Care Access与全球生物制药领导者Eli Lilly and Company合作，旨在扩大临床试验中少数族裔患者的参与度，包括非裔美国人、西班牙裔和拉丁X群体。此次合作将关注乳腺癌临床试验，特别是针对激素受体阳性和人类表皮生长因子2阳性的高风险早期乳腺癌患者。Care Access将利用其Patient Access团队建立和培养社区合作伙伴，包括医疗保健系统、医生团体、关注多样性的团体、倡导团体和为少数族裔服务的社区中心，以增加临床试验的多样性。Eli Lilly和Company的Amy Davis表示，这一合作有助于实现增加少数族裔成员在临床试验中代表性的目标。Care Access的Ahmad Namvargolian强调，通过其“ Sites on Demand”项目，他们能够在患者所在社区提供高质量护理，并鼓励所有人群的参与。

AGTC公司宣布将在第十四届国际视网膜退化会议上展示其针对罕见遗传性视网膜疾病进行的AAV基因治疗临床试验的12个月研究结果。哈佛医学院眼科副教授Rachel Huckfeldt将介绍针对成人及低剂量儿童视网膜色素变性（ACHM）的视网膜下基因治疗的两项1/2期临床试验的12个月发现。俄勒冈健康与科学大学Casey眼科研究所眼科副教授Paul Yang将展示针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的视网膜下基因治疗药物AGTC-501的1/2期临床试验的12个月分析。AGTC计划推进其ACHM项目至下一阶段临床开发，并正在准备提交给美国食品药品监督管理局的2期临床试验结束（EOP2）简报包，同时进行关键XLRP数据分析和即将进行的Skyline和Vista 2/3期试验，以扩大安全性和有效性分析。

Venatorx Pharmaceuticals将在IDWeek 2021线上会议中展示七篇海报和两篇口头报告，涉及新型抗菌药物、耐药机制、抗耐药感染治疗、细菌学/分枝杆菌学诊断、医院相关性感染等领域。该公司成立于2010年，专注于治疗多药耐药细菌感染和难以治疗的病毒感染，拥有超过120项专利。其两个主要抗菌药物项目处于III期和I期临床试验阶段，同时也在进行一种针对乙型肝炎病毒的抑制剂VNRX-9945的I期临床试验。此外，公司还在开发针对非β-内酰胺类抗生素的新颖类抗生素——青霉素结合蛋白（PBP）抑制剂，有望打破70多年的耐药性，引领新一代抗菌治疗药物的发展。

MRM Health公司宣布，其新型下一代优化共生疗法MH002获得比利时联邦药品和健康产品管理局（FAMHP）的批准，开始针对轻度至中度溃疡性结肠炎（UC）患者的1b/2a期临床试验。MH002是首个基于关键疾病驱动机制指导治疗微生物菌株选择的理性设计共生疗法，通过其专有的微生物组优化技术，由6种经过良好表征的共生菌株组成，旨在形成具有协同作用的微生态系统，驱动差异化的功效、韧性和定植。该疗法采用MRM Health的突破性可扩展、稳健和标准化的cGMP制造平台生产，有望在治疗UC方面提供比传统微生物组疗法更佳的疗效。该试验旨在评估MH002的安全性、机制效应和初步疗效。

Genelux公司与Newsoara生物制药公司宣布合作并签署许可协议，共同开发和研究抗癌免疫疗法。Genelux授予Newsoara在中国大陆、香港、澳门和台湾地区对Olvi-Vec及其病毒库的独家许可权，并可能获得高达1.715亿美元的预付款和里程碑式付款。Newsoara将有权使用Genelux的专有平台来发现下一代抗癌免疫疗法，并保留所有新发现产品的中国地区权利，而Genelux将拥有全球除中国地区之外的权利，并就其选择开发的产品向Newsoara支付补偿。双方还将合作进行Olvi-Vec的新适应症临床试验。

First Wave BioPharma宣布开始筛选患者，以加入一项针对溃疡性直肠炎和溃疡性直肠结肠炎的Phase 2b临床试验，该试验旨在评估FW-UP（一种尼古酰胺的专有局部配方）作为潜在治疗药物的效果。FW-UP是一种小分子抗炎抑制剂疗法。该试验将在意大利、奥地利和德国的多个临床试验点进行，旨在比较FW-UP与安慰剂的效果。初步数据显示，FW-UP在低剂量和高剂量下均具有良好的耐受性和治疗效果，且在高剂量下，其临床缓解率与常用皮质类固醇相当。此外，公司还计划在2022年和2023年将FW-UC（用于溃疡性结肠炎）和FW-CD（用于克罗恩病）的额外配方进入临床试验。

Precision Molecular公司宣布，其开发的PD-L1成像剂PMI06在《美国国家科学院院刊》上发表了临床前数据，该数据详细介绍了PMI06在量化实体瘤中可及的PD-L1水平以指导治疗的方法。这项研究展示了如何利用可及靶标水平来深入了解肿瘤中抗体的药理活性，并阐明治疗反应。PMI06是一种放射性标记的肽，与PD-L1结合，用于通过正电子发射断层扫描（PET）成像进行可视化。该研究指出，快速量化PD-L1药代动力学，以探究抗体的药理活性，有可能选择具有所需肿瘤渗透性和靶向特性的药物，并优化剂量以减少治疗耐药性。PMI06正在进入今年的一期临床试验。

Pfizer和BioNTech宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了他们在5至12岁儿童中进行的COVID-19疫苗III期临床试验的初步数据。该疫苗在2,268名5至12岁儿童中表现出良好的安全性，并引发了强烈的中和抗体反应。这些结果与之前在16至25岁人群中接种30微克剂量的Pfizer-BioNTech疫苗的研究结果相当。Pfizer和BioNTech计划在接下来的几周内向FDA正式提交紧急使用授权（EUA）申请，并将向欧洲药品管理局（EMA）和其他监管机构提交申请。此外，预计将在今年第四季度公布2至5岁和6个月至2岁儿童的其他两个年龄组的免疫原性和安全性数据。

Outlook Therapeutics公司宣布，其关键性3期NORSE TWO临床试验的12个月安全性数据进一步证实了ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）中的良好安全性。该试验结果显示，与目前使用的LUCENTIS®相比，ONS-5010在提高患者视力方面具有显著疗效，且安全性良好。公司计划在2022年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA），并已开始进行商业化准备。此外，公司还在开发用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和分支静脉阻塞（BRVO）的注册临床试验。

Arrowhead Pharmaceuticals Inc.宣布，从Janssen Pharmaceuticals Inc.获得了一笔1000万美元的里程碑付款。这笔款项是在Janssen完成了ARO-JNJ1（一种利用Arrowhead的TRiM平台的RNAi治疗候选药物）的Phase 1临床试验中第五位患者的给药后获得的。Arrowhead与Janssen于2018年10月签订了许可和合作协议，以及研究合作和选择权协议。Arrowhead还有资格在达到未来里程碑时获得额外付款，并有权从ARO-JNJ1的商业销售中获得版税。Arrowhead致力于通过沉默导致疾病发生的基因来治疗难治性疾病，其疗法利用RNA干扰机制来迅速、深度和持久地降低目标基因的表达。

NEOGEN公司与Hendrix Genetics合作，旨在提升非洲的遗传性能。双方将共同推进Hendrix Genetics在非洲可持续家禽祖代种苗项目（SAPPSA）中基因组选择的实施。此举将加速NEOGEN现有的回交测试计划，通过基因分型育种程序中的精英动物，确保培育的SASSO品种适应非洲撒哈拉以南地区的本地需求和环境压力。NEOGEN副总裁Marilynn Munson表示，通过帮助Hendrix Genetics将基因分型融入其卓越的育种计划，可以确保选择适合环境的正确鸟类，并支持可持续的农业实践发展。Hendrix Genetics首席创新与技术官Johan van Arendonk表示，通过NEOGEN在基因组选择领域的知识和专长，他们能够更好地满足非洲小农户的需求。SAPPSA项目旨在为非洲农民提供可持续的遗传解决方案，以帮助他们摆脱贫困。NEOGEN公司致力于开发和销售针对食品和动物安全的综合解决方案，包括食品安全领域的脱盐培养基和诊断测试套件，以及动物安全领域的基因组解决方案和多种动物保健产品。

Oblique Therapeutics宣布在aKRAS抗体项目和Abiprot平台方面取得关键里程碑。公司开发了一种独特的Abiprot方法，用于识别靶蛋白上的表位，这些表位之前难以用抗体处理。利用该平台，成功识别了KRAS蛋白上的几个表位，其中之一覆盖了经常发生突变的氨基酸12和13。这一表位在已发表的蛋白质晶体结构中并不明显。基于这一表位，Oblique Therapeutics开发了一系列针对G13D、G12D、G12V突变蛋白的选择性单克隆抗体（mAb）。其中，抗G13D mAb在G13D突变的人结直肠癌（CRC）细胞系中抑制增殖并导致细胞凋亡。在G13D人CRC的裸鼠异种移植模型中，两种aG13D mAb表现出良好的疗效和高程度的肿瘤生长抑制。这一体内概念验证从两个角度具有重要意义：一是验证了Abiprot平台作为识别表位和生成针对治疗性靶点的功能抗体的关键工具；二是为将aG13D mAb（以及其他突变体的mAb）推进到治疗KRAS G13D突变CRC和其他恶性肿瘤的开发提供了高度信心。

Altimmune公司宣布，其研发的pemvidutide（原名ALT-801）在12周的多剂量临床试验中取得了积极结果。该试验是一项针对超重和肥胖志愿者的随机、安慰剂对照研究，在澳大利亚进行。结果显示，接受pemvidutide治疗的受试者在12周内平均体重减轻了4.9%、10.3%和9.0%，而安慰剂组平均体重减轻了1.6%。pemvidutide的1.8 mg剂量组受试者中，100%的受试者体重减轻至少5%，55%的受试者体重减轻至少10%。此外，pemvidutide在降低血压、血脂和胰岛素抵抗方面也显示出积极趋势。Altimmune公司计划在2022年开始进行针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期临床试验，并计划在2021年第四季度提交针对肥胖症的第二个IND申请。

Adverum Biotechnologies公司宣布将在即将到来的医学会议上展示ADVM-022基因治疗新临床数据，包括在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）中的研究。公司计划在wet AMD患者中开展ADVM-022的2 x 10^11 vg/eye剂量及以下剂量临床试验，并已决定不再开发ADVM-022在DME中的应用。将于10月1日在视网膜学会年会上展示湿AMD的长期OPTIC数据，10月9日在美国视网膜学会年会上展示DME的INFINITY数据，10月11日在美国视网膜学会年会上再次展示湿AMD的OPTIC数据。Adverum计划在会议期间发布新闻稿，并将所有三个数据展示发布在公司网站的相关页面。

韩国首尔，2021年9月27日，专注于罕见肌肉骨骼疾病新药研发的公司Immunoforge宣布，其新药候选物PF1801获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多发性肌炎。多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病，其病因尚未明确。Immunoforge表示，这一认定对确认PF1801作为罕见肌肉骨骼疾病治疗药物的潜力具有重要意义，并希望为患有罕见疾病的患者带来希望。这是Immunoforge第二次获得FDA对PF1801的ODD，去年他们还获得了用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的ODD。Immunoforge正在为PF1801的多发性肌炎适应症准备与日本合作伙伴的PMDA pre-IND会议，并讨论今年内进行许可合同和技术转让。此外，Immunoforge在美国设有分支机构，通过招募曾在PF1801原始开发者PhaseBio担任副总裁的Jim Ballance博士担任美国总裁，加强了其全球竞争力。Immunoforge由韩国加图立大学吉尔医院遗传科学研究所所长Ahn Sung-min和拥有25年以上新药研发和全球技术转让经验的Chang Kiho共同创立于2017年，旨在成为罕见肌肉骨骼疾病

DiaMedica Therapeutics Inc.与十家认证投资者达成协议，以每股3.92美元的价格，发行3000万股普通股，筹集3000万美元。公司将利用这笔资金继续进行DM199的临床和产品开发，包括正在进行的关键性ReMEDy2试验，以及其他营运资金和一般公司用途。此次私募预计于9月28日左右完成。DM199是一种重组人组织激肽释放酶-1（KLK1）的合成形式，KLK1在调节多种生理过程中发挥重要作用，可能对多种血管和纤维化疾病如中风、慢性肾病等有治疗作用。DiaMedica Therapeutics Inc.致力于改善严重疾病患者的生命质量，DM199是其主要候选药物，用于治疗急性缺血性中风和慢性肾病。

Blue Earth Diagnostics公司宣布了Axumin®（氟替卡洛辛F 18）PET/CT成像对复发性前列腺癌患者管理影响的二次分析结果。分析显示，在146名有ADT计划的患者中，Axumin PET/CT检测到85名（58%）患者的病变。在前列腺/床、盆腔淋巴结、腹外淋巴结、软组织和骨骼的检测率分别为30%、25%、13%、2.1%和13%。在146名有ADT计划的患者中，64%（93/146）在Axumin扫描后改变了他们的管理计划。其中，59%（55/93）避免了或推迟了ADT。在原本计划进行ADT单药治疗的患者中，只有25%（15）在Axumin PET/CT成像后仍需接受ADT单药治疗。Axumin是一种新型氨基酸基放射性药物，已获FDA批准用于疑似前列腺癌复发的男性患者的PET成像。分析结果表明，基于18F-氟替卡洛辛PET/CT成像的信息，约40%（55/146）原本打算进行ADT的男性避免了ADT。管理计划通常修改为针对18F-氟替卡洛辛PET/CT确定的病变进行挽救治疗，从而可能使这些患者免受与ADT相关的潜在系统性并发症。