是全球约30000名参与者集体招募的多个临床试验站点之一。RSV是一种高度传染性和普遍的急性呼吸道疾病，目前尚无疫苗可预防。CCT Research首席运营官Jennifer Kocour表示，全球迫切需要开发一种安全有效的疫苗作为预防选择，以减少RSV感染的发病率和严重程度。RENOIR试验是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约30000名60岁或以上的参与者。主要目标是评估RSVpreF在第一个RSV季节预防中度至重度下呼吸道疾病（msLRTI-RSV）的安全性和有效性。RSV是一种季节性疾病，通常在秋季开始，在冬季达到高峰，此时感冒和其他呼吸道疾病更为常见。有兴趣通过CCT Research站点参与研究的个人可以访问www.cctresearch.com或拨打480-582-2040了

Himalaya Therapeutics，一家专注于大中华区开发及商业化的临床阶段生物制药公司，基于Conditionally Active Biologics（CAB）技术平台，宣布向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了四项新药研究申请。这四项申请分别针对HTBA3011、HTBA3021等针对不同肿瘤类型的CAB-抗体偶联药物（ADC），旨在治疗软组织肉瘤、骨肉瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤。AXL和ROR2是两种在多种癌症类型中高表达并与疾病侵袭性相关的蛋白，同时也是PD-1、PD-L1、ALK和EGFR治疗后常见的逃逸机制。Himalaya Therapeutics首席执行官Brian Zhang表示，将中国大陆纳入全球临床试验是公司目标的关键里程碑，旨在为中国的癌症患者提供有限的有效、新型治疗方案。首席医疗官Howe Li强调，这一IND提交反映了公司在中国的快速高效运营能力，并与监管机构紧密合作推进其临床候选药物。Himalaya Therapeutics是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于通过临床试验推进其深度管线中的新型单克隆抗体和其他蛋白质治疗产品候选者。这些产品

AB Science宣布其针对肥大细胞活化综合征（MCAS）患者的masitinib临床试验获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将开展一项名为AB20006的II期临床试验，旨在评估口服masitinib在治疗严重MCAS或严重无症状性或惰性系统性肥大细胞增多症（SSM/ISM）患者中的疗效和安全性。MCAS是一种由肥大细胞不适当激活引起的疾病，与系统性肥大细胞增多症密切相关，但发病率更高。masitinib作为一种针对肥大细胞和巨噬细胞的酪氨酸激酶抑制剂，在治疗严重MCAS方面具有独特优势，目前尚无针对严重MCAS的批准疗法。该研究旨在减轻症状、改善生活质量。

BioCina公司宣布完成对Pfizer在澳大利亚阿德莱德的生物制药生产基地的全面接管，标志着其从Hospira Adelaide Pty Ltd.的收购正式完成。BioCina作为一家专注于微生物疗法和mRNA疫苗的CDMO，此次接管将使其具备从早期开发到商业化的微生物基生物制药的全面制造能力。公司计划利用先进技术，包括微生物发酵生产cGMP级质粒DNA，以满足mRNA疫苗等现代基因疗法的需求。BioCina创始人Masood Tayebi和CEO Ian Wisenberg强调，公司致力于成为生物制药行业的可靠合作伙伴，帮助全球患者挽救生命。此外，南澳大利亚州贸易和投资部长Stephen Patterson对BioCina在阿德莱德设立mRNA疫苗全流程制造基地表示欢迎，并强调州政府致力于推动医疗健康产业成为南澳大利亚经济增长的先锋。

RhoVac公司公布了其在2018年结束的I/II期前列腺癌临床试验的3年随访结果。结果显示，绝大多数患者PSA水平未检测到，15名患者中除1名外，在3年后仍保持RhoC特异性免疫反应。这些结果超出预期，表明疫苗可能引起延迟进展，并可能推迟其他治疗。RhoVac首席执行官Anders Mnsson表示，这些结果对RhoVac来说是非常好的消息，显示出药物候选品的长期有效性，这对未来的III期试验和商业化至关重要。

Taysha Gene Therapies宣布获得UT Southwestern独家许可，全球范围内授权其AAV9基因治疗项目用于治疗CLN7疾病。公司还与UTSW合作开发新一代治疗CLN7的基因治疗结构，预计将提高疗效、安全性、包装效率和制造性。CLN7项目目前处于1期临床试验阶段，预计2021年底将获得初步数据。Taysha还向Batten Hope捐赠以支持患者意识、疾病教育和新生儿筛查项目。CLN7是一种罕见的神经退行性疾病，目前全球约有4000名患者。Taysha预计到2021年底将有五个处于临床阶段的计划。

Gates生物制造设施与细胞疗法先驱Nkarta达成战略制造协议，将在科罗拉多大学安舒茨医学校园内制造Nkarta的NKX101临床试验用NK细胞疗法。NKX101是一种“现货”免疫疗法，用于治疗复发性急性髓系白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）。Gates生物制造设施是位于主要学术研究临床校园上的少数GMP设施之一，有能力为学术研究人员和生物技术公司制造细胞和蛋白质疗法。

Lanier Biotherapeutics与Alloy Therapeutics达成一项许可协议，Alloy将收购Abeome公司开发的AbeoMouse和DiSH抗体发现技术。Alloy还将向Lanier授权某些AbeoMouse和ATX-Gx平台的权利。Lanier由Abeome和Biophtha合并而成，专注于视网膜、皮肤病学和2型炎症性疾病等领域的抗体研发。公司正在开发11种首创抗体，包括用于治疗视网膜疾病的多功能抗VEGF抑制剂和用于治疗2型炎症性疾病的抗IL25。Lanier计划通过融资启动两个项目，以改善患者的生活质量。

M8 Pharmaceuticals与德国制药公司HENNIG ARZNEIMITTEL签署了独家许可协议，获得Arlevert在墨西哥市场的销售权。Arlevert是一种固定剂量口服组合药，由抗眩晕药辛尼拉辛和抗晕动病药氢溴酸右美托咪定组成，用于治疗不同原因引起的眩晕。这一合作体现了双方共同致力于向墨西哥医生推广创新产品，向患者提供有效治疗。临床研究表明，Arlevert在降低眩晕评分方面具有显著疗效，且耐受性良好。此举加强m8在拉丁美洲中枢神经系统和呼吸领域的领导地位。m8首席执行官Joel Barlan表示，很高兴将Arlevert引入墨西哥市场，因为它能有效解决眩晕问题。HENNIG ARZNEIMITTEL首席执行官Kai Schleenhain表示，很高兴与m8合作推广Arlevert，期待双方共同取得成功。

Pulmodyne公司与Alcove制造与分销公司宣布建立合作伙伴关系，旨在扩大药物气雾化输送的分布、整合制造并共同开发新技术。Pulmodyne公司将开始通过现有渠道分销EZ-Spray气雾化系统，并计划进一步创新。这一合作将利用两家公司的经验，快速优化产品设计。随着全球黏膜气雾化市场的快速增长，该技术广泛应用于药物鼻内给药、局部麻醉等领域，为患者和医生带来显著益处。Pulmodyne公司将从2021年第四季度开始制造和分销EZ-Spray设备，预计到2022年底还将推出更多气雾化产品。