Antios Therapeutics公司首席医疗官兼联合创始人Douglas Mayers将在2021年9月30日的国际消除乙型肝炎联盟（ICE-HBV）多伦多年度研讨会和国际乙型肝炎会议上发表关于ATI-2173的演讲，该药物是一种用于治疗慢性乙型肝炎（HBV）的肝脏靶向活性位点多聚酶抑制剂核苷酸（ASPIN）。ATI-2173在临床试验中作为联合治疗方案的关键组成部分，有望为HBV感染者提供功能性治愈。Gregory Mayes，Antios的首席执行官表示，尽管数十年来一直在努力，但目前的护理标准仍无法为HBV感染者提供功能性治愈。ATI-2173在最近的一项1b期临床试验中表现出良好的耐受性和病毒抑制效果，其独特的肝脏靶向设计使其在肝脏中达到高浓度，同时减少全身暴露。Antios Therapeutics是一家专注于开发治疗和治愈病毒性疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Odyssey Group International, Inc.宣布其新型神经类固醇药物PRV-002的临床试验启动，该药物旨在通过鼻腔给药治疗脑震荡。公司已完成临床试验的启动访问，并开始筛选和招募受试者。PRV-002的1期临床试验将评估三种剂量强度的药代动力学和药物耐受性，以确定最耐受的剂量用于后续试验。该药物已填充在独特的呼吸推进式鼻腔给药器中，并已运往试验地点。Odyssey Group International, Inc.专注于开发独特的救命医疗产品，旨在创造、收购和积累具有技术优势、提供优越临床效用、具有巨大市场机会和为股东和合作伙伴提供坚实回报的独特资产、知识产权和卓越技术。PRV-002在临床前研究中显示出与相关神经类固醇相当甚至更优越的神经保护作用，动物模型显示其可以减少与脑损伤症状相关的行为病理学，如记忆障碍、焦虑和运动/感觉表现。

Cassava Sciences宣布了其药物候选simufilam在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的临床试验中期分析结果。结果显示，在完成12个月开放标签治疗的50名患者中，ADAS-Cog11评分平均提高了3.2分（p

Scopus BioPharma公司旗下全资子公司Duet Therapeutics将在第17届寡核苷酸治疗学会年会上发布科学数据，展示其针对B细胞淋巴瘤的免疫疗法DUET-01的研究成果。Duet Therapeutics整合了Scopus和Olimmune的免疫治疗资产，形成Duet平台，包括RNA沉默CpG-STAT3siRNA（DUET-01）、反义CpG-STAT3ASO（DUET-02）和DNA结合抑制剂CpG-STAT3decoy（DUET-03）。DUET-01正在进行B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验，预计DUET-02将在2022年第四季度提交两项IND申请，并在2023年第一季度开始在美国进行1期临床试验。Scopus BioPharma正在开发针对严重疾病的创新疗法，包括针对多种癌症的RNA疗法和免疫疗法。

Theratechnologies公司宣布，一项评估Trogarzo®静脉推注给药形式治疗HIV-1感染的研究（TMB-302）取得了显著成果，显示静脉推注与静脉滴注在药代动力学上无差异，且未观察到严重不良事件。基于这些结果，预计将在2021年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA）。研究由合作伙伴TaiMed Biologics进行，旨在评估Trogarzo®静脉滴注给药方式与更便捷的静脉推注形式的比较。Trogarzo®是一种CD4定向的HIV-1后结合抑制剂，已在美国和欧盟获得批准。Theratechnologies计划评估Trogarzo®的肌肉注射给药方式，并计划在2021年第四季度开始患者筛选。

Endeavor BioMedicines宣布开始一项针对特发性肺纤维化（IPF）的taladegib（ENV-101）Phase 2临床试验，该药物是一种小分子Hedgehog信号通路抑制剂，旨在治疗多种终末期疾病。公司还任命了首位首席医疗官Srikanth Pendyala，他将领导临床试验和全球药物开发策略。目前没有批准的疗法可以阻止纤维化进展或治疗疾病的根本原因，该研究旨在通过靶向Hedgehog通路来了解taladegib如何帮助治疗IPF。Pendyala博士拥有20多年的临床研究、转化科学和学术医学经验，此前在BridgeBio担任临床开发副总裁，负责多个治疗领域的临床试验。Phase 2临床试验是一项随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估taladegib作为单一疗法在轻至中度IPF患者中的疗效和安全性。

CARISMA Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对HER2阳性的实体瘤患者治疗的人表皮生长因子受体2（HER2）靶向嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法CT-0508快速通道资格。这一决定标志着基于基因的细胞疗法开发的重要里程碑，表明加快开发新疗法以解决患者未满足的医疗需求的重要性。CT-0508由CARISMA Therapeutics的科学联合创始人Saar Gill和Michael Klichinsky共同开发，目前正在进行针对HER2过度表达实体瘤患者的多中心1期临床试验。FDA的快速通道计划旨在促进和加速具有解决严重疾病未满足医疗需求潜力的研究性治疗的发展。CARISMA Therapeutics将继续在包括宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、北卡罗来纳大学教堂山分校Lineberger综合癌症中心和加利福尼亚州杜雷特的希望之城等三个临床试验地点治疗和评估患者。

Oryzon Genomics公司在2021年9月和10月期间将参加多个国际会议，并展示其新临床试验数据。公司将参加国际自闭症会议ICA-2021，展示与INGEMM合作研究Phelan McDermid综合征（PMS）的初步数据。公司高管将出席BIO Spain 2021活动，并在ECNP大会上展示vafidemstat在治疗边缘型人格障碍（BPD）的Phase IIb试验设计。Oryzon还将参加Sachs 21st Annual Biotech in Europe Forum，并在ECTRIMS-2021大会上展示vafidemstat在多发性硬化症（MS）治疗中的Phase IIa试验数据。此外，公司还将参加Kabuki综合征基金会年度会议，介绍vafidemstat在KS患者中的新临床试验。

Kintara Therapeutics公司宣布了其开放标签的2期临床试验的新诊断辅助臂的顶线数据结果，该试验在德克萨斯州休斯顿的MD Anderson癌症中心进行。该试验针对未甲基化的MGMT基因启动子的大脑胶质瘤多形性（GBM）患者，评估了VAL-083的疗效。此前，公司已宣布了复发GBM臂的顶线数据，提供了支持VAL-083作为GBM治疗选择的重要安全性和有效性数据。新诊断辅助臂的试验针对化疗和放疗后需要辅助治疗的GBM患者。试验中，39名患者（36名可评估疗效）最初每天1、2、3天接受30 mg/m2/天的剂量。这些结果与GBM AGILE研究的GBM新诊断辅助臂的试验设计相似。VAL-083是唯一在所有三种GBM患者亚型中评估的治疗剂。Kintara首席执行官Saiid Zarrabian表示，新诊断辅助臂的顶线结果对于公司来说是一个重要的里程碑，因为它进一步证实了7月份从复发臂报告的有效性和安全性数据。MD Anderson的2期研究主要研究员Barbara O'Brien博士表示，她对试验两臂产生的临床数据印象深刻，并对VAL-083有可能成为改变游戏规则的治疗剂感到兴奋。VAL-083是一种独

阿斯利康制药公司将在2021年9月24日在华盛顿特区的北美更年期学会年度会议上展示其新药fezolinetant的12周临床研究结果，该药用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。结果显示，每日一次服用30mg和45mg剂量的fezolinetant在4周和12周时与安慰剂相比，显著降低了VMS的频率和严重程度。fezolinetant是一种非激素选择性神经激肽-3受体（NK3R）拮抗剂，通过阻断大脑温度控制中心（下丘脑）的特定受体来减少VMS的频率和严重程度。阿斯利康表示，这些结果表明fezolinetant有可能帮助减少中度至重度VMS的频率和严重程度，并期待继续推进其3期开发计划，为更年期相关VMS提供一种新型非激素治疗选择。

Peptilogics公司将在IDWeek 2021会议上展示其领先研究性疗法PLG0206在治疗人工关节感染（PJI）方面的一期临床试验数据。PLG0206是一种针对生物膜具有强大活性的广谱抗菌药物，已获得FDA孤儿药和合格传染病产品指定。该药物通过独特的作用机制破坏细菌细胞膜，快速杀死细菌。Peptilogics利用独特的肽工程技术优化了PLG0206的安全性及对生物膜的有效性。美国每年进行超过一百万例关节置换手术，预计到2030年将增长至四百万例。关节置换术后，1-2%的患者将发生PJI，这是一种严重且危及生命的状况，通常需要大型手术来解决问题。这些后续手术的失败率高达60%，导致大量患者死亡。Peptilogics将展示包括其一期临床试验安全性数据、PJI患者移除研究的结果以及针对PJIs中常见细菌的体外活性数据。

BetterLife Pharma Inc.宣布其子公司Altum与智利天主教大学合作，开始了一项名为IN2COVID的1/2期随机安慰剂对照临床试验，旨在测试BetterLife的专有吸入型干扰素α-2b产品AP-003在COVID-19患者中的效果。该试验包括在健康受试者中进行随机安慰剂1期部分，随后在早期COVID-19患者中进行随机安慰剂对照2期部分。BetterLife首席执行官Ahmad Doroudian表示，公司对能够与智利天主教大学医学院合作开展AP-003的临床试验感到兴奋。IN2COVID试验的负责人Arturo Borzutzky教授表示，对于与Altum合作将AP-003带给COVID-19患者感到满意。该试验的设计旨在测试AP-003在治疗早期COVID-19患者中的疗效。

Ferring Pharmaceuticals和Rebiotix公司宣布了其研究性微生物群生物疗法RBX2660的最终分析结果，该疗法旨在降低艰难梭菌感染（CDI）的复发率。五项前瞻性试验的数据显示，RBX2660在治疗723名受试者后，使78.9%的受试者治疗八周后未复发，对于未对初始治疗有反应的受试者，额外治疗课程使整体治疗成功率高达84.4%。这些数据表明RBX2660在五项前瞻性试验中表现出一致的有效性和安全性，为艰难梭菌感染患者提供了改善治疗选择的希望。

Cyclerion Therapeutics公司宣布，其研发的治疗恢复认知功能的药物在多项临床前模型中显示出减少与神经炎症相关的标记物。该研究发表在《神经炎症杂志》上，显示一种小分子可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂能够穿过血脑屏障，并在脑脊液中刺激cGMP水平，从而激活一氧化氮-sGC-cGMP通路。此外，sGC的药理刺激在啮齿动物模型中导致多个炎症基因表达显著降低，包括TNF、CD40、Icam1、Cybb和GFAP。这些数据表明，Cyclerion开发的CNS渗透性sGC刺激剂，如CY6463和CY3018，可能为患有与神经炎症相关的CNS疾病的患者提供治疗益处。Cyclerion的CY6463是一种新型的小分子sGC刺激剂，旨在治疗严重的CNS疾病，目前正在进行针对阿尔茨海默病、MELAS和认知障碍相关于精神分裂症的临床研究。

NS Pharma公司宣布在波士顿举行的儿童神经病学学会第50届年会上，将展示VILTEPSO®（viltolarsen）注射剂长期疗效和安全性数据（109周中期分析）。这项数据来自开放标签扩展研究（最长192周）。VILTEPSO®是一种用于治疗Duchenne型肌肉萎缩症（DMD）的药物，在日本和美国均已获得批准。在临床试验中，使用VILTEPSO®的患者未出现肾脏毒性，但医生可能会在治疗前后监测肾脏健康。NS Pharma是美国Nippon Shinyaku Co., Ltd.的全资子公司。

Frequency Therapeutics公司宣布，其FX-322-111开放标签研究中，又有四名感音神经性听力损失（SNHL）患者在使用FX-322治疗后8至12个月时表现出统计学上显著的听力改善。加上最初的五名反应者，共有九名参与FX-322-111研究的患者（共32名）在90天至一年之间的时间点显示出词汇识别分数的显著提高，这是语音感知的关键指标。这些新结果表明，接受FX-322单剂量治疗的人的听力可能在较长时间内得到改善。与治疗前基线水平相比，治疗耳的长期测量显示词汇识别分数有所提高，而未治疗的耳朵没有发现显著变化。在90天时表现出统计学上显著反应的五名患者中，四名在后续评估时分数保持在基线词汇识别水平之上，尽管低于统计学显著性的阈值。Frequency Therapeutics公司计划评估其他研究中接受治疗的患者，以评估他们是否可能经历了这些长期益处。FX-322是Frequency Therapeutics公司针对获得性SNHL的主要产品候选药物，旨在通过再生耳蜗内的听觉毛细胞来恢复听力。

Algernon Pharmaceuticals Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于NP-120（Ifenprodil）治疗小细胞肺癌（SCLC）的IND（新药研究）会议申请，标志着公司SCLC临床研究项目的正式启动。该公司计划将Ifenprodil与Topotecan联合用于治疗化疗耐药性SCLC。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，能够阻止谷氨酸信号传导，对多种细胞和组织包括肺癌细胞具有抑制作用。该决定基于2019年1月发表的一项研究，该研究表明Ifenprodil与Topotecan联合使用可完全阻断肿瘤生长。Algernon Pharmaceuticals Inc.是一家专注于药物再利用的公司，致力于将已批准的药物应用于新的疾病领域，并寻求全球市场的监管批准。