美国生物技术公司Recursion宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物REC-4881孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）。REC-4881是一种口服生物利用度高的非ATP竞争性别构体小分子MEK1和MEK2抑制剂，旨在缩小FAP患者的肿瘤大小。FAP是一种罕见的肿瘤综合征，目前尚无批准的治疗方法。该药物有望在FAP患者中评估安全性、药代动力学和疗效，预计将在未来三个季度内开始招募患者。

波士顿，2021年9月29日——临床阶段的基因药物公司Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE）宣布，开始对WVE-N531进行剂量给药，这是一项评估WVE-N531作为Duchenne型肌营养不良症（DMD）男孩治疗药物的1b/2a期临床试验。WVE-N531是Wave的第一个外显子跳跃候选药物，也是首个通过静脉输注全身给药的PN骨架化学修饰的候选药物。WVE-N531的预临床数据表明，与Wave第一代化学设计的化合物相比，其显著提高了小鼠的生存率和肌营养不良蛋白的表达。预计将在2022年产生临床数据，以支持WVE-N531及其他PN修饰的外显子跳跃化合物的进一步开发。这项开放标签的1b/2a研究旨在评估WVE-N531的安全性和耐受性，并包括药代动力学（肌肉浓度）和药效学（肌营养不良蛋白表达）。该研究预计将招募15名5至12岁的DMD男孩，他们有记录的肌营养不良蛋白基因突变，适用于外显子53跳跃，并且是行走或非行走状态。WVE-N531将在多个剂量水平下进行评估，以选择用于进一步多剂量评估的剂量，并作为每周两次的输注给药。

Athira Pharma宣布，其研发的小分子药物ATH-1017在治疗轻度至中度阿尔茨海默病方面的临床试验数据将在2021年11月9日至12日在波士顿举办的临床阿尔茨海默病试验会议上进行口头报告。ATH-1017是一种新型小分子治疗药物，旨在增强肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET的活性。报告将由Athira Pharma首席医疗官Hans Moebius博士于11月10日进行，详细介绍了该药物的Phase 2/3临床试验的更新和基线数据。Athira Pharma是一家位于西雅图地区的生物制药公司，专注于开发小分子药物以恢复神经元健康并阻止神经退行性疾病。

BetterLife Pharma公司宣布，其领先化合物TD-0148A（2-溴-LSD）的神经受体结合数据已由Eurofins Discovery生成。TD-0148A是一种第二代LSD衍生物，BetterLife认为它能够模拟LSD的预期治疗效果，同时避免引起不希望的分离性副作用，如幻觉。受体结合数据显示TD-0148A与神经受体结合，这些受体在神经精神疾病中发挥着关键作用。研究还发现TD-0148A对5-HT受体、α-肾上腺素受体、β-肾上腺素受体和多巴胺受体有显著结合，而对5-HT3、GABA-A1和NMDA受体的结合则有限或无。此外，BetterLife任命了David Melles为投资者关系经理，他将为公司的进展带来宝贵的经验。BetterLife致力于将TD-0148A尽快推进到美国IND和临床试验阶段。

Krystal Biotech宣布其研发的基因疗法KB407获得澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会批准，将开展针对囊性纤维化患者的1期临床试验。KB407是一种用于治疗囊性纤维化的吸入性基因疗法，旨在通过气雾给药将全长人类囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）直接递送到患者的气道上皮细胞中。该试验将评估KB407的安全性、耐受性，并观察肺功能的变化。Krystal Biotech表示，尽管COVID-19相关延误带来挑战，但公司期待在澳大利亚启动这一概念验证试验，并计划在2022年在美国开展临床试验。

PTC Therapeutics公司宣布，其新型基因疗法PTC-AADC在治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症儿童方面取得了显著成效。该病是一种罕见的中枢神经系统疾病，以往难以治疗，且具有致命性。接受PTC-AADC治疗的儿童在运动功能和认知技能方面有了显著提升，如抬头、坐立和沟通能力，这些改善持续了长达10年。五年的新结果显示，运动功能改善得到维持，证明了PTC-AADC治疗的效果持久。在三项临床试验中，所有儿童从3个月大开始就记录了运动发展的改善。认知和语言技能也显著提高，孩子们能够理解照顾者并表达自己。此外，呼吸感染的发生率从12个月时的平均2.4次降至5年时的0.3次。目前，AADC缺乏症尚无批准的治疗方法，PTC-AADC基因疗法通过直接向大脑中多巴胺利用的部位——豆状核输送，纠正了这一缺陷。PTC-AADC正在欧洲药品管理局的委员会进行审查，预计2021年第四季度将发表意见，在美国作为新药进行研发。

Ashvattha Therapeutics将在2021年10月5日至8日的虚拟世界分子影像大会上展示两项关于新型羟基树状分子治疗药物（HDTs）的口头报告。这些HDTs针对神经学、神经肿瘤学和眼科的未满足医疗需求。其中一项报告由斯坦福大学医学院的Mackenzie Carlson进行，介绍了一种名为18F-OP-801的新型羟基树状分子PET示踪剂，用于全身和大脑中适应性炎症的成像。另一项报告由Ashvattha Therapeutics的董事长、首席执行官兼总裁Jeffrey Cleland进行，介绍了一种名为111In-D6-B483的新型羟基树状分子SPECT示踪剂，用于选择性成像脑肿瘤。18F-OP-801是一种神经影像剂，用于诊断患有神经炎症的阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的患者。该公司计划在2022年初开始一项针对ALS患者的18F-OP-801 Phase 1/2研究，并与OP-101联合使用，预计将在2022年下半年报告成像数据。

electroCore公司宣布，其关于非侵入性迷走神经刺激(nVNS)治疗COVID-19患者的SAVIOR-1研究原稿已发表在MedRxiv并提交同行评审。该研究由西班牙瓦伦西亚大学医院进行，招募了110名18岁以上的患者，旨在评估nVNS在标准治疗基础上对住院治疗SARS-CoV-2感染患者的安全性及可行性。结果显示，nVNS治疗组的C反应蛋白(CRP)和降钙素原水平显著低于对照组，表明nVNS可能有助于改善COVID-19症状。该疗法耐受性良好，未发生严重设备相关不良事件。研究主要研究者Carlos Tornero博士表示，nVNS可能有助于对抗COVID-19及其长期影响。electroCore公司首席医疗官Peter Staats博士也表示，nVNS有望成为治疗COVID-19长期影响的治疗方法。

INOVIO公司将在IDWeek 2021会议上展示三篇关于其DNA疫苗的研究海报，这些疫苗旨在应对COVID-19大流行。INOVIO的DNA疫苗在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，并能产生针对SARS-CoV-2及其变异体的CD8和CD4 T细胞以及中和抗体。公司拥有15个DNA药物临床项目，包括针对HPV相关疾病、癌症和传染病的治疗。INOVIO的DNA药物通过其专有的手持智能设备CELLECTRA®直接将优化后的质粒递送至细胞内，以产生特定的免疫反应。INOVIO在全球范围内进行临床试验，并与多家合作伙伴合作，致力于开发治疗和预防传染病、癌症和HPV相关疾病的DNA药物。

Cidara Therapeutics将在苏格兰阿伯丁举办的第10届医学真菌学趋势大会（TIMM）上，通过线上线下两种方式展示关于新型一周一次的棘白菌素类抗真菌药物Rezafungin的新临床和非临床数据。Rezafungin目前正在进行3期临床试验，用于治疗和预防严重真菌感染，包括重症患者的感染。Cidara预计将在2021年底公布ReSTORE 3期临床试验的初步数据，并计划在2022年中在美国及海外提交新药申请（NDA）。会议将展示Rezafungin在肝功能受损患者中的安全性和药代动力学数据，以及Rezafungin和米卡芬净对念珠菌属的疗效评估。Cidara致力于开发长效治疗药物，以改善严重疾病患者的治疗标准。

Pulmotect公司宣布其针对COVID-19的PUL-042吸入性免疫调节剂在随机、安慰剂对照的2期临床试验中取得积极结果。该试验显示，接受PUL-042治疗的患者的咳嗽和呼吸困难等症状改善时间显著缩短。PUL-042通过PARI公司的LC Sprint可重复使用雾化器进行给药，该雾化器在制药公司开发新的雾化药物用于肺部给药方面得到广泛应用。PUL-042在临床试验中被证明能够刺激肺部免疫系统，对多种动物模型中的多种病原体提供保护。该研究在29天内对患者的治疗效果进行了跟踪。PARI公司的LC Sprint雾化器配备PARI滤阀套装和Vios PRO压缩机（现更名为PRONEB Max）在2期研究中向受试者输送PUL-042。PRE Holding公司的医学科学总监Lisa Cambridge对Pulmotect团队在PUL-042项目上取得的积极结果表示祝贺，认为这是PARI雾化器在呼吸系统疾病新临床试验中成功应用的又一例证。PARI公司致力于为患有哮喘、COPD、囊性纤维化、NTM等呼吸系统疾病的患者提供快速有效的气雾给药系统。Pulmotect公司正在开发PUL-042，这是一种处于临床阶段的、首创

Janssen制药公司宣布，将在2021年欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）虚拟大会上展示其在多发性硬化症（MS）领域的最新数据。会议将于10月13日至15日在奥地利维也纳举行，共有10篇由Janssen资助的MS研究摘要将进行展示，包括对PONVORY™（ponesimod）与Aubagio®（teriflunomide）相比的益处进行的事后分析，以及对早期患者使用中增加的临床益处的分析。PONVORY™是一种每日一次的口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，今年早些时候在美国和欧盟获得批准用于治疗成人复发型MS。Janssen的研究成果包括PONVORY™在早期疾病亚组中比teriflunomide显示出更高的临床益处，治疗中断后能够完全恢复疫苗接种后抗体的产生能力，以及与teriflunomide相比，PONVORY™在脑体积损失（BVL）方面显示出更好的效果。此外，研究还探讨了MS患者在治疗决策中的参与程度，以及社交媒体对MS患者症状影响的理解。

Humanigen公司宣布，其针对免疫过度反应“细胞因子风暴”的领先药物候选lenzilumab在LIVE-AIR Phase 3临床试验中表现出显著疗效和安全性。该试验在IDWeek 2021会议上进行口头报告，主要研究者Mayo Clinic的Zelalem Temesgen教授指出，lenzilumab可能成为预防住院COVID-19患者严重免疫反应的基础治疗。试验结果显示，lenzilumab治疗组的无通气生存率显著高于安慰剂组，且安全性良好，未出现严重不良事件。Humanigen公司CEO Cameron Durrant表示，这些数据表明lenzilumab具有巨大潜力，有助于患者生存。该研究为发表在同行评审期刊上提供了依据。

Syros Pharmaceuticals宣布，其新型口服砷剂SY-2101的剂量确认研究已开始给药，该研究旨在评估SY-2101在治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中的药代动力学、安全性和耐受性。SY-2101有望减少治疗负担，提高患者的生活质量。APL是急性髓系白血病的一种，每年有约2000名患者被诊断。目前，APL的标准治疗方案需要长期静脉注射砷剂，而SY-2101有望提供类似疗效的同时，减少治疗负担。Syros计划在2022年上半年报告剂量确认研究的数据，并计划在2024年提交新药申请。

UCB公司宣布了BE BRIGHT开放标签扩展研究的新数据，评估了bimekizumab在完成一项3期关键研究后，对中重度斑块型银屑病成年患者的长期安全性、耐受性和疗效。数据显示，接受bimekizumab治疗的患者在两年内持续达到皮肤清除水平，且bimekizumab总体耐受性良好，未发现新的安全信号。此外，在BE SURE和BE VIVID研究中，从adalmumab和ustekinumab切换到bimekizumab的患者在两年内也实现了持续的疗效。这些数据在EADV大会上以九篇摘要的形式呈现，强调了bimekizumab在治疗中重度银屑病中的临床价值。

Seqirus公司公布了其在2019/2020流感季节进行的两项真实世界研究的数据，证实了细胞培养和佐剂季节性流感疫苗的有效性。研究显示，与标准剂量的鸡蛋培养四价流感疫苗相比，细胞培养四价流感疫苗在预防住院和急诊室（ER）就诊方面更为有效，特别是在4-64岁的一般人群和有流感并发症高风险的个体中。另一项分析表明，佐剂标准剂量三价疫苗（aTIV）在预防与流感相关的住院和急诊室就诊以及与心血管呼吸疾病（CRD）相关的住院和急诊室就诊方面，与无佐剂的高剂量三价疫苗（TIV-HD）具有相同的有效性。这些数据强调了创新技术，包括细胞培养和佐剂技术，在制备季节性流感疫苗中的公共卫生益处。

ContraFect公司宣布，其研发的直接裂解剂（DLAs）之一exebacase（CF-301）在治疗金黄色葡萄球菌（Staph aureus）败血症的成人患者中显示出快速缓解症状的效果，这一发现将在IDWeek 2021会议上进行口头报告。此外，公司还将展示一项关于exebacase对来自美国败血症患者的金黄色葡萄球菌样本（包括多重耐药性耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）菌株）的微生物学监测研究结果。exebacase是一种重组生产的裂解酶，对金黄色葡萄球菌有强大的杀菌活性，目前正在进行针对金黄色葡萄球菌败血症的3期临床试验，并获得了FDA突破性疗法认定。ContraFect是一家专注于发现和开发DLAs，包括溶菌酶和美洲肽，作为治疗危及生命、抗生素耐药性感染的新医疗模式的生物技术公司。