全球血液治疗公司（GBT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其口服药物Oxbryta（voxelotor）片剂用于治疗12岁及以上的成人和儿童镰状细胞性贫血（SCD）。Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的药物，该聚合是SCD的根本原因。该药预计将在两周内通过GBT的专业药房合作伙伴网络提供。FDA的加速批准是基于对血红蛋白水平的临床意义和统计学上显著的改善，以及红细胞破坏（溶血）的减少。Oxbryta的上市为SCD患者带来了新的治疗选择，有望改善患者的生活质量。

ACADIA制药公司宣布，其26周随机双盲安慰剂对照研究ADVANCE取得积极结果，该研究评估了辅助性pimavanserin治疗对具有阴性症状的分裂症患者（在现有抗精神病药物治疗下已达到阳性症状的充分控制）的有效性和安全性。结果显示，pimavanserin在主要终点上（与基线相比，至第26周Negative Symptom Assessment-16（NSA-16）总分的变化）与安慰剂相比具有统计学意义的改善。ACADIA计划在2020年上半年开始一项针对34毫克剂量pimavanserin的第二项关键研究。研究显示，pimavanserin具有良好的耐受性，两组的完成率均约为86%，不良事件发生率相似。

Cerevel Therapeutics公司宣布了一项针对CVL-865（原名PF-06372865）的1期剂量递增临床试验结果，该药物是一种用于治疗癫痫的实验性疗法。试验结果显示，CVL-865在健康志愿者中表现出快速吸收和良好的耐受性。研究数据在2019年美国癫痫学会（AES）会议上进行展示。Cerevel Therapeutics的首席医疗官Raymond Sanchez博士表示，这些结果支持CVL-865作为新的治疗选择继续开发，以帮助改善癫痫患者的生命质量，并有望减少副作用。该试验在18名健康志愿者中进行，评估了CVL-865的药代动力学、安全性和耐受性。结果显示，所有不良事件均为轻微，且没有严重不良事件报告。CVL-865与传统的苯二氮卓类药物相比，具有不同的安全性特征。

LineaRx，Applied DNA Sciences的子公司，与TYME Technologies签署了供应Vita-Assay iCTC捕获检测套件和相关服务的协议，用于TYME-88-PANC临床试验的第三阶段，该试验针对三线胰腺癌患者。根据协议，TYME有权购买最多3000套Vita-Assay检测套件和相关服务，用于治疗最多250名患者。这项协议是LineaRx迄今为止最大的合同，也是iCTC检测发展历史上的最大合同。此前，LineaRx和TYME曾宣布一项研究，表明患者血液中iCTC的数量与其疾病状态相关，并在TYME的SM-88 Phase II临床试验中观察到，该研究显示SM-88对前列腺癌患者具有令人鼓舞的疗效和安全性，同时减少CTC（循环肿瘤细胞）可能成为比PSA更好的预后指标。

Kensington Capital Partners宣布其私募股权基金收购了Centric Health Corporation的手术部门，该业务将完全由新成立的Clearpoint Health Network Inc.拥有。Clearpoint是加拿大最大的独立手术中心网络，遍布多伦多、密歇根省、温尼伯、卡尔加里和温哥华。Kensington高级副总裁Kirk Hamilton表示，该公司专注于提供高质量的病人护理，并寻求在医疗保健社区建立有意义的合作关系。Kensington私募股权基金为个人投资者提供多元化的私募股权投资组合，包括难以获得的私募股权基金和对私营公司的直接投资。Kensington是一家领先的加拿大独立替代资产投资者，自1996年成立以来，已在私募股权、风险投资和替代资产中投入超过15亿美元，通过积极管理和基于关系的业务模式为投资者创造了顶尖的四分位数回报。

ThermoGenesis Holdings与HealthBanks Biotech（USA）达成合资协议，共同成立ImmuneCyte Life Sciences，以商业化ThermoGenesis的CAR-TXpress™细胞处理平台，用于免疫细胞存储及细胞治疗合同研发和制造服务。ImmuneCyte由HealthBanks Biotech拥有80%股份，ThermoGenesis拥有20%股份。ThermoGenesis将向ImmuneCyte提供其临床开发资产，专注于设备业务。ImmuneCyte预计在2019年第四季度开始运营，将成为美国首批免疫细胞银行之一，为客户提供保存年轻、健康、无污染的免疫细胞，以备未来在细胞疗法中使用。

CARB-X向美国宾夕法尼亚州Malvern的VenatoRx Pharmaceuticals公司提供高达4100万美元的非稀释资金，以开发一种新型口服抗生素，用于治疗由多药耐药性淋球菌引起的感染。这种感染被美国疾病控制与预防中心（CDC）在2019年的抗生素报告中列为“紧急威胁”。VenatoRx正在开发一种口服青霉素结合蛋白抑制剂（PBPi），以解决淋球菌对门诊使用最后一线抗生素头孢曲松的耐药性问题。CARB-X是波士顿大学领导的联盟，由全球合作伙伴资助，旨在投资高达5亿美元，以支持新抗生素、快速诊断、疫苗和其他救命产品的开发。

Q BioMed Inc.的合作伙伴Mannin Research Inc.在2019年美国肾脏病学会年会上展示了关于急性肾损伤（AKI）潜在新疗法的积极数据。该疗法通过激活Mannin Tie2通路，有望预防由缺血再灌注损伤引起的AKI。在美国，AKI并发症导致的住院费用高达540亿至2400亿美元，因此开发治疗AKI的疗法具有重大意义。Mannin的首席科学官Dr. Susan Quaggin指出，缺血再灌注损伤导致的肾脏缺血在低血压、败血症和心血管事件等临床重要情况下发生。Q BioMed和Mannin自2015年起合作，Q BioMed拥有Mannin所有产品组合资产的独家选择权。

全球心力衰竭患者人数达6430万，年经济损失超1000亿美元。Novoheart公司与AstraZeneca合作，旨在开发全球首个针对保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）的人体化体外功能模型。HFpEF是老年人及女性中常见的疾病，患病率接近80岁以上女性的10%。目前，药物开发者缺乏有效的预临床测试模型，导致HFpEF的临床治疗效果未得到改善。该项目将利用Novoheart的3-D人室间隔膜腔（hvCOC）技术，结合AstraZeneca的心力衰竭研究专长，建立新的体外模型，以模拟HFpEF的关键表型特征。这一模型有望成为理解HFpEF机制、识别新治疗靶点和评估新型治疗药物的重要工具。

2019年11月26日，水木医疗完成Pre-A轮融资，本轮融资由中关村发展集团和京工弘元共同进行投资，相关融资金额未披露。北京中关村水木医疗科技有限公司是国内首家自主建立的民营第三方专业医疗器械检验检测机构。为进一步加快推进创新医疗器械产品注册上市进程，解决创新医疗器械企业产业化“最后一公里”的难题，水木医疗首创“工程化设计+检验检测+临床试验+注册”全产业链一站式服务平台，并设有全国领先的医疗器械可靠性、电气安全、电磁兼容、软件测试、包装测试及IVD等六个专业检验检测实验室。（企查查）

Berkeley Lights公司宣布，其Beacon® optofluidic平台在韩国市场首次亮相，被三星生物制剂公司采用用于细胞系开发。此举标志着三星生物制剂成为韩国首家采用该技术的企业。该平台将帮助三星生物制剂提升细胞系开发的效率，并加强其在药物研发领域的研发服务能力。三星生物制剂的细胞系开发团队认为，Beacon平台的高效性和稳健性无与伦比，期待与Berkeley Lights团队继续合作，将这项激动人心的技术引入公司。通过实施Berkeley Lights的optofluidic平台，三星生物制剂将大幅缩短细胞系开发的时间线，并加强其作为药物研发和制造端到端解决方案提供商的能力。Beacon平台旨在快速筛选成千上万的克隆，同时测量如生长速率或IgG产量等有价值参数，每个克隆的丰富特征档案有助于快速筛选出稳定且高产的细胞系。三星生物制剂作为全球领先的CDMO之一，以其高质量的产品制造和成本效益服务而闻名，能够满足全球生物制药/制药公司在各个阶段对大中小规模开发和制造的需求。Berkeley Lights致力于加速基于细胞的产品的设计、发现、开发和交付，其技术平台通过自动化单个细胞的操作、分析和选择，

2019年11月26日，四川康德赛医疗科技有限公司宣布完成天使轮融资，投资方为北康医疗投资、莱美药业、奇迹之光基金。融资金额未披露。康德赛医疗主要致力于基于肿瘤特异基因变异的精准分析及肿瘤免疫治疗等创新技术在中国的技术转化、二次开发、应用与推广。（企查查）

Lonza公司与DiNAQOR AG宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进针对单基因心肌病的基因治疗项目。DiNAQOR的领先临床前项目DiNA-001是一种针对MYBPC3相关心肌病的腺相关病毒（AAV）基因治疗项目。Lonza将为DiNAQOR提供临床前、临床和商业化生产支持，并利用其在休斯顿的先进细胞和基因治疗制造设施负责DiNA-001的全部产品供应。双方合作旨在加速DiNA-001的临床试验和商业化进程，以治疗由单基因缺陷引起的心肌病，目前全球约有170万人受此影响，其中30万人存在MYBPC3基因缺陷。

3P Biopharmaceuticals，一家专注于生物制剂工艺开发和cGMP生产的CDMO，与英国生物技术公司In3Bio合作开发新型抗癌治疗药物。双方自2019年初开始合作，3P Biopharmaceuticals负责技术转移、工艺开发、分析方法开发、放大和cGMP生产等临床研究工作。In3Bio的候选分子IN02是一种双特异性生物分子，通过设计融合具有高结合潜能的分子来靶向生长因子。该技术可同时产生针对一个或多个生长因子的新分子，在多种癌症的预临床模型中展现出广泛的治疗潜力。3P Biopharmaceuticals CEO Dámaso Molero表示，与In3Bio的合作是荣誉，希望为癌症治疗领域做出贡献。此外，Molero强调，该项目加强了3P Biopharmaceuticals在复杂治疗产品开发方面的经验，使其成为欧洲最具竞争力的CDMO之一。In3Bio CEO/CSO Erik D'Hondt表示，与3P Biopharmaceuticals的合作令人高兴，该公司拥有丰富的经验，将支持In3Bio准备用于临床试验的嵌合生物分子临床批次。据世界卫生组织统计，癌症是全球第二大死因，201

BioSig Technologies与Mayo Clinic达成新的合作，签订三项专利和知识许可协议，旨在开发新的心律失常治疗方案和自主神经系统疾病治疗新方法。公司计划将Mayo Clinic过去十年开发的知识产权和产品推向市场，包括FDA批准、生产和商业化。研发项目将由Mayo Clinic创新和电生理实验室副主任Samuel J. Asirvatham领导，BioSig CEO Kenneth L Londoner表示，此次合作标志着公司发展的新篇章。

Anixa Biosciences宣布，Genesis Research加入其Cchek™前列腺癌检测研究。Genesis Research是位于圣地亚哥的Genesis Healthcare Partners的研究部门，将为Anixa的Cchek™前列腺癌确认测试提供患者样本以支持临床验证。该研究将由Genesis Research的医学总监Dr. Paul Dato领导。Anixa的Cchek™技术通过分析外周血中的免疫细胞来测量患者的免疫反应，旨在通过简单的血液检测确定患者的癌症状态，从而避免活检的昂贵、痛苦和侵入性。Anixa已成功使用Cchek™检测包括肺癌、结直肠癌、乳腺癌和前列腺癌在内的20种不同癌症。

Stoke Therapeutics公司宣布，其研发的STK-001在治疗Dravet综合症（DS）的动物模型中显示出显著效果。该药物通过精确上调蛋白质表达来治疗严重遗传疾病。在Dravet综合症小鼠模型中，接受STK-001治疗的动物生存率显著提高，癫痫发作频率降低。EEG记录显示，接受STK-001治疗的DS小鼠中，有76%未出现癫痫发作，而接受安慰剂治疗的小鼠中只有48%。此外，与安慰剂组相比，接受STK-001治疗的小鼠自发癫痫发作的平均次数减少了80%。这些数据在2019年美国癫痫学会年会上以海报形式展示。Dravet综合症是一种严重的遗传性癫痫，约85%的病例由SCN1A基因的突变引起。STK-001是一种旨在通过调节细胞RNA剪接过程来增加蛋白质生产的反义寡核苷酸（ASO）。Stoke Therapeutics计划在2020年初向美国食品药品监督管理局提交STK-001的新药申请（IND）。