阿斯特制药公司，日本大塚制药的全资子公司，在佛罗里达州奥兰多的美国血液学会（ASH）会议上公布了ASCERTAIN 3期临床试验的初步数据。该试验评估了口服固定剂量组合药物cedazuridine和decitabine（ASTX727）在治疗中高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者，包括慢性髓单核细胞性白血病（CMML）的效果。数据显示，ASTX727与静脉注射decitabine在5天总曲线下面积（AUC）上等效，安全性结果与预期一致，最常见的副作用包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血和疲劳。初步临床活性与已发表的静脉注射decitabine数据一致。阿斯特制药计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），有望为MDS和CMML患者提供新的口服治疗方案。

Editas Medicine公司宣布，其研发的EDIT-301作为一种可能的最优级、持久性药物，用于治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血，已获得体内概念验证数据支持。EDIT-301是首个使用Cas12a（之前称为Cpf1）的实验性药物。该药物通过基因编辑技术，提高胎儿血红蛋白（HbF）水平，从而治疗这两种疾病。在动物实验中，EDIT-301显著提高了HbF水平，并表现出持久的效果。Editas Medicine公司表示，如果这些研究结果在人类身上得到证实，其编辑方法可能产生更安全、更有效的药物，满足对治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血的迫切需求。

Amphivena Therapeutics在美血液学会年会上展示了其双价T细胞激动剂候选药物AMV564的1期临床试验数据，结果显示AMV564在治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中表现出良好的安全性和临床活性，包括T细胞激活、骨髓T细胞增加和抗白血病 blasts活性。38名患者中有5名达到完全或部分缓解。AMV564在高达450 mcg/天的剂量下，通过连续静脉输注给药，表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性，无3级以上细胞因子释放综合征。Amphivena正在探索皮下和慢性给药方式，并计划进行与其他药物的联合试验。此外，AMV564在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者中显示出选择性降低骨髓和外周骨髓抑制细胞（MDSC）的活性，同时保护正常CD33表达的细胞。Amphivena Therapeutics是一家位于南旧金山的免疫肿瘤学公司，致力于开发一流的T细胞激动剂疗法。

bluebird bio公司宣布了LentiGlobin™基因治疗β-地中海贫血（betibeglogene autotemcel）的最新研究数据，包括来自Phase 3 Northstar-3和Northstar-2研究的患者数据，以及完成Phase 1/2 Northstar研究的更新结果。这些数据展示了LentiGlobin在治疗依赖输血β-地中海贫血（TDT）患者中的潜在益处和安全性，包括儿童、青少年和成人患者。研究结果显示，患者实现了输血独立，骨髓红细胞生产指标改善，铁过载减少。TDT是一种严重的遗传疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，导致血红蛋白（Hb）减少。LentiGlobin旨在通过向患者的自身造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因（β A-T87Q -globin基因）的拷贝来治疗TDT。bluebird bio计划在美国提交LentiGlobin的Biologics Licensing Application（BLA），并正在进行长期的安全性和有效性随访研究。

Equillium公司宣布，其研发的用于治疗狼疮性肾炎的药物itoizumab获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该药物有望为狼疮性肾炎患者提供新的治疗选择。Equillium公司已启动了针对狼疮和狼疮性肾炎患者的EQUALISE Phase 1b临床试验。FDA的快速通道计划旨在加速严重或危及生命疾病的新药研发。Equillium公司相信itoizumab具有成为同类最佳药物的治疗潜力，并正在推进其在严重免疫炎症疾病中的临床开发。

Syndax Pharmaceuticals发布了一项关于其研发的癌症疗法的研究报告，报告显示选择性抑制Menin-MLL相互作用在多种混合表型白血病（MLLr）样本中表现出一致的抗增殖和抗白血病活性。该研究由Dana-Farber癌症研究所和悉尼儿童癌症研究所的研究人员领导，使用VTP-50469（SNDX-5613的类似物）对携带MLL重排的细胞系和患者来源的异种移植（PDX）模型进行了研究。结果显示，VTP-50469能够诱导细胞死亡和终末分化，并在PDX模型中显著减少白血病负荷，提高生存率。Syndax首席执行官Briggs W. Morrison表示，这些数据支持了SNDX-5613作为潜在治疗急性白血病的药物。SNDX-5613是一种强效、选择性的小分子Menin-MLL结合抑制剂，目前正在进行治疗MLL重排急性白血病的临床试验。

Kezar Life Sciences在2019年美国血液学会年会上展示了其针对Sec61转位酶抑制的研究成果，该研究聚焦于开发新型小分子药物以治疗自身免疫疾病和癌症。公司的研究成果包括两个口头报告和一个海报展示，主要关注Sec61转位酶的新型抑制剂，这些抑制剂对多种与治疗相关的肿瘤和免疫肿瘤靶点具有高活性，显示出广泛的抗肿瘤作用。公司总裁兼首席科学官Christopher Kirk表示，他们研发的针对蛋白质分泌途径的努力取得了显著进展，并很高兴在口头报告和海报中强调这一极具吸引力的新治疗方法。公司首个临床候选药物KZR-261的预临床数据显示，抑制Sec61转位酶可能对多种实体瘤和血液瘤类型有效，公司已开始进行多发性骨髓瘤模型的研究，并计划在2021年第一季度提交新药研究申请。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-783在治疗PTSD（创伤后应激障碍）方面展现出积极的前景。在由南卡罗来纳医科大学和西北大学合作进行的临床前研究中，NYX-783在PTSD模型中表现出对条件恐惧的显著影响，并在压力诱导的酒精寻求模型中降低了酒精消耗。这些数据强调了NYX-783在治疗PTSD及其常见并发症——酒精使用障碍方面的潜在效用。该研究在2019年12月9日美国神经精神药理学学会年会上进行展示，Aptinyx公司表示将继续推进NYX-783的临床开发。

MacroGenics公司宣布了其研究性双特异性CD123 x CD3 DART分子flotetuzumab在治疗急性髓系白血病（AML）患者中的最新研究结果。该研究针对初治失败和早期复发的AML患者，结果显示32%的患者获得缓解。研究还展示了flotetuzumab在减少细胞因子释放综合征方面的效果，并计划进行一项注册性研究。此外，还讨论了与免疫检查点抑制剂的联合使用以及与MGA012（抗PD-1抗体）的联合研究。

ImmunoGen公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上公布了IMGN632在复发/难治性急性髓系白血病（AML）和浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN）患者中的安全性及疗效新数据。IMGN632是一种针对CD123的抗体偶联药物（ADC），在AML和BPDCN的I期临床试验中表现出良好的耐受性和抗肿瘤活性。IMGN632与Vidaza（阿扎胞苷）和Venclexta（维奈克拉）联合使用在AML模型中显示出肿瘤负荷减少和生存率提高。这些数据为IMGN632在AML、BPDCN和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中的进一步研究提供了坚实基础。

诺华公司近日公布了关于Kymriah（tisagenlecleucel）的两大分析结果，Kymriah是目前唯一获得两个不同适应症批准的CAR-T细胞疗法。这两项分析来自一项为期15年的上市后研究，补充了Kymriah关键临床试验的严谨性，并提供了Kymriah在更广泛患者群体中的真实世界经验证据。在真实世界应用中，Kymriah的疗效和安全性与关键临床试验一致，包括JULIET试验中成人复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者和ELIANA试验中儿童和年轻成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的24个月分析。真实世界经验数据在61届美国血液学会（ASH）年会上公布。分析显示，Kymriah在真实世界应用中的疗效与JULIET试验相似，安全性结果似乎更佳。在真实世界分析中，83名接受Kymriah治疗的患者中，约4%发生3级或以上细胞因子释放综合征（CRS）和约5%发生神经事件，而JULIET临床试验中分别为23%和11%。在儿童和年轻成人复发/难治性ALL患者中，真实世界应用中的疗效与ELIANA关键试验相似，安全性结果似乎更佳。在真实世界分析中，146名接受Kymriah治疗的儿童

Gamida Cell Ltd.在61届美国血液学会年会上公布了GDA-201的临床研究更新结果，这是一种基于自然杀伤（NK）细胞的癌症免疫疗法，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）和骨髓瘤（MM）。研究显示，GDA-201与单克隆抗体联合使用在经过大量治疗的晚期患者中表现出良好的耐受性和早期临床活性，其中9名NHL患者中有5名实现了完全缓解。Gamida Cell计划在2020年启动一项针对NHL患者的1/2期多剂量、多中心研究。此外，公司还展示了其基于NAM的细胞扩增平台的机制作用数据，该平台旨在增强异基因供体细胞的数量和功能，为正在进行3期临床试验的细胞疗法omidubicel提供了科学依据。

意大利生物制药公司Newron宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）要求公司在解盲STARS临床试验数据前进行一次A类会议，讨论其提交的统计计划。Newron已锁定临床数据库，并正在准备与FDA的会议。此外，FDA已授予Newron的产品候选sarizotan针对雷特综合症的罕见儿科疾病指定。雷特综合症是一种主要影响女性的严重神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。Sarizotan是一种针对特定血清素或多巴胺受体的选择性化合物，在预临床研究中已显示出改善雷特综合症小鼠模型的呼吸作用。Newron正在开发针对中枢和周围神经系统疾病的新型疗法。

FORMA Therapeutics宣布了其新型红细胞PKR激活剂FT-4202在健康志愿者和镰状细胞病患者的I期临床试验中取得积极结果。该研究显示FT-4202在健康受试者中表现出良好的安全性和耐受性，并在体外实验中证实了其在镰状细胞病红细胞中的机制。FT-4202旨在通过降低2,3-DPG水平来减少红细胞镰变，并提高ATP水平以改善红细胞健康和生存。这些效果有望提高血红蛋白水平并减少患者经常遭受的疼痛性血管闭塞性危象。

Landrace Bioscience与Abacus Health Products达成合作协议，将为Abacus的CBDMEDIC™和CBDCLINIC™品牌提供大麻提取物，并共同开发新产品。此次合作标志着Landrace在 hemp ingredient制造和定制产品配方解决方案领域的领导地位，以及其创新和解决方案导向的商业模式。Abacus Health Products是一家专注于OTC产品的公司，其产品线包括针对专业医疗市场和消费者市场的CBDCLINIC™和CBDMEDIC™。此外，Landrace还将为前职业橄榄球冠军Rob Gronkowski的CBD产品线开发新产品，展示其在产品开发方面的专业能力。

Servier公司与伦敦大学学院（UCL）达成一项为期两年的战略研究合作协议，旨在加速发现治疗自身免疫性炎症疾病的新疗法，包括狼疮和系统性硬化症。Servier公司将分享科学知识，支持UCL领导的两个研究项目，研究狼疮患者中哪些途径发生病理性改变，以及系统性硬化症是如何发展的。通过更好地理解每种疾病的机制，研究团队希望开发出急需的新药和治疗方法。狼疮和系统性硬化症是全球范围内影响数百万人的疾病，目前缺乏有效的治疗方法。该合作旨在结合Servier和UCL在科学领域的专长和资源，以期加速将研究成果转化为治疗狼疮和系统性硬化症患者的治疗方案。

阿尔伯特爱因斯坦医学院在2019财年从美国国家卫生研究院（NIH）获得了1.78亿美元的资金，创下了该机构历史上的最高年度总金额。这些资金支持了多项研究，包括领导国际联盟研究埃博拉和艾滋病，以及神经科学、遗传学和改善少数族裔群体健康的项目。其中，值得注意的是，爱因斯坦学院的教授领导了多个国家级项目和中心，如研究影响HIV携带者的疾病、开发针对致命病毒的抗体疗法等。此外，还资助了多项由研究人员发起的研究项目，涉及下肢动脉疾病、下丘脑在肥胖和高血压中的作用、HIV相关炎症与阿片类药物滥用之间的关系等多个领域。爱因斯坦医学院是美国领先的医学研究、教育和临床研究机构之一，拥有超过1800名全职教职员工，并与蒙特菲奥里医疗中心等临床合作机构合作，推动新发现转化为患者受益的治疗方法。