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  • Ultragenyx 宣布以 3.2 亿美元的价格将 Crysvita® （burosumab） 的未来欧洲特许权使用费出售给 Royalty Pharma
    交易并购
    Ultragenyx 宣布以 3.2 亿美元的价格将 Crysvita® （burosumab） 的未来欧洲特许权使用费出售给 Royalty Pharma
    Ultragenyx制药公司以3.2亿美元的价格将其从Kyowa Kirin公司获得的Crysvita（burosumab）在欧洲联盟、英国和瑞士的净销售额分成权出售给了Royalty Pharma。Crysvita在欧洲获得条件性市场授权，用于治疗1岁及以上儿童和青少年患者的X连锁低磷血症（XLH），目前还有一项针对成年XLH患者的扩大使用申请正在欧洲药品管理局审查中。Ultragenyx将这笔资金用于支持Crysvita在北美和拉丁美洲的强劲推出以及Mespevii在全球的推广，以及推进其临床和转化研究项目。Royalty Pharma表示，这笔交易使其能够从被动收益中提取资金，支持Ultragenyx的战略计划。
    MarketScreener
    2019-12-18
    Royalty Pharma plc Ultragenyx Pharmaceu
  • AMAG Pharmaceuticals 授予四项资助以支持早产和子痫前期研究
    医药投融资
    AMAG Pharmaceuticals 授予四项资助以支持早产和子痫前期研究
    AMAG Pharmaceuticals公司为支持降低早产和妊娠高血压疾病及其相关并发症的研究，向四名独立研究人员授予了总计近30万美元的资助。这些资助旨在通过研究帮助医生更好地理解早产和妊娠高血压疾病，从而改善孕妇和婴儿的健康。资助的研究涉及多种领域，包括药物治疗、分子验证、预防策略和新型成像方法等。AMAG公司致力于推动这一医学领域的研究，以减少早产和妊娠高血压疾病的发生率，并提高母婴健康水平。
    GlobeNewswire
    2019-12-18
    AMAG Pharmaceuticals Indiana University S Johns Hopkins Medici Thomas Jefferson Uni University of Missis Wayne State Universi
  • Mark 基金会向 JAX 提供 250 万美元，用于突破性癌症免疫治疗项目
    医药投融资
    Mark 基金会向 JAX 提供 250 万美元，用于突破性癌症免疫治疗项目
    杰克逊实验室（JAX）获得马克癌症研究基金会250万美元资助，研究小鼠宿主遗传学对免疫疗法反应的影响，旨在通过分析遗传背景来指导未来癌症患者的最佳治疗方案。该项目“解析癌症中免疫检查点抑制剂反应的遗传控制”对于预测患者对免疫疗法的反应具有重要意义。尽管免疫疗法在治疗某些癌症患者中取得显著成效，但其疗效并不高，且许多患者出现严重副作用。该项目将利用JAX的遗传多样性小鼠模型，研究肿瘤类型与免疫疗法反应之间的关系，并希望最终能够通过遗传测序预测患者对免疫疗法的反应，从而指导治疗方案的制定。马克癌症研究基金会支持科学家解决癌症研究中的难题，通过资助此类跨学科项目，确保将正确的专业知识应用于未满足的需求，加速癌症研究进程。
    Biospace
    2019-12-18
    Jackson Laboratory The Mark Foundation
  • ARMGO® Pharma Inc. 宣布 ARM210/S48168 治疗 1 型兰尼碱受体相关肌病的临床试验
    研发注册政策
    ARMGO® Pharma Inc. 宣布 ARM210/S48168 治疗 1 型兰尼碱受体相关肌病的临床试验
    ARMGO Pharma公司宣布启动一项临床试验，使用其新型小分子药物Rycal ARM210（也称为S48168）治疗与Ryanodine受体1型相关肌病（RYR1-RM）的患者。该试验与国家神经疾病和卒中研究所（NINDS）和国家护理研究所以及国家卫生研究院（NIH）合作进行。2018年，FDA已授予ARMGO针对ARM210的孤儿药资格，作为RYR1-RM患者的潜在治疗药物。ARM210是一种针对RyR钙通道（RyR）的潜在疾病修饰疗法，该通道在遗传疾病中变得漏电，导致肌肉收缩障碍、肌肉无力和功能丧失，并激活损害肌肉的毒性途径。ARM210是一种小分子，可以结合漏电的RyR通道并修复漏电，这在RYR1-RM患者的肌肉活检体外实验中得到了证实。该试验将评估口服ARM210的安全性并探索其在患者体内的生化效应。ARMGO Pharma公司总裁兼首席医疗官Gene Marcantonio表示，这项试验是Rycal ARM210项目的重要成就，希望为RYR1-RM患者提供有效的治疗，因为目前尚无批准的治疗方法。ARMGO Pharma公司致力于应用基于机制的靶向科学开发新型小分子治疗药物，以治疗由漏电的Ryan
    PRNewswire
    2019-12-17
    Armgo Pharma Inc
  • 安道麦宣布 ADS-5102 用于治疗行走障碍多发性硬化症患者的 INROADS 3 期试验的顶线结果
    研发注册政策
    安道麦宣布 ADS-5102 用于治疗行走障碍多发性硬化症患者的 INROADS 3 期试验的顶线结果
    Adamas Pharmaceuticals宣布，其INROADS研究在594名患有步行障碍的多发性硬化症患者中达到了主要终点，结果显示，接受274毫克ADS-5102治疗的患者的响应率（从基线到治疗第12周步行速度至少改善20%）显著高于接受安慰剂的患者，为21.1%对11.3%。研究还观察到剂量反应关系，但ADS-5102对次要步行指标没有显著影响。最常见的不良事件包括外周水肿、口干、跌倒、便秘、尿路感染和失眠。Adamas表示，将全面评估ADS-5102在多发性硬化症患者的潜力，并继续与FDA讨论可能的监管途径。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Adamas Pharmaceutica
  • INmune Bio 宣布其可溶性 TNF 抑制剂 INB03 的最终 I 期临床数据证明其疗效和安全性;INB03 正在进入 II 期试验
    研发注册政策
    INmune Bio 宣布其可溶性 TNF 抑制剂 INB03 的最终 I 期临床数据证明其疗效和安全性;INB03 正在进入 II 期试验
    INmune Bio公司宣布其DN-TNF平台药物INB03的Phase I临床试验成功完成，并已锁定数据库。该试验在晚期实体瘤患者中进行，结果显示INB03具有良好的安全性和疗效。Phase II临床试验将针对对曲妥珠单抗耐药的HER2+乳腺癌患者，使用INB03作为联合治疗方案的一部分。这一计划基于2018年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上Roxana Schillaci教授提供的数据，显示MUC4表达HER2+乳腺癌患者的生存率低于不表达MUC4的患者，且INB03治疗可降低MUC4表达，使HER2表达癌症对曲妥珠单抗敏感。INmune Bio是一家专注于开发针对先天免疫系统的治疗方法的临床阶段生物技术公司，其DN-TNF产品平台正在开发用于癌症、阿尔茨海默病和NASH的药物。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    INmune Bio Inc
  • Optinose 宣布第四次主要 XHANCE 注册试验的同行评审出版物
    研发注册政策
    Optinose 宣布第四次主要 XHANCE 注册试验的同行评审出版物
    Optinose公司宣布，其研发的XHANCE药物在治疗鼻息肉方面的Phase 3 EXHANCE-3临床试验结果已发表在同行评审期刊《Rhinology》上。该试验评估了XHANCE在慢性鼻窦炎（CS）患者中的安全性和有效性，包括有或无鼻息肉的患者。结果显示，XHANCE在改善患者症状方面表现出显著效果，约48%的患者在3个月治疗后观察到鼻息肉消除。这些数据为XHANCE在治疗慢性鼻窦炎方面的进一步研究提供了重要支持。Optinose公司对参与试验的研究人员和患者表示感谢，并对其在理解XHANCE临床性能方面的重要贡献表示赞赏。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    OptiNose A/S
  • Avadel Pharmaceuticals 完成 FT218 治疗发作性睡病患者白天过度嗜睡和猝倒的 REST-ON 3 期关键试验的入组
    研发注册政策
    Avadel Pharmaceuticals 完成 FT218 治疗发作性睡病患者白天过度嗜睡和猝倒的 REST-ON 3 期关键试验的入组
    Avadel Pharmaceuticals宣布已完成其FT218药物REST-ON Phase 3临床试验的患者招募，共212名患者入组，超出原定目标205名。该研究旨在评估FT218治疗嗜睡症患者的白天过度嗜睡和猝倒症状的疗效和安全性。FT218是一种每晚一次给药的钠氧酸盐控释剂型，被认为可能比现有的每日两次给药的钠氧酸盐产品更安全。公司预计将在2020年第二季度公布顶线数据。Avadel认为，如果FT218获得FDA批准，有望在每年价值17亿美元的钠氧酸盐市场上占据重要份额。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Avadel Pharmaceutica
  • Flexion Therapeutics 在 ZILRETTA®（曲安奈德缓释注射混悬液）治疗肩关节和粘连性关节囊炎 OA 的 2 期试验中招募了第一批患者
    研发注册政策
    Flexion Therapeutics 在 ZILRETTA®（曲安奈德缓释注射混悬液）治疗肩关节和粘连性关节囊炎 OA 的 2 期试验中招募了第一批患者
    Flexion Therapeutics宣布启动一项针对肩关节骨关节炎和粘连性肩关节囊炎（冻结肩）患者的临床试验，评估ZILRETTA（曲安奈德缓释注射剂）的疗效。该试验预计将招募250名患者，其中约135名患有肩关节骨关节炎，115名患有肩关节粘连性肩关节囊炎。这是ZILRETTA首次用于治疗肩部疾病，旨在为患者提供非手术的疼痛缓解方案。试验将持续24周，预计于2021年上半年完成。ZILRETTA是一种用于治疗膝关节骨关节炎疼痛的药物，通过微球技术提供延长疼痛缓解。Flexion Therapeutics专注于开发治疗骨关节炎等肌肉骨骼疾病的新型局部疗法。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Flexion Therapeutics
  • Dicerna™ 获得欧洲委员会 DCR-A1AT 孤儿药资格认定，用于治疗先天性 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症
    研发注册政策
    Dicerna™ 获得欧洲委员会 DCR-A1AT 孤儿药资格认定，用于治疗先天性 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症
    欧洲委员会授予Dicerna公司开发的DCR-A1AT孤儿药资格，用于治疗先天性α-1抗胰蛋白酶缺乏症，这是一种遗传性疾病，可能导致儿童和成人肝疾病，引发疲劳、黄疸或意外体重减轻等并发症。DCR-A1AT是一种皮下注射的RNA干扰（RNAi）疗法，正在研究用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的肝疾病。该疗法基于Dicerna的专有GalXC™技术，旨在靶向SERPINA1基因，减少肝脏中异常α-1抗胰蛋白酶的产生。目前，尚无批准的治疗A1AT缺乏症相关肝疾病的疗法。
    Businesswire
    2019-12-17
    Dicerna Pharmaceutic
  • Onconova Therapeutics 和 Pint Pharma 宣布巴西卫生局批准在巴西启动静脉注射 rigosertib 治疗高危骨髓增生异常综合征的 INSPIRE 试验
    研发注册政策
    Onconova Therapeutics 和 Pint Pharma 宣布巴西卫生局批准在巴西启动静脉注射 rigosertib 治疗高危骨髓增生异常综合征的 INSPIRE 试验
    Onconova Therapeutics与Pint Pharma合作，在巴西启动了针对高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的Phase 3 INSPIRE临床试验，使用静脉注射rigosertib。该试验在2019年11月已超过90%的入组要求，预计将在2020年上半年报告主要数据。Pint Pharma在巴西增设了16个临床试验点，以推动数据报告。双方对在巴西进行临床试验感到兴奋，并期待为全球关键试验做出贡献。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Traws Pharma Inc
  • Pluristem 完成其关键的 III 期 CLI 临床研究的 75% 入组
    研发注册政策
    Pluristem 完成其关键的 III 期 CLI 临床研究的 75% 入组
    Pluristem Therapeutics宣布其PLX-PAD细胞疗法产品在治疗严重外周动脉疾病CLI的III期临床试验中已招募了75%的患者，该疾病在美国和欧洲约有500至600万人患有，其中35%的患者无法接受常规治疗。PLX-PAD是治疗CLI患者最先进的药物之一，旨在为大量有治疗需求的患者提供解决方案。Pluristem公司获得了美国FDA的快速通道指定和欧洲EMA的适应性途径指定，可能加速监管批准。此外，欧盟的Horizon 2020项目为该III期临床试验提供了760万欧元的资助。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在招募246名CLI患者，他们在欧洲、美国和以色列的50多个地点接受治疗。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Pluristem Therapeuti
  • Bellerophon 宣布 INOpulse® 治疗间质性肺病相关肺动脉高压的 2/3 期研究队列 2 取得积极顶线结果
    研发注册政策
    Bellerophon 宣布 INOpulse® 治疗间质性肺病相关肺动脉高压的 2/3 期研究队列 2 取得积极顶线结果
    Bellerophon Therapeutics宣布其INOpulse®治疗PH-ILD的iiNO-PF II/III期临床试验第二阶段结果积极，iNO45组在中等至剧烈体力活动（MVPA）方面与安慰剂组相比显示出统计学上显著的改善。公司计划在2020年第一季度启动关键III期试验，并已与现有机构投资者达成1亿美元的可转换融资协议，以支持未来研发。
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Bellerophon Therapeu
  • ImmunoGen 宣布 Mirvetuximab Soravtansine 用于治疗卵巢癌的加速批准途径
    研发注册政策
    ImmunoGen 宣布 Mirvetuximab Soravtansine 用于治疗卵巢癌的加速批准途径
    ImmunoGen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）建议一项针对铂耐药卵巢癌的新单臂研究可能支持mirvetuximab soravtansine的加速批准。基于此指导，公司将启动SORAYA关键试验，评估mirvetuximab单药疗法在先前接受过贝伐珠单抗治疗且FRα高表达的铂耐药卵巢癌女性患者中的疗效。公司预计在2021年下半年提交加速批准申请。SORAYA试验预计将招募约100名患者，MIRASOL试验则是一项随机3期试验，将招募430名患者。这些研究旨在为铂耐药卵巢癌患者提供更好的治疗选择。
    Businesswire
    2019-12-17
    ImmunoGen Inc
  • Mesoblast的Revascor治疗晚期慢性心力衰竭的3期试验超过了试验完成的主要终点事件数量
    研发注册政策
    Mesoblast的Revascor治疗晚期慢性心力衰竭的3期试验超过了试验完成的主要终点事件数量
    Mesoblast公司宣布，其针对晚期慢性心力衰竭的Revascor三期临床试验已超过完成试验所需的主要终点事件数量。该心血管结局试验已开始对所有幸存患者的最终研究访问，目标是在2020年1月底完成最后一位患者/最后一次访问。最后一位患者完成最后一次访问后，将进行最终数据收集和录入，并锁定数据库。所有幸存患者都将至少随访12个月，平均随访期约为30个月。该关键试验的结果预计将在2020年中公布。这是一项双盲、随机、安慰剂手术对照的三期试验，旨在评估Revascor作为标准治疗的辅助治疗，以减少566名患有晚期慢性心力衰竭和射血分数降低的患者的心力衰竭相关主要不良心血管事件（HF-MACE）和终末期心脏事件（TCEs）。该试验旨在积累超过531个总主要终点事件（HF-MACE），基于类似晚期心力衰竭患者群体的预期HF-MACE发生率和Revascor在早期二期试验结果中看到的治疗益处。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士表示：“我们对在最大规模的细胞疗法临床试验中实现这一重要里程碑感到非常高兴。这些患者已经耗尽了其他治疗选择，并且疾病负担最重，反复住院和死亡率最高。”
    GlobeNewswire
    2019-12-17
    Mesoblast Ltd
  • Herantis Pharma Plc 完成乳腺癌相关淋巴水肿 2 期 AdeLE 试验的患者招募和治疗
    研发注册政策
    Herantis Pharma Plc 完成乳腺癌相关淋巴水肿 2 期 AdeLE 试验的患者招募和治疗
    Herantis Pharma公司宣布其Phase 2临床试验AdeLE完成患者招募，39名患有乳腺癌相关淋巴水肿的患者被随机分配接受Lymfactin®或安慰剂治疗。该试验旨在评估Lymfactin®与常规淋巴结移植手术结合治疗乳腺癌相关淋巴水肿的安全性和有效性。试验将持续12个月的双盲随访期，预计2021年第一季度公布结果。Herantis公司CEO Pekka Simula表示，快速完成招募表明对新型治疗手段的需求很大，这也是Lymfactin®项目的重要里程碑。AdeLE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2试验，旨在评估Lymfactin®治疗乳腺癌相关淋巴水肿的安全性和有效性。Lymfactin®是一种基因疗法，可修复淋巴系统损伤，表达与淋巴管发育相关的VEGF-C生长因子。Herantis Pharma致力于开发治疗帕金森病和其他神经退行性疾病以及淋巴水肿的再生医学药物。
    PRNewswire
    2019-12-17
    Herantis Pharma PLC
  • 积极结果再次确认了将 DMD ATL1102推进到 IIb 期试验的计划
    研发注册政策
    积极结果再次确认了将 DMD ATL1102推进到 IIb 期试验的计划
    Antisense Therapeutics公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的免疫调节疗法ATL1102在II期临床试验中表现出良好的安全性和对疾病进展指标的正向影响。该研究在低剂量下对9名参与者进行了24周的治疗，结果显示ATL1102在改善免疫细胞数量和功能方面具有积极作用，尤其是在减少表达CD49d的T细胞数量方面。试验还显示，ATL1102在提高非行走DMD患者的上肢力量和功能方面具有潜力。公司计划将ATL1102推进至关键性的IIb期临床试验，并已与欧洲监管机构就试验设计、剂量递增计划等进行了讨论，有望获得早期监管批准。
    PRNewswire
    2019-12-17
    Antisense Therapeuti
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