Aptahem公司宣布与瑞典Örebro大学、制药公司AnaMar和加拿大Dalhousie大学共同成立一个研究联盟，旨在评估降低心血管疾病中炎症、血栓和纤维化的新策略。该项目由瑞典KK基金会资助，为期两年，从2020年1月开始。Aptahem将提供其aptamer药物候选产品，并由首席科学官Luiza Jedlina担任科学顾问。该项目旨在验证Apta-1在非脓毒症领域的潜力，并加强Aptahem在科学界的地位。Örebro大学的Geena Paramel教授将利用KK基金会的资助，与Aptahem合作研究aptamer对血管炎症和血小板聚集能力的影响。研究进展将向市场通报。

Avitide公司宣布与Gemini Therapeutics达成独家许可协议，支持其治疗项目开发。Avitide将为Gemini提供亲和纯化树脂，用于工艺开发、毒理学批次和cGMP生产。Gemini将获得特定Avitide亲和树脂的独家使用权，用于临床前、临床试验和商业生产。Avitide则保留对亲和树脂的制造和供应的独家权。Gemini Therapeutics首席技术官Scott Lauder表示，与Avitide的合作有助于降低风险并加速临床前开发。Avitide首席执行官Kevin Isett表示，期待与Gemini继续合作，帮助将重要疗法推向市场。

QuVa Pharma与Hibernation Therapeutics签订生产与分销协议，推出专利心脏停搏溶液Adenocaine™，该溶液由腺苷、利多卡因和硫酸镁组成，用于心脏手术中故意停止心脏跳动。Adenocaine™的推出旨在改善心脏手术患者的治疗，并提高医院药房的操作效率。QuVa Pharma在质量合规的混合无菌产品领域处于市场领先地位，拥有503B FDA注册的先进制造平台，致力于提供高质量、安全、一致的药物供应。

IONTAS Limited，一家专注于发现和优化全人源抗体的公司，宣布其合作伙伴俄罗斯领先的生物制药公司IBC Generium已获得俄罗斯卫生当局批准，开始进行其CD3/CD19双特异性抗体治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床试验。这是IBC Generium首个采用IONTAS技术开发的药物候选者，该技术已获得临床试验批准。IONTAS与IBC Generium合作生成了双特异性分子的抗CD3成分。这一批准反映了所生成抗体的质量以及IBC Generium在达到这一重要临床里程碑方面的专业知识。预计在这次试验之后，未来几年IONTAS的客户将推动更多包含IONTAS抗体在内的临床试验。IONTAS首席执行官兼创始人John McCafferty表示，对参与该项目感到非常自豪，并希望临床试验成功。IBC Generium首席执行官Ravil Khamitov表示，对IONTAS的稳健记录和技术专长有信心，期待临床试验的成功。IONTAS的Neil Butt和John McCafferty将分别参加2020年1月13日至16日在旧金山举行的第38届J.P. Morgan医疗保健会议和2019年12月

Zentalis Pharmaceuticals完成了一轮8500万美元的C轮融资，累计融资达1.47亿美元。该公司致力于开发针对癌症基本途径的创新小分子疗法。本轮融资由Matrix Capital、Viking Global Investors、Redmile Group、Farallon Capital、Perceptive Advisors、Surveyor Capital（Citadel公司）和Eventide Asset Management等知名投资者参与。资金将用于推进主要候选药物的临床试验，并扩大Zentalis的持续临床项目。Zentalis的领先候选产品ZN-c5是一款针对雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），目前处于1/2期临床试验。此外，公司还在开发新一代DNA损伤反应（DDR）药物ZN-c3，针对实体瘤的WEE1激酶。Zentalis的管线还包括其他针对癌症基本途径的候选药物。首席执行官Anthony Sun表示，这笔融资反映了市场对公司能力、团队和管线的支持，并使公司能够实施临床和合作伙伴战略，加速团队扩张。

Sanofi Pasteur与美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与开发局（BARDA）签订协议，获得2.26亿美元联邦资金，以扩大其在宾夕法尼亚州斯威夫特沃特的流感疫苗生产能力。该合同旨在支持临床开发和制造一种佐剂重组流感疫苗，以增强美国和全球的流感大流行准备。这种实验性疫苗将采用与Sanofi的FlublokQuadrivalent（流感疫苗）相同的重组技术。此外，该合同还将扩大该工厂作为流感大流行准备中心的角色，增加重组和佐剂制造，同时保留现有的基于鸡蛋的制造。

美国卫生与公众服务部（HHS）近日签署了一份为期六年、价值2.26亿美元的合同，旨在提升美国生产重组流感疫苗的能力。此举符合9月19日总统行政命令，旨在通过现代化流感疫苗和技术来加强国家安全和公共卫生。该项目将由HHS下属的预防准备和应对办公室（ASPR）的生物医药高级研究和发展局（BARDA）与全球制药公司Sanofi Pasteur合作实施，Sanofi Pasteur在美国新泽西州布里奇沃特设有总部。重组疫苗技术能比传统基于鸡蛋的技术更快地生产新疫苗。Sanofi Pasteur将改造宾夕法尼亚州斯威夫特沃特的疫苗生产基地，完成后将使Sanofi在美国的重组蛋白流感疫苗生产能力翻倍。该协议包括在现有设施基础上改造另一座工厂以生产佐剂、开发并获得授权的佐剂重组流感疫苗，以及HHS在工厂完成后25年内获得疫苗生产能力。这将使Sanofi Pasteur能够提供近1亿剂重组流感疫苗用于应对大流行。佐剂是一种用于某些疫苗的成分，有助于增强接种疫苗者的免疫反应，使疫苗效果更好。含佐剂的疫苗在获得美国食品药品监督管理局（FDA）和疾病控制与预防中心（CDC）批准使用前，需经过临床试验的安全性及有效性测试，批准后将持

Hoth Therapeutics公司与北卡罗来纳州立大学合作开展哮喘治疗的前期基因疗法研究，旨在通过使用Splice-switching oligonucleotides（SSOs）靶向气道中的过敏性炎症。研究分为两个阶段，第一阶段通过超声雾化器将SSOs递送到小鼠肺部，评估其在肥大细胞中的分布和功能；第二阶段则评估SSOs组合对FcεRIβ和其他基因在气道炎症中的疗效。该研究旨在为哮喘和其他过敏性疾病的药物候选者提供信息，并有助于逆转患者的过敏性反应。

AbbVie与Scripps Research宣布合作开发多种新疗法，涵盖肿瘤学、免疫学、神经学和纤维化等治疗领域。基于双方2018年启动的CAR-T联盟，此次合作将推进Scripps Research的多个项目，并共同推进CD3双特异性抗体。Scripps Research将继续进行临床前研究，AbbVie则拥有独家开发与商业化的权利。AbbVie将支付前期费用和里程碑付款，Scripps Research将获得额外付款，包括选择权行使费、基于成功的开发与商业化里程碑付款以及分级版税。AbbVie致力于通过此次合作推动创新药物的研发，以改善患者的生活质量。

Oncopeptides AB在2019年ASH年度会议上展示了其正在进行中的Phase 2 ANCHOR（OP-104）三联组合研究的最新数据。数据显示，melflufen和地塞米松与达尔珠单抗或硼替佐米联合使用在复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出积极的疗效。此外，首次公开了支持melflufen在AL淀粉样变性临床开发中的预临床数据。ANCHOR研究数据表明，melflufen在达尔珠单抗组中的总缓解率（ORR）为76%，中位无进展生存期（PFS）为14.3个月，这些数据在该患者群体中处于较高水平。基于这些数据，公司计划开展下一项关键性随机Phase 3研究LIGHTHOUSE（OP-108），比较皮下注射达尔珠单抗与或不与melflufen联合使用。同时，公司还计划开展针对AL淀粉样变性患者的melflufen研究，以进一步探索melflufen在另一个具有高未满足医疗需求的适应症中的应用。

Regeneron制药公司宣布了REGN5458，一种针对复发或难治性多发性骨髓瘤的BCMAxCD3双特异性抗体，的初步临床试验数据。该抗体旨在结合BCMA蛋白和T细胞的CD3受体，激活T细胞杀死癌细胞。在ASH年会上，从最初两个剂量组（每周3毫克和6毫克）的结果显示，在7名患者中有4名（57%）观察到反应，其中6毫克剂量组中有3名（75%）患者反应。在6毫克剂量组中，2名患者（50%）也实现了最小残留病（MRD）阴性，即骨髓中未检测到癌细胞。Regeneron正在积极招募患者进入更高剂量组，并期待在2020年分享更多结果。此外，公司还启动了第二个BCMAxCD3双特异性抗体REGN5459的临床试验。REGN5458和REGN5459利用Regeneron的下一代VelocImmune技术及其VelociBi平台发明，这些平台允许创建与天然人类抗体非常相似的双特异性抗体。

Orchard Therapeutics将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会（ASH）年会上展示其多个基因治疗项目的注册数据。公司重点介绍了针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）和腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的OTL-103和OTL-101两种基因治疗药物的进展，以及针对粘多糖病I型（MPS-I）的OTL-203。Orchard Therapeutics致力于通过创新的基因疗法治疗严重和危及生命的罕见病，其产品组合包括基于自体造血干细胞的外周血干细胞基因疗法，如Strimvelis®，以及针对多种神经代谢疾病、原发性免疫缺陷和血红蛋白病的临床和前期研究项目。

Magenta Therapeutics公司宣布，其MGTA-145干细胞动员项目的新研究结果在美国血液学会第61届年会上公布。结果显示，MGTA-145与plerixafor联合使用在研究中达到了所有终点，并在一天内安全地动员了大量高质量干细胞。这些细胞随后在人类化小鼠模型中显示出植入。Magenta Therapeutics正在开发MGTA-145作为干细胞动员的新一线标准治疗方案，适用于包括自身免疫性疾病和遗传性疾病在内的多种疾病。MGTA-145是一种CXCR2激动剂，与CXCR4拮抗剂plerixafor联合使用，以利用干细胞动员的生理机制。初步结果显示，MGTA-145在健康志愿者环境中验证了其独特的药理作用和与plerixafor联合动员足够数量的造血干细胞的潜力。

MaaT Pharma宣布，在法国里昂，其领先的全生态菌群修复生物疗法MaaT013的同情使用临床数据在61届美国血液学会（ASH）年会上展出。数据显示，八名接受异基因造血干细胞移植治疗血液恶性肿瘤后出现胃肠道为主的急性移植物抗宿主病（GI aGvHD）的患者接受了MaaT013治疗，所有患者均受到积极影响，其中三名患者达到完全缓解。MaaT013旨在恢复肠道微生物与患者免疫系统的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而控制GI GvHD。这些结果在2019年12月7日佛罗里达州奥兰多的ASH年会上以海报形式展出。MaaT Pharma正在进行的HERACLES II期临床试验旨在评估MaaT013在类固醇耐药性、胃肠道为主的aGvHD患者中的安全性和有效性。

Unum Therapeutics公司宣布其针对CD20+非霍奇金淋巴瘤（NHL）的抗体偶联T细胞受体（ACTR）工程T细胞疗法ACTR707和ACTR087的1期临床试验更新。ACTR707与利妥昔单抗联合使用在ASH年会上展示的数据支持进一步剂量增加，并证明了ACTR平台的有效性。ACTR087与利妥昔单抗联合使用在ASH年会上展示的安全数据为正在进行的ACTR T细胞产品临床试验提供了经验。在ATTCK-20-03试验中，ACTR707与利妥昔单抗联合使用在20名患者中产生了临床反应，其中40%的患者达到完全缓解。在ATTCK-20-2试验中，ACTR087与利妥昔单抗联合使用在20名患者中产生了长期持久的效果，其中20%的患者达到大于六个月的完全缓解。

Seattle Genetics公司在61届美国血液学会（ASH）年会上公布了ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）和OPDIVO（尼伏单抗）在60岁及以上初诊霍奇金淋巴瘤（HL）患者以及复发或难治性经典HL患者中的长期随访分析结果。ADCETRIS是一种针对CD30（经典HL的标志性分子）的抗体-药物偶联物（ADC）。研究结果显示，在60岁及以上初诊HL患者中，ADCETRIS与OPDIVO联合治疗的有效性显著，95%的患者有客观反应，其中68%的患者达到完全缓解。在复发或难治性经典HL患者中，85%的患者有客观反应，其中67%的患者达到完全缓解。这些数据展示了ADCETRIS在治疗HL患者中的潜力，并为开发新的治疗方案提供了依据。

bluebird bio公司宣布了其LentiGlobin™基因疗法在治疗镰状细胞病（SCD）的Phase 1/2 HGB-206研究的新数据，包括更多接受治疗的患者以及之前报告患者的更新数据。这些数据以及评估药物产品特性与红细胞生理学之间关系的探索性试验结果在美国血液学会（ASH）第61届年会和展览会上展示。研究显示，接受LentiGlobin治疗的患者产生了高水平的基因疗法衍生的抗镰状血红蛋白HbA T87Q，占随访六个月或更长时间患者总血红蛋白的至少40%，并且探索性试验表明HbA T87Q存在于大多数接受治疗患者的红细胞中。HbA T87Q的强劲产生与镰状血红蛋白HbS的显著减少以及溶血关键标志物的改善有关。最重要的是，接受LentiGlobin治疗的患者没有经历任何急性胸综合征或严重的血管闭塞性危象。SCD是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重、进行性和致残的遗传疾病，导致异常的镰状血红蛋白（HbS）的产生，使红细胞变成镰状和脆弱，导致慢性溶血性贫血、血管病变和痛苦的血管闭塞性危象（VOCs）。LentiGlobin疗法旨在向患者的自身造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因（β A-T87