Rocket Pharmaceuticals宣布，其针对范可尼贫血（FA）的基因疗法RP-L102“Process B”在全球Phase 2注册性研究中首例患者接受了试验性治疗。该研究旨在评估RP-L102对骨髓MMC抵抗性的影响，这是主要终点，也可能作为加速批准的替代终点。研究将包括来自美国和欧盟的12名患者，其中包括来自美国Phase 1研究的2名患者和来自全球Phase 2研究的10名额外患者。患者将接受一次RP-L102静脉输注，该疗法使用新鲜细胞和“Process B”工艺，该工艺结合了改进的干细胞富集过程、转导增强剂以及商业级载体和最终药物产品。研究的主要终点是提高骨髓集落形成细胞对MMC的抵抗性，其他结果指标包括血液计数稳定或增加，无显著恶化的贫血、中性粒细胞减少或血小板减少，以及外周血和骨髓遗传校正。

Applied Therapeutics公司在世界胰岛素抵抗、糖尿病和心血管疾病大会上展示了其新型药物AT-001的数据，该药物是一种针对糖尿病心肌病（DbCM）的醛糖还原酶抑制剂（ARI）。AT-001在抑制醛糖还原酶方面比第一代ARI更强，具有更高的选择性和安全性。该药物正在DbCM的3期临床试验中，有望为这一高未满足医疗需求的疾病提供治疗选择。

Stemline Therapeutics公司在2019年12月6日宣布，将在美国血液学会（ASH）年会上展示ELZONRIS（tagraxofusp）的三项即将到来的研究，包括在骨髓纤维化患者中进行的ELZONRIS单药治疗的口头报告。这些研究将在12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的ASH年会上进行。ELZONRIS是一种针对CD123的细胞毒素，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，在美国用于治疗成人及2岁及以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞神经瘤（BPDCN）。此外，ELZONRIS还在其他临床试验中评估，包括慢性髓单核细胞白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）。

Kymab公司在2019年12月6日宣布，将在美国血液学会第61届年会和展览会上展示其两个主要血液学项目KY1049和KY1066的最新进展。KY1049是一种全人源FVIII模拟通用轻链双特异性抗体，KY1066是一种针对matriptase-2的全人源抗体，用于治疗贫血中的铁过载。KY1049能够将激活的因子IX与因子X结合，恢复血友病A患者的止血功能，而KY1066则通过中和matriptase-2的酶活性来降低血清铁水平，改善β地中海贫血小鼠模型的贫血症状。Kymab利用其IntelliSelect®技术平台开发这些抗体，并计划在2021/22年启动KY1049的临床试验。

海杰亚医疗完成两亿元融资，资金将用于市场覆盖、渠道建设、产品研发和国际化战略。公司专注于肿瘤治疗设备研发，其主创新产品康博刀已获批上市，采用复合式冷热治疗技术，提高安全性，兼容性好。海杰亚医疗已与多家知名医疗机构合作，使用液氮作为耗材，降低成本。随着肿瘤疾病高发，肿瘤消融技术普及率增长，预计未来市场有爆发趋势。

生基医药合作伙伴合源生物科技近日获得国家药品监督管理局批准，其CAR-T新药CNCT19用于治疗特定类型白血病和淋巴瘤的临床试验申请成功。这是生基医药助力客户在中国申报IND的第一个项目，标志着其能为全球客户提供符合中国标准的研发和生产服务。CNCT19是合源生物具有自主知识产权的CAR-T细胞治疗产品，生基医药为其提供工艺优化、生产、质量研究等服务，助力其快速完成IND申报。合源生物CEO吕璐璐博士表示，生基医药的高品质CDMO服务帮助缩短了新药进入临床的时间。生基医药总经理姚树元博士表示，将拓展一体化细胞和基因疗法产品赋能平台，推动更多新药上市，造福病患。

Novartis宣布，其研发的每日一次固定剂量组合药物QMF149（indacaterol acetate和mometasone furoate）在52周关键III期PALLADIUM临床试验中，与单用mometasone furoate相比，在改善肺功能和哮喘控制方面显示出优越性，达到了主要终点。QMF149在改善峰值呼气流量、加重率、急救药物使用等方面优于mometasone furoate。在与其他次要终点中，高剂量QMF149与高剂量LABA/ICS标准治疗方案相比，在肺功能改善方面观察到改善。安全性方面，治疗组的总体不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）发生率与已知单成分的安全性概况一致。这些关键结果在伦敦英国胸科学会冬季会议上公布，并将提交给科学期刊发表。

法国制药公司Ipsen宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其正在进行的两项关于研究性药物palovarotene的临床试验实施了部分临床暂停，该药物用于治疗纤维骨化性纤维发育不良（FOP）和多发性骨软骨瘤（MO）。暂停针对的是14岁以下的儿童患者，目前这些患者正在全球范围内的临床试验中。暂停的原因是近期有关于FOP儿童患者使用palovarotene出现生长板早期闭合的安全报告。FDA允许继续治疗14岁及以上的患者，并计划在接下来的30天内提出更多信息请求。尽管MO研究中尚未报告与生长板早期闭合相关的严重不良事件，但由于这些事件在FOP项目中的慢性给药中发生，该研究也被纳入暂停范围。Ipsen表示，患者安全始终是首要任务，公司致力于确保其药物的安全有效使用，并承诺继续与FDA合作，提供所需的所有信息，以解决部分临床暂停问题。同时，Ipsen继续准备palovarotene在急性/发作性FOP中的新药申请（NDA）提交。

近日，创业公司「Apostrophe」宣布完成600万美元种子轮融资，累计融资650万美元。该公司旨在通过线上平台，为用户提供便捷的皮肤病药物和治疗服务，免除患者看皮肤科医生的繁琐流程。创始人Ryan Hambley和Ben Holber共同创立「Apostrophe」，源于他们对皮肤健康问题的共同关注。平台提供快速视觉诊断、个性化治疗方案、可负担的处方等服务，并通过与医生团体签约，为用户提供定制化处方药。用户只需上传患处图片，即可在24小时内获得皮肤科医生的诊断信息，治疗计划将由医生根据用户需求制定，并直接寄送药物到家。

Cassava Sciences宣布，其在阿尔茨海默病领域的实验性药物PTI-125的Phase 2a研究的新数据表明，该药物在减缓神经退化和神经炎症方面具有临床益处。新数据显示，PTI-125在血浆和淋巴细胞中的阿尔茨海默病生物标志物有所改善，显著降低了tau蛋白的硝化和磷酸化形式，并证实了PTI-125能够逆转淋巴细胞中改变形状的filamin A蛋白。Cassava Sciences计划在同行评审的医学期刊上发表这些新数据。公司还在进行一项确认性的Phase 2b研究，以进一步验证PTI-125的效果。

Innovent Biologics公司宣布，在中国成功对首名患者进行了LAG-3重组人源化单克隆抗体药物候选物IBI110的I期临床试验（CIBI110A101）的给药。该试验旨在评估IBI110在治疗晚期恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性，并探索其作为单药治疗或与PD-1抗体药物Tyvyt®联合使用的初步抗肿瘤疗效。IBI110作为一种创新药物，可激活和增强T细胞的抗肿瘤免疫反应，有望与PD-1/PD-L1抗体联合使用以增强抗肿瘤疗效。Innovent致力于开发高质量的创新药物，改善患者生活质量。

信达生物制药宣布其重组全人源抗淋巴细胞活化基因3（LAG-3）单克隆抗体（IBI110）的I期临床研究在中国完成首例患者给药，旨在评估IBI110单药或联合达伯舒在晚期肿瘤受试者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。IBI110通过阻断LAG-3与MHCII的相互作用，增强T细胞的抗肿瘤免疫应答，有望与PD-1/PD-L1抗体药物协同增强免疫应答。该研究对于解决免疫检查点抑制剂治疗耐药和初治患者疗效不足的问题具有重要意义，期待IBI110的临床研究结果。

Galera Therapeutics公司宣布，其针对局部晚期头颈癌患者的主要候选药物GC4419（avasopasem manganese）的223例患者的随机、双盲Phase 2b临床试验结果已发表在《临床肿瘤学杂志》上。该研究显示，在标准放疗方案中加入90mg剂量的GC4419，可以显著减少严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间，从19天减少到1.5天（92%），并改善SOM的发生率和严重程度。该研究的主要研究者Carryn Anderson博士表示，这些具有临床意义的2b期数据突出了GC4419解决减少辐射诱导的严重口腔粘膜炎发病率及严重性的未满足需求的治疗潜力。Galera公司总裁兼首席执行官Mel Sorensen博士表示，这些数据与之前在ASCO、ASTRO和MASCC上展示的数据一致，证实了GC4419在改善头颈癌患者严重口腔粘膜炎方面的潜力。Galera正在进行GC4419的Phase 3 ROMAN临床试验，预计将在2021年上半年报告顶线数据。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其针对omburtamab的儿童研究计划（PIP），该药物用于治疗神经母细胞瘤引起的脑部/软脑膜转移。这一决定基于EMA儿科委员会（PDCO）的积极意见。omburtamab是Y-mAbs开发的抗癌抗体药物，旨在治疗多种癌症，包括神经母细胞瘤。EMA的批准为Y-mAbs在欧洲注册omburtamab提供了明确路径，公司计划在2020年下半年提交市场授权申请（MAA）。这一进展标志着Y-mAbs在将omburtamab推向欧洲市场方面迈出了重要一步。

EIP Pharma公司宣布，其针对中枢神经系统治疗的药物neflamapimod在REVERSE-SD临床试验中未达到改善早期阿尔茨海默病患者的记忆能力的主要目标，但达到了次要目标，即在脑脊液中磷蛋白tau和tau蛋白水平相对于安慰剂有统计学意义的降低。研究显示，在血浆药物浓度最高的患者中，neflamapimod在Hopkins言语学习测试（HVLT）和韦氏记忆量表（WMS）上显示出相对于安慰剂的积极趋势。neflamapimod在40毫克每日两次的剂量下被证明是安全的。研究的主要研究者，阿姆斯特丹VU医学中心的Philip Scheltens教授认为，这些数据表明neflamapimod对阿尔茨海默病疾病过程有潜在的治疗效果。EIP Pharma公司总裁兼首席执行官John Alam博士表示，尽管在整体研究人群中，neflamapimod与安慰剂相比没有显示出改善记忆能力，但PK-PD分析强烈表明neflamapimod的剂量过低，可能需要提高50%至100%才能产生显著的临床效果。

Galectin Therapeutics Inc.计划对NASH-RX三期临床试验进行适应性设计，以确认剂量选择和NASH-CX试验中的结果。CEO Harold H. Shlevin博士在年度股东大会后讨论了基于FDA反馈的试验改进。试验将在12-18个月后对初始患者进行疗效评估，选择最佳剂量和规模，以便无缝过渡到三期试验。此外，将进行肝功能损害研究，以允许将更晚期肝硬化患者纳入试验。目标人群为临床信号提示门脉高压、有食管静脉曲张风险的NASH肝硬化患者。预计2020年第一季度末开始招募患者。Belapectin（GR-MD-02）是一种针对脂肪肝疾病和纤维化的关键蛋白galectin-3的复杂碳水化合物药物。

Sunesis Pharmaceuticals宣布其非共价BTK抑制剂vecabrutinib在治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和其他B细胞恶性肿瘤的1b/2期临床试验数据。这些数据将在美国血液学会（ASH）年会上展示，并已提前公开，因为社交媒体上出现了未经授权的公告。试验结果显示，vecabrutinib在高风险患者中显示出临床活性，包括对共价BTK抑制剂耐药的患者，以及野生型和C481突变的BTK疾病。Vecabrutinib在目前研究的剂量水平上耐受性良好，患者正在接受400mg剂量的治疗。Sunesis计划进行2期扩展试验，重点关注对BTK抑制剂耐药的CLL/SLL患者和先前对其他BTK抑制剂不耐受的患者。数据显示，29名复发性/难治性患者接受了1至5组的治疗，包括23名CLL患者、3名华氏巨球蛋白血症患者、2名外套细胞淋巴瘤患者和1名边缘区淋巴瘤患者。患者平均接受了4线先前治疗，所有患者都对先前BTK抑制剂治疗进展。