BJ Bioscience公司宣布，其BJ-001项目在德克萨斯州圣安东尼奥的NEXT ONCOLOGY进行的首个人体临床试验中，首名患者于2019年12月4日成功接受给药。这是公司的一个重要里程碑，BJ-001具有肿瘤靶向特性，预计将惠及许多表达整合素的癌症患者。公司CEO张乔博士表示，他们将利用投资者的支持，在中国启动试验，加速全球药物候选人的开发。该试验是一项开放标签的1a期试验，旨在评估BJ-001作为单一药物和与抗PD-1抗体联合使用的安全性和耐受性。在获得FDA批准后约3个月，以及试验站点激活后3天，就实现了这一里程碑。目前，患者已完成C1D5阶段，未观察到细胞因子释放综合征和其他不良事件。BJ-001是一种全球首个肿瘤靶向IL-15融合蛋白，旨在通过其肿瘤靶向基序靶向过表达整合素（如αvβ3、αvβ5和αvβ6）的癌细胞，并通过其IL-15基序刺激抗肿瘤免疫。这种设计有望通过将IL-15的效果局部化在肿瘤微环境中，增强抗肿瘤效果并减少全身毒性。

Trovagene公司宣布，在佛罗里达州奥兰多的美国血液学会（ASH）年会上，展示了其针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者进行的onvansertib Phase 1b临床试验的最终结果。该研究突出了onvansertib在疗效、响应持久性、安全性和耐受性方面的优势，以及相关的生物标志物数据。研究的主要调查员表示，对试验中初步的疗效和安全性/耐受性感到鼓舞，并期待在Phase 2试验中看到onvansertib与decitabine联合使用在复发和难治性AML患者中的额外临床益处。Trovagene正在进行的临床试验包括与Zytiga®联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）、与FOLFIRI和Avastin®联合治疗转移性结直肠癌（mCRC）以及与低剂量阿糖胞苷或decitabine联合治疗复发或难治性AML。

Spring Bank Pharmaceuticals公司在HepDART 2019会议上展示了其针对乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法数据。公司重点介绍了其嵌合反义寡核苷酸（CASO）项目，包括其前临床候选药物SB 527。这些化合物结合了反义寡核苷酸和免疫调节剂，旨在同时抑制HBV基因表达、抑制HBV DNA和蛋白质的产生，并激活先天性和适应性免疫系统以清除病毒。SB 527在非临床模型中显示出对HBV DNA、HBsAg和HBeAg的有效抑制，公司正致力于将其开发为“三联”治疗模式（反义寡核苷酸+免疫调节剂+核苷酸）。Spring Bank计划与国家过敏和传染病研究所合作，评估其CASOs在HBV小鼠模型中的效果，并计划在2020年下半年进行IND/CTA准备。

Catalyst Biosciences在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液病学会（ASH）年会上，展示了其下一代凝血因子VIIa（FVIIa）Marzeptacog alfa（激活）-MarzAA的两种海报。第一份海报展示了MarzAA作为治疗血友病A小鼠急性出血的按需疗法的潜力，其皮下注射（SQ）剂量与静脉注射（IV）NovoSeven®的效果相当。第二份海报则展示了MarzAA与Emicizumab联合使用在血友病A血浆中的血栓生成测试中表现出与NovoSeven相似的特征，这表明MarzAA与Hemlibra联合使用可能安全。Catalyst计划在2020年启动MarzAA的3期临床试验，并相信MarzAA有望显著改善血友病和其他出血疾病患者的生命质量。

Medicenna Therapeutics Corp.在Phase 2b临床试验中，其药物MDNA55在治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中表现出显著疗效，相较于现有疗法，MDNA55将12个月生存率提高了5倍。该研究聚焦于具有最恶劣遗传特征的rGBM患者，结果显示，接受MDNA55治疗的患者生存时间显著延长，特别是那些IL4R高表达的患者。此外，低剂量皮质类固醇治疗的患者显示出更好的生存趋势。Medicenna计划在2020年第一季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并有望在2020年达成关键里程碑。

Alpine Immune Sciences在61届美国血液学会年会上展示了其创新免疫疗法ALPN-101的1期临床试验数据，该疗法是一种首创的双CD28/ICOS拮抗剂，用于治疗癌症和自身免疫/炎症性疾病。ALPN-101在健康志愿者中的耐受性良好，且在体外实验中显示出抑制T细胞活化和抗体反应的药效学活性。公司还计划进行一项名为BALANCE的1/2期临床试验，以评估ALPN-101在治疗难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）中的安全性和有效性。GVHD是造血干细胞移植后最常见的致命并发症，现有疗法存在显著毒副作用或不足以控制疾病。ALPN-101作为一种新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS炎症通路，有望成为治疗GVHD等炎症性疾病的有潜力的免疫调节剂。

Jasper Therapeutics公司宣布，其领先产品JSP191（原名AMG191）的初步研究结果将在美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。JSP191是一种针对CD117的人源化抗体，旨在减少化疗和放疗的毒性，作为准备患者进行造血干细胞移植的预处理方案。该Phase 1临床试验评估JSP191作为预处理剂，在先前移植效果不佳的严重联合免疫缺陷（SCID）患者中实现干细胞移植。JSP191有望降低化疗的毒性，使更多患者能够受益于造血干细胞移植，并计划在2020年启动针对急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和范可尼贫血等疾病患者的临床试验。

Alkahest公司于2019年12月7日在CTAD会议上展示了其针对轻度至中度阿尔茨海默病的AKST6019-201期2a临床试验数据。该研究达到了主要终点，即安全性和耐受性，并在认知和功能表现的关键次要终点中显示出在六个月治疗期间有限或没有下降。结果显示，GRF6019血浆组分安全且耐受性良好，可能减缓轻度至中度阿尔茨海默病患者认知和功能下降的进程。这些结果支持在更大规模的安慰剂对照临床试验中继续研究血浆组分在阿尔茨海默病中的应用。

金斯瑞生物科技子公司传奇生物在美国血液学会年会上公布其BCMA CAR-T细胞疗法JNJ-4528在治疗复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的临床试验数据，总缓解率（ORR）达到100%，且获得美国FDA“突破性疗法”认定。该疗法为传奇生物自主研发，旨在为既往治疗无效的患者提供新的治疗选择。此外，传奇生物在中国进行的LEGEND-2临床试验也显示出卓越疗效，且与杨森公司达成全球合作和许可协议，共同开发和商业化该疗法。金斯瑞生物科技表示，将继续通过本土创新和国际合作加速新药研发，为全球患者带来更多希望。

第二届间质性肺疾病（ILD）创新引领发展论坛在广州召开，聚焦特发性肺纤维化（IPF）的治疗。专家们关注尼达尼布治疗IPF患者，该药物可显著延长患者生存时间。IPF是一种致死率高、严重影响患者寿命和生活质量的肺部疾病，被称为“不是癌症的癌症”，我国IPF患者的5年生存率仅为39%。目前，IPF尚无法完全治愈，治疗重点在于尽早开始抗纤维化治疗，延缓疾病进展，预防急性加重，提高患者生活质量。钟南山院士强调，早期诊断和治疗对延缓疾病进展至关重要，健康人群应重视体检，及早发现早期病变。此外，间质性肺疾病规范化诊疗项目旨在提高医院及医生对ILD的认知和诊疗水平，为患者提供高质量的医疗照护。

Cyclacel Pharmaceuticals宣布了其两项I期研究的初步数据，这些研究评估了CYC065（CDK2/9抑制剂）与venetoclax（BCL2抑制剂）的联合用药，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。初步数据显示，该组合疗法在提高患者耐受性和活性方面表现出潜力，且未观察到剂量限制性毒性。研究还展示了CYC065在实体瘤患者中抑制MCL1的持久效果，以及与venetoclax联合使用在AML和CLL模型中的协同作用。CYC065和venetoclax的联合研究旨在通过抑制MCL1和BCL2蛋白，实现针对癌细胞的治疗效果。

Antios Therapeutics公司在2019年12月9日宣布，其研发的针对乙型肝炎的创新疗法ATI-2173在23届HEP DART会议上获得口头报告接受。ATI-2173是一种新型肝脏靶向分子，旨在递送克来夫定5'-单磷酸盐，具有独特的抗病毒特性，能够成为慢性乙型肝炎治愈组合疗法的组成部分。该公司的首席医疗官Douglas Mayers将在会议期间进行口头报告，展示ATI-2173在体外对HBV的强大抗病毒活性和在鼠猴研究中的显著肝脏靶向性。Antios Therapeutics是一家专注于治疗和治愈病毒性疾病的生物制药公司，目前正致力于开发ATI-2173，旨在为慢性乙型肝炎患者提供治愈性组合疗法。

Forty Seven公司宣布，其在MDS和AML患者中进行的临床试验结果显示，magrolimab与azacitidine的联合疗法在未经治疗的MDS和AML患者中表现出高度活性和良好的耐受性。在MDS患者中，ORR为92%，CR/CRi率为55%；在AML患者中，ORR为64%，CR/CRi率为55%。该联合疗法在MDS和AML患者中均显示出良好的疗效和安全性，为高风险MDS患者提供了新的治疗选择。Forty Seven公司计划在2021年第四季度提交初始生物制品许可申请（BLA）。

KalVista Pharmaceuticals宣布了其KVD001药物在2期临床试验中的结果，该试验旨在评估KVD001在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的疗效。试验主要针对对先前抗VEGF治疗反应不佳的患者。结果显示，6μg剂量组与安慰剂相比，最佳矫正视力（BCVA）变化无统计学差异，而3μg剂量组也无显著差异。尽管主要疗效终点未达到预期，但KVD001在整体人群中的视力保护作用得到证实，且安全性良好。研究还发现，KVD001在减少视力下降方面具有保护作用，特别是在排除视力严重受损的患者后，6μg剂量组与安慰剂相比，BCVA变化具有统计学意义。KalVista表示，这些数据支持继续评估口服血浆激肽释放酶抑制剂作为DME治疗方法的可行性。

Immunocore公司宣布启动了其创新ImmTAC技术平台开发的第三种双特异性抗体IMC-C103C的临床试验，该抗体针对表达MAGE-A4蛋白的肿瘤。这项名为IMC-C103C-101的试验旨在研究IMC-C103C作为单药治疗以及与atezolizumab（Tecentriq）联合使用的安全性和初步活性。IMC-C103C由Immunocore与罗氏集团成员Genentech合作开发。Immunocore专注于开发能够改变严重疾病患者生活的首创生物疗法，其管线包括 proprietary 和合作伙伴项目，其中tebentafusp（IMCgp100）作为治疗转移性脉络膜黑色素瘤的药物已进入关键性临床试验。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布其基因疗法RP-L201在治疗罕见儿童疾病LAD-I（白细胞粘附缺陷-I）的1/2期临床试验中初步数据表现出良好的疗效和安全性。RP-L201是一种基于慢病毒载体的基因疗法，针对LAD-I患者中低或缺乏中性粒细胞CD18表达的问题。首例接受RP-L201治疗的患者显示出早期疗效迹象，包括CD18表达恢复和皮肤病变改善。该研究旨在评估RP-L201在严重LAD-I儿童患者中的安全性和疗效，预计将招募9名全球患者。RP-L201由UCL和CIEMAT合作开发，并已获得来自加州再生医学研究所的资助。

Sangamo Therapeutics宣布了其在Phase 1/2 THALES研究中使用ST-400基因编辑细胞疗法治疗输血依赖性β-地中海贫血的初步结果。该研究评估了ST-400在三个患者中的疗效，结果显示该疗法成功编辑了患者的白细胞，并有望提高胎儿血红蛋白水平。该研究数据在2019年12月9日美国血液学会年会上展出，并将在Sangamo网站上公布。研究显示，ST-400疗法在患者中表现出良好的耐受性和安全性，但需要更多患者和长期随访数据来评估其安全性和潜在的临床效益。Sangamo与Sanofi合作开发ST-400，并获得了加州再生医学研究所的资助。