Atara Biotherapeutics宣布，其主导产品tabelecleucel（tab-cel®）获得欧洲药品管理局（EMA）的加速评估批准，用于治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。EBV+ PTLD是一种罕见且可能危及生命的癌症，可能发生在实体器官移植（SOT）或同种异体造血干细胞移植（HCT）后。对于EBV+ PTLD患者，在初始治疗失败后，中位生存期仅为2-3个月。目前没有EMA或FDA批准的治疗方法针对这些患者。Atara Biotherapeutics计划在2021年11月提交tab-cel的上市许可申请（MAA），并期待在2022年下半年获得批准。tab-cel是一种现成的、同种异体的T细胞免疫疗法，正在开发中，用于治疗EB病毒阳性的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。

约翰逊 & 约翰逊旗下的杨森制药公司宣布，来自3期UNIVERSE研究的最新数据显示，与阿司匹林治疗相比，使用口服悬浮液形式的XARELTO®（利伐沙班）治疗与儿童（2-8岁）术后Fontan手术相关的血液凝固和临床事件显著减少。这些发现发表在《美国心脏协会杂志》上，并已提交给美国食品药品监督管理局的新药申请中。Fontan手术是针对先天性心脏病儿童进行的一种手术，用于将血液重新输送到肺部进行再氧合。接受Fontan手术的儿童往往面临由血栓事件引起的重大发病率和死亡率，尤其是在术后3至12个月的临界期。尽管医生通常会开具阿司匹林，但关于阿司匹林耐药性或儿童血栓预防的最佳剂量数据有限。这项研究旨在确定XARELTO®与阿司匹林相比的疗效和安全性，并为该儿童群体提供明确的基于证据的剂量建议。

Sarepta Therapeutics计划在第四季度启动MOMENTUM研究的B部分，这是一项全球性试验，旨在研究其下一代PPMO药物SRP-5051治疗Duchenne肌肉萎缩症患者的效果。该研究将招募20至40名7至21岁的患者，他们适合进行外显子51跳跃，并且对SRP-5051没有先前的接触。研究还将包括之前在A部分或B部分研究中接受过剂量，并符合入组标准的患者。研究将评估SRP-5051治疗后的肌肉组织中的肌 dystrophin蛋白水平，并评估其安全性和耐受性。如果研究成功，SRP-5051可能成为首个基于下一代PPMO平台的治疗Duchenne肌肉萎缩症的变革性疗法。

CAMP4 Therapeutics公司利用RNA技术恢复健康基因表达，近日在Oligonucleotide Therapeutics Society（OTS）年会上展示了其RNA Actuating Platform（RAP）和针对新型RNA——调节RNA（regRNA）的寡核苷酸介导的基因上调的潜在治疗价值。该研究针对两种遗传性疾病提出了一种新的治疗方法。研究表明，通过使用寡核苷酸靶向regRNA，可以直接上调内源性基因表达，达到治疗相关效果。CAMP4利用其专有的基因组数据，系统地识别基因特定的regRNA靶点，并生成精确的寡核苷酸药物候选者——RNA Actuators。该平台在尿素循环障碍（UCD）和遗传性血管性水肿（HAE）的治疗中显示出积极效果，预计2023年进入临床试验。

辉凌医药及其子公司Rebiotix将在IDWeek 2021上发布RBX2660临床开发项目数据，该药物是一种基于微生物组的活体生物治疗药物，旨在减少艰难梭菌反复感染。数据包括五项前瞻性临床研究分析，由Rebiotix临床开发主管Lindy Bancke博士呈报，她也是IDWeek 2021议题委员会选择奖的获奖者之一。研究显示RBX2660在肠道微生物组恢复和多重耐药菌去定植方面具有积极影响。RBX2660是针对艰难梭菌反复感染的治疗领域内样本量最大且可靠的研究，已募集超过1,000名患者。

Arcutis Biotherapeutics宣布，将在欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示其针对银屑病、头皮和身体银屑病以及脂溢性皮炎的局部罗氟米拉斯特项目的研究成果。罗氟米拉斯特是一种选择性和强效的磷酸二酯酶-4抑制剂，Arcutis正在研究其作为非甾体局部治疗多种炎症性皮肤病的潜力。新数据来自DERMIS-1和DERMIS-2 Phase 3关键试验，将展示罗氟米拉斯特乳膏0.3%在改善慢性斑块型银屑病患者瘙痒严重程度和影响方面的效果。此外，还将展示罗氟米拉斯特泡沫0.3%在治疗头皮和身体银屑病以及脂溢性皮炎患者瘙痒严重程度和负担方面的研究。Arcutis是一家专注于开发免疫介导性皮肤病的创新疗法的生物制药公司，其研发平台展示了强大的实力，拥有多个临床项目，包括银屑病、特应性皮炎、头皮银屑病和脂溢性皮炎等炎症性皮肤病的治疗。

Cortexyme公司宣布将参加2021年11月9日至12日在波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD 2021）会议，并将在会上展示其Phase 2/3 GAIN临床试验的结果，该试验评估了其领先小分子药物atuzaginstat在643名轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效。公司预计在CTAD 2021科学报告之前公布主要结果，并计划在11月中旬公布GAIN试验的牙周病REPAIR亚研究的结果。Cortexyme是一家致力于开发针对阿尔茨海默病和其他退行性疾病的前沿治疗方法的临床阶段生物制药公司，其领先项目针对一种名为P. gingivalis的特定、感染性病原体，该病原体存在于大脑和其他器官中，与人类的退化和炎症有关。

药明巨诺宣布其靶向BCMA嵌合抗原受体（CAR）T细胞JWCAR129用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验申请已获中国国家药品监督管理局默示许可。多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤，治疗可能导致疾病缓解，但易复发。药明巨诺是一家专注于细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，致力于为中国乃至全球患者带来治愈希望。公司已建立国际顶尖的细胞免疫疗法技术与产品开发平台，并拥有极具潜力的产品管线。

在为期7天的临床试验中，Phathom Pharmaceuticals公司开发的Vonoprazan 20 mg每日一次的酸抑制效果显著优于兰索拉唑（PREVACID®）30 mg，后者是一种质子泵抑制剂（PPI）。该研究评估了Vonoprazan和兰索拉唑在健康美国受试者中的效果，结果显示Vonoprazan在抑制胃酸方面表现出显著优势，且耐受性良好，未报告严重不良事件。研究的主要药代动力学终点包括24小时平均胃pH值和pH值大于4的时间百分比。Vonoprazan在第一天和第七天的平均24小时胃pH值均高于兰索拉唑，且pH值大于4的时间百分比也更高。Phathom公司正在进行的PHALCON-EE Phase 3研究将比较Vonoprazan和兰索拉唑在治疗胃食管反流病（GERD）和幽门螺杆菌（H. pylori）感染方面的疗效。

Cidara Therapeutics宣布将在IDWeek会议上展示关于新型抗真菌药物rezafungin的新临床和非临床数据，包括肝功能受损患者中的rezafungin安全性和药代动力学数据。rezafungin是一种每周一次的棘白菌素，目前正在进行3期临床试验，用于治疗和预防严重真菌感染。Cidara预计将在2021年底宣布ReSTORE 3期临床试验的顶线数据，并计划在2022年中在美国及海外提交新药申请。会议将提供关于肝功能受损对rezafungin安全性和药代动力学影响的详细数据，以及rezafungin与其他抗真菌药物对全球真菌分离株的活性比较。Cidara致力于开发长效治疗药物，改善严重疾病患者的治疗标准。

Eli Lilly公司宣布，将在2021年10月14日的欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟全体会议上展示其关于Verzenio（阿贝西利）的研究数据。这项研究是一项全球性的3期临床试验，旨在评估Verzenio与内分泌治疗联合使用在激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的高风险早期乳腺癌患者中的疗效。研究结果显示，Verzenio在延缓疾病进展和延长患者生存期方面显示出积极效果。此外，研究还揭示了Verzenio在治疗过程中可能出现的副作用，如腹泻、中性粒细胞减少等。Eli Lilly公司表示，将继续致力于癌症治疗领域的研究，为患者提供更多优质的治疗方案。

Crinetics Pharmaceuticals宣布开发一种非肽口服甲状旁腺激素（PTH）受体拮抗剂，用于治疗与原发性甲状旁腺功能亢进（HPT）和其他PTHR1过度激活相关的高钙血症。这一新项目将在美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行展示，该会议于2021年10月1日至4日举行。Crinetics的PTHR1拮抗剂旨在通过阻断PTHR1来治疗所有PTH过剩条件，包括HPT、慢性肾脏病（CKD）引起的继发性HPT或与恶性肿瘤相关的恶性高钙血症。这些药物有望改善患有甲状旁腺疾病、CKD或癌症的患者的预后和体验。Crinetics计划在2022年启动IND可行性研究，并进入健康志愿者药理学概念验证的1期研究。

Otonomy公司宣布，将在即将于2021年10月3日至6日在洛杉矶举行的美国耳鼻喉科-头颈外科年会（AAO-HNS）上展示其OTO-413 Phase 1/2临床试验的积极结果。该研究由Peter G. Volsky博士进行口头报告，他曾是南佛罗里达耳鼻喉科协会的临床研究员。Otonomy公司总裁兼首席执行官David A. Weber博士指出，这些结果突显了OTO-413对于患有言语噪声听力障碍的大量患者群体的潜在治疗益处。Otonomy是一家专注于神经耳科学的生物制药公司，其产品开发基于将药物输送技术应用于耳部，以实现单次局部给药后的持续药物暴露。

台湾生物制药公司Senhwa Biosciences宣布，其研发的抗癌、罕见病和新型冠状病毒治疗药物Silmitasertib在治疗轻中度COVID-19患者方面取得了积极疗效和安全性数据，这些数据将在2021年10月19日至21日举行的ISIRV-WHO虚拟会议上公布。该药物在随机、开放标签、双臂平行组的2期临床试验中表现出显著的临床意义，包括缩短恢复时间和改善临床体征。Silmitasertib作为一种抗病毒和抗炎剂，有望在治疗COVID-19中发挥重要作用。此外，Silmitasertib在癌症治疗领域也显示出潜力，目前正在进行多项临床试验。

CyanVac LLC及其子公司Blue Lake Biotechnology宣布，其CVXGA1鼻内COVID-19疫苗的Phase 1临床试验已开始招募首位受试者。CVXGA1基于一种减毒的副流感病毒5（PIV5）载体，能够表达SARS-CoV-2的S蛋白。该疫苗在动物实验中表现出良好的免疫原性和预防感染及传播的效果。该疫苗通过鼻腔给药，无需注射，有潜力方便地为包括儿童和针头恐惧人群在内的广泛人群提供疫苗。临床试验是一项多中心、开放标签试验，旨在评估CVXGA1在两个年龄组成人中的安全性、反应性和免疫原性。CyanVac和Blue Lake Biotechnology致力于开发基于PIV5平台的疫苗，以预防SARS-CoV-2感染和COVID-19的严重并发症。

和铂医药宣布其全人源抗FcRn抗体巴托利单抗（HBM9161）针对全身型重症肌无力（gMG）的III期临床试验已启动，这是继II期临床研究后的又一重要进展。巴托利单抗在II期研究中显示出积极疗效和良好安全性，有望成为治疗gMG的新选择。和铂医药致力于开发针对自身免疫性疾病的创新药物，满足未满足的医疗需求。该药物有望改善重症肌无力患者的症状和生活质量。

AstraZeneca将在2021年9月29日至10月3日举行的第10届IDWeek虚拟会议上展示其COVID-19和呼吸道合胞病毒（RSV）产品管线中的数据，展示了其在传染病领域推进创新科学的承诺。数据包括AstraZeneca的长期作用抗体（LAAB）项目——AZD7442用于COVID-19和nirsevimab用于RSV，以及AZD1222，将作为三个突破性口头报告呈现。Mene Pangalos表示，这些引人注目的数据反映了公司对传染病科学进展的承诺，以应对COVID-19大流行和RSV病例激增。PROVENT III期数据显示，AZD7442可能为可能无法对COVID-19疫苗产生足够免疫反应的易感人群提供所需的保护。AZD7442的III期试验结果显示，与安慰剂相比，AZD7442在病毒暴露前（暴露前预防）显著降低了发生症状性COVID-19的风险。AZD1222的III期试验将展示其预防无症状COVID-19病例的能力，以及缩短突破性感染中病毒排出的能力。nirsevimab的MELODY III期试验数据将表明，nirsevimab有可能帮助所有婴儿在进入第一个RSV季节时通过单剂量获得保护