Madrigal Pharmaceuticals宣布支持非酒精性脂肪性肝病基金会，旨在提高对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和其严重形式非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的认识。公司将与基金会共同敲响纳斯达克收盘钟，强调更多基于证据的筛查和测试对于改善NAFLD/NASH的诊断和分期的重要性。NAFLD预计影响超过1600万美国人，而NASH是导致美国肝移植的主要原因之一。Madrigal提供无限制性赠款支持基金会NAFLD筛查基金，旨在扩大社区环境中基于证据的NAFLD筛查。基金会将与当地患者组织合作，通过集体行动促进基金会的外展和教育目标。纳斯达克收盘钟仪式将于10月4日下午3:45开始，可通过直播观看。

芬兰Turku的DelSiTech公司获得UnitaidExplore项目资金，用于开发针对儿童的新型药物递送策略，旨在解决发展中国家儿童因缺乏特定配方药物而导致的健康问题。该项目由世界卫生组织支持的全球健康倡议Unitaid资助，旨在推动针对儿童患者的新一代药物递送技术。DelSiTech将利用其专有的二氧化硅矩阵技术，开发长效注射剂型，以减轻频繁口服药物的治疗负担和社会污名。Unitaid战略总监Janet Ginnards强调，针对儿童的药物递送创新至关重要，DelSiTech的创新将帮助确保儿童能够从救命治疗中受益，并实现最佳的健康结果。

Humedix，Huons Global的子公司，与美国生物技术公司Kineta达成战略合作，旨在加强其CMO业务并确保未来新药的发展。Humedix将收购Kineta 1.56%的股份，利用其生产设施进行非临床阶段的免疫肿瘤抗体制造。此外，Humedix获得了韩国市场Kineta正在开发的产品未来商业化的独家分销权。Kineta成立于2008年，专注于研发新型免疫疗法治疗癌症、慢性疼痛和新兴病毒。此次投资将有助于加速新免疫肿瘤药物的商业化合作。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）突破性疗法指定（BTD），用于治疗既往接受过至少一种抗HER2治疗的HER2阳性转移性乳腺癌成人患者。ENHERTU由大塚制药公司和阿斯利康公司共同开发，是一种针对HER2的抗体偶联药物（ADC）。基于DESTINY-Breast03试验的突破性结果，ENHERTU将疾病进展或死亡风险降低了72%，与曲妥珠单抗偶联物（T-DM1）相比。ENHERTU已获得四个突破性疗法指定，包括两个乳腺癌指定。FDA的BTD旨在加速潜在新药的开发和监管审查，这些新药旨在治疗严重疾病并解决重大未满足的医疗需求。乳腺癌是全球最常见的癌症，2020年全球诊断病例超过200万，死亡近68.5万人。约五分之一的乳腺癌病例被认为是HER2阳性。尽管接受了曲妥珠单抗和紫杉烷的初始治疗，但HER2阳性转移性乳腺癌患者往往会经历疾病进展。ENHERTU的第四个突破性疗法指定表明，FDA继续认识到这种药物在多个HER2可靶向肿瘤中的重大潜力。

AlzeCure Pharma宣布，其针对阿尔茨海默病的候选药物ACD856的临床I期多剂量递增研究已开始，这是继之前单剂量研究后的新进展。该研究旨在评估ACD856的耐受性和安全性，预计2022年上半年将公布结果。ACD856是AlzeCure NeuroRestore平台的主要候选药物，旨在改善认知能力，包括记忆力。公司CEO Martin Jönsson表示，期待ACD856的进一步开发，并计划启动早期疗效研究。AlzeCure致力于开发针对中枢神经系统疾病的创新药物，包括阿尔茨海默病和疼痛，其研发平台还包括Alzstatin和Painless。

OraSure Technologies获得美国国防部价值1.09亿美元的合同，用于在美国增加InteliSwab COVID-19快速检测的生产能力，以支持国家应对疫情的计划。该测试已获得FDA的三项紧急使用授权，包括专业点对点、处方家庭和OTC使用。OraSure计划通过联邦资金扩大生产能力，到2024年3月每年增加1亿个测试。此外，公司还计划到2022年第二季度实现每年1.2亿个测试的生产目标。InteliSwab测试操作简便，只需30分钟即可得出结果，无需仪器或实验室分析。该合同和资金将帮助OraSure应对未来的公共卫生危机。

Enteris BioPharma公司宣布其优化型Peptelligence口服片剂型亮丙瑞林（leuprolide）的1期临床试验成功完成。该研究显示，该口服片剂能够安全地递送更高剂量的亮丙瑞林，其血液浓度与皮下或肌肉注射相当。该口服片剂利用了Enteris的专有Peptelligence平台技术，该技术能够实现通常需要注射的分子如肽类和BCS II、III、IV类小分子的口服递送。1期临床试验的药物产品由Enteris在其先进的生产设施中制造，该设施具备从1期到3期临床试验以及初始商业化生产的临床材料生产能力。Enteris BioPharma首席执行官Rajiv Khosla博士表示，该1期临床试验的成功表明了公司在内部产品线和合作伙伴项目中的全面药物CMC和临床开发能力。首席医疗官Gary A. Shangold博士补充说，该研究的数据表明，该产品可以安全地递送更高剂量的亮丙瑞林，其血液浓度不亚于注射给药。Enteris BioPharma提供全面的合同研发和制造（CDMO）服务，包括利用其专有的Peptelligence和ProPerma技术提供创新配方解决方案。

ERYTECH公司宣布，在针对一线胰腺癌的Eryaspase Phase 1研究（rESPECT）中，已确定最大耐受剂量（MTD）为100 U/kg，且未报告剂量限制性毒性（DLT）。该研究评估了Eryaspase与改良FOLFIRINOX联合使用的安全性，结果显示该组合耐受性良好。在100 U/kg剂量组中，所有6名接受评估的患者均达到疾病控制，其中4名患者有客观缓解，2名患者疾病稳定。该剂量与目前用于二线胰腺癌患者的剂量相同，可进一步用于一线胰腺癌患者的后期临床试验。同时，公司还期待TRYbeCA-1 Phase 3临床试验的结果，如证实生存获益，将计划开展一线胰腺癌的关键试验。

Tonix公司完成收购位于马里兰州弗雷德里克的研发中心，该中心将支持其疫苗和抗病毒药物的研发，包括针对COVID-19及其变种和其他传染病的疫苗和抗病毒药物。该中心将配备专门的研究人员和技术人员，并计划升级为生物安全等级3设施，以便进行活病毒的研究。此举与Tonix的战略目标一致，旨在支持和发展其疫苗和抗病毒治疗产品线，以应对当前的COVID-19大流行和未来可能出现的疾病X。

PAO Group, Inc. 正在积极寻求并购机会，以扩大产品线并加速收入增长。公司宣布开始生产其第一系列CBD营养补充品，预计今年将实现首次收入。PAOG正在开发基于其专利的植物提取方法——美国专利号9,199,960的CBD药物和营养补充品。2020年CBD营养补充品市场估计价值为52亿美元，预计到2027年将达到164亿美元。PAOG计划通过北美大麻控股公司（OTC Pink: USMJ）分销其营养补充品。这些发展源于公司长期以来的CBD药物倡议，该倡议基于从Nouveau Life Pharmaceuticals（OTC Pink: NOUV）收购的CBD知识产权。PAOG的并购目标是补充其现有的CBD知识产权，同时多元化产品生产机会，并加速快速收入增长的可能性。

Ambrx公司宣布，在中国进行的ARX788针对HER2阳性胃癌的ACE-Gastric-01 Phase 1临床试验中，ARX788显示出44.4%的总缓解率（ORR），且安全性良好。Ambrx与NovoCodex合作，已完成ACE-Gastric-01的入组，并开始进行全球Phase 2/3研究ACE-Gastric-02的第一位患者给药。Ambrx还获得了FDA针对胃癌（包括胃食管交界处癌症）的孤儿药指定。

HPO与全球眼科护理领导者Alcon达成多项独家许可协议，涉及新型隐形眼镜创新技术。HPO将Selective HEVL知识产权独家许可给Alcon，并签订技术开发协议，共同推进HEVL过滤隐形眼镜材料解决方案的持续发展。双方合作旨在为佩戴隐形眼镜的患者提供HEVL过滤解决方案。HPO在HEVL/蓝光过滤领域拥有超过10年的知识产权和技术开发经验，已与全球最大公司合作开发HEVL过滤技术。此次合作标志着HPO在实现保护人类视网膜和皮肤免受HEVL伤害的使命上的又一重要进展。

TriLink BioTechnologies宣布将向EyeGene Inc.提供其专有的CleanCap mRNA加帽技术和修饰的尿苷三磷酸，用于生产EyeGenes mRNA COVID-19疫苗EG-COVID，该疫苗已获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准开始临床试验。这是首个使用TriLink生产的GMP级修饰尿苷三磷酸的临床阶段项目。TriLink表示，他们为支持全球COVID-19疫苗的开发和推广感到自豪，并期待与EyeGene在韩国的合作。EyeGene首席商业官表示，他们期待开始EG-COVID的临床试验，并对其安全性和有效性充满信心。此外，TriLink与EyeGene在纽约的KORUS全球疫苗商业圆桌会议上讨论了继续合作，并与其他全球疫苗制造供应链的领导者进行了交流。

Atara Biotherapeutics与Pierre Fabre达成独家合作，在欧洲、中东、非洲及其他选定的新兴市场商业化tabelecleucel（Tab-cel）用于治疗EB病毒阳性癌症。Atara将保留Tab-cel在美国和其他主要市场的全部商业化权利，并获得4500万美元的预付款以及高达3.2亿美元的额外里程碑付款和基于净销售额的显著双位数分级特许权使用费。Tab-cel获得EMA加速评估，预计将在2021年11月提交欧洲MAA申请。Pierre Fabre将负责这些地区的商业化、分销以及MAA批准后的医疗和监管活动。此外，Atara还将为Pierre Fabre提供Tab-cel的制造服务。

Sage Therapeutics和Biogen宣布，在2021年10月4日的欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上，展示了关于zuranolone在LANDSCAPE和NEST临床开发计划中的数据。这些数据表明，zuranolone在治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）方面具有显著疗效和安全性。研究显示，zuranolone治疗的患者在15天和42天时生活质量、功能性和总体福祉均有所改善，且没有出现常见的治疗中断症状，如体重增加、性功能障碍、欣快或睡眠中断。这些数据为zuranolone在MDD和PPD治疗领域的潜在应用提供了积极依据。

Longhorn Vaccines & Diagnostics与SiO2 Materials Science合作，共同开发用于自动化病毒检测的12毫米样本运输介质。该合作将Longhorn的PrimeStore MTM液体溶液与SiO2的专有12毫米样本运输试管结合，使大型实验室能够以更少的材料 pooling 10倍多的样本。这种运输试管可测试COVID-19、流感和其他广泛传播的病毒，有助于追踪病毒模式，为美国政府提供适当的测试和病毒预防。Longhorn和SiO2的合作旨在满足当前病毒检测的需求，并为下一场大流行做准备。

Sarepta Therapeutics宣布与罗氏合作，在美国及全球范围内启动SRP-9001-301（EMBARK）研究，旨在治疗杜氏肌营养不良症。SRP-9001是一种基因转移疗法，旨在将编码micro-dystrophin的基因输送到肌肉组织中，以产生micro-dystrophin蛋白。EMBARK是首个在杜氏肌营养不良症中进行的双盲基因治疗临床试验，将在美国、欧洲和亚洲启动。Sarepta将于10月11日举办SRP-9001 Micro-dystrophin R&D Day，分享EMBARK研究的细节和之前研究的功能性数据。