Codagenix公司宣布，其新型鼻内疫苗COVI-VAC在健康成人的一期剂量递增试验中显示出良好的安全性和免疫原性结果。该疫苗有望阻断SARS-CoV-2病毒在鼻腔的复制，具有独特的鼻腔递送疫苗属性。临床数据与前期研究相结合，表明COVI-VAC可能对COVID-19产生广泛免疫。公司CEO表示，这些数据支持加速进入二期/三期试验，并期待将COVI-VAC作为全球抗击COVID-19的重要贡献者。COVI-VAC利用机器学习编码优化疫苗设计平台，能够刺激完整的体液和细胞介导的免疫反应。一期试验数据表明，COVI-VAC可能比现有COVID-19疫苗技术更能有效对抗变种。此外，COVI-VAC的独特鼻腔设计可以通过基本冷藏可靠地递送，有助于扩大疫苗在全球范围内的可及性。Codagenix预计将在第三季度/第四季度末公布完整一期试验队列的数据，并在IDWeek 2021年度会议上展示详细数据。

Taysha Gene Therapies宣布其针对Rett综合征的基因疗法TSHA-102获得欧洲委员会的孤儿药指定，这一里程碑有助于加速全球临床试验。TSHA-102是一种基于AAV9的基因替换疗法，旨在治疗Rett综合征，这是一种由MECP2基因突变引起的严重遗传性神经发育障碍。TSHA-102携带MECP2基因，并包含miRARE技术，该技术可调节MECP2表达，防止毒性。TSHA-102已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，预计将在2021年下半年提交IND/CTA申请，并在年底前启动1/2期临床试验。

Arcturus Therapeutics完成ARCT-154 Phase 1临床试验的100名受试者给药，越南卫生部门批准进入Phase 2和Phase 3a临床试验阶段。ARCT-154在Phase 1试验中的耐受性良好，Phase 2和Phase 3a将评估900名受试者的安全性和免疫原性，Phase 3b将评估约2万名受试者的安全性和有效性。Arcturus希望尽快在越南及其他对Delta变种和其他变种疫苗需求高的国家推出ARCT-154。

NanoViricides公司报道，其领先COVID-19候选药物NV-CoV-2-R（含有包裹的瑞德西韦）在药代动力学方面具有显著优势，与标准瑞德西韦配方相比，首次给药后血浆中几乎有双倍的瑞德西韦保持完整。此外，NV-CoV-2-R重复给药后观察到瑞德西韦的积累。该研究显示，NV-CoV-2-R的毒性低于标准瑞德西韦配方，且未增加毒性。这些数据表明，NV-CoV-2-R显著降低了瑞德西韦在标准配方中的代谢损失，预计将导致NV-CoV-2-R治疗中瑞德西韦成分的抗病毒效果提高。NV-CoV-2-R结合了纳米药物平台和瑞德西韦的双重攻击机制，有望成为广谱冠状病毒药物，可能治愈大多数COVID-19病例。

新加坡卫生科学局（HSA）批准了一种名为ZEPZELCA（lurbinectedin）的新疗法，用于治疗转移性小细胞肺癌（SCLC）患者。该药物是HSA自20多年前以来首次批准用于治疗二线SCLC的新疗法，也是Specialised Therapeutics（ST）产品组合中第三个获得HSA批准的肿瘤药物。ZEPZELCA的批准是基于一项开放标签、多中心、单臂研究的数据，该研究纳入了105名成人铂敏感性和铂耐药的SCLC患者，他们在接受铂类药物化疗后疾病进展。研究数据显示，ZEPZELCA在复发性SCLC患者中提供了35%的客观缓解率（ORR）和5.3个月的缓解持续时间。该药物已在新加坡通过早期访问计划提供，预计每年可为多达100名新加坡患者提供治疗选择。

阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）联合化疗方案在一线治疗成人广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中显示出显著的总生存期（OS）获益，三年随访结果显示死亡风险降低29%，中位总生存期延长至12.9个月。该方案已在多个国家获批上市，并正在进行针对局限期小细胞肺癌的ADRIATIC研究。此外，度伐利尤单抗还用于治疗III期不可切除非小细胞肺癌。

NOXXON Pharma宣布其针对肿瘤微环境的生物技术公司，在第三阶段1/2期临床试验中，最后一名新诊断脑癌患者已入组并接受NOX-A12高剂量（每周600毫克）治疗。该患者将接受治疗并监测六个月，预计2022年第一季度将公布1/2期数据。GLORIA研究调查了CXCL12抑制剂NOX-A12与外部射线放疗的联合疗法，在新的脑癌患者中测试三种剂量方案（每周200、400和600毫克），最长治疗六个月。NOXXON的肿瘤微环境（TME）和癌症免疫循环的管线通过破坏肿瘤保护屏障和阻断肿瘤修复来发挥作用。NOXXON的领先项目NOX-A12在2020年9月的ESMO会议上发布了Keytruda®联合试验的最终顶级数据，并在2021年7月宣布了Phase 2研究OPTIMUS，以进一步评估NOX-A12与Merck的Keytruda®和两种不同的化疗方案作为二线疗法在转移性胰腺癌患者中的安全性和有效性。NOXXON还正在研究NOX-A12与放疗结合治疗脑癌，该疗法在美国和欧盟获得了孤儿药地位。GLORIA试验在第一和第二阶段中表现出肿瘤减少和客观肿瘤反应。NOXXON的第二项临床阶段资产NOX-E36是一种针对先天

中博瑞康完成数千万元天使轮融资，由创新工场独家投资，专注于细胞与基因治疗领域，致力于开发国产细胞制备工具整体解决方案，突破进口垄断。公司已在上海建立生产基地，本轮融资资金将用于工厂建设，推动从研发转向生产。创始人魏东兵表示，物料及时供应、工具模块选择及体系衔接是保证研发效率和临床推进速度的核心。创新工场医疗合伙人武凯指出，全球细胞与基因治疗市场规模高速增长，中博瑞康提供高性能细胞制备工具整体解决方案，备受资本及产业界青睐。中博瑞康致力于实现细胞制备产业化的“连续封闭性、一次性、一致性、自动化、可放大、医疗器械化”，推动国产替代，并已推出细胞制备工具家族化产品，覆盖设备、耗材、试剂等。魏东兵表示，中博瑞康的目标是实现国产替代，未来将走向国际，打造细胞制备工具全球领先企业。

广州知易生物近期完成近亿元人民币的B+轮融资，由清控金信资本投资，资金将用于加速新药管线开发及研发平台建设。知易生物是中国活体生物药与二代益生菌领域的领军企业，拥有完整的技术体系和产业化平台。公司原创新药SK08活菌散已进入II期临床，并正在开展针对IBS-D的II期临床研究。第二个新药品种SK10也即将IND，同时，多个新管线正在推进。知易生物CEO王晔博士表示，公司将继续深入活体生物药领域，有望成为国际领跑者。清控金信资本对知易生物的快速发展表示肯定，并相信其研发管线能满足更多临床需求。清控金信资本专注于长期价值投资和高科技领域投资，已参与多个重大投资及并购。

HUYABIO International宣布启动一项关键性试验，旨在评估HBI-8000与Bristol Myers Squibb的Opdivo抗体联合使用在不可切除或转移性黑色素瘤患者中的安全性和有效性。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，主要结果为客观缓解率和无进展生存期，次要结果包括安全性和总生存期。HUYABIO International的CEO Mireille Gillings表示，这项3期试验是HBI-8000继在日本获得ATLL单药治疗批准后的又一重要里程碑。该试验将在美国、欧洲、澳大利亚、新西兰和日本招募480名患者。HBI-8000是一种在中国批准用于治疗淋巴瘤和转移性乳腺癌的表观遗传免疫调节剂，能够通过增加检查点抑制剂的疗效来发挥免疫调节作用。

bluebird bio公司已完成其基因疗法beti-cel的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，该疗法旨在治疗需要定期输血的红细胞（RBC）的β-地中海贫血成人、青少年和儿童患者，适用于所有基因型。该疗法已获得FDA的孤儿药和突破性疗法指定。beti-cel是一种一次性基因疗法，旨在治疗β-地中海贫血的根本原因，通过向患者的造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因副本来纠正成人血红蛋白的缺乏。该疗法的数据来自包括III期HGB-207（Northstar-2）和HGB-212（Northstar-3）研究以及I/II期HGB-204（Northstar）和HGB-205研究在内的患者，这些研究代表了超过220个患者年的beti-cel经验。在III期研究中，89%的患者实现了输血独立性。此外，beti-cel的副作用罕见，主要是输注相关反应和细胞减少症。bluebird bio正在开展长期随访研究，以监测参与beti-cel临床研究的患者的安全性和有效性。

瑞士生物制药公司Rhizen Pharmaceuticals AG宣布，其小分子口服二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）抑制剂RP7214的2期临床试验已开始给药。该研究旨在评估RP7214对新冠肺炎轻度症状性疾病患者的有效性和安全性，基于临床前研究和健康志愿者1期研究显示的潜在疗效和安全性。RP7214是一种强效的DHODH抑制剂，具有低纳摩尔效力，对SARS-COV-2复制有选择性活性，而对宿主细胞无影响。研究将在印度12家中心进行，预计募集204例患者。Rhizen Pharma创始人表示，RP7214有望用于治疗新冠肺炎，减轻感染严重程度，并有助于公共卫生和医疗保健系统。

Elicio Therapeutics宣布，其研发的ELI-005蛋白亚单位疫苗在2021年疫苗峰会上展示出积极的前期临床数据，表明该疫苗含有淋巴节点靶向的Amphiphile-CpG佐剂（AMP-CpG），能够有效诱导针对SARS-CoV-2的细胞和体液免疫反应。该研究显示，AMP-CpG佐剂能够激发对SARS-CoV-2抗原的双重免疫反应，这对于开发广泛保护的免疫力至关重要。此外，ELI-005对病毒变异株的交叉反应性和强效的潜在交叉反应性T细胞诱导能力，对于应对病毒变异具有重要意义。Elicio Therapeutics的Amphiphile平台能够将免疫治疗和疫苗直接递送到淋巴节点，激活强大的、功能性的和持久的免疫反应。该平台在癌症、传染病和其他疾病领域具有广泛的应用潜力。

CG Oncology与罗氏公司达成临床试验合作，评估其研究性溶瘤免疫疗法CG0070与罗氏的PD-L1抑制剂atezolizumab的联合使用，旨在治疗多种晚期实体瘤。CG0070作为CG Oncology的主要免疫肿瘤候选药物，目前正在进行针对高风险非肌肉浸润性膀胱癌的III期单药治疗研究，并已在超过100名患者中用于治疗。此次合作将评估两种免疫疗法在癌症治疗中的潜在协同作用。

Charcot-Marie-Tooth协会（CMTA）与Addex Therapeutics公司宣布合作，旨在研究治疗CMT1A型疾病（最常见亚型，影响约150万人）的潜在疗法。该合作将评估Addex的专有正变构调节剂（PAMs）对GABAB受体的益处，该受体在控制CMT1A大鼠模型中PMP22（与CMT1A相关的外周神经病变）的过度表达中起关键作用。CMTA的STAR战略旨在加速CMT治疗药物的开发，自启动以来已与近40家制药和生物技术公司及全球领先研究实验室建立了研究伙伴关系。此次研究联盟将进行联合研究计划，旨在评估GABAB PAMs在CMT1A大鼠模型中的慢性给药效果，并测量关键结果，包括生物标志物、运动功能、电生理学和周围神经组织学。

Model Medicines公司宣布，与Scripps Research和Mount Sinai合作，其口服可用领先治疗药物（MDL-001）在针对COVID-19的预临床研究中表现出对主要终点的有效性。MDL-001由Model Medicines的CHEMprint AI/ML药物发现平台发现，该平台表明该药物可能通过广泛的抗病毒靶点抑制SARS-CoV-2复制，表明MDL-001可能对广泛的RNA病毒（包括SARS-CoV-2变种）有效。在人类细胞系中进行的活病毒研究中，MDL-001的候选药物被发现对SARS-CoV-2复制具有活性，击中率超过14%。在活病毒预临床研究中，MDL-001的每日一次口服给药相对于安慰剂在统计学上显著地保护了小鼠免受COVID-19介导的体重减轻，且每日一次口服给药与每日两次皮下给药的remdesivir相比，在主要终点上非劣效。MDL-001可能为目前缺乏FDA批准的小分子治疗选择的轻至中度COVID-19患者提供解决方案。MDL-001正在完成IND使能和剂量优化研究，其他管线候选药物正从体外研究推进到临床前测试。

Blue Water Vaccines公司宣布获得独家权利，拥有牛津大学创新有限公司授予的关于开发通用流感疫苗的专利。该专利涉及特定多肽组成或有限变异的表位，以及使用这些组成治疗流感感染的方法。Blue Water Vaccines与牛津大学创新有限公司签订的许可协议，授予了BWV在全球范围内开发、使用和销售使用有限变异表位的疫苗候选产品的独家专利权。根据协议，BWV将支付里程碑付款和销售版税，前提是达到某些关键的开发和商业里程碑。该专利预计至少到2037年才到期。Blue Water Vaccines正在开发一种通用流感疫苗和H1N1疫苗候选产品，这两种疫苗都利用专利中涵盖的有限变异表位。