AiPharma与Appili Therapeutics达成战略联盟和股票交换协议，旨在加速全球范围内广泛谱系抗病毒口服药物Avigan/Reeqonus（法匹拉韦）的开发，用于治疗COVID-19和其他传染病。2021年，Avigan/Reeqonus的全球销售额达到1.9亿美元，已有超过150万COVID-19患者接受治疗。该股票交换协议将使两家公司更加紧密地合作，共同提高Avigan/Reeqonus的全球销量，并进一步发展双方的管线。Appili拥有一个有前景的专科治疗药物管线，而AiPharma的Avigan/Reeqonus销售为今天的投资和未来的投资提供现金流。战略联盟将使两家公司能够协调更多资源、合作伙伴和资产，目标是发展成为一家全球综合传染病医疗保健公司。

Appili Therapeutics与AiPharma宣布建立战略联盟并完成股权交易，共同推进口服抗病毒药物Avigan/Reeqonus（法匹拉韦）在全球范围内治疗COVID-19和其他传染病项目的开发。双方将加强研发合作，加速Avigan/Reeqonus的开发进程，并建立联合科学指导委员会以协调全球临床和监管活动。此外，Appili将获得AiPharma约6%的股份，而AiPharma将获得Appili约19.4%的股份，以实现双方在各自业务中的经济利益共享。

Castle Creek Biosciences与Mayo Clinic合作，共同推进罕见遗传性结缔组织疾病基因疗法的研发。研究将聚焦于治疗成骨不全症和经典型埃勒斯-当洛斯综合征，这两种疾病目前尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方法。合作由Mayo Clinic的医学遗传学部门负责人、结缔组织疾病领域的专家David R. Deyle博士领导。Castle Creek将利用其在罕见疾病和细胞基因疗法开发方面的专业知识和经验，与Mayo Clinic合作进行早期阶段新疗法的研发，以解决罕见遗传疾病患者的未满足医疗需求。

BioAegis Therapeutics Inc.宣布，其基于凝胶素技术的疗法在治疗感染、炎症和退行性疾病方面取得进展。研究人员在《免疫学杂志》上发表了关于凝胶素在巨噬细胞信号系统中的新作用的研究成果，揭示了凝胶素在调节巨噬细胞从炎症（M1）到抗炎（M2）表型的转换中的关键作用。凝胶素作为一种“炎症的主调节器”，在人体天然免疫系统中的含量丰富，对于防止过度炎症反应和器官损伤至关重要。BioAegis正在评估其重组人血浆凝胶素（rhu-pGSN）在治疗严重COVID-19肺炎患者中的临床研究数据，并计划开发针对炎症疾病的疗法。

Mustang Bio公司宣布，其副总监Christine Brown博士将在2021年10月的两个科学会议上展示MB-101（IL13Rα2靶向CAR T细胞）的更新一期临床试验数据。这些会议包括由神经肿瘤学会和美国临床肿瘤学会共同赞助的“中枢神经系统临床试验年度会议”以及美国癌症研究协会的“脑癌虚拟特别会议”。Mustang Bio与City of Hope合作进行多项嵌合抗原受体T细胞临床试验，包括针对脑癌的MB-101临床试验。MB-101是一种优化的CAR T产品，旨在提高抗肿瘤活性和T细胞持久性。Mustang Bio致力于将细胞和基因治疗领域的突破转化为治疗血液癌、实体瘤和罕见遗传疾病的潜在疗法。

生物技术公司Kineta在即将于2021年10月5日至6日举行的美国癌症研究协会虚拟特别会议“肿瘤免疫学和免疫治疗”上，将展示其新型抗CD27激动剂抗体项目的研究成果。该公司致力于开发下一代免疫疗法，以解决当前癌症治疗中的主要挑战。Kineta利用其在先天免疫领域的专业知识，开发了一类新颖的免疫疗法。此外，公司还提醒，该文档包含某些前瞻性陈述，包括关于临床前和临床试验计划、监管提交、投资者回报和预期药物效果的陈述。这些前瞻性陈述并非未来表现的保证，涉及Kineta业务中固有的风险和不确定性，可能对预期结果产生重大影响。

Salix制药公司宣布，其产品RELISTOR（甲乙基纳洛酮溴化物）的两个摘要已被接受，将在2021年9月29日至10月2日举行的美国疼痛管理护理学会第31届全国会议上展示。RELISTOR是一种用于治疗成人慢性非癌症疼痛引起的阿片类药物诱导便秘（OIC）的药物，包括那些因先前癌症或其治疗而患有慢性疼痛且不需要频繁（例如每周）阿片类药物剂量增加的患者。此外，RELISTOR注射剂也被用于治疗因癌症引起的晚期疾病或疼痛且需要阿片类药物剂量增加以进行姑息治疗的患者。Salix制药公司是一家致力于预防和治疗胃肠道疾病的全球领先的专业制药公司，拥有超过30年的产品开发和市场推广经验。

Seagen公司完成了MOUNTAINEER临床试验的受试者招募，该试验评估了TUKYSA（tucatinib）与曲妥珠单抗（Herceptin）联合使用以及在HER2阳性（HER2+）转移性结直肠癌（mCRC）患者中的单药使用效果。该试验旨在支持在美国根据加速审批法规进行注册。TUKYSA是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度选择性。在MOUNTAINEER试验的早期结果中，TUKYSA显示出良好的抗肿瘤活性和可耐受的安全性特征。该试验的主要终点是RECIST v1.1标准下的客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期以及联合方案的安全性和耐受性。结直肠癌是美国癌症死亡的第二大原因，其中约22%的患者在晚期被诊断。目前尚无针对结直肠癌中HER2的特定疗法。TUKYSA与曲妥珠单抗和卡培他滨的联合用药已在美国、欧洲、加拿大、瑞士、新加坡和澳大利亚获得批准。

Iterum Therapeutics与FDA就sulopenem新药申请进行会议，讨论补充数据以支持成人女性非复杂性尿路感染治疗；公司评估额外III期研究设计，以解决FDA的完整回复信要求；Iterum Therapeutics财务状况良好，预计可支持运营至2023年第二季度。

Zogenix公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），申请FINTEPLA（芬氟拉明）用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。该申请基于包括公司3期临床试验Study 1601在内的现有临床数据，该试验显示FINTEPLA在降低跌倒性癫痫发作频率方面优于安慰剂。LGS是一种严重的罕见癫痫类型，目前的治疗药物难以控制。该药物已在美国和欧盟获得批准，用于治疗Dravet综合征，并正在日本开发用于治疗LGS。

天境生物宣布中国国家药品监督管理局已受理其核心产品依布妥组单抗与派姆单抗联合治疗实体瘤的2期临床试验。依布妥组单抗是一款靶向B7-H3的单克隆抗体，具有Fc优化功能，在多种肿瘤中广泛表达，与肿瘤预后不佳相关。临床试验显示，依布妥组单抗具有良好的耐受性和疗效信号，与PD-1单抗联用具有治疗多种肿瘤的潜力。天境生物拥有依布妥组单抗在中国大陆、香港、澳门及台湾地区的独家开发及商业化权利，致力于推动这一创新药物在华获批。

Lipocine公司宣布，其口服睾酮产品TLANDO的NDA重新提交已被FDA确认为一类一重新提交，包含两个月FDA审查目标期。TLANDO在2020年12月获得FDA的临时批准，用于治疗成年男性内分泌睾酮缺乏或缺失相关疾病，但需待Clarlis Therapeutics公司关于Jatenzo的专利保护期到期后才能在美国获得最终批准和上市。Lipocine公司对FDA的确认表示满意，并认为TLANDO是一种独特的睾酮替代疗法，有望提高患者依从性并克服现有非口服治疗的潜在风险。Lipocine公司专注于代谢和内分泌疾病，其临床开发管线包括TLANDO、LPCN 1144、TLANDO XR、LPCN 1148、LPCN 1154和LPCN 1107等多个产品。

挪威奥斯陆，Oncoinvent AS公司宣布，其针对多种实体癌症的放射性药物产品管线中，Radspherin®在卵巢癌患者腹膜癌患者中的首次人体1期临床试验获得安全监测委员会批准，进入第四剂量组。预计将立即开始该剂量组患者的入组，患者将接受7 MBq的Radspherin®治疗。Oncoinvent首席执行官Jan A. Alfheim表示，该研究的进展增强了他们开发Radspherin®治疗腹膜癌的信心，腹膜癌是一个未满足需求的高领域。Radspherin®是一种新型α发射放射性微球悬浮液，用于治疗体内腔室的转移性癌症，基于镭-224的疗法在临床前研究中显示出强大的抗癌活性，预计可用于治疗多种形式的转移性癌症。Oncoinvent是一家处于临床阶段的研发公司，专注于开发创新的放射性药物技术，利用内部制造和供应链能力，推进一系列使用α粒子的新型产品，这些α粒子是一种具有更高线性能量传递（LET）形式的辐射，有可能根除癌细胞。Radspherin®是Oncoinvent的领先候选药物，旨在治疗体内腔室的转移性癌症，其多功能性使其可用于治疗多种癌症适应症。

Dicerna Pharmaceuticals宣布开始其Phase 1临床试验，以评估其GalXC™ RNAi疗法DCR-AUD在治疗酒精使用障碍（AUD）中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将评估DCR-AUD单剂量在健康志愿者中的安全性，并评估DCR-AUD给药与酒精摄入之间的相互作用。AUD是一种慢性疾病，特点是尽管有社会、职业或健康后果，但无法停止或控制酒精使用。目前，美国约有1400万人患有AUD，但只有不到140万人接受任何形式的治疗。DCR-AUD旨在通过沉默肝脏中的ALDH2 mRNA表达来提供实时生理反馈，以补充用于帮助AUD患者的基于证据的心理社会治疗。该临床试验预计将持续24周，最多涉及36名健康志愿者。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，在2021年北美心脏研究学会会议上展示了elamipretide治疗数据，显示该药物在改善人类心脏衰竭组织中的线粒体呼吸和心肌功能方面取得积极效果。该研究从接受心脏移植的成人和儿童患者中分离出衰竭的左心室线粒体和肌纤维，发现elamipretide治疗显著改善了儿童心肌病患者的呼吸障碍。此外，elamipretide治疗还改善了扩张型心肌病患者的心肌收缩和舒张功能。这项研究为elamipretide在治疗包括儿童心肌病在内的多种心脏衰竭疾病提供了新的证据。Stealth BioTherapeutics致力于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍的新型疗法，其产品候选药物elamipretide有望治疗多种疾病，包括罕见的代谢性心肌病、线粒体疾病和眼科疾病。

Cybrexa Therapeutics宣布将在2021年10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶向和癌症治疗会议上展示其针对实体瘤的领先候选药物CBX-12（alphalex™-exatecan）的预临床研究结果。该研究评估了CBX-12与PD-1和CTLA4靶向免疫检查点抑制剂联合使用的疗效。CBX-12是一种新型实体瘤治疗药物，包含与抗体药物偶联物（ADCs）ENHERTU®和TRODELVY™相同的拓扑异构酶I抑制剂有效载荷，但能够独立于抗原表达靶向癌细胞，可能扩大可治疗的病患群体。Cybrexa Therapeutics已启动CBX-12的1/2期临床试验，以评估其在晚期或转移性难治性实体瘤患者中的安全性和耐受性，最大耐受剂量和剂量限制性毒性，并确定2期推荐剂量。

Gamida Cell Ltd. 将于2021年10月26日举办虚拟活动，详细介绍其专有的NAM启用自然杀伤（NK）细胞疗法产品线。活动将重点更新GDA-201的临床开发进展，这是该公司针对滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的领先冷冻保存、现成细胞疗法候选药物。此外，还将介绍利用下一代NAM启用基因修改NK细胞的新开发计划，这些细胞疗法针对实体瘤和血液癌。活动将包括管理层演讲和多位演讲者参与，直播链接将在活动当天提供，回放将在公司网站上至少保留14天。GDA-201是一种基于NAM的细胞扩增技术开发的天然NK细胞免疫疗法，旨在与标准护理抗体疗法结合治疗血液和实体瘤。