Gyroscope Therapeutics公司宣布，其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理性萎缩（GA）的实验性一次性基因疗法GT005在正在进行中的开放标签I/II期FOCUS临床试验中显示出积极的中期数据。安全数据显示，28名患者中GT005耐受性良好，无治疗相关严重不良事件。13名患者的生物标志物数据显示，与基线相比，大多数患者玻璃体补体因子I（CFI）水平持续升高，与补体系统激活相关的下游蛋白水平持续降低。新分析显示，循环在血液中的系统性CFI水平没有增加，表明GT005的效果保持局部化。这些数据由Weill Cornell医学院眼科临床研究主任Szilárd Kiss博士在视网膜学会第54届科学会议上发表。Gyroscope首席医疗官Nadia Waheed博士表示，这些数据加强了GT005恢复过度活跃补体系统平衡的潜力，并继续显示出令人鼓舞的安全性特征。Gyroscope正在收集FOCUS试验数据，并招募II期临床试验，以评估GT005减缓GA引起的失明进展的潜力。

Jubilant Therapeutics Inc.成功与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了关于其小分子精准治疗药物JB1-802的IND（新药研究）会议。JB1-802是一种同时抑制LSD1和HDAC6的双抑制剂，用于治疗小细胞肺癌、治疗诱导的神经内分泌前列腺癌和其他突变定义的神经内分泌肿瘤。此次会议旨在讨论药物的开发计划、临床试验设计和剂量策略。FDA对Jubilant Therapeutics提交的预临床数据、额外数据生成计划和I/II期临床试验方案进行了审查，并提供了指导。Jubilant Therapeutics表示，他们对FDA的指导表示感谢，并计划在2021年底前提交IND申请。Jubilant Therapeutics是一家专注于癌症和自身免疫病未满足医疗需求的生物制药公司，其先进的发现引擎结合了基于结构的设计和计算算法，以发现和开发针对遗传定义的患者群体中一类新药和验证但难以治疗的靶点的创新、精准治疗药物。

Alzamend Neuro公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对AL002新药申请的回复，为该公司计划中的临床开发提供了明确路径。AL002是一种专利方法，利用突变肽敏感化的细胞作为细胞治疗性疫苗，旨在恢复患者免疫系统的能力以对抗阿尔茨海默病。基于积极的毒理学结果和生物特性，Alzamend与FDA达成一致，将进行一项结合1/2期试验。Alzamend计划在2021年11月底前提交IND申请，并在2022年第一季度开始AL002的临床试验。

AbbVie公司在第30届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）虚拟大会上公布了KEEpSAKE-1和KEEpSAKE-2三期临床试验的新数据，评估了risankizumab（SKYRIZI，150mg）在一年（52周）内对活动性银屑病关节炎成人的疗效。结果显示，70%和58%的患者在一年后达到ACR20反应，43%和32%的患者达到ACR50反应，26%和17%的患者达到ACR70反应。此外，68%和64%的患者在基线体表面积≥3%的情况下实现了PASI 90的90%改善。研究还显示，risankizumab在52周时对改善物理功能（通过健康评估问卷残疾指数[HAQ-DI]测量）有效，且在52周时，76%和55%的患者分别实现了指炎和附着点炎的缓解。两项研究均表现出一致的安全性特征，未出现新的安全信息。AbbVie表示，这些新分析支持risankizumab在银屑病关节炎的多方面表现中维持改善的潜力。

Bristol Myers Squibb在EADV 30周年大会上分享了19项公司赞助的科学研究成果，涉及临床、健康经济学、转化研究、临床药理学和临床前研究。这些研究突出了公司关于deucravacitinib（一种首创的口服选择性酪氨酸激酶2抑制剂）以及新兴皮肤病学管线的数据的广度和深度。临床研究包括对全球关键性3期POETYK PSO-1和POETYK PSO-2试验的新分析，显示deucravacitinib在治疗中度至重度斑块状银屑病方面表现出良好的耐受性和相似的安全性特征。此外，还展示了关于脱发性斑秃、新型鞘氨醇1-磷酸受体调节剂以及基于真实世界数据的预测模型的研究，旨在识别有风险发展为银屑病关节炎的银屑病患者。这些研究展示了Bristol Myers Squibb在通过科学转化医学，为中度至重度斑块状银屑病等疾病提供新型治疗方案方面的承诺。

Antares Pharma公司宣布启动ATRS-1902药物用于肾上腺危机救援的Phase 1研究，该药物旨在治疗成人及青少年的急性肾上腺功能不全。研究采用新型自动注射器平台，提供稳定的液体氢化可的松制剂，无需重新配制。公司研发团队致力于为肾上腺危机患者提供简单注射，替代当前标准治疗的多步骤过程。Phase 1研究旨在评估液体稳定氢化可的松制剂的安全性、耐受性和药代动力学，比较ATRS-1902（100毫克）与参考药物Solu-Cortef（100毫克）在32名健康成人中的药代动力学特征。Antares Pharma是一家专注于开发和使用先进注射器技术的自给药注射药物产品公司，拥有多个产品候选人和战略合作伙伴。

Summit Therapeutics在IDWeek 2021上展示了一项关于新型抗生素ridinilazole的重要研究成果。该药物已完成III期临床试验，旨在证明其在持续临床反应方面的优越性。研究揭示了ridinilazole的独特作用机制，即与艰难梭菌DNA的次级沟结合，从而发挥杀菌作用。这一发现与世卫组织关于开发具有新型作用机制或新类别的抗生素的建议一致，有助于克服现有细菌耐药性。该研究得到了休斯顿大学的合作，并通过高分辨率共聚焦显微镜技术证实了这一机制。ridinilazole有望成为十多年来首个获得批准的新型作用机制抗生素。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，其治疗急性缺血性卒中的主要候选药物DM199获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。快速通道旨在加快严重或危及生命的条件下的药物开发与审查。DM199是一种重组的人组织激肽释放酶-1（KLK1），在治疗急性缺血性卒中和慢性肾脏疾病方面具有潜力。这一指定标志着DM199开发的重要里程碑，为与FDA合作提供了机会，以加快其临床开发和未来监管审查。

BioVaxys公司宣布在编写IND申请文件的同时，对CoviDTH启动计划内的体内动物毒理学研究。Inotiv公司正在评估纯化重组新冠病毒s-蛋白的安全性、耐受性和毒性。美国FDA表示无需对CoviDTH进行动物毒性研究，BioVaxys可通过I/II期联合研究开始临床开发计划。CoviDTH™是全球首款低成本的一次性床旁诊断工具，用于筛查已接种疫苗或暴露于新冠病毒的患者对新冠病毒的T细胞应答情况。BioVaxys总裁Ken Kovan表示，基于已接种新冠疫苗的人群和人类DTH研究，相信CoviDTH的安全性。

Immix Biopharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其IMX-110孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。IMX-110是ImmixBio公司SMAR x T Tissue-Specific平台的第一款处于临床阶段的药物，旨在治疗癌症和炎症。该孤儿药资格为罕见病药物提供了包括财务激励和市场独占权等优惠，以支持其临床开发。IMX-110通过TME Normalization™技术，在肿瘤微环境中同时攻击所有三个组成部分（癌症相关成纤维细胞、肿瘤相关巨噬细胞/免疫细胞和癌症本身），导致肿瘤细胞凋亡。目前，IMX-110正在美国和澳大利亚进行一项1b/2a期开放标签、剂量递增/剂量扩展安全性、耐受性和药代动力学研究。

EADV大会上，新药amlitelimab（原名KY1005）在治疗中重度特应性皮炎方面的临床数据公布。该药作为首个评估阻断OX40-Ligand（一种关键免疫系统调节因子）作用的临床试验，显示其在改善中重度特应性皮炎患者症状方面具有显著效果，且安全性良好。研究结果显示，与安慰剂组相比，amlitelimab低剂量组平均EASI评分改善80%，高剂量组改善70%，而安慰剂组仅改善49%。amlitelimab显示出良好的耐受性，有望成为治疗中重度特应性皮炎的创新药物。

Viridian Therapeutics公司宣布，将在美国甲状腺协会第90届年会上展示关于VRDN-001和VRDN-002两种新药的临床前数据。VRDN-001是一种针对甲状腺眼病（TED）的高亲和力和强效抗IGF-1R抑制性抗体，而VRDN-002则是一种第二代胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）拮抗抗体，用于治疗甲状腺眼病。这些数据将在会议的周四和周六两个时段进行展示，其中包括药代动力学特征和临床潜力。Viridian Therapeutics致力于为严重疾病但现有疗法无法满足的患者提供新的治疗方案。

Phio Pharmaceuticals Corp.在AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示了其自递送RNAi化合物PH-894针对BRD4的新数据，该化合物旨在治疗癌症。数据显示，PH-894能够有效抑制BRD4，从而调节T细胞功能，增强免疫治疗活性。研究结果表明，PH-894不仅对肿瘤细胞有直接作用，还能重新编程和激活T细胞，进一步强化抗癌效果。Phio Pharmaceuticals Corp.正在努力推进IND-enabling研究，以期将这一有希望的化合物带入临床。

CNS Pharmaceuticals宣布开始为其伯瑞布辛临床试验项目对患者进行剂量治疗，该项目旨在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM），一种最具有侵袭性的脑癌。该研究是一个多中心、开放标签、随机对照试验，旨在评估伯瑞布辛的疗效和安全性。此前，伯瑞布辛在1期临床试验中显示出对既往治疗患者的临床益处，包括一位患者实现了持续14年的完全缓解。FDA已授予伯瑞布辛快速通道资格，并授予孤儿药资格，可能获得七年市场独占权。

Plus Therapeutics公司宣布将在2021年11月18日至21日在马萨诸塞州波士顿举行的神经肿瘤学会（SNO）年度会议和教育日上展示其Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）在复发性胶质母细胞瘤（GBM）的ReSPECT™ Phase 1临床试验的初步数据。该公司专注于开发针对罕见和难以治疗的癌症的创新靶向放射性治疗药物。会议中，Andrew J. Brenner博士将介绍该研究的摘要和海报，该研究评估了186 RNL在复发性胶质瘤中的安全性和可行性。此外，Plus Therapeutics公司还介绍其专注于纳米脂质体封装的放射性核素用于多种癌症靶点的药物组合，并强调其独特纳米技术平台在开发针对罕见癌症和其他疾病的药物方面的潜力。

AMO Pharma公司宣布，其针对罕见儿童神经遗传疾病——先天性肌强直性营养不良症（DM1）的实验性疗法AMO-02（ tideglusib）的关键性临床试验REACH-CDM已有一名患者完成参与并进入REACH-CDM X研究，这是一项为期52周的开标签研究，旨在评估AMO-02的长期安全性和疗效。首席医疗官Joseph P. Horrigan表示，该研究为评估AMO-02的长期安全性和疗效提供了重要信息。REACH-CDM X研究将包括对AMO-02治疗长期安全性的评估以及一系列疗效指标。该研究旨在支持未来在先天性肌强直性营养不良症中提交市场授权申请。此外，AMO Pharma正在开发AMO-01和AMO-04，分别用于治疗Phelan-McDermid综合征和Rett综合征及相关疾病。

天境生物宣布其自主研发的CD47抗体来佐利单抗在治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、骨髓增生异常综合征（MDS）和实体瘤方面取得多项临床进展。美国临床试验数据已递交至2021年美国血液学会（ASH）年会，NHL国际多中心试验已扩展至中国并完成首例患者给药。来佐利单抗与AZA联用治疗AML/MDS的临床试验即将完成患者入组，有望在中国快速进入注册临床试验阶段。NMPA已批准开展来佐利单抗与特瑞普利单抗联用治疗晚期实体瘤的2期临床研究。天境生物正在中美两地推进来佐利单抗的临床开发进程，有望成为中国首个获批并具有全球竞争力的CD47抗体药物。