Membrion公司宣布获得300万美元的追加投资，用于扩大其在西雅图的制造设施规模，并计划在未来三个月内雇佣10名新员工。公司致力于开拓价值20亿美元的“严苛”废水处理市场，其陶瓷反渗透膜能有效处理极有毒的工业废水，去除盐和重金属，并降低废水处理成本。Membrion的技术适用于半导体制造商等大型水消费企业，有助于水资源回收和循环利用。公司新任首席营收官Scott Heffner拥有丰富的水处理和工业制造经验，将推动市场推广和产品采用。此外，Membrion还获得了来自美国能源部和水利局的49万美元研发资助，并入选多个科技奖项和项目。

Bioventus公司宣布，美国骨科医师学会（AAOS）发布了更新后的临床实践指南，指出高分子量交联透明质酸治疗，包括Bioventus的DUROLANE产品，在特定膝关节骨关节炎（OA）患者中显示出统计学上显著的改善。指南基于对28项研究的审查，指出关节内透明质酸（HA）注射可作为某些未对其他治疗有反应的患者的可行选择。DUROLANE是一种单次注射的OA治疗，具有最高的报告分子量，比任何其他美国批准的HA产品都要高。这些更新指南与Bioventus对HA产品在膝关节OA疼痛治疗中应用的推荐相一致，为患者和医生使用高分子量HA疗法提供了更多信心。DUROLANE在OA膝关节疼痛方面的治疗效果优于Synvisc-One，具有更持久的疼痛缓解效果，且重复使用不会增加不良事件的发生率。

Mirati Therapeutics公司宣布，其在MRTX-500 Phase 2研究中，使用sitravatinib与nivolumab联合治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的结果。该研究显示，在先前接受过检查点抑制剂治疗且疾病进展的患者中，这种联合疗法表现出持久的疗效和长期生存率。中位无进展生存期为5.7个月，中位总生存期为14.9个月，一年和两年生存率分别为56%和32%。客观缓解率为18%，其中3%的患者达到完全缓解，15%的患者达到部分缓解。该研究将在欧洲肿瘤学会（ESMO）2021年大会上进行口头报告。此外，Mirati Therapeutics还将举办虚拟投资者活动，讨论其药物研发管线和业务进展。

Oncolytics Biotech Inc.宣布，其研发的免疫治疗药物pelareorep与放疗结合在动物癌症模型中显示出协同免疫治疗效果。在巴黎举行的国际免疫治疗放疗组合会议上，研究团队展示了这一发现，表明pelareorep单药治疗和与放疗结合治疗均能显著增加肿瘤中浸润的CD8+ T细胞数量，提高生存率。这一发现表明pelareorep有望成为增强多种癌症治疗疗效的突破性技术。

Tempest Therapeutics宣布在罗氏公司的临床协作下，其小分子PPAR⍺拮抗剂TPST-1120已开始在全球范围内进行随机1b/2期临床试验，用于评估TPST-1120与标准治疗方案atezolizumab和bevacizumab联合用于治疗晚期或转移性肝细胞癌（HCC）患者的疗效。该试验旨在评估TPST-1120在HCC一线治疗中的安全性和抗肿瘤活性。TPST-1120是一种口服的小分子药物，在前期研究中显示出对肿瘤细胞和肿瘤微环境中抑制免疫途径的潜在效果。该试验预计将在全球约25个地点进行，包括美国、亚洲和欧洲，并将在主要目标为抗肿瘤活性和安全性的基础上与标准治疗方案进行比较。

拜耳公司宣布启动FIND-CKD研究，这是一项针对非糖尿病慢性肾病（CKD）患者，在指南指导下治疗基础上，使用KERENDIA®（finerenone）新适应症的III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究的主要目标是证明finerenone在延缓CKD进展方面优于安慰剂。主要结局指标是从基线到第32个月肾脏功能变化率（估算肾小球滤过率[eGFR]斜率）。该研究旨在改善CKD患者的治疗效果，特别是非糖尿病CKD患者，因为这一群体在全球CKD负担中占有很大比例，且目前对新治疗的需求迫切。KERENDIA是一种非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），于2021年7月9日获美国批准，用于降低与2型糖尿病（T2D）相关的CKD成人患者的eGFR持续下降、终末期肾病、心血管死亡、非致命性心肌梗死和因心力衰竭住院的风险。FIND-CKD研究计划在超过1,500名非糖尿病CKD病因患者中，包括高血压和慢性肾小球肾炎（肾脏炎症）患者中，比较finerenone与安慰剂在标准治疗基础上。

艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全性可控。中国国家药品监督管理局已受理其新药上市申请并纳入优先审评。基石药业在ESMO年会上公布了艾伏尼布中国注册桥接研究CS3010-101的临床数据，结果显示艾伏尼布在30例可评估患者中，主要疗效终点CR+CRh率为36.7%，中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。安全性方面，3级以上的不良事件发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%，安全性良好。基石药业期待艾伏尼布能尽快造福中国AML患者。

RAPT Therapeutics公司在2021年9月20日宣布，将在9月29日至10月2日举行的第30届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）上展示其RPT193 Phase 1b单药临床试验的疗效和安全性数据，该试验针对患有中度至重度特应性皮炎的患者。公司将在9月30日下午3:15至3:30（中欧时间）进行口头报告，由Robert Bissonnette博士主讲。RAPT Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化口服小分子疗法的临床阶段生物制药公司，致力于满足肿瘤学和炎症性疾病患者未满足的医疗需求。该公司正在开发针对C-C基序趋化因子受体4（CCR4）的两种独特药物候选者FLX475和RPT193，分别用于治疗癌症和炎症。

Forge Biologics获得EMA和FDA的额外批准和监管反馈，推进了其AAV基因疗法的制造能力。EMA授予了其临床阶段基因疗法FBX-101孤儿药资格，用于治疗克拉伯病。FBX-101是一种利用系统性地给予的腺相关病毒（AAV）递送正确版本的基因，以治疗克拉伯病，这是一种罕见的遗传疾病。此外，FDA对Forge的AAV制造工艺给予了积极反馈，包括其专有的生产质粒和主细胞库。Forge的HEK293悬浮细胞系和腺病毒辅助质粒也获得了FDA的认可。Forge提供从概念到临床试验的AAV制造和开发服务，以加速基因疗法项目。克拉伯病是一种罕见的儿童白质营养不良，目前尚无批准的治疗方法。

Blade Therapeutics公司宣布了一项关于其研发的非竞争性自磷酸酯酶抑制剂cudetaxestat的初步临床前研究数据，该药物正在开发用于治疗IPF。研究结果显示，cudetaxestat与nintedanib联合给药时，nintedanib的血浆浓度没有显著变化，而GLPG-1690（ziritaxestat）则显著提高了nintedanib的血浆浓度。Blade Therapeutics公司计划进一步分析这些数据，并提交给同行评审的科学期刊发表。此外，公司还完成了cudetaxestat的新药丸剂型与口服溶液剂型的生物利用度比较研究，结果显示两种剂型具有可比的药代动力学和药效学特征，且耐受性良好。Blade Therapeutics公司正在推进cudetaxestat的1期临床试验，并计划在2022年上半年开始进行2期临床试验。

Dyne Therapeutics公司在世界肌肉学会2021年虚拟大会上展示了其DM1候选药物DYNE-101的新体内数据，该药物能够靶向细胞核，实现有毒DMPK RNA的敲低、核聚集体减少和肌肉组织中剪接的校正。这些发现进一步验证了FORCE™平台的有效性，并推动其三个项目向临床试验迈进。此外，DYNE-101在非人灵长类动物剂量范围研究中的耐受性良好，未观察到不良反应或毒性迹象。Dyne Therapeutics还计划在肌肉研究组年度科学会议上展示其杜氏肌营养不良症（DMD）项目的新体内数据。

TG Therapeutics在iwCLL会议上展示了其针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）的四种组合疗法的数据，包括U2（ublituximab）与umbralisib和venetoclax的联合应用。数据显示，U2与umbralisib和venetoclax的联合疗法在治疗CLL患者方面显示出良好的疗效和安全性。公司还计划于9月20日举办虚拟投资者和分析师会议，讨论U2与venetoclax的联合疗法以及ULTRA-V Phase 2/3试验的概述。TG Therapeutics致力于开发以U2为基础的组合疗法，并期待U2疗法在美国的潜在批准。

Samsung Bioepis公司和Biogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BYOOVIZ™（ranibizumab-nuna）生物类似物，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜静脉阻塞（RVO）后的黄斑水肿和近视性脉络膜新生血管（mCNV）。这是美国首个获FDA批准的眼科生物类似物，旨在为患有视网膜血管疾病的患者提供成本效益更高的治疗选择。BYOOVIZ™在欧洲包括27个欧盟成员国和英国在内的多个国家已获批准。Samsung Bioepis和Biogen还达成一项商业化协议，共同推广SB11和SB15两种眼科生物类似物。FDA的批准基于包括分析、非临床和临床数据在内的综合证据。这是Samsung Bioepis在美国获批的第五个生物类似物。

BeyondSpring的DUBLIN-3 Phase 3临床试验结果显示，其首个创新药物plinabulin与多西他赛联合使用在治疗EGFR野生型非小细胞肺癌患者中，相较于单独使用多西他赛，显著提高了总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）以及24个月和36个月OS率，并显著降低了4级中性粒细胞减少症的发生率。此外，联合治疗在PD-1/PD-L1暴露的患者中显示出更长的OS益处。基于这些临床数据，BeyondSpring计划在美国和中国寻求批准plinabulin与多西他赛联合使用治疗二线/三线非小细胞肺癌，预计将在2022年第一季度提交新药申请（NDA）。

Mindset Pharma Inc.宣布其临床候选药物MSP-4018在预临床研究中展现出强大的疗效和改进的安全性，与5-MeO-DMT相比，MSP-4018在多种剂量下均未观察到运动活动和竖毛行为的显著下降，显示出显著改善的安全性特征。公司CEO James Lanthier表示，MSP-4018有望成为更安全、更可扩展的治疗替代品。首席科学官Joseph Araujo指出，MSP-4018不仅疗效显著，还显示出类似迷幻药物的活动，这表明其在治疗神经和精神疾病方面的潜力。Mindset Pharma致力于开发新一代迷幻药物，以治疗未满足的医疗需求。

Marinus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于使用ganaxolone治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计2022年3月20日作出决定。Ganaxolone被授予孤儿药和罕见儿科疾病（RPD）资格，若NDA获得批准，Marinus将获得RPD优先审评券。NDA基于Marigold研究的临床数据，该研究显示ganaxolone在治疗CDD相关癫痫发作方面具有显著疗效。Marinus还建立了扩大访问计划（EAP），为美国患者提供ganaxolone的访问途径。

研究结果显示，新型药物lenrispodun在治疗心力衰竭方面表现出良好的耐受性和疗效，它作为强心剂使用，不会引起异常心律。该药物通过一种新的细胞机制促进心肌细胞收缩，为心力衰竭的治疗提供了潜在的有效且安全的替代方案。在加速衰老的遗传模型研究中，lenrispodun显示出改善与衰老相关的动脉病变的能力。这些发现进一步明确了PDE1抑制剂在多种疾病中的潜在治疗效用，包括炎症参与的疾病，如帕金森病，以及可能影响心血管系统的症状。Intra-Cellular Therapies公司的研究表明，PDE1抑制通过提升细胞内信号传导，在多种病理状态下发挥作用，其作用机制涉及平滑肌、心肌、神经元和巨噬细胞/小胶质细胞等多个组织。lenrispodun在临床试验中表现出良好的安全性，并正在开发用于治疗帕金森病和心力衰竭的症状。