Oryzon Genomics公司将在12月参加多场国际会议，包括Evercore ISI年度健康大会、CTAD阿尔茨海默病临床试验会议、ASH血液学年会以及庆祝组蛋白去甲基化酶发现15周年的研讨会。公司CEO Carlos Buesa将在Evercore ISI大会上发表演讲，CMO Roger Bullock和VP Clinical Development Michael Ropacki将在CTAD会议上展示vafidemstat的临床开发进展，Buesa还将参加ASH大会并展示iadademstat在急性髓系白血病中的疗效数据。此外，CSO Tamara Maes将在费城举行的研讨会上发表演讲。Oryzon是一家利用表观遗传学开发治疗严重未满足医疗需求的疾病的临床阶段生物制药公司，其LSD1项目已有两个化合物vafidemstat和iadademstat处于临床试验阶段。

PellePharm公司完成了针对Gorlin综合征患者进行的Patidegib Topical Gel 2%局部凝胶的III期临床试验的招募工作。该试验旨在评估Patidegib Topical Gel 2%凝胶在面部每日两次涂抹12个月内的安全性和有效性，与安慰剂凝胶进行对比。PellePharm致力于治疗罕见形式的基底细胞癌，Patidegib Topical Gel是一种局部凝胶，旨在通过阻断疾病源头——HH信号通路来减少Gorlin综合征和高频基底细胞癌（HF-BCC）患者的BCC肿瘤负担。PellePharm与LEO Pharma公司合作，致力于解决罕见皮肤疾病如Gorlin综合征和HF-BCC的未满足医疗需求。该研究获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定和突破性疗法指定。

BiomX公司宣布，其针对痤疮的BX001化妆品临床试验患者招募已完成，共招募了75名患者。BX001是一种局部使用的凝胶，含有天然存在的噬菌体混合物，旨在针对痤疮丙酸杆菌（C. acnes），这是一种与寻常痤疮病理生理学有关的细菌。该研究的主要目标是安全性及耐受性，探索性终点包括通过测量BX001对C. acnes水平的影响来证明原理。BiomX正在推进其创新靶向噬菌体疗法管线，并预计其第二个产品候选BX002将在2020年进入临床试验，用于治疗炎症性肠病。该研究预计在2020年第一季度末提供数据。

康奈特制药公司宣布启动一项针对CTP-692的二期临床试验，该药物是一种去氘化的D-丝氨酸，可作为一种辅助治疗精神分裂症的药物。该试验旨在评估CTP-692在稳定服用抗精神病药物的精神分裂症患者中的安全性和有效性。公司预计将在2020年底前公布主要数据。CTP-692有望成为第一种获批准用于精神分裂症的辅助治疗药物。公司首席开发官詹姆斯·V·卡塞拉表示，CTP-692通过不同于现有抗精神病药物的机制起作用，因此当与现有抗精神病药物联合使用时，有可能更广泛地改善症状。该二期试验是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估CTP-692在成年精神分裂症患者中的安全性和有效性。大约300名稳定服用抗精神病药物的患者将被随机分配接受1、2或4克CTP-692或安慰剂，每日一次。主要结果指标是在12周时与基线相比的阳性与阴性症状量表（PANSS）总分的变化。

Sierra Oncology公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上展示了其药物momelotinib在治疗骨髓纤维化中的贫血相关益处。新分析显示，与鲁索替尼相比，momelotinib显著降低了输血负担，并支持其作为骨髓纤维化患者潜在理想治疗选择的地位。该公司还计划于12月8日举办分析师和投资者活动，讨论这些结果，并将由著名骨髓纤维化专家Ruben Mesa博士进行演讲。此外，Sierra Oncology最近启动了MOMENTUM Phase 3临床试验，旨在招募180名有症状和贫血的骨髓纤维化患者，他们之前曾接受过JAK抑制剂治疗。

基因编辑与基因治疗公司辉大基因宣布获得超过亿元的A轮融资，由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，老股东夏尔巴投资继续跟投。本轮融资将用于推进核心临床管线、组建研发团队和建设GMP级生产车间。辉大基因成立于2018年，专注于罕见遗传疾病及其他疑难疾病的新型治疗技术及药物研发。公司通过发表高水平Science论文引起关注，并建立了GOTI脱靶检测技术，显著提高基因编辑技术脱靶检测的敏感性。公司创始人杨辉博士是中科院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员，拥有丰富的研发和生产管理经验。辉大基因已建成500平方米的基因治疗研发实验室，并规划建设5000平方米的生产车间，掌握CRISPR/Cas9等领先技术，核心管线覆盖神经退行性疾病、视觉障碍和听力障碍三大领域。

Alzheon公司宣布，将在2019年12月5日于美国圣地亚哥CTAD会议上展示关于APOE4/4基因型早期阿尔茨海默病患者皮质厚度和认知能力下降加速的研究成果。该研究分析了ADNI-1数据库中早期阿尔茨海默病患者（MCI和轻度AD）的临床和MRI成像数据，发现APOE4/4基因型患者的皮质厚度损失速度显著高于APOE3/3基因型患者，且皮质厚度损失与MCI阶段的认知能力下降呈显著相关性。Alzheon公司正在开发的ALZ-801是一种口服抗淀粉样蛋白药物，旨在抑制有毒的淀粉样蛋白寡聚体的形成，其安全性和有效性已在临床前研究中得到证实。该公司计划在2020年启动ALZ-801的III期临床试验，以评估其在APOE4/4基因型早期阿尔茨海默病患者中的疗效。

Orion公司将于2019年12月4日至6日在澳大利亚珀斯举行的第30届国际ALS/MND研讨会上展示四篇关于口服左西孟旦在ALS患者中的应用海报。这些海报将包括来自LEVALS 2期临床试验、关于左西孟旦药理作用的系统文献综述以及正在进行中的REFALS 3期研究的基线特征和进展更新。Orion的研究表明，口服左西孟旦对膈肌功能的影响可能对治疗ALS患者具有临床价值，因为呼吸功能下降是ALS患者面临的最大挑战之一，目前尚无有效的药物治疗。Orion的2期LEVALS试点研究显示，与安慰剂相比，左西孟旦改善了卧位慢速肺活量（SVC），这是反映呼吸功能的一个指标。海报内容包括左西孟旦的心血管药理学作用、REFALS 3期研究的基线特征和更新、口服左西孟旦的药代动力学考虑以及LEVALS 2期临床试验中的生物标志物分析。Orion是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于中枢神经系统疾病、肿瘤学和呼吸系统疾病的研究与开发。

Knopp Biosciences与莱斯特大学宣布了一项针对严重嗜酸性哮喘患者的口服嗜酸性粒细胞降低药物候选物dexpramipexole的Phase 2临床试验的时间表、试验细节和资格标准。该试验预计于2020年上半年开始，是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估dexpramipexole是否与哮喘发作减少相关。英国15个严重哮喘中心将招募多达100名参与者，由莱斯特大学临床试验单元领导。该研究的主要结果指标是哮喘发作的年发生率，次要结果包括ACQ-6哮喘控制评分、肺功能、呼出气一氧化氮水平以及一系列生活质量相关指标的变化。dexpramipexole是一种口服的小分子药物候选物，已在多个临床试验中显示出选择性降低嗜酸性粒细胞水平，包括在嗜酸性粒细胞增多症和慢性鼻炎鼻息肉的Phase 2试验中。

在2019年11月16日的欧洲泌尿生殖系统癌症大会上，加拿大多伦多大学Sunnybrook健康科学中心泌尿外科教授、前列腺癌活跃监测领域的世界级专家劳伦斯·克洛茨教授对LPC-004前列腺癌研究中的Liproca® Depot进行了总结。该研究是一项单盲、两阶段剂量寻找研究，旨在确定Liproca® Depot的最高耐受剂量，并在第二阶段确定5个月时患者的PSA降低水平。研究在加拿大、立陶宛和芬兰的八家专科泌尿科诊所进行，涉及61名被诊断为局部非侵袭性前列腺癌并处于活跃监测阶段的男性患者。克洛茨教授在视频中强调，Liproca® Depot易于给药，对勃起功能影响小或无，对排尿影响小，几乎没有长期副作用，因此对活跃监测的患者来说是一个非常有吸引力的治疗方法。此外，Liproca® Depot的靶点是活跃监测（AS）的具有癌症进展中风险的患者，这一市场潜力巨大，预计到2023年全球前列腺癌药物市场将增长至83亿美元。Liproca® Depot结合了NanoZolid®和2-HOF（2-羟基氟他胺），一种已建立的前列腺癌药物。LIDDS AB是一家瑞典的制药公司，拥有独特的NanoZolid®药物递送技术，该技

Octapharma宣布NuProtect研究最终结果，该研究为针对严重血友病A的真性未暴露患者（PUPs）进行的最大规模单一因子VIII（FVIII）产品前瞻性研究，在佛罗里达州奥兰多的美国血液学会（ASH）2019年年度会议上进行口头报告。研究评估了Nuwiq®（西莫库特库格阿尔法）作为一种人细胞系衍生的重组FVIII在PUPs中的免疫原性、疗效和安全性。结果显示，Nuwiq®在PUPs中具有低免疫原性的潜力，其安全性、有效性和耐受性良好，有助于治疗决策。

BioArctic AB宣布将在美国圣地亚哥举行的第12届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上展示BAN2401的相关数据。Eisai公司将介绍早期阿尔茨海默病患者在2b期研究开放标签扩展阶段（研究201）的淀粉样蛋白水平数据，以及BAN2401和aducanumab对不同形式的淀粉样蛋白的结合谱。此外，Eisai还将介绍正在进行中的3期研究Clarity AD（研究301）的设计和当前状态。BAN2401是一种由BioArctic和Eisai合作研发的人源化单克隆抗体，具有独特的结合谱，能够选择性地结合并消除被认为是导致阿尔茨海默病神经退行性过程的毒性淀粉样蛋白聚集（原纤维）。Eisai已获得全球研究、开发、生产和销售BAN2401用于治疗阿尔茨海默病的权利。目前，正在进行一项全球性的3期临床试验（Clarity AD），预计2022年公布主要终点结果。

ASLAN004在新加坡进行的多剂量递增研究中，低剂量组显示出初步疗效，3名患者完成1个月用药后，平均EASI评分降低了71%，预计最大疗效将在6至8周时出现。ASLAN004是一种针对IL-13受体α1亚单位的创新单克隆抗体，能够阻断IL-4和IL-13两种促炎细胞因子的信号传导，从而缓解特应性皮炎的症状。该研究为随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增研究，旨在评估ASLAN004的安全性及最大疗效，预计2020年下半年完成，中期结果预计在2020年初公布。

Sensorion公司宣布，其针对急性单侧前庭神经麻痹（AUV）的药物SENS-111在Phase 2概念验证试验中未达到主要终点，即未能有效降低眩晕强度。尽管药物安全性和耐受性良好，但试验结果显示，SENS-111在治疗四天后，眩晕强度的视觉模拟评分（VI-VAS）曲线下面积未显著改善。Sensorion表示失望，并宣布不再进一步开发该化合物。公司将继续专注于其产品线，包括正在进行Phase 2阶段的SENS-401，以及与巴黎巴斯德研究所合作开发的两个基因治疗项目。CEO Nawal Ouzren对参与SENS-111项目开发的患者、研究人员和Sensorion员工表示感谢。试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共有105名患者参与，分布在欧洲、以色列、韩国和美国。SENS-111是一种口服小分子组胺H4受体拮抗剂，对前庭神经元活动具有抑制作用。Sensorion是一家专注于听力损失疾病治疗领域创新疗法的临床阶段生物技术公司，其产品线包括用于突发性感音神经性听力损失的SENS-401。

卫材（中国）药业有限公司成功举办了卫克泰®（吡仑帕奈）中国上市会，标志着全新第三代抗癫痫新药卫克泰®正式登陆中国，为癫痫患者带来新的治疗选择。卫材株式会社代表冈田安史表示，卫材将神经科学视为重点治疗领域，并致力于满足癫痫患者及其家人的多样化需求。卫克泰®在经过国家药品监督管理局批准后，适用于成人和12岁及以上儿童癫痫部分性发作患者的加用治疗。该药具有显著的临床效益，是全球超过60个国家批准使用的抗癫痫药物。卫材中国药业将以此为契机，进一步夯实其在神经科学领域的领导地位，并向医疗专业人士提供长期交流学习平台，提升中国社会对神经科学领域的关注与发展。

信达生物制药宣布，美国FDA已受理Incyte递交的pemigatinib新药上市申请，用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的胆管癌，并授予优先审评资格。信达生物与Incyte于2018年达成战略合作，获得pemigatinib等三个候选药物在中国大陆、香港、澳门和台湾的开发和商业化权利。pemigatinib在FIGHT-202研究中表现出良好的疗效，总体缓解率为36%，中位缓解持续时间为7.5个月。FDA对pemigatinib授予优先审评资格，预计批准日期为2020年5月30日。信达生物致力于研发创新药物，已建立涵盖肿瘤、自身免疫、代谢疾病等多个疾病领域的产品链，并与多家国际制药公司达成战略合作。

云势软件，一家专注于医药领域云解决方案的企业，已完成千万美元级B轮融资，投资方包括斯道资本、安顺富海高技术服务业创业投资基金和蓝湖资本。本轮融资将主要用于加大产品研发投入。云势软件提供的信息自动化管理云端解决方案覆盖制药、医疗器械、动物健康等多个行业，客户包括阿斯利康、拜耳等大型跨国药械企业和恒瑞医药等本土龙头企业。公司已开发出销售管理系统、临床试验系统以及大数据和人工智能系统等，旨在解决医药企业市场营销、临床试验、新药研发等痛点。云势软件自主研发的aPaaS平台支持应用程序在云端的开发、部署和运行，便于系统集成和打通。此外，公司还针对中国客户需求推出集成OCR功能的EDC系统等创新产品。展望未来，云势软件将向国际市场进军，以销售效率管理为突破口，应对国际竞争。