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  • Arrowhead Pharmaceuticals 提交 ARO-HIF2 治疗透明细胞肾细胞癌的 1b 期研究 IND
    研发注册政策
    Arrowhead Pharmaceuticals 提交 ARO-HIF2 治疗透明细胞肾细胞癌的 1b 期研究 IND
    Arrowhead Pharmaceuticals公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其研发的RNA干扰（RNAi）疗法ARO-HIF2的IND申请，用于治疗透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。ARO-HIF2是该公司首个针对肝外细胞类型的TRiM™技术驱动的RNAi疗法。ccRCC是常见的肾癌类型，多数患者存在Von Hippel-Lindau基因突变，导致无法降解HIF-2α，进而促进肿瘤生长。ARO-HIF2旨在通过RNAi技术抑制HIF-2α的表达。公司计划开展ARO-HIF21001（NCT04169711）临床试验，评估ARO-HIF2的安全性并确定推荐剂量。此外，还将评估药代动力学和疗效，并探索基因靶点敲低。Arrowhead Pharmaceuticals致力于开发通过基因沉默治疗难治性疾病的药物，其疗法利用RNA干扰机制实现靶基因的快速、深度和持久抑制。
    Businesswire
    2019-12-11
    Arrowhead Pharmaceut
  • BioCryst 提交口服新药申请，每日一次 berotralstat （BCX7353） 以预防 HAE 发作
    研发注册政策
    BioCryst 提交口服新药申请，每日一次 berotralstat （BCX7353） 以预防 HAE 发作
    BioCryst Pharmaceuticals公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准口服、每日一次的berotralstat（BCX7353）用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。首席执行官Jon Stonehouse表示，这一申请使berotralstat更接近满足患者和医生的需求。BioCryst是一家发现治疗罕见疾病的创新口服小分子药物的公司，其产品线包括治疗HAE的berotralstat、治疗补体介导疾病的BCX9930、治疗Marburg病毒病和黄热病的galidesivir以及治疗纤维性骨炎的BCX9250。此外，BioCryst的首个批准产品RAPIVAB（帕拉米韦注射剂）用于治疗流感，已在多个国家和地区获得监管批准。
    GlobeNewswire
    2019-12-11
    BioCryst Pharmaceuti
  • Exicure 报道了 AST-008 在默克尔细胞癌患者中的活性，并将招募患者参加 2 期研究
    研发注册政策
    Exicure 报道了 AST-008 在默克尔细胞癌患者中的活性，并将招募患者参加 2 期研究
    Exicure公司宣布其基因调控和免疫治疗药物AST-008在实体瘤患者中的1b/2期临床试验进展。AST-008是一种实验性SNA，由TLR9激动剂组成，用于免疫肿瘤应用，正在与pembrolizumab联合评估。初步数据显示，AST-008单独或与pembrolizumab联合使用，在患者血液中产生了免疫激活的指标。部分患者显示出疾病稳定或部分缓解的积极结果。Exicure计划在2020年第一季度开始招募之前接受过抗PD-1/PD-L1治疗的MCC患者。
    Businesswire
    2019-12-11
    Exicure Inc
  • ProQR 宣布 QR-1123 治疗常染色体显性遗传性视网膜色素变性的 1/2 期 Aurora 试验中首例患者给药
    研发注册政策
    ProQR 宣布 QR-1123 治疗常染色体显性遗传性视网膜色素变性的 1/2 期 Aurora 试验中首例患者给药
    ProQR Therapeutics宣布在荷兰莱顿和麻省剑桥，启动了针对患有常染色体显性视网膜色素变性（adRP）患者的QR-1123 Phase 1/2 Aurora临床试验，这是首个针对该疾病的人体临床试验。QR-1123是一种基于RNA的疗法，旨在治疗由P23H突变引起的adRP，通过抑制视网膜中突变视蛋白蛋白的表达来靶向治疗视力丧失的根本原因。该试验预计将在2021年提供初步数据，旨在评估安全性、耐受性和疗效。QR-1123由Ionis Pharmaceuticals开发，ProQR Therapeutics于2018年获得其许可。adRP是一种严重的罕见遗传疾病，会导致儿童期夜视力问题，最终导致成年中期失明。目前，针对P23H adRP尚无批准或处于临床开发阶段的疗法。
    GlobeNewswire
    2019-12-11
    ProQR Therapeutics N
  • Viela Bio 宣布启动干燥综合征 VIB4920 的 2b 期试验
    研发注册政策
    Viela Bio 宣布启动干燥综合征 VIB4920 的 2b 期试验
    Viela Bio公司宣布，其用于治疗干燥综合征的VIB4920药物在2b期临床试验中已开始对首位患者进行给药。干燥综合征是一种慢性系统性自身免疫性疾病，会导致唾液腺和泪腺的炎症和破坏，引起严重干燥和慢性疼痛。目前尚无针对该病的批准疾病修饰疗法。VIB4920是一种融合蛋白，旨在与CD40L结合，阻断T细胞与CD40表达细胞的相互作用。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估VIB4920在干燥综合征患者中的疗效和安全性。
    GlobeNewswire
    2019-12-11
    Viela Bio Inc
  • 礼来在初治 RET 融合阳性非小细胞肺癌中开启首个随机 3 期临床试验
    研发注册政策
    礼来在初治 RET 融合阳性非小细胞肺癌中开启首个随机 3 期临床试验
    Eli Lilly公司宣布启动LIBRETTO-431临床试验，旨在评估selpercatinib（LOXO-292）在初治RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。该试验将随机分配400名患者接受selpercatinib或含铂类（卡铂或顺铂）和培美曲塞的治疗，部分患者同时接受pembrolizumab。试验主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和颅内ORR。selpercatinib是一种针对RET激酶异常的口服新药，已在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性的甲状腺癌中获得突破性指定。该试验的启动标志着进一步证明selpercatinib在一线治疗中的益处的重要里程碑。
    PRNewswire
    2019-12-11
    Eli Lilly & Co
  • Synlogic 桥接研究数据与 SYNB1618 固体口服制剂（一种治疗苯丙酮尿症的合成生物方法）相比，显示出比早期液体制剂更好的耐受性，并指导下一阶段的临床开发
    研发注册政策
    Synlogic 桥接研究数据与 SYNB1618 固体口服制剂（一种治疗苯丙酮尿症的合成生物方法）相比，显示出比早期液体制剂更好的耐受性，并指导下一阶段的临床开发
    Synlogic公司宣布，其SYNB1618固体制剂在健康志愿者中的桥接研究数据支持其继续开发用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。公司计划在2020年上半年启动SYNB1618的二期临床试验，以评估其在降低PKU患者血液中苯丙氨酸（Phe）水平方面的潜力。研究的主要目标是评估SYNB1618的安全性和耐受性，以及其在健康志愿者中的Phe消耗活性。研究结果显示，确定了最大耐受剂量为2 x 10^12活细胞，并发现剂量递增可提高SYNB1618的耐受性，pH缓冲是菌株最大Phe消耗活性的必要条件。Synlogic公司总裁兼首席执行官Aoife Brennan表示，固体口服制剂的开发是平台的重要成就，对SYNB1618具有重要意义，使公司更接近为所有PKU患者提供新的治疗选择。
    Businesswire
    2019-12-11
    Synlogic Inc
  • 中风治疗初创公司Imperative Care完成8500万美元C轮融资，加速中风产品商业化进程
    医药投融资
    中风治疗初创公司Imperative Care完成8500万美元C轮融资，加速中风产品商业化进程
    美国中风治疗初创公司Imperative Care宣布完成8500万美元C轮融资，由汇桥资本和贝恩资本领投，现有投资者跟投。本轮融资将用于加速中风产品组合的商业发行，包括神经血管设备。Imperative Care致力于通过创新解决方案提高中风护理水平，其产品已获得FDA许可。汇桥资本和贝恩资本创始人将加入董事会，为紧急护理使命提供支持。Imperative Care将推出业界首个大型远端平台访问技术和ZOOM抽吸系统，继续在中风护理领域进行创新。汇桥资本和贝恩资本均为全球医疗行业投资机构，管理近20亿美元资产。
    动脉网
    2019-12-11
    Ascension Ventures Bain Capital Delos Capital Incept Rock Springs Capital 三正健康投资 汇桥资本
  • GemVax 在 CTAD 2019 上宣布了 GV1001 用于治疗阿尔茨海默病的 II 期结果
    研发注册政策
    GemVax 在 CTAD 2019 上宣布了 GV1001 用于治疗阿尔茨海默病的 II 期结果
    在2019年12月4日至7日于美国圣地亚哥举行的第12届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上，韩国GemVax & KAEL Co., Ltd.（GemVax）公司因其实验药物'GV1001'的II期临床试验结果受到关注。该试验针对中重度阿尔茨海默病患者，结果显示GV1001与多奈哌齐联合使用显著降低了SIB评分，显示出治疗阿尔茨海默病的积极效果。GemVax与加州大学旧金山分校的阿尔茨海默病专家Michael Weiner等专家分享了GV1001的作用机制，并讨论了未来在美国的临床试验合作机会。GemVax表示，CTAD 2019是他们宣布阿尔茨海默病研究积极成果的重要里程碑，也是向全球神经科医生和科学家推广'GV1001'的机会，并对此获得了积极的反馈。
    PRNewswire
    2019-12-11
    GemVax & Kael Co Ltd
  • 安进宣布瑞百安(R)获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常
    研发注册政策
    安进宣布瑞百安(R)获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常
    安进公司宣布，其降脂药物瑞百安（依洛尤单抗注射液）在中国获批更广泛适应症，成为首个针对成人原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的PCSK9抑制剂。该药物通过抑制PCSK9与LDLR的结合，增加清除血液中LDL的LDLR数目，降低LDL-C水平。依洛尤单抗的审批扩大了其适应症，可作为饮食辅助疗法，用于治疗包括杂合子家族性和非家族性高胆固醇血症患者。此举有助于缓解中国日益加重的心血管病负担，安进公司表示致力于将创新产品带给更多有需要的中国患者，助力健康老龄化建设。
    美通社
    2019-12-11
    Amgen Inc
  • 36氪独家 | 抢占科创板眼科第一股，「爱博诺德」正式启动IPO
    医药投融资
    36氪独家 | 抢占科创板眼科第一股，「爱博诺德」正式启动IPO
    眼科高端医疗器械公司爱博诺德启动科创板IPO，发布招股说明书，核心产品为软性人工晶体和角膜塑形镜，市场份额有望扩大。公司历经六轮融资，市值预计达200亿，銘丰资本投资回报或将达8倍。爱博诺德填补国内眼科医疗器械市场空白，角膜塑形镜市场潜力巨大，年复合增长率预计25%。銘丰资本深度布局医疗健康领域，投资逻辑基于对市场现状、产品体系、竞争格局和发展前景的研究。
    36氪
    2019-12-11
  • 罗氏美罗华®两大新适应症在华获批，造福更多血液疾病患者
    研发注册政策
    罗氏美罗华®两大新适应症在华获批，造福更多血液疾病患者
    罗氏制药中国宣布旗下美罗华®（利妥昔单抗）获得中国国家药品监督管理总局批准，用于初治滤泡性淋巴瘤（FL）患者的单药维持治疗和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的联合治疗。这一批准基于PRIMA和CLL-8研究，结果显示美罗华可显著降低疾病进展风险，延长患者生存期。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出，美罗华的获批有利于提高FL患者的生活质量和生存期。北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任朱军教授强调，利妥昔单抗联合化疗是提高CLL患者生存率的重要治疗手段。罗氏制药中国总裁周虹女士表示，将继续致力于推动更多新药进入中国市场，为患者带来更多选择和希望。
    美通社
    2019-12-11
  • GenSight Biologics 报告了 REALITY 研究和 REVERSE-RESCUE 分析的结果，强调了与 LHON 自然病程相比，LUMEVOQ™ （GS010） 的积极益处
    研发注册政策
    GenSight Biologics 报告了 REALITY 研究和 REVERSE-RESCUE 分析的结果，强调了与 LHON 自然病程相比，LUMEVOQ™ （GS010） 的积极益处
    GenSight Biologics公司发布关于REALITY注册研究和REVERSE及RESCUE三期数据的分析结果，强调ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者的视力丧失预后较差。结果显示，与接受LUMEVOQ™（GS010）单眼注射的REVERSE和RESCUE患者相比，REALITY研究中的患者视力在初始下降后没有恢复。此外，从REVERSE和RESCUE患者基线读数的数据集中得出的第二组结果显示，疾病进展时间较长的患者视力更差。这些发现将支持GenSight Biologics向监管机构提供关于疾病自然史的稳健见解，以证明LUMEVOQ™的治疗益处。
    Businesswire
    2019-12-11
    GenSight Biologics S
  • 诺华宣布 FDA 接受 Xolair®（奥马珠单抗）用于治疗鼻息肉
    研发注册政策
    诺华宣布 FDA 接受 Xolair®（奥马珠单抗）用于治疗鼻息肉
    诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗18岁及以上成人鼻息肉患者，这些患者对鼻内皮质类固醇反应不足。如果获得批准，Xolair将成为首个通过靶向和阻断免疫球蛋白E（IgE）来帮助缩小鼻息肉并改善症状的抗体。FDA预计将在2020年第三季度对此项批准做出决定。鼻息肉是一种常见且可能致残的疾病，影响美国1300万人。目前治疗选择有限，许多患者选择鼻手术或全身性类固醇，但这些方法往往无法有效控制症状，因为鼻息肉会再生。该sBLA基于III期POLYP 1和POLYP 2试验的结果，这些试验表明Xolair在治疗对鼻内皮质类固醇反应不足的成人CRSwNP患者时，达到了主要和多个次要终点。Xolair是一种注射式生物制剂，旨在靶向和阻断IgE。Xolair目前被批准用于治疗6岁及以上、哮喘症状未得到吸入性皮质类固醇控制的6岁及以上患者的轻至重度持续性过敏性哮喘，以及12岁及以上慢性自发性荨麻疹（CIU）患者的慢性特发性荨麻疹。
    PRNewswire
    2019-12-11
    Novartis AG
  • 科济生物在2019年ASH年会展示CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床研究结果
    研发注册政策
    科济生物在2019年ASH年会展示CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床研究结果
    科济生物在美国血液学会（ASH）年会上报告了其全人抗CAR-BCMA T细胞（CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤的最新临床研究结果，显示该疗法具有良好的安全性和显著的有效性，总缓解率达到87.5%，完全缓解比例达79.2%，中位无进展生存期为16.6个月。该研究由浙江大学附属第一医院、温州医科大学附属第一医院、上海交通大学附属新华医院三个研究中心共同完成，并已在中国、美国和加拿大获得新药临床试验批准，同时被美国FDA授予“孤儿药”资格和“再生医学先进疗法(RMAT)”称号，欧洲EMA纳入“优先药物（PRIME）计划”。
    美通社
    2019-12-11
  • 基石药业avapritinib三线GIST的III期试验在华完成患者入组
    研发注册政策
    基石药业avapritinib三线GIST的III期试验在华完成患者入组
    基石药业宣布，由其合作伙伴Blueprint Medicines开发的在研产品avapritinib在III期临床研究VOYAGER中完成中国患者入组目标，全球患者入组目标也已达成。该研究旨在评估avapritinib在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。美国FDA已接受avapritinib的新药上市申请，基石药业计划同步向中国药品监督管理局递交新药上市申请。avapritinib是一种口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，在临床试验中显示出良好的抗肿瘤活性和耐受性。基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，对avapritinib在中国成功上市充满信心。基石药业首席医学官杨建新博士强调，GIST是一种罕见病，avapritinib的入组速度体现了中国GIST患者的临床需求。基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作，获得avapritinib在大中华区的开发和商业化授权。
    美通社
    2019-12-11
    Blueprint Medicines
  • 基石药业宣布阿伐替尼治疗中国三线GIST患者的全球III期VOYAGER研究达到入组目标
    研发注册政策
    基石药业宣布阿伐替尼治疗中国三线GIST患者的全球III期VOYAGER研究达到入组目标
    CStone制药公司宣布，其合作伙伴Blueprint Medicines开发的实验性药物avapritinib的全球III期VOYAGER临床试验在中国已完成目标患者入组。该试验旨在评估avapritinib作为晚期胃肠道间质瘤（GIST）的三线或四线治疗药物的安全性和有效性，与当前三线GIST标准治疗药物regorafenib相比。Blueprint Medicines预计将在2020年第二季度报告VOYAGER试验的顶线数据。此外，CStone计划在2020年下半年向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交第三线GIST治疗的NDA。GIST是胃肠道最常见的间质肿瘤，约90%的GIST病例与KIT和PDGFRA酪氨酸激酶的突变有关。目前，对于接受过三线治疗失败的GIST患者，尚无批准的治疗方法。Avapritinib是一种针对KIT和PDGFRA突变激酶的高度选择性抑制剂，临床数据显示其在PDGFRA Exon 18突变患者和四线GIST患者中具有令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性。
    PRNewswire
    2019-12-11
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