法国里昂，生物制药公司POXEL SA宣布了其研发的针对代谢性疾病的创新治疗药物PXL065在健康受试者中的1b期多剂量递增试验的积极结果，并提供了2期临床试验的设计细节。PXL065是吡格列酮的氘稳定R-立体异构体，是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制剂。试验结果显示，PXL065在安全性、耐受性和药代动力学（PK）方面均表现出良好的特性，且与吡格列酮相比，具有更优的安全性范围。基于这些结果，POXEL计划在2020年第二季度开始针对活检证实的NASH患者进行PXL065的2期临床试验，旨在确定最佳剂量或剂量范围。此外，PXL065在狗的13周重复剂量毒性研究中显示出比吡格列酮更优的安全性特征。POXEL正利用505(b)(2)监管途径推进PXL065的研发，这可能会比传统505(b)(1)开发路径更快、成本更低。

丹麦生物制药公司Orphazyme A/S宣布，其研发的药物arimoclomol针对散发性肌炎（sIBM）的治疗获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格。这是arimoclomol第二次获得快速通道资格，表明该药物在治疗神经退行性疾病方面具有巨大潜力。快速通道资格将使arimoclomol的研发过程加速，并可能获得加速批准和优先审查。Orphazyme A/S专注于开发针对罕见病的创新疗法，其研究重点在于治疗由蛋白质错折叠引起的疾病，包括溶酶体储存病。Arimoclomol是一种研究性药物，旨在增加热休克蛋白（HSPs）的产生，这些蛋白可以拯救缺陷蛋白、清除蛋白聚集体并改善溶酶体功能。sIBM是一种进行性肌肉萎缩疾病，目前尚无批准的治疗方法。

Zogenix公司宣布，其研发的药物FINTEPLA在治疗Dravet综合症患者的临床试验中显示出显著效果。该研究发表在《柳叶刀》杂志上，结果显示，FINTEPLA作为辅助治疗，在降低Dravet综合症患者癫痫发作频率方面，与安慰剂相比具有剂量依赖性显著降低。这项国际双盲、安慰剂对照的3期临床试验涉及119名2至18岁的Dravet综合症患者，结果显示，接受FINTEPLA治疗的患者的癫痫发作频率平均减少了62.3%，而安慰剂组则减少了19.2%。该药物在安全性方面也表现出良好的结果，最常见的不良事件包括食欲下降、腹泻、疲劳等。Zogenix公司表示，这些结果对于Dravet综合症患者具有重要意义，有望成为治疗这种难治性疾病的新标准。

2019年12月，第61届美国血液学协会年会上，陆道培医院医疗执行院长陆佩华分享了CAR-T细胞免疫治疗的最新研究成果。陆道培医院在ASH大会上有4篇CAR-T治疗相关口头报告入选，包括“抗CD19/CD22双靶点CAR-T治疗难治和复发B细胞急性淋巴细胞白血病”等。陆佩华院长指出，CAR-T治疗在恶性血液肿瘤治疗中疗效显著，国内研究团队致力于开发新产品和优化现有产品，提高疗效并降低毒副反应。陆道培医院的研究显示，CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗难治/复发B-ALL具有低毒性和高CR率，为复发患者提供再次缓解的机会。此外，FasT CAR-T治疗的研究也取得了积极进展，其制备时间缩短至1天，成本降低，安全性良好，为更多患者带来福音。

美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票支持默克公司（NYSE:MRK）的PD-1疗法KEYTRUDA用于治疗某些高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。该建议基于正在进行优先审查的补充生物制品许可申请（sBLA），该申请寻求批准KEYTRUDA单药治疗对BCG无反应、高风险NMIBC患者，包括有或无乳头状肿瘤的癌前病变（CIS），这些患者不符合或选择不进行膀胱切除术。该申请基于KEYNOTE-057试验的结果。默克公司期待在2020年1月获得FDA的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布在REDUX Phase II临床试验中为治疗慢性肾病（CKD）首次给药DM199，该试验旨在研究DM199在高血压非洲裔美国人和IgA肾病个体中的安全性和耐受性。该研究分为两个队列，分别针对高血压非糖尿病患者和已通过活检确认的IgA肾病参与者。参与者将接受每周两次的DM199皮下注射，主要研究终点包括安全性、耐受性、血压、白蛋白尿和肾功能。DM199是一种重组人蛋白激酶KLK1，可能通过补充KLK1水平，恢复肾脏的正常生理系统，从而防止或减少进一步的肾脏损伤。

AstraZeneca和Merck宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以7比5的投票结果推荐LYNPARZA作为一线维持单药疗法，用于治疗患有g BRCA m胰腺腺癌的患者，这些患者的疾病在至少16周的一线铂类化疗后未进展。LYNPARZA的补充新药申请（sNDA）于2019年8月获得FDA接受，并设定了2019年第四季度的PDUFA日期。该sNDA的提交基于3期POLO试验的积极结果，该试验发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。结果显示，LYNPARZA在无进展生存期（PFS）方面具有统计学上和临床上有意义的改善，将疾病进展或死亡的风险降低了47%。LYNPARZA将g BRCA m转移性胰腺癌患者的无进展生存期或死亡时间几乎翻倍，中位数为7.4个月，而安慰剂组为3.8个月。LYNPARZA在POLO试验中的安全性和耐受性特征与先前临床试验中观察到的特征一致。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，继诺华公司决定不行使期权后，Akcea保留了开发AKCEA-APOCIII-LRx的权利。AKCEA-APOCIII-LRx是一种用于治疗家族性胆固醇酯转运蛋白缺乏症（FCS）及其他由降低ApoCIII和甘油三酯水平受益的适应症的药物。该公司计划在2020年初公布AKCEA-APOCIII-LRx的二期临床试验结果。此外，Novartis仍然是Akcea的战略合作伙伴，并已将AKCEA-APO(a)-LRx（TQJ230）作为其产品线中的关键优先项目。AKCEA-APOCIII-LRx是一种利用Ionis的先进LICA技术平台开发的抗义药物，旨在降低ApoC-III蛋白的产生，以治疗高甘油三酯血症和心血管疾病。

First Light Diagnostics获得生物医学高级研究与开发局（BARDA）额外430万美元资金支持，用于其MultiPath平台开发，包括炭疽和尿路感染病原体鉴定及无培养抗生素敏感性测试。BARDA已投资2710万美元支持First Light的发展。该公司的MultiPath技术可直接使用患者样本，无需培养步骤，旨在加速抗生素敏感性测试结果，使临床医生能够在感染初期就给予最佳的治疗。利用MultiPath，临床医生能够在感染初期就实施最有效的治疗，而不是等待几天才能得到结果。

BioInvent与默克公司旗下的MSD达成临床试验合作与供应协议，旨在评估其自研抗FcγRllB抗体BI-1206与MSD的PD-1抑制剂KEYTRUDA（派姆单抗）联合使用在晚期实体瘤患者中的疗效。此次临床试验为多中心、剂量探索、连续队列、开放标签试验，旨在评估该组合疗法在先前接受过抗PD-1或抗PD-L1抗体治疗的晚期实体瘤患者中的效果。BioInvent是一家专注于开发新型免疫调节抗体的临床阶段公司，其产品线包括针对血液癌和实体瘤的两种处于I/II期临床试验阶段的药物。

Obalon Therapeutics宣布与Al Danah Medical Company签订一项为期一年的协议，在卡塔尔分销其Obalon Navigation Balloon System。此举标志着Obalon在国际市场的拓展，同时终止了与Bader Sultan and Bros. Company的旧协议。Obalon的CEO Bill Plovanic表示，虽然公司主要专注于美国自有零售治疗中心的发展，但认为与Al Danah的合作在临床和经济上具有合理性，有助于Obalon在国际市场迈出小步，同时不会分散其美国商业策略的注意力。Obalon Therapeutics是一家位于圣地亚哥的公司，专注于开发商业化的新型减肥技术。

BridgeBio Pharma的子公司Origin Biosciences与以色列、加拿大和东欧地区的领先商业生物技术合作伙伴Medison Pharma Ltd.达成独家许可协议，Medison获得Origin的药物产品fosdenopterin（BBP-870/ORGN001）在以色列的分销、市场营销、销售和商业化权利。Fosdenopterin是一种cPMP替代疗法，旨在治疗MoCD Type A患者。Origin已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了fosdenopterin的新药申请（NDA）。FDA批准后，Medison将负责寻求必要的监管批准，并在批准后商业化fosdenopterin。Origin将获得前期现金支付，并在达到某些里程碑事件时获得里程碑支付，并在以色列的fosdenopterin净销售额中获得持续版税。

Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）向俄亥俄州立大学授予46.5万美元的资助，用于研究通过体内基因编辑技术恢复杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者心脏和骨骼肌中全长肌营养不良蛋白的生产。这项研究是PPMD今年早些时候发布的申请请求的结果，也是该组织心脏倡议的一部分。Duchenne是一种常见的儿童遗传性疾病，患者心脏疾病是主要关注点。研究人员将利用一种新型的基因编辑技术，旨在通过修复DMD基因中的特定突变来恢复全长肌营养不良蛋白的表达，从而解决疾病根本原因。PPMD的研究战略高级副总裁Abby Bronson对Han的研究方法表示乐观，认为这将对Duchenne患者的心脏功能产生重大影响。Han表示，这项研究有望为对抗Duchenne的心脏疾病提供有效的策略，并拯救患者生命。PPMD过去几年在治疗和管理杜氏肌营养不良症相关的心肌病方面投入了大量资金，并对杜氏肌营养不良症社区的支持表示感谢。

Axogen公司获得了一项资助，用于研究与开发一种自动化生物加工系统，用于人类组织支架。该公司将与先进再生制造研究所（ARMI）合作，实现组织支架的脱细胞化和再细胞化，减少人工干预。该系统将具备足够的灵活性，以供ARMI成员根据多种脱细胞化和再细胞化过程以及多种组织类型进行定制。Axogen董事长、首席执行官兼总裁Karen Zaderej表示，他们对制造研发工作获得认可感到高兴，并期待与ARMI共同推动改进的组织处理技术，以满足日益增长的改善患者预后的组织需求。根据资助条款，ARMI将报销最多804,000美元的实际成本，期限不超过30个月。Axogen将保留项目过程中开发的所有知识产权。ARMI是一家总部位于新罕布什尔州曼彻斯特的制造USA研究所，旨在组织国内组织生物制造技术的能力，以更好地定位美国在全球竞争中的地位。Axogen专注于周围神经再生和修复技术的科学、开发和商业化，致力于帮助恢复周围神经功能和生活质量。

ColonaryConcepts LLC宣布从Sebela Pharmaceuticals回购其专有的结肠镜检查准备资产，包括独特的结肠准备技术EC Prep，该技术将活性成分融入营养均衡的棒状和饮料中，旨在提升患者体验。ColonaryConcepts原于2017年将EC Prep技术出售给Sebela Pharmaceuticals，现双方同意将技术权回购。公司计划于2020年中进行中期3期临床试验。CEO Herbert Stern表示，公司对重新参与EC Prep的临床开发感到高兴，并期待加速进入3期临床试验。此前2期临床试验显示，超过90%的患者对结肠镜检查评价为“优秀”或“良好”，满意度高。ColonaryConcepts正在积极开发其患者友好型技术平台，包括治疗各种类型便秘的新方法。公司正计划对其主要产品候选（C-Bar）进行2期临床试验，该产品采用美味的咀嚼棒治疗慢性特发性便秘。美国每年进行超过1500万次结肠镜检查，市场增长预期将持续，得益于45岁以上人口增长、结肠癌意识提升以及新技术的引入。ColonaryConcepts致力于开发改善胃肠道健康的患者中心创新产品，目前拥有一个处于临床试验

挪威Nordic Nanovector公司获得挪威研究委员会1200万挪威克朗（约合130万美元）的非稀释性资金支持，用于推进其针对B细胞癌症的靶向α疗法Alpha37的研发。该项目旨在优化Nordic Nanovector的CD37靶向抗体NNV003的生产产量，并与欧洲最大的独立研究机构之一SINTEF生物技术合作。此外，公司还从欧洲范围的研发资助计划Eurostars获得60万欧元资金，用于Alpha37项目的推进。Alpha37由NNV003与α粒子发生器铅-212（Pb）结合而成，与Orano Med合作开发。近期，Alpha37在CD37阳性的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的动物模型中表现出良好的耐受性和抗肿瘤效果，预计将推进至临床试验阶段。

Paratek Pharmaceuticals获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的5年合同，总价值高达2.85亿美元，用于支持其新型抗生素NUZYRA（奥马单酰胺霉素）的研发，以治疗肺炭疽，满足FDA的上市后要求，并可选择延长至10年。该合同还包括为战略国家储备（SNS）采购最多10,000个NUZYRA治疗疗程以应对潜在生物威胁。BARDA的Project BioShield项目旨在加速研发、采购和提供针对化学、生物、辐射或核剂的医疗产品。Paratek计划在12月18日举办电话会议，讨论该合同。