Imsidolimab在GPP治疗中展现出快速和持续的疗效，75%的患者在4周和16周时达到主要终点。该药在1周内即可显著减少红斑和脓疱，4周和16周时分别达到94%和98%的减少。AnaptysBio公司已启动GEMINI-1 Phase 3临床试验，并专注于GPP、中度至重度痤疮和中度至重度化脓性汗腺炎的临床开发。GPP是一种罕见、慢性、危及生命的炎症性疾病，目前美国和欧洲尚无批准的治疗方法。AnaptysBio公司正在推进imsidolimab的临床试验，以改善GPP患者的治疗状况。

Incyte公司宣布了其关键性3期TRuE-V临床试验的完整24周结果，该试验评估了ruxolitinib乳膏（Opzelura™）在12岁及以上青少年和成人非节段型白斑病患者的疗效。这些数据在2021年9月29日至10月2日举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）第30届大会上作为突破性口头报告首次向全球皮肤病学界展示。结果显示，使用1.5% ruxolitinib乳膏每日两次治疗显著改善了患者的面部和全身复色。这些积极结果强化了ruxolitinib乳膏作为白斑病治疗选择的意义，并期待与监管机构合作，将首个针对复色的批准药物带给美国和欧洲的患者。ruxolitinib乳膏在白斑病中的整体安全性特征与先前的研究数据一致。Incyte预计将在2021年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交ruxolitinib乳膏治疗白斑病的上市申请。

普吉华（普拉替尼胶囊）在治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）的中国患者中表现出显著的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达到73.1%，9个月缓解持续率（DOR）为100%。该药由中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评，基石药业在2021年美国甲状腺协会年度会议上公布了相关研究数据。普吉华在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者中显示出广泛和持久的抗肿瘤活性，安全性可控，未发现新的安全信号。普吉华是全球首个获批上市的选择性RET抑制剂，由基石药业与Blueprint Medicines公司合作开发，用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。基石药业致力于研发创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物，以应对中国和全球癌症患者的医疗需求。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Kite公司（纳斯达克：GILD）的Tecartus®（brexucabtagene autoleucel）用于治疗18岁及以上成年人的复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。Tecartus是首个也是唯一获批准用于成年ALL患者的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。由于现有标准治疗方案的中位总生存期（OS）仅为约8个月，因此存在高度未满足的需求。Tecartus通过109个授权治疗中心在美国提供。该批准基于ZUMA-3研究的成果，该研究是一项全球多中心、单臂、开放标签研究，其中65%的可评估患者（n=54）在12.3个月的中位实际随访期间达到了完全缓解（CR）或CR伴不完全血液学恢复（CRi）。Kite首席执行官表示，Tecartus的批准是Kite在细胞疗法领域第四个FDA批准的适应症，展示了公司致力于推进CAR T疗法以治疗多种血液恶性肿瘤的承诺。Tecartus目前也在欧盟和英国进行审查，用于治疗复发或难治性B细胞前体ALL成年患者。

BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的encaleret药物在治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的2b期临床试验中取得积极进展。在13名受试者中，encaleret在个体化剂量调整后5天内使平均血钙水平和24小时尿钙排泄恢复正常。这些结果在美国骨矿研究学会（ASBMR）2021年年度会议上以口头报告形式公布。ADH1是一种由钙感应受体（CASR）基因的增益功能变异引起的罕见遗传性低钙血症。目前的标准治疗方法是补充钙和活性维生素D，但这并不能解决ADH1的根本原因。encaleret作为钙感应受体（CaSR）的直接调节剂，旨在针对这种遗传疾病的根源，即受体中的增益功能（对钙的敏感性增加）变异。这些结果令人鼓舞，因为血钙和尿钙在给药后5天内恢复正常。BridgeBio计划与监管机构合作，讨论ADH1患者3期注册研究的方案。如果研发计划成功，encaleret可能成为首个针对ADH1的治疗药物。

Adverum Biotechnologies在视网膜学会第54届科学会议上宣布了OPTIC临床试验的新长期数据，该试验评估了ADVM-022单次办公室内玻璃体注射基因疗法在需要频繁抗VEGF注射的湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的安全性和有效性。数据显示，接受ADVM-022单次注射的患者在两年后仍保持良好的安全性和治疗效果，其中80%的患者每年抗VEGF注射频率降低，超过一半的患者在1.7年的中位随访期间无需额外注射。这些数据表明ADVM-022有望将治疗效益从数周延长至数年。Adverum计划进行一项2期临床试验，以评估ADVM-022在湿AMD患者中的低剂量（2 x 10^11 vg/eye及以下）和增强预防措施的效果。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物类似物CHS-201（雷珠单抗）的351(k)生物制品许可申请（BLA），并设定了2022年8月2日的审查目标日期。CHS-201是Lucentis®（雷珠单抗）的生物类似物，Coherus计划在2022年下半年在美国推出该生物类似物。此外，Coherus的合作伙伴Bioeq AG提交了CHS-201的BLA，Coherus于2019年获得了在美国的商业权利。Coherus还拥有其他生物类似物产品，包括UDENYCA®（pegfilgrastim-cbqv）、CHS-1420和CHS-305。Coherus致力于提高患者对成本效益药物的可及性，并为美国医疗保健系统节省大量资金。

Kyowa Kirin和Amgen在2021年10月2日的欧洲皮肤病学和性病学学会30届虚拟大会上宣布，其联合开发的KHK4083/AMG 451在治疗中度至重度特应性皮炎的II期临床试验中取得了积极成果。该研究达到了主要目标，即在16周时，与安慰剂相比，接受KHK4083/AMG 451治疗的患者的湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分有统计学上显著的改善。此外，KHK4083/AMG 451在16周后仍显示出疗效的持续改善。研究的主要研究者、伊坎西奈山医学院皮肤病学和免疫学Waldman教授Emma Guttman-Yassky博士表示，这些结果表明，OX40拮抗剂可能为特应性皮炎患者提供一种重要的新治疗方法。Amgen研发执行副总裁David M. Reese博士表示，这些数据为KHK4083/AMG 451在患者中的潜力提供了强有力的证据，并期待在2022年上半年开始进行III期临床试验。

Amgen和Kyowa Kirin在EADV大会上公布了AMG 451/KHK4083 Phase 2研究的积极数据，该研究针对成人中度至重度特应性皮炎患者。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受AMG 451/KHK4083治疗的患者在16周时在湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分方面有统计学上显著的改善。此外，所有接受AMG 451/KHK4083治疗的组别在16周时与安慰剂组相比，在关键次要终点方面也实现了改善，如EASI评分至少降低75%，研究者总体评估（IGA）评分为0（清晰）或1（几乎清晰）并至少降低2分，以及瘙痒数值评分（NRS）评分至少降低4分。疗效指标在16周后继续改善。最常见的不良事件为发热、鼻咽炎、特应性皮炎恶化以及寒战，这些事件在至少5%的患者中发生，发热和寒战为轻度至中度，并未导致治疗中断。Amgen和Kyowa Kirin计划在2022年上半年开始进行AMG 451/KHK4083的Phase 3临床试验。

强生旗下杨森制药公司宣布，其研发的呼吸道合胞病毒（RSV）成人疫苗在65岁及以上老年人中提供了80%的保护，有效预防了由RSV引起的下呼吸道感染。该疫苗在CYPRESS 2b期临床试验中达到了所有主要和次要终点，显示出良好的免疫反应和耐受性。基于这些积极结果，杨森启动了全球3期EVERGREEN研究，以进一步评估该疫苗的疗效、安全性和免疫原性。目前，全球每年有超过6400万人感染RSV，其中老年人及高风险成人更容易发展为下呼吸道疾病，因此迫切需要预防疫苗。

Shattuck Labs，一家专注于癌症和自身免疫疾病治疗的临床阶段生物技术公司，将在2021年11月10日至14日举行的SITC第36届年会上展示四篇关于其创新生物功能性融合蛋白研究的海报。这些研究涉及新型生物疗法SL-172154和SL-279252的剂量递增和扩展研究，以及针对肿瘤抗原的Gamma Delta T细胞激动剂GADLEN™平台。公司的研究成果将有助于推动癌症和自身免疫疾病治疗领域的发展。

Neoleukin Therapeutics宣布其四个摘要被接受在即将于2021年11月10日至14日在华盛顿特区沃尔特·E·华盛顿会议中心举行的美国免疫治疗学会第36届年会上进行展示。这些摘要将介绍NL-201，一种完全从头设计的IL-2/IL-15激动剂，目前处于1期临床试验阶段。NL-201能够激活肿瘤微环境，通过瘤内注射展示抗肿瘤活性，并可与其他新型治疗候选药物结合使用。会议将展示NL-201在“冷”肿瘤微环境中诱导炎症、抑制肿瘤生长、以及与PD-1抑制结合时的强大抗肿瘤活性等数据。此外，还将介绍NL-201在复发或难治性癌症患者中的1期临床试验进展。Neoleukin Therapeutics利用先进的计算方法设计蛋白质，以提供可能优于天然蛋白质的潜在优越治疗效益。

Vigeo Therapeutics将在2021年SITC年会上展示其创新癌症疗法VT1021的研究成果。该疗法是一种新型免疫调节剂，旨在通过靶向CD36和CD47免疫检查点来治疗胰腺癌和其他实体瘤。研究显示，VT1021在胰腺癌患者中表现出肿瘤缩小的效果。此外，公司还将展示Tsp-1作为VT1021的药代动力学生物标志物，并探讨其与临床反应的相关性。VT1021作为一种双重调节化合物，旨在将免疫抑制的“冷”肿瘤转化为免疫激活的“热”肿瘤，从而提高免疫治疗的效果。Vigeo Therapeutics致力于开发新型癌症疗法，目前正将VT1021推进至晚期临床试验阶段。

Humanigen公司向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了lenzilumab药物在英国医院化COVID-19患者中使用的条件市场授权（CMA）申请，包括所有计划模块、风险管理计划和儿科研究计划。MHRA已接受该药物的紧急COVID-19滚动审查申请。Humanigen公司CEO Cameron Durrant表示，公司对与MHRA的合作感到满意，并承诺继续与该机构合作，以便MHRA能够审查其申请。该公司正在寻求条件市场授权，以便将lenzilumab带给英国患者。lenzilumab是一种新型抗体，可中和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），有助于治疗和预防免疫过度反应。Humanigen的Phase 3 LIVE-AIR研究表明，lenzilumab可能有助于预防COVID-19患者出现严重后果。该研究在29个地点的520名患者中进行了随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，旨在治疗和预防因COVID-19肺炎而住院的患者的严重和可能致命的后果。研究结果显示，lenzilumab在改善患者生存率方面显示出积极效果。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其两项关于针对实体瘤和血液肿瘤的靶向放射疗法与CD47抗体免疫疗法结合的摘要已被SITC 2021年会接受。Actinium的董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，公司对在SITC展示其基于actinium-225的靶向放射疗法与CD47免疫疗法的结合研发成果感到兴奋，并期待在会议上展示相关数据。Actinium是一家专注于开发针对未满足需求的患者的靶向放射疗法的生物制药公司，其研发工作基于AWE技术平台，并在免疫肿瘤学领域拥有研发能力。Actinium的领先产品候选药物I-131 apamistamab（Iomab-B）在多项研究中被用于靶向条件治疗，旨在减少或消除标准实践中使用的非靶向化疗。Actinium的AWE技术平台正在与Astellas Pharma进行合作研究。

Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）在审查其针对narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的生物制品许可申请（BLA）时，发现了缺陷，阻止了标签和上市后要求/承诺的讨论。FDA表示，这一通知并不反映对审查中信息的最终决定。Omeros正在评估可能的下一步行动，并计划尽快获得FDA对narsoplimab在HSCT-TMA治疗上的批准。narsoplimab是首个提交给FDA审批的HSCT-TMA药物候选者，具有突破性疗法和孤儿药资格。Omeros是一家致力于发现、开发和商业化小分子和蛋白质疗法的生物制药公司，其产品线包括OMIDRIA®、narsoplimab、OMS906和OMS527等。

NextCure公司将在2021年11月10日至14日在华盛顿特区举行的社会免疫治疗癌症（SITC）年会上，通过口头和海报形式展示其两项临床研究和一项研究的新数据。这些数据涉及NC318（Siglec-15抗体）和NC410（LAIR-2融合蛋白）在晚期/转移性实体瘤患者中的临床研究，以及与国立卫生研究院国家癌症研究所合作的研究，评估NC410对T细胞活化、髓系细胞极化和抗肿瘤活动的影响。其中，NC318和NC410均为新型免疫治疗药物，旨在治疗多种癌症类型。NextCure公司致力于发现和开发新型、首创的免疫治疗药物，以治疗癌症和其他免疫相关疾病。