Rheos Medicines与Roche达成全球独家合作、选择和许可协议，共同开发免疫代谢领域的创新疗法。Rheos将利用其在免疫细胞代谢方面的专业知识，与Roche合作加速免疫代谢领域的研究成果转化为突破性疗法。根据协议，Rheos将负责发现新型免疫代谢靶点，并承担药物发现工作，Roche则有权独家许可一定数量的项目。Rheos将获得4200万美元的预付款，以及高达9000万美元的研究和临床前开发里程碑奖金，以及约6.6亿美元的指定开发、监管和销售相关里程碑奖金。Rheos Medicines致力于利用免疫代谢领域的突破性研究，为严重自身免疫性疾病、炎症性疾病和癌症患者提供新的治疗方案。

Arch Biopartners公司宣布，其主打药物Metablok（LSALT肽）的I期临床试验已完成所有志愿者的剂量给药，该药物在安慰剂对照试验中表现出良好的耐受性，未观察到任何药物相关的不良反应。试验包括五个剂量组，其中三个组分别接受低、中、高单剂量Metablok，另外两个组接受低或中单日剂量连续三天。Arch预计将在下周结束试验，并在2020年初锁定数据库。最终结果和研究报告将在接下来的三个月内发布。在此期间，Arch管理层将开始准备与美国FDA讨论Metablok的新药申请和II期试验。该试验旨在评估Metablok在预防心脏手术患者炎症相关急性肾损伤方面的疗效。

Mycovia Pharmaceuticals完成VT-1161的Phase 3 ultraVIOLET临床试验的入组工作，VT-1161是一种口服抗真菌产品，用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）。该病每年影响全球近1.38亿女性，美国尚无批准的治疗方法。VT-1161旨在克服现有治疗方法的局限性，对念珠菌有更强的活性。公司正在全球范围内建立商业能力，并计划于2021年在美国推出VT-1161。此外，Mycovia已与多家公司签订全球独家许可协议，以扩大VT-1161在其他地区的可及性。

Neon Therapeutics公司宣布已向荷兰卫生当局提交了NEO-PTC-01的临床试验授权申请，用于评估该疗法在难治性黑色素瘤患者中的疗效。NEO-PTC-01是一种基于患者外周血单核细胞（PBMCs）的个人化新抗原靶向T细胞疗法，由多个T细胞群体组成，针对患者肿瘤中最有治疗相关性的新抗原。Neon计划与荷兰癌症研究所合作，在2020年上半年启动一项针对转移性黑色素瘤的1期剂量递增临床试验。NEO-PTC-01的第二项计划适应症为转移性卵巢癌，未来有望扩展到其他实体瘤类型，并在美国推进临床开发。Neon首席执行官表示，这一CTA的提交标志着公司多年工作的成果，将有助于证明NEO-PTC-01在实体瘤治疗中细胞疗法的潜力。

Zentalis Pharmaceuticals宣布其第三种抗癌药物候选药物ZN-c3的IND申请已获得美国FDA批准，并已开始进行评估该药物在晚期实体瘤患者中的疗效的1/2期临床试验。ZN-c3是一种口服小分子DNA损伤反应（DDR）药物，旨在抑制WEE1蛋白，以引发癌细胞凋亡，阻止肿瘤生长。目前，Zentalis正在评估ZN-c3作为单药和与FDA批准的PARP抑制剂联合使用的潜力。公司期望在2021年报告临床试验的初步数据。Zentalis致力于开发针对癌症基础生物途径的差异化小分子疗法，并拥有位于纽约和圣地亚哥的办公室。

NeuClone Pharmaceuticals Ltd宣布其Stelara®（ustekinumab）生物类似物候选药NeuLara的I期临床试验成功招募并给药所有受试者，无严重治疗相关不良事件报告。210名受试者被随机分配到三个组别，分别接受NeuLara、美国或欧盟来源的Stelara®的单剂量治疗。招募工作提前完成，所有剂量在两个月内成功给药。NeuLara是NeuClone与印度血清研究所合作开发的多个生物类似物之一，旨在为患有银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的患者提供负担得起的替代治疗方案。NeuClone将继续寻求生物类似物产品的潜在开发和商业化合作。

REGENXBIO公司宣布，其基于NAV®技术平台的基因疗法RGX-121在治疗粘多糖病II型（MPS II，又称亨特综合征）的Phase I/II临床试验中取得初步积极成果。RGX-121是一种一次性基因疗法，旨在通过AAV9载体将编码I2S酶的基因直接递送至中枢神经系统。试验结果显示，接受RGX-121治疗的患者的安全性良好，且观察到I2S酶活性的显著和持续降低，提示基因疗法可能恢复I2S酶的细胞内活性。此外，初步数据显示，神经认知发展稳定。基于这些数据，研究已进入第二队列，并计划尽快将这种新型疗法带给患者。

Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予reldesemtiv孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。此前，reldesemtiv已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Cytokinetics与阿斯利康合作开发reldesemtiv，这是一种快速骨骼肌肌球蛋白激活剂（FSTA），作为潜在的治疗ALS、SMA和其他与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病和条件的药物。FDA通过其孤儿产品开发办公室（OOPD）授予孤儿药地位，以治疗罕见疾病或影响美国少于20万人的疾病。孤儿药资格为药物开发者提供某些好处和激励措施，包括从营销授权日期起七年的美国市场独家权、免收FDA用户费和临床研究的税收抵免。Cytokinetics公司执行副总裁Fady I. Malik表示，reldesemtiv获得FDA的孤儿药资格令人兴奋，相信reldesemtiv的治疗可能代表了一种补充其他潜在疗法的途径，因为它直接针对影响ALS患者的肌肉功能和无力。

VIVUS公司宣布，其药物Qsymia在8周内对肥胖青少年进行治疗时，与安慰剂相比，具有统计学上显著的减重效果，这一结果为正在进行中的56周第四期临床试验提供了依据。该研究发表在《糖尿病、肥胖和代谢》杂志上，旨在确定Qsymia在肥胖青少年中的剂量水平。研究结果显示，Qsymia的中剂量和高剂量在青少年中的药代动力学、疗效和安全性/耐受性方面均表现良好。研究的主要目标是描述Qsymia在肥胖青少年中的药代动力学特征。研究中的关键发现包括Qsymia的中剂量和高剂量在青少年中的暴露量与先前在超重和肥胖成人中的研究观察到的暴露量相当。与安慰剂相比，Qsymia两组的体重平均百分比变化以及腰围和饥饿评分均有显著差异。治疗期间，54.8%的患者报告了治疗相关不良事件，包括头痛、感觉异常、感觉减退、口干、食欲下降和失眠，这些不良事件在Qsymia的先前研究中也有观察到。37名患者（88.1%）完成了研究，表明Qsymia的耐受性良好。VIVUS首席执行官表示，这些发现支持了Qsymia在多样化患者群体中的安全性和临床益处，并指出目前只有一种获准用于12岁及以上患者的减肥药物，而Qsymia的数据表明它可能成为这一患者群

Epizyme公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11比0的投票结果支持tazemetostat作为治疗不适合手术的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）患者的药物。这一决定是基于tazemetostat在临床试验中显示出的持久反应和疾病稳定，以及其安全性和耐受性。ES是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤，患者通常在20至40岁之间被诊断，大多数患者从诊断到去世不超过五年。如果获得批准，tazemetostat将为这种癌症的治疗带来变革。ODAC是一个独立的专家小组，负责评估癌症治疗药物的有效性和安全性，并向FDA提供建议。tazemetostat的新药申请（NDA）目前正在FDA进行优先审查，预计行动日期为2020年1月23日。

ContraFect公司宣布选择其下一款产品候选CF-370，这是一种针对铜绿假单胞菌（P. aeruginosa）的工程化溶菌酶。CF-370基于其在体外和体内对铜绿假单胞菌的强大杀菌和抗生物膜活性、在临床前动物模型中的活性和耐受性、良好的制造特性和专有工程化溶菌酶的潜在有利知识产权而被提名。公司计划将CF-370迅速推进至IND可行性研究，这是首个有可能解决由革兰氏阴性病原体铜绿假单胞菌引起的系统性人类感染的溶菌酶。公司预计将在即将举行的科学会议上展示支持CF-370推进的详细临床前数据。CF-370在临床前兔肺炎模型中表现出强大的疗效，单独使用和与抗生素美罗培南联合使用均显示出对多药耐药铜绿假单胞菌的显著疗效。

Eli Lilly公司宣布启动一项名为TRIUMPH的长期真实世界研究，旨在评估Emgality（加兰西单抗-gnlm）在预防偏头痛方面的真实世界有效性。该研究将比较Emgality与其他预防性治疗偏头痛的药物，针对正在接受常规医疗护理并开始或更换新处方治疗的偏头痛患者。偏头痛是美国第二大致残原因，影响着超过3000万成年人，其中女性患者是男性的三倍。Emgality是一种针对CGRP的单克隆抗体，2018年9月获得FDA批准用于成人预防性治疗偏头痛，2019年6月获得批准用于治疗成人阵发性丛集性头痛。TRIUMPH研究计划招募约2850名来自美国、欧洲和亚洲多个地点的患者，为期两年，将跟踪与偏头痛预防治疗相关的处方和治疗选择，并比较Emgality与其他CGRP抗体、口服预防性治疗和肉毒杆菌毒素A或B的转换模式和停药率。

Chondrial Therapeutics公司宣布，其针对罕见病弗里德赖希共济失调（FA）的治疗药物CTI-1601的Phase 1临床试验已开始给药，该药物旨在为FA患者提供人类frataxin蛋白。该临床试验旨在评估CTI-1601单剂量递增的安全性、耐受性和药代动力学。此外，FDA已授予CTI-1601罕见儿科疾病（RPD）和快速通道设计认定，以加速其审批流程。Chondrial Therapeutics还宣布与Zafgen，Inc.合并，以获得更多资源来推进CTI-1601的开发并扩大在罕见病领域的努力。

德国生物技术公司MODAG宣布启动了其首个候选药物anle138b的人体临床试验，该药物针对神经退行性疾病，如多系统萎缩（MSA），并有望应用于帕金森病等疾病。该药物通过特异性结合α-突触核蛋白的有毒寡聚体，阻止新寡聚体的形成，从而抑制疾病进展。MODAG已获得anle138b的美国专利，并正在进行健康志愿者的招募。该试验旨在评估anle138b的安全性、耐受性以及药代动力学特征。如果成功，将有助于MODAG进一步研究anle138b在帕金森病等疾病中的应用。

台湾生物制药公司OBI Pharma宣布启动OBI-999抗体药物偶联物(ADC)的1/2期临床试验，该药物针对在多种肿瘤类型中过度表达的糖脂抗原Globo H。试验计划招募包括胃、胰腺、结直肠癌和食管癌在内的实体瘤患者，旨在验证OBI-999在这些患者群体中的安全性和初步疗效。首个患者已在德克萨斯大学MD Anderson癌症中心开始接受OBI-999-001试验治疗，主要研究者为Apostolia M Tsimberidou博士。OBI-999是一种新型首创抗体药物偶联物，使用Globo H抗体靶向高Globo H表达的癌细胞，通过抗体特异性释放小分子化疗药物，直接在目标癌细胞处部署细胞毒性治疗。该药物在多种肿瘤类型的异种移植动物模型中显示出显著的肿瘤缩小，并在预临床单剂量和重复剂量毒理学研究中表现出良好的耐受性和安全边际。

一项发表在《欧洲心脏杂志-心血管药物治疗》上的研究显示，使用利昔伐班（LIXIANA）治疗的白种人房颤（AF）患者中，血栓栓塞的发生率与ENGAGE AF-TIMI 48临床试验中观察到的相似。该研究是迄今为止最大的观察性研究之一，主要涉及老年患者，其中近四分之一的患者被诊断为癌症。研究结果表明，利昔伐班在常规临床实践中对老年AF患者的有效性和安全性得到证实。研究的主要疗效终点血栓栓塞事件发生41次，其中30mg剂量组的事件发生率为每100人年2.07次，60mg剂量组为每100人年1.62次。安全性结果中，包括颅内、胃肠道和其他解剖部位的出血在内的所有出血事件发生89次，两组的安全事件发生率相似。

Medivir AB宣布，在美国加利福尼亚斯坦福大学医学院进行的一项由研究人员发起的II期临床试验中，首名患者已接受remetinostat凝胶1%的治疗。该研究旨在评估局部使用remetinostat对鳞状细胞癌（SCC）和原位SCC肿瘤的影响，并探讨其在其他皮肤相关癌症中的潜在应用。Medivir将为该研究提供药物供应，并有权使用所有临床数据。公司CEO Uli Hacksell表示，这项研究及其在基底细胞癌中的研究将探索remetinostat在皮肤T细胞淋巴瘤以外的多种条件中的潜在应用。鳞状细胞癌是人类最常见的皮肤癌之一，目前尚无针对该病的上市产品。remetinostat是一种独特的局部应用HDAC抑制剂，可避免口服HDAC抑制剂相关的副作用。