Oncternal Therapeutics宣布将在即将到来的医学会议上展示其抗ROR1单克隆抗体cirmtuzumab的临床数据更新。在即将于2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学学会（ASH）年会上，将展示cirmtuzumab与ibrutinib联合治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或外套细胞淋巴瘤（MCL）的1/2期临床试验的初步数据。此外，在2019年12月10日至14日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上，将展示cirmtuzumab与紫杉醇联合治疗Her2阴性、转移性或局部晚期不可切除乳腺癌的1期临床试验的初步数据。Cirmtuzumab是一种针对ROR1的潜在首创单克隆抗体，正在评估用于治疗CLL和MCL。Oncternal Therapeutics是一家专注于开发新型肿瘤疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括cirmtuzumab和TK216等。

Eureka Therapeutics公司宣布，其针对复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的CD19 T细胞疗法ET019003的临床数据将在2019年12月8日举行的第61届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。ET019003是通过将共刺激分子整合到表达抗CD19抗体T细胞受体（AbTCR）核心结构的T细胞中而工程化设计的，代表了Eureka公司基于ARTEMIS™ T细胞平台开发的下一代新型T细胞疗法。Eureka Therapeutics公司创始人兼首席执行官Dr. Cheng Liu表示，他们很高兴在2019年ASH会议上获得海报展示的机会，这标志着公司在开发新型T细胞疗法方面取得的进展得到了认可。海报展示的详细信息包括标题、出版信息、会议日期、时间和地点，以及展示者信息。Eureka Therapeutics公司专注于开发新型T细胞疗法以治疗癌症，其核心技术包括专有的ARTEMIS™抗体T细胞受体（AbTCR）平台和E-ALPHA®抗体发现平台。公司的领先资产ET140202正在进行针对晚期肝细胞癌（HCC）患者的I/II期美国多中心临床试验。

Immunomedics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其抗体药物偶联物（ADC）产品sacituzumab govitecan用于治疗至少接受过两种转移性疾病治疗的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者。公司对FDA在重新提交期间提供的指导表示感谢，并期待在BLA审查期间与机构紧密合作。公司相信，如果获得批准，sacituzumab govitecan将成为晚期mTNBC患者的重要新治疗选择。Immunomedics是一家专注于开发针对癌症的抗体药物偶联物产品的临床阶段生物制药公司，旨在成为该领域的领导者。

在CytoDyn公司进行的早期临床试验中，使用其研发的CCR5拮抗剂leronlimab（PRO 140）治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的患者取得了积极进展。首例接受治疗的mTNBC患者在接受leronlimab治疗八周后，外周血中未检测到循环肿瘤细胞（CTC）或疑似转移肿瘤细胞（EMTs），且癌相关细胞上的CCR5表达显著降低。此外，公司已纳入第二例转移性乳腺癌患者参与紧急使用研究新药（IND）试验。CytoDyn公司对leronlimab在治疗mTNBC方面的潜力表示兴奋，并计划在2020年1月底前申请突破性疗法认定。该药物在治疗HIV/AIDS和癌症方面已有多个临床试验，显示出降低病毒载量和抑制肿瘤转移的潜力。

Theravance Biopharma宣布在2期临床试验中开始给第一位患者服用TD-8236，这是一种针对肺部炎症的肺选择性Janus激酶（JAK）抑制剂。该研究旨在评估TD-8236对轻至中度哮喘患者的疗效和安全性。此试验是随机、双盲、安慰剂对照、交叉过敏原挑战研究，目的是在吸入过敏原挑战后14天，评估TD-8236（每日吸入一次）或匹配安慰剂对晚期哮喘反应（LAR）的影响。此外，公司还宣布了TD-8236在健康受试者和轻度哮喘患者中的1期临床试验结果，显示出良好的耐受性和安全性。

Bristol-Myers Squibb公司和Acceleron Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会将于2019年12月18日会议审查Bristol-Myers Squibb公司针对Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。Reblozyl是一种新的治疗类别的促红细胞成熟剂，用于治疗需要红细胞输血的低至中风险MDS相关贫血的成年患者。FDA已批准Reblozyl用于治疗需要定期红细胞输血的成人β-地中海贫血患者的贫血，并设定了2020年4月4日的PDUFA目标行动日期以完成审查。关于MDS贫血，MDS是一组紧密相关但多样的血液癌症，其中突变阻止骨髓干细胞产生健康的血细胞，大多数患者因缺乏成熟的红细胞而出现严重的慢性贫血。目前的治疗选择有限，主要是刺激促红细胞生成素产生的药物和定期红细胞输血。定期红细胞输血会干扰和降低患者的生活质量，并增加铁过载、输血反应和感染的风险。Bristol-Myers Squibb致力于癌症研究，利用其深厚的科学经验、尖端技术和发现平台，发现、开发和交付新颖

Biogen公司宣布，其Phase 2 LILAC研究取得积极结果，该研究评估了BIIB059（一种针对血树突状细胞抗原2的单克隆抗体）在狼疮患者中的疗效和安全性。研究显示，与安慰剂相比，接受BIIB059治疗的狼疮患者的疾病活动度显著降低，这支持了Biogen构建多品牌产品组合的目标，并突显了其在发现和开发方面的能力。LILAC研究分为两部分，分别评估了BIIB059在狼疮性皮炎（CLE）和系统性红斑狼疮（SLE）患者中的疗效和安全性。CLE部分的研究达到了其主要终点，SLE部分的研究也达到了其主要终点，即降低疾病活动度。BIIB059的安全性和耐受性良好，支持其进一步的开发。

Heron Therapeutics公司宣布，其针对术后疼痛管理的新药HTX-011的新药申请(NDS)获得加拿大卫生部的优先审评资格，并接受了审查。这一资格意味着Health Canada将加速对HTX-011的审评过程，目标在6个月内完成。HTX-011是一种局部麻醉剂与抗炎药的固定剂量组合，旨在减少术后疼痛并降低对阿片类药物的需求。Heron公司表示，这一新药有望减少阿片类药物的过度使用，从而降低患者风险和社区中的药物滥用。此外，HTX-011已获得美国FDA的快速通道和突破性疗法指定，以及欧洲EMA的审查。

Adona Medical，一家由Shifamed投资的新兴公司，宣布完成种子轮融资，筹集了250万美元，资金将用于推进产品开发和扩展知识产权组合。Shifamed任命了拥有超过15年医疗设备领导力和产品开发经验的Brian Fahey担任Adona Medical的首席执行官。Fahey曾担任Niveus Medical的CEO，该公司提供创新的康复解决方案以加速患者从ICU长期住院后的恢复。Shifamed的创始人Amr Salahieh表示，Fahey的加入和融资的完成反映了市场对改善心力衰竭管理标准的需求。Adona Medical专注于开发针对心力衰竭的干预方法，这是一种影响美国约650万患者的复杂和进展性疾病。

Protagonist Therapeutics宣布了PTG-300在治疗β-地中海贫血的TRANSCEND Phase 2开放标签研究中的初步结果。研究显示，PTG-300在不同剂量下对血清铁和转铁蛋白饱和度（TSAT）水平有剂量相关的影响，40毫克和80毫克每周剂量组显示出显著降低（p < 0.02）。这些结果为PTG-300在β-地中海贫血患者中的药效学作用提供了首个证据，并表明PTG-300有治疗β-地中海贫血的潜力。研究中的PTG-300耐受性良好，不良事件轻微至中度，未阻止剂量提升。此外，公司计划在2020年进行临床概念验证研究，并选择首个临床适应症进行关键性研究。

Cara Therapeutics公司宣布，其口服KORSUVA™（CR845/difelikefalin）治疗慢性肾脏病（CKD）相关瘙痒的Phase 2剂量递增试验取得积极结果。试验显示，与安慰剂相比，1毫克片剂剂量的KORSUVA在12周治疗期间显著降低了平均最严重瘙痒强度NRS评分（p=0.018）。KORSUVA在12周治疗期间耐受性良好。公司计划将1毫克片剂剂量推进至关键的Phase 3注册试验，预计明年启动。这些结果强调了KORSUVA作为美国CKD患者中度至重度瘙痒的首个批准疗法的潜力。

Lexicon Pharmaceuticals宣布完成了针对胆管癌患者使用telotristat ethyl（XERMELO）的Phase 2临床试验（TELE-ABC）中初始剂量组的药物安全性审查。初步分析显示，在telotristat ethyl与顺铂和吉西他滨联合治疗下，前六位完成至少21天治疗周期的患者未出现安全性问题，支持继续进行临床试验，且无需调整telotristat ethyl的剂量。Lexicon表示，telotristat ethyl的机制可能对治疗胆管癌以外的疾病具有潜在价值。该研究的主要疗效终点是六个月的无进展生存率，次要终点包括总生存率和12个月的无进展生存率。Lexicon预计将在2020年报告TELE-ABC研究中前20位患者的6个月无进展生存率数据。XERMELO是一种针对神经内分泌肿瘤细胞中过量血清素生产的口服疗法，已在美国、欧盟和某些其他国家获得批准用于治疗因SSA治疗不足的成年患者的类癌综合征腹泻。

Aldeyra Therapeutics宣布其研发的干眼症药物reproxalap在Phase 3 RENEW临床试验的第一阶段取得了积极结果。该药物在治疗干眼症方面表现出显著疗效，能够在治疗一周后即显著改善眼部干涩症状，具有成为一线治疗药物潜力。RENEW试验是一项多中心、随机、双盲、平行组试验，旨在评估reproxalap对中重度干眼症患者的疗效。第一阶段的主要目标是确认第二阶段的剂量方案、终点和样本量。结果显示，reproxalap在诱导-维持剂量方案中的疗效优于恒定剂量组，并将进入第二阶段。第二阶段预计将在2020年上半年启动，预计每臂招募约400名患者。在诱导-维持剂量组中，reproxalap在2至12周的患者报告视觉模拟评分（VAS）干眼症方面达到了主要终点（p=0.0004），并在治疗开始后一周即观察到活动性（p=0.001），并持续至试验结束。reproxalap在减少眼部瘙痒、异物感、不适、畏光和疼痛等眼部症状方面均表现出统计学上的优越性。此外，reproxalap在减少泪膜鼻区域染色方面也显示出统计学上的优越性。Aldeyra Therapeutics表示，reproxalap有望为干眼

Aurinia Pharmaceuticals宣布，其关于voclosporin的研究摘要被接受在2020年1月27日至31日在新墨西哥州圣菲举行的Keystone Symposia Conference on Islet Biology会议上进行展示。该研究由UBC的James D. Johnson教授进行，比较了tacrolimus和voclosporin对人类胰岛β细胞功能的影响。研究显示，在临床相关低浓度下，tacrolimus显著抑制了胰岛素的分泌，而voclosporin则没有。这些数据将支持Aurinia在2020年上半年提交的新药申请。

安进公司公布了依洛尤单抗心血管结局研究（FOURIER）的新分析，结果显示近期发生心肌梗死事件的患者再次罹患心血管事件的风险更高，而在心梗事件发生后一年内接受依洛尤单抗治疗的患者，其再次发生心梗、卒中或因心血管死亡的风险降低了25%。该研究还证实了依洛尤单抗可以显著降低心血管疾病风险，改善高危患者的预后。同时，依洛尤单抗治疗对心血管疾病患者报告的认知功能未产生影响。FOURIER研究是安进公司PROFICIO临床研究项目的一部分，旨在研究依洛尤单抗对不同心血管疾病高危人群的LDL-C水平管理及心血管疾病的影响。安进公司在心血管疾病治疗领域拥有三十多年经验，致力于解决重要的科学问题，从而促进心血管疾病患者的治疗并改善他们的生活。

Viriom公司宣布启动Elpida®（elsulfavirine）HIV-1疗法的I期和II期生殖毒性研究，得到美国国家过敏和传染病研究所艾滋病分部提供的临床前服务支持。这些研究对于FDA药物审批流程以及将Elpida®每周一次口服制剂推向美国市场至关重要。研究由SRI International和Covance执行。Elpida®（elsulfavirine）是一种正在研究中的新药，以每日一次和每周一次口服长效制剂的形式治疗HIV。它属于非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTIs）药物类别，能阻断HIV酶逆转录酶。Viriom公司还在开发一种名为VM1500A-LAI的长期注射型新药，用于预防HIV。Viriom公司专注于全球传染病治疗、预防和根除，致力于开发并商业化创新且经济实惠的解决方案，以扩大全球对最佳抗病毒治疗的访问。

Aerie Pharmaceuticals公司宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Roclanda®（netarsudil和latanoprost眼药水）0.02%/0.005%的上市许可申请（MAA）。该申请基于2019年11月欧洲委员会授予的Rhokiinsa®（netarsudil眼药水）0.02%的上市许可。Roclanda®在美国以Rocklatan®名义销售。如果EMA接受审查，预计将在大约12个月内获得意见。Aerie公司表示，他们期待与EMA合作，将这种潜在的新疗法带给患者。同时，Aerie将继续完成和分析Mercury 3研究，该研究比较Roclanda®与欧盟领先的固定剂量组合产品。