Molecular Templates公司在2019年美国血液学会（ASH）年会上展示了其两个关于其产品线的研究海报。其中，MT-3724，一种针对CD20的免疫毒素，在多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究中表现出对复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的有效性。研究显示，在13名血清RTX阴性DLBCL或混合DLBCL/FL患者中，有5名患者（38%客观缓解率）对MT-3724有反应，其中2例为完全缓解，3例为部分缓解。此外，MT-3724与来那度胺的联合用药研究正在进行中，旨在评估其安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量。

Agios Pharmaceuticals在2019年美国血液学会年会上报告了关于mitapivat（AG-348）的新数据，该药物是一种针对吡哆酸激酶（PK）缺乏症的口服小分子药物，能够有效提高血红蛋白水平。研究显示，在为期三年的治疗中，18名患者接受了mitapivat治疗，其安全性良好，且疗效持续。此外，Agios还分享了关于PK缺乏症的流行病学数据，表明该疾病患者存在较高的合并症和并发症风险。Agios计划在年底前完成mitapivat在PK缺乏症中的两项关键III期临床试验的入组工作，并正在探索其在其他溶血性贫血疾病中的应用。

Forty Seven公司宣布其新型抗体诱导方案在非人灵长类动物模型中显示出显著减少骨髓造血干细胞的效果，无剂量限制毒性。该方案包括其抗cKIT抗体FSI-174和抗CD47抗体magrolimab。公司计划在2020年第一季度开始健康志愿者的1期临床试验。此外，Forty Seven将举办投资者活动并直播，讨论在ASH年度会议上展示的数据。

在多中心tab-cel®（tabelecleucel）EAP研究中，61名患有包括26名复发/难治性EBV+ PTLD在内的EBV相关疾病的患者接受了治疗。tab-cel®在所有EBV+ PTLD和其他EBV相关疾病患者中总体耐受性良好。对于tab-cel®反应者，估计的两年总生存率分别为86%和100%，分别对应于接受HCT和SOT的EBV+ PTLD患者，中位起效时间为一个月。在22名EBV+ PTLD患者亚组中观察到类似的结果，这些患者可能符合Atara正在进行中的tab-cel® Phase 3研究的资格标准。这些结果表明，tab-cel®可能为接受HCT或SOT的EBV+ PTLD患者提供一种有效的治疗选择，具有令人信服的获益-风险特征。在EBV+ PTLD HCT和SOT队列中，92%和63%的患者根据PTLD预后指数1分别属于中/高风险。安全性分析显示，tab-cel®在所有患者中总体耐受性良好，未发生导致停药的tab-cel®相关不良事件。最常见的不良事件为疾病进展（16%）、发热（8%）和肺炎（7%）。在EBV+ PTLD患者中，中位起效时间为一个月，在反应者中，两年估计的总生存率分别为86

Samus Therapeutics公司在2019年美国血液学会年会上展示了其针对骨髓纤维化患者的研究成果。公司研发的口服药物PU-H71与ruxolitinib联合使用，旨在治疗对ruxolitinib不再完全响应的患者。研究显示，PU-H71能够抑制突变JAK2的活性，该活性受细胞应激时形成的epichaperomes（一种蛋白质复合体）调节。该多中心1b期研究旨在评估PU-H71在骨髓纤维化患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究已在美国开始招募患者。

SpringWorks Therapeutics宣布，其合作伙伴GSK在61届美国血液学会（ASH）年会上展示了SpringWorks的实验性γ分泌酶抑制剂（GSI）nirogacestat（原名PF-03084014）单独使用以及与GSK的实验性抗B细胞成熟抗原（BCMA）抗体-药物偶联物（ADC）belantamab mafodotin（原名GSK2857916）联合使用的数据。数据显示，nirogacestat与belantamab mafodotin的联合使用在BCMA表达的癌细胞系中显示出协同的抗癌细胞杀伤作用，相比单独使用belantamab mafodotin，其细胞毒性提高了约3000倍。GSK将赞助并开展一项1b期临床试验，以评估nirogacestat与belantamab mafodotin联合使用在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和耐受性，以及初步疗效。SpringWorks预计将在2020年第一季度开始这项临床试验。

Kymera Therapeutics公司在2019年12月9日宣布，将在美国血液学会年会上展示关于新型STAT3降解剂的新临床前数据，这些降解剂对多种血液恶性肿瘤具有高度选择性和活性，包括ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALK+ ALCL）、急性髓系白血病（AML）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。数据将在奥兰多举行的年会上进行海报展示，强调了STAT3降解剂在治疗STAT3依赖性淋巴瘤和白血病中的潜力，并计划在2020年选择一个主要STAT3降解剂进行IND可行性研究。

Takeda制药公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上展示了九项血液学海报，强调其通过结合真实世界数据和开发创新的腺相关病毒（AAV）基因疗法来推进罕见出血性疾病治疗的承诺。研究展示了真实世界证据，表明个性化治疗在降低成本和改善患者益处方面的作用，并突出了von Willebrand病个性化治疗未满足的临床需求。此外，Takeda还介绍了关于AAV基因疗法的预临床科学研究结果，包括针对现有AAV基因疗法局限性的研究，以及旨在克服现有AAV基因疗法挑战的新方法。

Xencor公司宣布，其CD20 x CD3双特异性抗体XmAb® 13676在治疗B细胞恶性肿瘤的1期剂量递增研究中表现出良好的耐受性和临床活性。该研究数据在61届美国血液学会（ASH）年会上公布，显示XmAb13676在非霍奇金淋巴瘤患者中作为单药治疗显示出临床活性，支持其在淋巴瘤治疗中的潜力。研究中的45名复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）患者和8名复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）患者接受了XmAb13676的不同剂量，其中45 mcg/kg的剂量被选为后续剂量递增的基础。研究评估了安全性，最常见的不良事件为发热、细胞因子释放综合征（CRS）和贫血。在DLBCL患者中，客观缓解率为39%，完全缓解率为28%。Xencor计划进行更多研究，包括XmAb13676作为单药治疗和与其他药物联合使用的研究。

Celularity公司宣布在61届美国血液学会（ASH）年会上，展示了其基于基因改造的NK和T细胞平台的数据，并强调了PNK-007在多发性骨髓瘤（MM）患者中1期临床试验的长期安全性和有效性结果。该公司在临床前研究中发现，其源自胎盘的CD19 CAR T细胞候选产品在淋巴瘤肿瘤模型中表现出体内抗肿瘤效果，而CD38 CAR NK细胞候选产品则显示出针对CD38+淋巴瘤和骨髓瘤细胞系的体外和体内抗肿瘤活性。此外，该公司源自胎盘的CD34+细胞衍生的NK细胞候选产品，过表达CD16变异体，显示出与单克隆抗体结合的多种组合潜力，从而在体外和体内增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）功能。1期临床试验结果显示，PNK-007在自体干细胞移植（ASCT）后一年内耐受性良好，没有严重不良事件（AEs）与PNK-007相关，也没有观察到剂量限制性毒性、移植物抗宿主病（GvHD）、细胞因子释放综合征（CRS）、移植物失败或移植物排斥。Celularity公司创始人、董事长兼首席执行官Robert Hariri表示，公司对在ASH会议上展示的预临床和临床研究结果感到兴奋，这些结果增加了关于其同种异体、现货、源自胎盘的

Ocugen公司宣布已完成其针对眼部移植物抗宿主病（oGVHD）患者的OCU300三期临床试验的50%入组。该公司是首个获得针对oGVHD孤儿药指定的产品候选者，也是首个进行该疾病三期临床试验的公司。该试验是一项双盲、安慰剂对照的84天试验，60名患者将以2:1的比例随机分配接受OCU300（溴莫尼定0.18%纳米乳剂）或安慰剂。试验旨在评估溴莫尼定酒石酸盐纳米乳剂眼药水在治疗oGVHD患者眼部不适和眼部红肿方面的安全性和有效性。该试验的主要终点是基于10点视觉模拟量表的眼部不适和基于100点验证的球结膜红肿评分的眼部红肿。Ocugen首席医疗官Daniel Jorgensen表示，完成50%的入组是实现这一重要三期临床试验的关键里程碑。oGVHD是一种严重的眼部自身免疫性疾病，在异基因骨髓移植患者中发生率高达60%。目前尚无批准的治疗这种疾病的方法，Ocugen相信OCU300将为患有这种疾病的患者提供所需的缓解。Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化针对罕见和未得到充分治疗的眼科疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布，其产品Hizentra获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药独家权，用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多神经病（CIDP）成人患者的维持治疗，以预防神经肌肉功能障碍和损害的复发。CIDP是一种罕见的自身免疫性疾病，影响周围神经，可能导致严重残疾。Hizentra于2018年3月获得FDA批准，用于治疗CIDP成人患者，预防神经肌肉功能障碍和损害的复发，是目前唯一获批的20%皮下免疫球蛋白（SCIg）。该批准基于PATH III期临床试验的数据，这是迄今为止CIDP患者中最大的对照临床试验。FDA关于Hizentra孤儿药地位的决策为CSL Behring提供了为期七年的美国市场独家权。Hizentra已在60多个国家注册，是全球最常用的SCIg，自2010年以来已有超过6700万次使用记录。CSL Behring致力于通过创新疗法改善CIDP患者的生命质量。

Can-Fite BioPharma Ltd. 完成了其Piclidenoson药物在治疗中度至重度斑块型银屑病方面的关键性III期Comfort™试验中超过50%的患者招募。该试验旨在评估Piclidenoson与安慰剂相比的优越性，以及与Apremilast（Otezla®）相比的非劣效性。试验的主要终点是患者在第16周时达到PASI 75评分的比例，次要终点包括在第16周和第32周上非劣效于Otezla®。Piclidenoson已在加拿大、韩国、西班牙、奥地利、瑞士、香港、澳门、台湾和中国获得银屑病适应症的许可。Can-Fite BioPharma Ltd. 是一家处于临床后期阶段的药物开发公司，其平台技术旨在治疗癌症、炎症疾病和性功能障碍等数十亿美元的市场。

澳大利亚生物科技公司QBiotics Group Limited宣布，其抗癌药物tigilanol tiglate（EBC-46）在《柳叶刀》旗下的EBioMedicine期刊上发表了一项针对人类的第一期临床试验的积极结果。该试验旨在评估药物的安全性、耐受性、药代动力学和初步的抗癌效果。研究在澳大利亚22名患者中进行，包括多种肿瘤类型，结果显示所有肿瘤类型在最低剂量下均观察到临床活性。27%的患者对治疗有反应，其中包括18%的完全反应。96%的不良事件为轻度至中度，主要与注射部位反应相关。这些结果支持了进一步开发tigilanol tiglate作为实体瘤潜在治疗药物的进展。此外，QBiotics还宣布了一项针对头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的I/II期临床试验，以确定药物的推荐剂量水平。

BeyondSpring公司宣布，其主打药物Plinabulin的两个研究摘要被美国血液学会年会接受为电子出版物。这两个摘要分别探讨了Plinabulin在预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）中的作用机制，其中一项研究强调了Plinabulin保护粒细胞祖细胞（GMP）的能力，另一项则指出Plinabulin保护了产生淋巴细胞的CLP细胞。这些发现为Plinabulin在治疗化疗引起的骨髓抑制提供了强有力的证据，并支持BeyondSpring计划在2020年第一季度在中国和美国提交新药申请。

Athira Pharma公司宣布，在圣地亚哥举行的第12届阿尔茨海默病临床试验会议上，其研发的NDX-1017药物在1a/1b期临床试验中显示出对阿尔茨海默病患者大脑活动的积极影响。该试验评估了NDX-1017对大脑活动的影响，使用了非侵入性生物标志物，包括定量脑电图（qEEG）和事件相关电位（ERP）。结果显示，NDX-1017在不同剂量下均显示出对大脑活动的一致性变化，并显示出对认知过程的客观测量有显著改善。这一结果支持了将NDX-1017推进至更晚期临床试验的计划。NDX-1017是一种小分子治疗药物，旨在增强肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET的活性，以影响神经退行性变并再生脑组织。Athira Pharma是一家位于华盛顿州西雅图的药物开发公司，致力于通过推进创新疗法来改善人类健康，其重点在于阿尔茨海默病。

意大利制药公司Menarini Ricerche正在推进SEL24/MEN1703的临床开发，并在第61届美国血液学会（ASH）大会上展示了一项名为DIAMOND-01（NCT03008187）的首次人体临床试验的设计。该试验旨在评估SEL24/MEN1703作为单药治疗急性髓系白血病（AML）患者的推荐剂量。SEL24/MEN1703是一种口服的PIM/FLT3激酶双重抑制剂，由Ryvu Therapeutics授权。Menarini Ricerche致力于创新药物研发，专注于靶向治疗和精准医学，其产品线包括多种血液和实体肿瘤治疗药物。Menarini集团在多个治疗领域拥有产品，并在全球136个国家销售。