Nabriva Therapeutics在IDSA IDWeek 2021会议上展示了关于lefamulin对儿童囊性纤维化患者下呼吸道分离的金黄色葡萄球菌的体外活性数据。lefamulin是一种新型抗生素，用于治疗社区获得性肺炎。Nabriva Therapeutics是一家专注于开发和创新抗感染药物以治疗严重感染的公司，其产品XENLETA（lefamulin）已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗社区获得性肺炎。此外，公司还在开发CONTEPO（fosfomycin）用于注射，这是一种潜在的首个环氧抗生素，用于治疗复杂尿路感染。Nabriva Therapeutics还与默克公司达成独家协议，在美国及其某些地区销售和分销SIVEXTRO（tedizolid phosphate）。

Carbon公司与Keystone Industries公司计划开发一种可弯曲的拆卸式部分义齿树脂，首次将Carbon的专利双固化工艺应用于口腔领域。这一合作基于Carbon的专利双固化材料，旨在为牙科专业人士提供创新工艺，以应对大量部分无牙患者群体。该合作是2019年启动的战略伙伴关系的一部分，此前双方已合作推出KeySplint Soft Clear、KeySplint Hard和KeyGuide等产品。Carbon公司已在数字义齿解决方案领域处于行业领先地位，并与Dentca和Dentsply Sirona合作推出了首个FDA批准的3D打印义齿和Lucitone Digital Print。Keystone Industries在义齿产品领域拥有数十年的经验，并开发了创新的3D打印树脂。双方的合作将利用各自的优势，为牙科专业人士带来创新突破，以高效制造定制可弯曲部分义齿，改善患者的生活质量。

Moderna公司宣布与秘鲁政府签订供应协议，将为秘鲁提供2000万剂COVID-19疫苗，预计将于2022年第一季度开始交付。该疫苗目前在秘鲁尚未获得批准，Moderna公司将与监管机构合作，争取在分发前获得必要的批准。Moderna公司致力于将其疫苗推广至全球，以应对疫情。Moderna自成立以来，已从一家专注于mRNA研究的初创公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法的企业，拥有广泛的知识产权和制造能力。

Avicanna公司宣布，其与著名癫痫研究者Peter Carlen博士在多伦多大学健康网络（UHN）的Krembil研究机构进行的基于大麻素的合作研究取得了积极成果。该研究显示，公司专有的大麻素配方在减少癫痫发作方面具有潜力，并已提交专利申请。初步研究表明，该配方在抗惊厥方面优于单独使用CBD或THC。Avicanna计划进行体内研究以进一步验证这一初步申请，并有望获得针对该配方使用的专利保护。

瑞典Colzyx AB公司与欧洲创新理事会基金（EIC Fund）签署了投资协议，EIC Fund将投资100万欧元支持Colzyx公司。这笔投资是Colzyx在2019年12月获得欧盟“地平线2020”/EIC加速计划550万欧元资金支持的一部分，包括资助和投资两部分。投资总额为300万欧元，分为两期，第一期100万欧元已到位，第二期将在Colzyx达到特定发展里程碑后进行。Colzyx公司致力于开发名为WOUNDCOM的医疗设备产品，用于伤口愈合，投资将用于完成WOUNDCOM的研发，包括临床试验，以获得欧洲市场准入所需的CE标志。WOUNDCOM有望用于手术感染、急性烧伤伤口感染、静脉慢性腿溃疡和糖尿病患者慢性伤口等多种情况，有助于加速伤口愈合并预防多重耐药细菌感染。

2021年9月24日，2021年第二季度，霁因生物医药转化（大湾区）基地孵化的首个新型类病毒样颗粒（VLPs）平台技术疫苗公司——赫兹生命宣布完成“种子轮”融资，由勤智资本独家投资。赫兹生命专注于以新型类病毒样颗粒VLPs技术平台进行疫苗研发，拥有数项VLPs平台底层核心专利技术。本轮融资将为赫兹生命推进相关的管线布局及落地基础设施建设助力。赫兹生命致力于利用新型VLPs平台技术开发人用及兽用疫苗，为动保福利和人类福祉做出贡献。该公司目前拥有数项底层核心专利技术，并依托于霁因（大湾区）基地建立了稳定高效的研发平台，积极推进疫苗研发工作。（ 霁因生物医药转化基地）

4D Molecular Therapeutics公司在即将举行的视网膜专家协会年度会议上将展示其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的4D-125 Phase 1/2临床试验的初步数据。该研究正在招募患者，旨在评估4D-125的安全性及最大耐受剂量，并评估其临床活性。XLRP是一种罕见的遗传性疾病，导致患者视力逐渐丧失，目前尚无获批的治疗方法。4DMT公司利用定向进化的力量，致力于开发针对眼科、心脏病学和肺病等领域的基因疗法。

GeNeuro公司与西北大学达成一项研究合作协议，旨在确认人类内源性逆转录病毒W包膜蛋白（HERV-W ENV或W-ENV）在长期新冠患者中的表达，并识别可能从GeNeuro的temelimab治疗中受益的患者。西北大学在治疗长期新冠症状方面处于领先地位，其Neuro COVID-19诊所由神经感染性疾病和全球神经病学主任Igor Koralnik教授领导。研究旨在确定W-ENV在转录和蛋白质水平上的表达，以确定该蛋白是否可以成为长期新冠神经并发症的血液生物标志物。该研究将有助于确定哪些患者最有可能从temelimab治疗中受益。此外，GeNeuro还与欧洲的Fondation FondaMental和CIRI（国际感染病学研究中心）合作，进一步推动长期新冠领域的研究。

LYNPARZA（奥拉帕利）与阿比特龙联合使用在一线治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中显著延缓了疾病进展，无论其生物标志物状态如何。这项名为PROpel的3期临床试验结果显示，与阿比特龙加泼尼松相比，LYNPARZA联合治疗在无进展生存期（rPFS）方面具有统计学和临床意义的改善。试验还显示出总生存期（OS）改善的趋势，但OS数据尚不成熟，试验将继续评估OS作为关键次要终点。LYNPARZA的安全性良好，与已知药物特性一致。全球范围内，前列腺癌是男性第二常见的癌症，2020年全球约有140万患者被诊断出患有前列腺癌。约10-20%的晚期前列腺癌男性在五年内可能发展为去势抵抗性前列腺癌（CRPC），其中至少84%的患者在CRPC诊断时可能发生转移。这项研究的结果有望为这些患者提供新的治疗选择。

Scholar Rock公司宣布，在2021年10月3日至7日举行的第25届世界神经病学大会上，将展示其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性药物apitegromab的TOPAZ Phase 2临床试验结果。Apitegromab是一种选择性抑制肌生长素活化的抑制剂，旨在治疗SMA患者。SMA是一种罕见的遗传性疾病，通常在幼儿期发病，美国和欧洲约有3万至3.5万名患者。Scholar Rock相信，通过apitegromab抑制肌生长素活化可能有助于改善SMA患者的运动功能。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予apitegromab快速通道（FTD）、孤儿药（ODD）和罕见儿科疾病（RPD）资格，欧洲药品管理局（EMA）已授予其优先药品（PRIME）和孤儿药品（ODD）资格。Scholar Rock是一家专注于治疗蛋白质生长因子相关严重疾病的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新药物，以改善患有各种严重疾病（包括神经肌肉疾病、癌症和纤维化）患者的生命。

AbbVie公司在第30届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上将展示27项关于其皮肤病学产品组合的摘要，包括评估RINVOQ（upadacitinib）在特应性皮炎中的安全性和有效性的新分析，以及SKYRIZI（risankizumab）在银屑病和银屑病关节炎中的新数据。AbbVie表示，这些展示将基于近20年在皮肤病学领域的经验，并强调了对慢性炎症性疾病患者的需求的理解和对提高护理标准的承诺。RINVOQ和SKYRIZI的展示将包括全球3期研究的数据分析，以及真实世界研究的长期数据。SKYRIZI是Boehringer Ingelheim和AbbVie合作的产物，AbbVie负责全球开发和商业化。AbbVie还介绍了其产品RINVOQ和SKYRIZI的欧盟批准信息、适应症和重要安全信息。

Horizon Therapeutics公司宣布，其UPLIZNA药物在治疗NMOSD（一种罕见的神经炎症性自身免疫疾病）的Phase 2/3 N-MOmentum临床试验中显示出显著效果。该分析表明，B细胞减少的深度与NMOSD患者的长期临床结果相关。试验结果显示，B细胞水平在28周随机、安慰剂对照期结束时预测了长期稳定和深度的B细胞减少。UPLIZNA是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对成人AQP4抗体阳性的NMOSD患者的抗CD19 B细胞耗竭的人源化单克隆抗体。研究还发现，UPLIZNA直接针对导致患者结果最关键的基础疾病机制，有助于改善患者护理并预防NMOSD的长期损害。

以色列雷霍沃特和特拉华州威尔明顿，2021年9月23日——专注于开发和小分子疗法治疗罕见和侵袭性癌症的处于临床阶段的肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals，今天宣布在《Current Oncology》杂志上发表了两篇关于使用AL101治疗成人纤维瘤患者的案例研究。这些案例研究突出了γ分泌酶抑制剂在治疗纤维瘤方面的潜力。数据基于早期1期结果和AL101在纤维瘤中的同情使用。这两位患者均表现出显著的肿瘤负荷和由于疾病体积和位置导致的症状和危及生命的疾病。两位患者在使用AL101治疗后均实现了长期部分缓解（PR），其中一位患者在治疗约1年（55周）后肿瘤最大减小从基线为41%，另一位患者在约1.6年（82周）后肿瘤最大减小从基线为60%。在持续监测下，一位患者在治疗4.6年后停用AL101，同时维持PR，另一位患者以减少的AL101剂量维持PR。这些案例研究为支持开发公司的γ分泌酶抑制剂AL102治疗纤维瘤提供了额外证据。该公司正在进行的关键性2/3期RINGSIDE试验旨在评估AL102在成人及青少年纤维瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。

Celldex Therapeutics宣布，其研发的CDX-0159抗体在治疗抗组胺药耐药性冷接触性荨麻疹和症状性皮肤划痕症（两种最常见的慢性诱导性荨麻疹）的1b期临床试验中，表现出快速和持续的疗效，并改善了患者的生活质量。该研究摘要已被欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）第30届大会接受，以电子海报形式展示，讨论将于9月29日早上6点（中欧时间）开始提供点播。CDX-0159是一种针对KIT受体的抗体，能够高效抑制KIT活性，而KIT在肥大细胞等细胞中表达，与过敏反应和炎症反应有关。Celldex Therapeutics是一家致力于开发针对严重疾病的治疗性抗体，其产品管线包括能够激活人体免疫系统或直接影响关键途径的抗体疗法。

TG Therapeutics公司宣布，其PI3k-delta和CK1-epsilon抑制剂UKONIQ（umbralisib）在治疗复发性或难治性淋巴瘤患者中的综合安全性分析结果已发表在《Blood Advances》期刊上。分析涉及371名患者，结果显示UKONIQ的安全性良好，常见的不良反应包括中性粒细胞减少、腹泻和转氨酶升高。TG Therapeutics正在寻求美国FDA批准UKONIQ与ublituximab的联合疗法用于治疗慢性淋巴细胞白血病。

POINT Biopharma宣布，其针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的PNT2002药物的临床三期SPLASH研究在剂量学和安全性方面满足了所有预定标准，从而可以开始随机化阶段。研究已开始在加拿大进行患者招募，预计将在2021年第四季度扩展到其他国家。该研究旨在评估PNT2002在经过新型抗雄激素治疗且对化疗有禁忌或抵触的PSMA表达型mCRPC患者中的安全性和有效性。目前，该研究的主要目标是放射学无进展生存期（rPFS），并计划在2023年完成。

Kyowa Kirin公司宣布推出两项旨在提升对皮肤T细胞淋巴瘤亚型——蕈样肉芽肿（MF）和Sezary综合征（SS）认知的活动，同时聚焦于其药物POTELIGEO（mogamulizumab-kpkc）在治疗中的作用。针对医生群体，公司推出了名为“治疗血液，治疗皮肤”的全渠道宣传活动，旨在强调监测血液病变对治疗决策的重要性，以及可能对病患预后产生的影响。同时，针对患者，POTELIGEO患者大使将通过视频证言和其他教育项目分享他们的CTCL治疗经历。这两项新举措的推出与血液癌症意识月同期进行。