Infant Bacterial Therapeutics (IBT)公司宣布，其针对预防坏死性小肠结肠炎（NEC）和提高早产儿喂养耐受度的药物候选IBP-9414的临床三期研究已招募600名早产儿，达到重要里程碑。根据研究方案，将进行安全性和无效性分析，同时继续招募。9月22日，公司在独立数据监测委员会（DMC）完成额外安全审查后，重新开放了A层（体重500至749克）的招募。该研究始于2019年7月，目前有79家新生儿重症监护室（NICU）参与招募，遍布10个国家。IBT的CEO Staffan表示，目前预计在600名患者审查时不会出现任何安全信号，且招募速度远超2021年春季。IBT是一家致力于开发影响婴儿微生物组药物，预防或治疗影响婴儿的罕见疾病的制药公司。其产品组合包括IBP-9414和IBP-1016，旨在满足目前尚无预防或治疗疗法的疾病需求。

Compass Therapeutics和ABL Bio宣布，将在2021年10月7日至10日举行的虚拟AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上，就CTX-009（ABL001/ES104）的临床数据做口头报告。CTX-009是一种靶向DLL4和VEGF-A的双特异性抗体，用于治疗晚期实体瘤。该报告将包括CTX-009在多线治疗后的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、DLL4表达分析和临床活性数据。CTX-009已完成了1期单药剂量递增和扩展研究，目前正在进行1期b和2期联合研究。

Transgene和BioInvent将在2021年11月SITC 2021会议上展示其新型双机制抗癌病毒BT-001的初步临床数据。BT-001由Transgene的Invir.IO平台和专利的大容量VVcopTK-RR-病毒生成，编码了BioInvent的n-CoDeR/F.I.R.S.T平台生产的Treg-depleting人源重组抗CTLA-4抗体和人类GM-CSF细胞因子。BT-001通过选择性靶向肿瘤微环境，预计将引发更强、更有效的抗肿瘤反应，同时降低抗CTLA-4抗体的全身暴露，提高其安全性和耐受性。BT-001正在BioInvent和Transgene的50/50合作下共同开发，目前正在进行欧洲和美国的I/IIa期临床试验，评估BT-001作为单一药物和与pembrolizumab联合治疗实体瘤的效果。

Daxor Corporation获得来自Launch Tennessee的SBIR/STTR匹配基金补助，金额为20万美元，用于开发下一代床旁血液体积分析仪。这一补助是对Daxor在帮助临床医生实现最佳液体管理和提高患者预后方面努力的高度认可。Daxor致力于推动创新、创造就业机会，并维持其在橡树岭的设施。该补助旨在促进田纳西州的经济发展和支持创业与创新。Daxor是全球血液体积测量技术的领导者，其BVA-100（血液体积分析仪）是首个获得FDA批准的血液测试，能够提供安全、准确、客观的血液体积状态和成分量化。Daxor的愿景是实现所有人的最佳血液体积。Launch Tennessee是一个旨在使田纳西州成为全国最友好的创业州的公共私营合作伙伴关系。

Timber Pharmaceuticals在EADV 30周年大会上展示了其针对层状或X连锁先天性鱼鳞病（CI）患者进行的TMB-001 Phase 2a研究的成果。TMB-001是一种使用Timber专利IEPG递送系统的局部异维A酸。研究结果显示，TMB-001在12周治疗后未出现令人担忧的安全信号，且未发现异维A酸或维甲酸的系统暴露。大多数参与者经历了1级研究者总体评估（IGA）评分的降低和临床体征和症状的改善。2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）授予TMB-001一项150万美元的补助金，以支持Phase 2a和Phase 2b临床试验。Timber预计将在2021年第四季度报告Phase 2b CONTROL研究的顶线数据，并计划在年底前与FDA举行结束Phase 2会议。

在为期两年的II期临床试验中，使用Mirikizumab治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的患者中，75%的患者在104周时保持了症状缓解。这些结果来自艾利利公司（Eli Lilly and Company）的研究，显示92%的患者在一年维护期间继续使用Mirikizumab，83%的患者在两年内持续使用。研究还发现，没有出现肠道紧迫感（突然或立即需要排便的感觉）的患者，其炎症生物标志物的水平显著低于出现肠道紧迫感的患者。Mirikizumab是一种针对IL-23p19的抗体的抗体，目前正在III期临床试验中用于治疗UC和克罗恩病。

Genmab公司在SITC 2021年会上将展示多项关于其实体瘤产品管线中研究性疗法的摘要，包括首次人体试验评估研究性双特异性抗体DuoBody-CD404-1BB（GEN1042）的安全性和初步临床活性，以及DuoBody-PD-L14-1BB（GEN1046）的临床结果。此外，还将展示其他研究性疗法和新技术，如DuoBody-CD3xB7H4（GEN1047）等。这些摘要将在SITC网站上发布，并将于11月9日公布全文。Genmab与BioNTech合作开发GEN1046和GEN1042，两家公司共享所有成本和未来利润。Genmab致力于通过创新技术和研究推动癌症治疗的发展。

Ultragenyx和Mereo BioPharma公司共同宣布，UX143（setrusumab）在治疗成骨不全（OI）的Phase 2b ASTEROID研究中表现出显著疗效。研究结果显示，UX143在多个解剖部位对成骨不全患者具有剂量依赖性的骨形成效果，且在不同亚型（包括I、III和IV型）的成骨不全患者中均一致。UX143治疗显著提高了血清骨转换生物标志物水平，证实了其通过抑制硬化蛋白发挥作用的机制。这些数据为UX143在成骨不全患者中的长期治疗提供了依据，并计划在儿童和成人患者中进行更全面的临床试验。

Labcorp宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA），推出一种针对2岁及以上人群的家用检测套装，可同时检测COVID-19和流感A/B。该套装符合临床指南的个体可免费使用，包括有症状、接触过COVID-19患者或被医疗机构要求检测的人。套装使用简便，通过鼻腔拭子取样，方便个人和家长在家进行。套装通过FedEx快递，测试结果通常在1-2天内提供，可在Labcorp的Pixel账户中查看。Labcorp提供一系列预防到检测的解决方案，自2020年3月以来已进行超过5000万次COVID-19 PCR测试，每日可处理高达30万次。该套装使用Roche cobas SARS-CoV-2 & influenza A/B测试，在cobas 6800/8800系统上同时识别和区分SARS-CoV-2、流感A和B。

Precigen ActoBio宣布，其新型疗法AG019 ActoBiotics在治疗1型糖尿病（T1D）的1b/2a期临床试验中取得积极的中期数据。这些数据在EASD第57届年会上公布，显示AG019单药治疗和联合治疗均能稳定HbA1c和IDAA1c水平，这是长期血糖控制的重要指标，与降低T1D患者微血管并发症风险相关。机制分析显示，AG019治疗导致具有炎症表型的传统T细胞减少。新的代谢结果加强了先前报道的关于C肽和抗原特异性免疫调节的数据。单药治疗结果表明，AG019有潜力作为T1D的独立治疗药物。

2021年10月1日，呼气VOC精准检测企业精智未来（ChromX Health）宣布完成数千万元天使+轮融资。本轮融资由碧桂园创投独家投资，资金将用于进一步拓展团队，与医院开展临床合作，加速推进新产品研发。精智未来是一家基于呼气代谢组学，并结合MEMS微流控和AI技术，快速实现多种疾病精准诊断的平台公司。成立短短几个月，精智未来已完成多轮融资。

Ocuphire Pharma宣布其新型口服Ref-1抑制剂APX3330将在10月7日的OIS Retina@ASRS创新公司展示会上展出，该药物用于治疗糖尿病视网膜病变。APX3330将在10月8日至12日举行的美国视网膜专家协会第39届年会上进行 podium 演讲和讨论。APX3330在多个1期和2期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，支持正在进行中的ZETA-1 2b期临床试验，该试验评估口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿的安全性和有效性。Ocuphire Pharma是一家专注于开发治疗多种眼科疾病的生物制药公司，其产品管线包括Nyxl眼药水和APX3330。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物类似物CHS-201（雷珠单抗生物类似物）的351(k)生物制品许可申请（BLA），并设定了2022年8月2日的目标行动日期。CHS-201由Coherus的合作伙伴Bioeq AG提交，Coherus于2019年获得了其在美国的商业权利。Coherus计划在2022年下半年在美国推出CHS-201。此外，Coherus的生物类似物组合还包括UDENYCA（pegfilgrastim-cbqv）、CHS-1420（阿达木单抗生物类似物）和CHS-305（贝伐珠单抗生物类似物）。Coherus致力于通过其商业生物类似物业务增加对重要药品的获取，并为美国医疗保健系统带来显著节省。

Nimbus Therapeutics公司通过结构基础药物发现和开发设计突破性药物，近日在《美国国家科学院院刊》发表研究，揭示了针对人类CTPS1（CTP合成酶1）异构体特异性抑制的结构基础。选择性抑制CTPS1是治疗自身免疫病和其他T细胞驱动疾病的有前景的方法，但关于选择性抑制与非选择性抑制的机制了解甚少。Nimbus科学家与华盛顿大学和Schrödinger的研究人员合作，利用冷冻电镜（cryo-EM）技术，详细研究了CTPS抑制剂与CTPS1及其异构体CTPS2的结合、抑制和区分作用。这项冷冻电镜研究由Nimbus资助，由华盛顿大学的Justin Kollman教授领导。Nimbus首席科学官Peter Tummino表示，与华盛顿大学和Schrödinger的同事们合作开展这项具有影响力的研究，进一步巩固了Nimbus在学术合作方面的长期成功。他们发表的见解将有助于开发选择性CTPS1抑制剂，这可能为治疗自身免疫病和T细胞驱动癌症提供一种强大的新方法。Nimbus的高级副总裁兼化学负责人Scott Edmondson表示，Nimbus的结构基础药物发现方法的一个显著特点是使用领先的计算技术，包括cry

法国圣赫尔布兰，2021年9月30日——专业疫苗公司Valneva SE（纳斯达克：VALN；泛欧交易所：VLA）今日宣布，其高级管理层将于2021年10月6日在古根海姆疫苗与传染病会议上向机构投资者进行展示并参与一对一会议。Valneva首席执行官托马斯·林格尔巴赫和临时首席财务官大卫·劳伦斯将重点讨论公司针对莱姆病（VLA15）、基孔肯雅热（VLA1553）和COVID-19（VLA2001）的后期疫苗候选产品。与辉瑞（纽约证券交易所：PFE）合作，VLA15是全球唯一处于临床开发阶段的莱姆病疫苗，VLA1553是唯一处于3期临床试验的单剂型基孔肯雅热疫苗候选产品，VLA2001是欧洲临床试验中唯一的灭活疫苗候选产品。如需在活动中预约会议，请联系您的古根海姆代表。关于Valneva SE——Valneva是一家专注于开发和商业化针对具有重大未满足医疗需求的传染病的预防性疫苗的专业疫苗公司。公司采取高度专业化和针对性的疫苗开发方法，并运用其对疫苗科学的深入理解来开发针对这些疾病的预防性疫苗。Valneva利用其专业知识和能力成功商业化了两款疫苗，并将一系列疫苗候选产品迅速推进到临床试验阶段，包括针对莱姆病、

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，其领先产品OpRegen在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的Phase 1/2a临床试验中取得积极进展。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，在视网膜下空间移植，用于治疗晚期干性AMD。最新数据显示，接受OpRegen治疗的患者视力逐渐改善，而未接受治疗的患者视力则持续下降。这些结果结合之前的多模态成像分析，表明OpRegen疗法可能带来结构和功能上的双重益处。OpRegen耐受性良好，未出现新的不良事件。Lineage CEO Brian M. Culley表示，OpRegen在干性AMD治疗领域具有巨大潜力，有望成为无批准治疗选项患者的变革性疗法。

RIBOMIC公司宣布，在芝加哥视网膜学会年会上，由Raj Maturi博士展示了针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的TOFU和RAMEN扩展研究的初步中期结果。TOFU研究是一项双盲、随机、积极对照的2期试验，评估RBM-007在之前接受标准治疗（抗VEGF药物）且效果不佳的wAMD患者中的疗效和安全性。RAMEN研究是一项单臂、开放标签的扩展试验。两项研究的首要终点均为基线至最佳矫正视力（BCVA）的平均变化。TOFU研究中，共入组86名受试者，截至8月31日，约50名受试者完成了16周（主要终点），44名受试者完成了整个研究。剩余受试者根据其开始日期处于试验的不同时间点。三项研究臂合并的初步中期安全性数据显示，报告的不良事件与标准治疗一致，没有视网膜血管炎或阻塞事件，而在完成16周的受试者中，约70%的受试者视力有所改善或稳定。在持续进行的开放标签RAMEN研究中，每月注射RBM-007显示出良好的安全性和耐受性，截至截止日期没有出现意外的不良事件。两项研究的最后一位患者最后访视预计在2021年12月，主要结果计划在2022年第一季度报告。