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Vertex 和 CRISPR Therapeutics 宣布英国 MHRA 授权首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血

研发注册政策

Vertex 和 CRISPR Therapeutics 宣布英国 MHRA 授权首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血

英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）有条件市场批准，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。该疗法针对12岁及以上、患有SCD且有反复血管闭塞性危象（VOCs）或TDT、且没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的亲属造血干细胞捐献者的患者。在英国，预计有约2000名患者符合使用CASGEVY的条件。这是全球首个CRISPR疗法获得监管批准，标志着科学和医学领域的历史性突破。CASGEVY在两项全球临床试验中均达到了主要终点，即患者至少连续12个月免于严重VOCs或无需输血。该疗法的安全性与目前的治疗方案相当。Vertex和CRISPR Therapeutics将继续努力，确保符合条件的患者尽快获得这种新疗法。

Businesswire

2023-11-16

CRISPR Therapeutics AG Vertex Pharmaceuticals Inc 小脑共济失调镰状细胞性贫血 exagamglogene autotemcel
罗氏推出自动化血清学戊型肝炎病毒检测，包括检测急性 HEV 感染的检测，这是新的 WHO 2023 年基本诊断清单中推荐的

研发注册政策

罗氏推出自动化血清学戊型肝炎病毒检测，包括检测急性 HEV 感染的检测，这是新的 WHO 2023 年基本诊断清单中推荐的

罗氏公司宣布推出Elecsys®Anti-HEV IgM和Elecsys Anti-HEV IgG免疫检测，用于检测乙型肝炎病毒（HEV）感染，旨在提高全球对HEV感染的诊断和监测能力。这些检测可帮助临床医生确定患者症状的原因，监测HEV的严重急性进展，并预防严重疾病进展。世界卫生组织（WHO）将HEV检测纳入2023年“基本诊断清单”，以增加及时和挽救生命的诊断。罗氏公司的这些新检测有助于更准确地估计全球HEV疾病负担，并为政府公共卫生利益相关者提供如何应对疾病的全球性指导。

GlobeNewswire

2023-11-16

戊型肝炎
海外 New Things | MBrace Therapeutics获8500万美元B轮融资，为癌症患者研发创新疗法

医药投融资

海外 New Things | MBrace Therapeutics获8500万美元B轮融资，为癌症患者研发创新疗法

MBrace Therapeutics，一家专注于癌症治疗药物研发的美国制药公司，近日宣布获得8500万美元B轮融资，由TPG Life Sciences Innovations和The Rise Fund领投，总额达1.1亿美元。公司将资金用于支持临床开发项目，包括ADC药物MBRC-101的首次人体临床试验。MBRC-101靶向多种癌症中的EphA5受体，有望为患者带来创新疗法。此外，公司增聘了XinThera首席执行官Christopher LeMasters等新成员加入董事会，以加强团队的专业知识和经验。

36氪

2023-11-16

恶性肿瘤
海外 New Things | EyeBiotech获6500万美元A轮融资，研发药物治疗眼科疾病

医药投融资

海外 New Things | EyeBiotech获6500万美元A轮融资，研发药物治疗眼科疾病

英国伦敦眼科生物技术公司EyeBiotech获得6500万美元A轮追加融资，投资方包括贝恩资本生命科学部、欧米茄基金和Vertex Ventures HC等，融资总额达1.3亿美元。EyeBiotech由医学博士David Guyer和Tony Adamis于2021年创立，专注于开发新一代眼科疾病疗法，目前在美国和英国均有业务。公司利用融资加快临床开发计划，并完善创新视网膜产品线。此外，EyeBiotech宣布AMARONE多剂量递增试验完成，旨在为糖尿病黄斑水肿和新生血管性年龄相关性黄斑变性患者提供创新疗法。Restoret作为Wnt通路激动剂，有望改善患者视力。

36氪

2023-11-16

新生血管性年龄相关性黄斑变性糖尿病黄斑水肿 EyeBiotech Ltd
海外 New Things | VectorY Therapeutics获1.38亿美元A轮融资，研发神经退行性疾病疗法

医药投融资

海外 New Things | VectorY Therapeutics获1.38亿美元A轮融资，研发神经退行性疾病疗法

荷兰阿姆斯特丹的生物技术公司VectorY Therapeutics获得1.29亿欧元A轮融资，由EQT Life Sciences和Forbion Growth Opportunities Fund领投，新老投资者参与。资金将用于支持肌萎缩侧索硬化症（ALS）领先项目VTx-002的临床开发，以及基于VectorY技术平台的临床前开发。VectorY致力于用载体化抗体疗法治疗神经退行性疾病，其平台结合精确治疗抗体与AAV中枢神经系统递送，旨在推动针对渐冻人症和亨廷顿氏病等疾病的疗法发展。

36氪

2023-11-16

肌萎缩侧索硬化
海外 New Things | Vida Health获2850万美元融资，为慢性心脏代谢疾病患者提供护理服务

医药投融资

海外 New Things | Vida Health获2850万美元融资，为慢性心脏代谢疾病患者提供护理服务

美国旧金山生物技术公司Vida Health完成2850万美元融资，由现有投资者领投，计划扩大规模，专注于肥胖症和糖尿病市场。公司提供差异化临床护理平台，结合处方疗法和行为疗法，满足心血管代谢领域需求。任命拥有丰富经验的Joe Murad为首席执行官，推进综合治疗机会。Vida Health致力于通过临床验证的方案治疗糖尿病和肥胖症，提供个性化移动应用程序和全国医疗服务提供商网络，帮助患者预防和管理慢性疾病。

36氪

2023-11-16

糖尿病
海外 New Things | Kynexis获6100万美元A轮融资，研发药物治疗认知障碍疾病

医药投融资

海外 New Things | Kynexis获6100万美元A轮融资，研发药物治疗认知障碍疾病

荷兰精准药物研发公司Kynexis完成6100万美元A轮融资，用于开展精神分裂症相关认知障碍的IIa期研究。公司CEO Kees Been强调认知障碍治疗的重要性，指出现有药物副作用大，Kynexis研发的KYN-5356有望改变治疗模式。研究基于犬尿氨酸通路调节，旨在恢复患者大脑功能。A轮融资预计将支持公司至2026年，并可能推动与制药公司合作。

36氪

2023-11-16

Forbion Capital Part Heartcore Capital Ysios Capital Partne Kynexis
未知君基因工程微生物管线获批进入临床二期试验

研发注册政策

未知君基因工程微生物管线获批进入临床二期试验

深圳未知君生物科技有限公司宣布，其针对糖尿病足溃疡的药物管线AUP1602-C获得国家药品监督管理局临床试验批准，成为首个在该机构获得临床批件的基因工程菌药物管线。AUP1602-C是一款基因工程改造的乳酸乳球菌，具有多种再生因子编码基因，用于治疗慢性伤口。该药物有望解决糖尿病足溃疡患者的迫切需求，并标志着未知君在药物研发领域迈出重要一步。AUP1602-C的注册申报工作打通了基因工程微生物药物在国内注册申报的可行性路径，推动了行业的发展。未知君将继续与欧洲合作伙伴合作，加速临床试验，并探索更多适应症。

微信公众号

2023-11-16

国家药品监督管理局糖尿病足溃疡深圳未知君生物科技有限公司
ASH 2023丨康方生物CD47单抗AK117两项研究成果将公布

研发注册政策

ASH 2023丨康方生物CD47单抗AK117两项研究成果将公布

康方生物宣布，其自主研发的CD47单抗（AK117）在治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的临床研究取得积极进展。AK117联合阿扎胞苷（AZA）在两项Ib期临床研究中表现出良好的耐受性和抗肿瘤疗效，具体结果将在美国血液学会（ASH）年会上展示。此外，AK117联合AZA治疗初诊较高危MDS的II期临床研究已获得美国FDA批准，正在进行中。康方生物致力于研发创新生物新药，已开发多个用于治疗肿瘤、自身免疫等疾病的创新候选药物，其中安尼可®和开坦尼®已获批上市。

微信公众号

2023-11-16

中山康方生物医药有限公司急性髓系白血病血管肌脂肪瘤 CD47 阿扎胞苷
美国食品药品监督管理局批准下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI） Augtyro™ （repotrectinib）用于治疗局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）

研发注册政策

美国食品药品监督管理局批准下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI） Augtyro™ （repotrectinib）用于治疗局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Bristol Myers Squibb公司的新一代靶向疗法Augtyro（repotrectinib）用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该疗法是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），针对ROS1癌基因融合。批准基于TRIDENT-1研究，这是一项开放标签、单臂的1/2期临床试验，评估了Augtyro在TKI初治和TKI预先治疗患者中的疗效。在TKI初治患者中，客观缓解率（ORR）为79%，中位缓解持续时间（mDOR）为34.1个月。Augtyro的批准为ROS1融合阳性NSCLC患者提供了新的治疗选择，并有望成为新的标准治疗选项。

Businesswire

2023-11-16

ROS1 非小细胞肺癌瑞普替尼
安斯泰来将收购 Propella Therapeutics

交易并购

安斯泰来将收购 Propella Therapeutics

Astellas Pharma Inc. 与 Propella Therapeutics, Inc. 达成合并协议，Astellas 将收购 Propella。Propella 是一家专注于开发新型抗癌药物的生物制药公司，其核心产品 PRL-02 是一种用于治疗前列腺癌的下一代雄激素生物合成抑制剂。PRL-02 具有提高疗效和安全性，目前处于一期临床试验阶段，预计将于 2024 年进入二期临床试验。此次收购预计将在 2024 财年结束前完成，对 Astellas 的财务影响有限。

PRNewswire

2023-11-16

前列腺癌
Aranscia 收购 Invitae 的 YouScript

医药投融资

Aranscia 收购 Invitae 的 YouScript

Aranscia公司收购了Invitae公司旗下YouScript个性化药物管理平台的相关资产，YouScript平台在药物风险和药代基因组学（PGx）领域享有盛誉，其研究超过20年，致力于将PGx测试融入药物管理，以提高医疗效果、减少不良事件和医疗支出。YouScript将加入Aranscia的旗下公司，包括2bPrecise、SinguLab和AccessDx Laboratory，共同致力于解决临床工作流程中的战术差距，并普及精准医疗的承诺。Aranscia表示欢迎YouScript团队加入，并承诺支持其持续成功，同时期待与旗下其他公司合作，以帮助YouScript高效支持全球的临床PGx项目。

Businesswire

2023-11-16

Aranscia
PainReform Ltd.发布第三季度业务更新，推进PRF-110的临床开发

研发注册政策

PainReform Ltd.发布第三季度业务更新，推进PRF-110的临床开发

PainReform Ltd.（纳斯达克：PRFX）是一家专注于现有药物重新配方的临床阶段专业制药公司，近日发布了截至2023年9月30日的第三季度业务更新。公司宣布，其领先药物候选产品PRF-110在术后疼痛缓解市场方面取得了多项进展。PRF-110的第三阶段临床试验第一阶段取得成功后，公司已启动第二阶段更大规模的临床试验，目前已有患者被纳入该试验。此外，公司还公布了截至2023年9月30日的九个月财务数据，包括研发费用、一般和行政费用、财务收入和净亏损等。PainReform Ltd.表示，期待PRF-110的临床试验能够继续推进，以帮助解决全国范围内的阿片类药物流行问题。

GlobeNewswire

2023-11-16

PainReform Ltd Evolution Research G
NextCure 发布非临床数据，定义 NC525（一种新型 LAIR-1 AML 抗体）的作用机制

研发注册政策

NextCure 发布非临床数据，定义 NC525（一种新型 LAIR-1 AML 抗体）的作用机制

NextCure公司宣布，其在《临床调查杂志》上发表了一篇关于LAIR-1激动剂作为急性髓系白血病（AML）治疗方法的论文。该研究显示，NC525通过LAIR-1激动作用诱导AML细胞和白血病干细胞（LSCs）死亡，同时保护健康的造血干细胞（HSCs）。NC525是一种针对LAIR-1的人源化单克隆抗体，能特异性地杀死LSCs。该研究还发现，NC525与当前AML标准治疗方案ventoclax和azacytidine（VEN-AZ）联合使用时，能增强疗效，对化疗耐药的AML细胞也有效。目前，NC525正在进行一项1期临床试验，以确定其在成人AML患者中的安全性和耐受性。

GlobeNewswire

2023-11-16

急性髓系白血病血管肌脂肪瘤阿扎胞苷 NextCure Inc
XPHOZAH® （tenapanor）被美国 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗小儿高磷血症

研发注册政策

XPHOZAH® （tenapanor）被美国 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗小儿高磷血症

Ardelyx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其XPHOZAH（tenapanor）孤儿药资格，用于治疗儿童高磷血症。XPHOZAH是一种每日两次口服的单片剂，通过阻断磷酸吸收的主要途径来降低磷酸吸收。FDA的孤儿药资格支持罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件的新药或生物制品的开发和评估。XPHOZAH于10月获得FDA批准，用于降低慢性肾脏病（CKD）透析患者的血清磷水平。Ardelyx公司致力于发现、开发和商业化创新的一类药物，以满足重大的未满足医疗需求。

GlobeNewswire

2023-11-16

Ardelyx Inc
CorMedix Inc. 宣布 FDA 批准 DefenCath® 降低成人血液透析患者导管相关血流感染的发生率

研发注册政策

CorMedix Inc. 宣布 FDA 批准 DefenCath® 降低成人血液透析患者导管相关血流感染的发生率

CorMedix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品DefenCath（taurolidine和肝素）导管锁溶液（CLS）用于减少接受慢性血液透析的成年肾衰竭患者通过中心静脉导管（CVC）发生的导管相关血流感染（CRBSIs）的风险。DefenCath是美国首个也是唯一获得FDA批准的抗菌导管锁溶液，在一项III期临床试验中显示出将CRBSIs的风险降低高达71%。CorMedix预计DefenCath将在2024年第一季度在住院环境中上市。该产品旨在为患者提供减少感染风险的新选择，同时减轻因肾脏疾病导致的脆弱性。FDA的批准基于一项随机、双盲、多中心的III期LOCK-IT-100临床试验的结果，该试验旨在评估DefenCath在减少慢性血液透析患者CRBSIs发生率方面的疗效和安全性。

GlobeNewswire

2023-11-16

肾衰竭肝素
FDA批准帕博利珠单抗联合化疗用于HER2阴性胃癌或胃食管结合部腺癌的一线治疗【AI生成】

研发注册政策

FDA批准帕博利珠单抗联合化疗用于HER2阴性胃癌或胃食管结合部腺癌的一线治疗【AI生成】

2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准pembrolizumab (Keytruda, Merck)联合含氟嘧啶和铂类化疗药物，用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌的成年患者。该审批基于KEYNOTE-859 III期临床试验数据，研究纳入1579名既往未接受过全身治疗的HER2阴性晚期患者。结果显示，与安慰剂组相比，pembrolizumab联合化疗显著改善了总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。中位OS分别为12.9个月和11.5个月（HR 0.78），中位PFS分别为6.9个月和5.6个月（HR 0.76）。在PD-L1 CPS≥1及CPS≥10的患者亚组中亦观察到统计学显著的获益。因不良反应永久停药率为15%。推荐剂量为200 mg每3周一次或400 mg每6周一次。本次审查通过Project Orbis框架进行，实现了与美国、澳大利亚、加拿大和瑞士等监管机构的同步审评。

FDA

2023-11-16

HER2 PD-L1 帕博利珠单抗
FDA批准capivasertib联合fulvestrant治疗乳腺癌【AI生成】

研发注册政策

FDA批准capivasertib联合fulvestrant治疗乳腺癌【AI生成】

2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准AstraZeneca Pharmaceuticals的capivasertib（商品名Truqap）联合fulvestrant，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且携带一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN突变的局部晚期或转移性成年乳腺癌患者。该适应症限定于在转移阶段接受至少一种内分泌治疗方案后进展，或在完成辅助治疗后12个月内复发的患者。同时，FDA批准FoundationOne®CDx检测作为伴随诊断设备以筛选适用患者。疗效基于CAPItello-291 III期临床试验数据，该试验纳入708名患者。结果显示，在携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的289名患者亚组中，capivasertib联合fulvestrant组的中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，显著优于安慰剂联合组的3.1个月（HR 0.50, p

FDA

2023-11-16

乳腺癌氟维司群卡匹色替
国家药监局附条件批准伯瑞替尼肠溶胶囊上市

研发注册政策

国家药监局附条件批准伯瑞替尼肠溶胶囊上市

国家药品监督管理局近日附条件批准北京浦润奥生物科技有限责任公司研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊上市。该药物针对具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，通过抑制细胞-间质上皮转化因子(c-MET)受体酪氨酸激酶活性，抑制肿瘤细胞增殖。此举为MET外显子14跳变非小细胞肺癌患者提供了新的治疗手段。

国家药品监督管理局

2023-11-16
Dermata Therapeutics启动DMT310三期临床试验，评估每周一次治疗对中度至重度痤疮的疗效和安全性

研发注册政策

Dermata Therapeutics启动DMT310三期临床试验，评估每周一次治疗对中度至重度痤疮的疗效和安全性

Dermata Therapeutics公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，启动DMT310三期临床试验，以评估每周一次的DMT310治疗12周对中度至重度痤疮患者的疗效和安全性。预计STAR-1临床试验的主要结果将在2025年第一季度公布。DMT310是一种新型、每周一次的局部产品，如果获得批准，可能成为首个每周一次的局部痤疮治疗药物。该临床试验设计包括两个随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，计划在美国和拉丁美洲招募约550名9岁及以上的中度至重度面部痤疮患者。主要终点是基线至治疗结束时炎症性和非炎症性皮损数量的平均变化以及研究者总体评估（IGA）反应率。如果DMT310获得批准，预计将改变中度至重度痤疮的治疗模式，成为约5000万美国痤疮患者的首选治疗方案。

Biospace

2023-11-16

痤疮