南京，中国，2019年12月16日——中国南京的生物技术公司TransThera Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型小分子PDE9抑制剂TT-00920的IND申请，用于治疗慢性心力衰竭。TransThera将启动一项针对健康志愿者的1期临床试验，以评估TT-00920的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。TT-00920是一种高度 potent和selective的PDE9抑制剂，能够恢复心力衰竭患者的心脏保护机制。该药物有望成为治疗慢性心力衰竭，尤其是HFpEF（保留射血分数的心力衰竭）的新疗法。TransThera Biosciences成立于2016年，致力于开发针对癌症、心血管和炎症等重大未满足医疗需求的创新疗法。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，其Phase 4多中心、多剂量、开放标签研究已开始招募首位患者，以评估Acthar Gel在治疗严重角膜炎患者中的效果。该研究旨在探索对常规治疗无效的严重角膜炎患者使用Acthar Gel的疗效。Acthar Gel已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗包括角膜炎在内的多种眼部疾病。研究旨在通过评估患者对Acthar Gel治疗的反应，帮助医生更好地了解哪些患者可能从该药物中受益。

德国生物技术公司Bavarian Nordic宣布，已与未公开的买家达成协议，出售其优先审评券（PRV），总现金对价为9500万美元。该公司于2019年9月获得该PRV，系美国食品药品监督管理局（FDA）批准其JYNNEOS（MVA-BN）疫苗预防天花和猴痘后。PRV允许持有人获得FDA对单一新药申请或生物制品许可申请的优先审评，可缩短审查时间并可能加速批准。交易仍需满足常规的交割条件，包括反垄断审查，预计将在2020年初完成。此举不会影响公司2019年的财务指引或财务状况。Bavarian Nordic将继续扩大其疫苗产品组合，包括从合作伙伴处收购和自主研发的疫苗。

Kelyniam Global宣布与SurgicalOne达成分销协议，将自家的定制颅颌面（CMF）植入物引入SurgicalOne覆盖的10个州。SurgicalOne专注于神经外科领域，与神经外科医生建立了良好关系，这为Kelyniam提供了理想的市场渠道。Kelyniam的产品旨在改善临床和成本效益，而SurgicalOne则期待通过此次合作提供更多优质产品。SurgicalOne已在多个州分销微外科、外科和牙科产品，此次合作将进一步丰富其产品线。

Excelra与日本顶尖研究学府庆应大学医学院达成药物再利用合作，旨在探索罕见病症的新疗法。Excelra的化学信息学家和数据科学家团队将与庆应大学医学院儿科副教授Toshiki Takenouchi合作，利用其专有的全球药物再利用平台，识别针对Takenouchi-Kosaki综合征关键靶点的药物。该综合征是一种影响多个器官系统的复杂遗传性先天性发育障碍。Excelra的科学家将利用其平台内的综合再利用数据库、算法、分析工具和可视化引擎，扩展已批准药物的应用范围。该平台数据库包含超过700万个化学实体、200,000个数据点的生物和临床数据，共同构成了超过1000万个“药物-疾病-靶点”三元组的关联。Excelra高级副总裁Nandu Gattu表示，药物再利用是一种有吸引力的策略，通过利用已知安全特征的批准药物库来降低新疗法开发成本。Excelra荣幸能与Takenouchi博士合作，探索现有药物在罕见病治疗中的潜力。Excelra的数据和分析解决方案支持生命科学从发现到市场的创新，拥有18年服务于全球150多家客户的经验，包括前20大制药公司中的15家。

CytoDyn与Vyera达成商业化和许可协议，Vyera将获得在美国市场推广和分销leronlimab（PRO 140）的独家权利，用于治疗HIV。CytoDyn将负责leronlimab的开发和FDA批准，同时Vyera将支付高达8750万美元的前期和基于监管及销售里程碑付款，以及净销售额的50%作为特许权使用费。此外，Vyera还将投资400万美元的CytoDyn普通股。这些协议将使CytoDyn能够利用Vyera成熟的商业基础设施和经验丰富的销售团队来推广leronlimab，并为Vyera提供一种补充和创新的药物，以加强其治疗感染性疾病的产品线。CytoDyn的CEO表示，该协议有助于实现将CytoDyn确立为特定目标药物领导者的战略目标。Vyera的CEO表示，与CytoDyn的合作体现了他们支持HIV患者的新承诺。Leronlimab是一种针对CCR5受体的抗体，在HIV感染、肿瘤转移和其他疾病中发挥重要作用。CytoDyn已成功完成九项临床试验，包括在高度治疗经验的多药耐药HIV患者中进行的III期关键试验。

Cerevance与Takeda达成多年研究合作协议，利用Cerevance的NETSseq技术筛选和验证中枢神经系统中的新型靶蛋白，共同开发针对特定胃肠道疾病的创新疗法。Takeda将支付预临床和临床里程碑付款及版税，Cerevance则有望获得超过1.7亿美元的里程碑付款。双方将共同推动新疗法的研发，以满足胃肠道疾病患者的未满足医疗需求。

欧洲投资银行（EIB）为专注于癌症和其他严重疾病个性化免疫疗法的国际临床阶段生物技术公司BioNTech SE提供了5000万欧元的融资，用于其最先进治疗药物的研发、市场准入和制造发展。这笔资金由欧洲战略投资基金（EFSI）担保，是欧洲投资计划——朱诺计划的组成部分。BioNTech将利用这笔资金推动下一代免疫疗法的研究和商业化，并扩大其基于mRNA的产品候选人的生产能力，同时创造新的就业机会。

Abcam与SomaServe宣布合作，共同商业化基于聚合物“仿生”纳米颗粒的细胞递送技术，该技术能够将多种有效载荷直接递送到活细胞中。双方将重点开发CelLuminate染料系列，以革新活细胞成像技术，使细胞保持功能性和活力长达14天，降低毒性，便于深入分析和研究。此外，还将拓展平台在抗体和其他技术结合中的应用，并投资SomaServe的种子轮融资以加速其创新平台的发展。Abcam致力于通过全球商业化支持创新技术，以推动生物学和疾病原因的理解，促进新治疗方法的研发和健康改善。SomaServe利用PolyNaut技术提供细胞成像和药物递送服务，旨在提高具有不良药代动力学和化学性质的分子的治疗可行性。

一项由美国国立卫生研究院资助的1300万美元项目旨在探究心脏细胞的基因组，该项目由加州大学旧金山分校（UCSF）的Brian Black和Gladstone研究所的Deepak Srivastava、Benoit Bruneau、Katherine Pollard、Bruce Conklin和Nevan Krogan共同发起。研究团队将深入探究基因活动与基因组3D组织在心脏形成过程中的关系，以期为先天性心脏病、心力衰竭和其他心脏疾病的治疗提供新思路。项目将利用先进的CRISPR基因编辑技术和人类诱导多能干细胞等模型，结合强大的计算能力和统计分析，对心脏细胞中的蛋白质网络和基因活动进行深入研究。

Prescient Metabiomics与CoreBiome合作开发新型结直肠癌筛查测试LifeKit® Prevent，该测试可能代表微生物组驱动的结直肠癌筛查范式转变。美国癌症协会数据显示，结直肠癌是男女癌症相关死亡第三大原因，且男女合并为第二大癌症死亡原因。目前，缺乏非侵入性筛查测试能像结肠镜检查一样准确检测癌前息肉。Prescient Metabiomics正在开发一种独特的检测方法，利用微生物生物标志物作为诊断平台，预测癌前腺瘤和癌。Prescient Metabiomics与CoreBiome合作，利用CoreBiome的DNA测序平台和生物信息学方法，加速开发流程。Prescient Medicine首席执行官Keri Donaldson表示，CoreBiome的DNA测序平台和创新生物信息学方法对LifeKit® Prevent测试的开发至关重要。CoreBiome首席执行官Dan Knights表示，CoreBiome致力于生产超高质量数据，帮助客户进行临床生物标志物数据挖掘，并期待与Prescient Metabiomics合作加速进入临床。

LogicBio Therapeutics与俄勒冈健康与科学大学（OHSU）签订独家许可协议，获得OHSU拥有的知识产权，并延长了赞助研究协议，以探索使用药物增强编辑肝细胞的选优方法。公司的研究项目在啮齿动物实验中证明了GeneRide技术编辑细胞的增强选优原理。研究将扩展到非人灵长类动物，为未来GeneRide候选药物和其他技术的临床转化做准备。GeneRide是LogicBio的专利无启动子、无核酸酶的基因组编辑技术，旨在通过同源重组精确地将校正基因整合到患者的基因组中，并利用内源性启动子驱动基因表达。LogicBio致力于开发治疗罕见疾病的药物，其技术平台GeneRide能够在不破坏核酸的情况下实现基因的定点整合，利用同源重组驱动潜在终身表达。研究旨在通过药物提高基因编辑细胞的比例，提高患者从单一治疗中获得长期治疗效果的可能性，并扩大GeneRide平台的应用范围。

HitGen公司与三菱田边制药公司（MTPC）签署了一项许可协议，共同开发新型药物。HitGen利用其领先的技术平台，筛选了包含超过4000亿个具有药物特性的小分子化合物，这些化合物合成于化学多样性的支架上。协议涉及MTPC提名的一个未公开目标的多种新型小分子先导化合物。根据合作协议，MTPC将支付HitGen许可费，HitGen将授予MTPC独家开发权和商业化权。HitGen董事长兼首席执行官金立博士表示，这一重要项目里程碑的成功交付进一步证明了其DEL平台发现新型小分子的能力。三菱田边制药成立于1678年，总部位于大阪，是日本制药业的发源地，致力于伦理制药，拥有日本上市制药公司中最悠久的历史。HitGen是一家快速发展的生物技术公司，总部和主要研究设施位于中国成都，并在美国设有子公司。HitGen建立了以DNA编码化学库（DELs）的设计、组装和测试为中心的小分子药物平台。

Holly Brothers Pictures, Inc.与Texas MDI, Inc.签订了一项许可协议，获得TMDI从第三方获得的RxoidTM剂量吸入器（MDI）相关增强专有技术的使用权。公司向TMDI发行了1.4亿股新普通股。公司采用新战略，专注于利用MDI技术开发商业机会。MDI是一种安全有效的医疗技术，可替代吸烟大麻素（CBD）或使用电子烟，且无传统方式的风险。MDI将药物直接输送到用户的血液中，具有无菌、稳定、无氧化、长保质期、不受光线和温度影响等特点。公司产品在德克萨斯州制造，该州已合法化人类产品中的CBD消费，并允许出口到其他允许CBD消费的州和外国。公司产品在德克萨斯州、加利福尼亚州、佛罗里达州和内华达州销售，并获得CMDICB认证。许可协议授予Holly Brothers Pictures, Inc.在加州、德克萨斯州、佛罗里达州和内华达州的全州独家销售权。

Calliditas Therapeutics宣布，根据与Everest Medicines的许可协议，Everest Medicines因在中国获得Nefecon的IND（新药临床试验申请）批准而触发了一笔500万美元的里程碑付款。这一批准是NeflgArd全球3期临床试验在中国招募患者的重要步骤。Everest Medicines将利用这一批准开始将中国临床站点纳入NefIgArd试验，预计2020年将有160名患者被随机分配到试验的B部分。这一进展标志着Calliditas与Everest Medicines之间合作关系的积极进展，同时也反映了Everest Medicines在药物开发方面的专业知识和执行力。Nefecon是一种用于治疗IgA肾病（IgAN）的药物，在中国市场具有巨大的未满足医疗需求。Calliditas正在进行全球3期临床试验，并计划在美国和欧洲提交加速审批申请。

IBA公司宣布将旗下RadioMed公司（VISICOIL fiducial markers业务）以1.4至1.6亿美元的价格出售给IZI Medical Products LLC，同时决定保留Dosimetry部门的剩余部分。RadioMed是IBA在2003年收购的，其VISICOIL产品用于软组织肿瘤定位，提高放疗的准确性。IBA认为保留Dosimetry部门符合公司战略，并有助于推动核心业务增长。IBA专注于癌症诊断和治疗，是全球质子治疗领域的领导者，并拥有辐射剂量学业务。IZI Medical Products是介入放射学和肿瘤学领域的领先企业，其产品用于多种医疗程序。

山东Fontacea公司与强生达成独家许可、开发和商业化协议，将在中国及港澳台地区和韩国开发及商业化包含人源IgG1λ抗人IL-17A中和性单克隆抗体的药物产品。Fontacea公司CEO兼总裁杨立亮表示，与强生的合作体现了公司对IL-17A作为重要治疗靶点的浓厚兴趣，并相信该抗体具有革新治疗多种疾病和显著提高患者生活质量的潜力。Fontacea是一家致力于全球市场的创新药物研发和商业化的生物制药公司，专注于呼吸道疾病、炎症和自身免疫性疾病以及癌症患者用药的研发。