Regeneron制药公司宣布了REGN5458，一种针对复发或难治性多发性骨髓瘤的BCMAxCD3双特异性抗体，的初步临床试验数据。该抗体旨在结合BCMA蛋白和T细胞的CD3受体，激活T细胞杀死癌细胞。在ASH年会上，从最初两个剂量组（每周3毫克和6毫克）的结果显示，在7名患者中有4名（57%）观察到反应，其中6毫克剂量组中有3名（75%）患者反应。在6毫克剂量组中，2名患者（50%）也实现了最小残留病（MRD）阴性，即骨髓中未检测到癌细胞。Regeneron正在积极招募患者进入更高剂量组，并期待在2020年分享更多结果。此外，公司还启动了第二个BCMAxCD3双特异性抗体REGN5459的临床试验。REGN5458和REGN5459利用Regeneron的下一代VelocImmune技术及其VelociBi平台发明，这些平台允许创建与天然人类抗体非常相似的双特异性抗体。

Orchard Therapeutics将在2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会（ASH）年会上展示其多个基因治疗项目的注册数据。公司重点介绍了针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）和腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的OTL-103和OTL-101两种基因治疗药物的进展，以及针对粘多糖病I型（MPS-I）的OTL-203。Orchard Therapeutics致力于通过创新的基因疗法治疗严重和危及生命的罕见病，其产品组合包括基于自体造血干细胞的外周血干细胞基因疗法，如Strimvelis®，以及针对多种神经代谢疾病、原发性免疫缺陷和血红蛋白病的临床和前期研究项目。

Magenta Therapeutics公司宣布，其MGTA-145干细胞动员项目的新研究结果在美国血液学会第61届年会上公布。结果显示，MGTA-145与plerixafor联合使用在研究中达到了所有终点，并在一天内安全地动员了大量高质量干细胞。这些细胞随后在人类化小鼠模型中显示出植入。Magenta Therapeutics正在开发MGTA-145作为干细胞动员的新一线标准治疗方案，适用于包括自身免疫性疾病和遗传性疾病在内的多种疾病。MGTA-145是一种CXCR2激动剂，与CXCR4拮抗剂plerixafor联合使用，以利用干细胞动员的生理机制。初步结果显示，MGTA-145在健康志愿者环境中验证了其独特的药理作用和与plerixafor联合动员足够数量的造血干细胞的潜力。

MaaT Pharma宣布，在法国里昂，其领先的全生态菌群修复生物疗法MaaT013的同情使用临床数据在61届美国血液学会（ASH）年会上展出。数据显示，八名接受异基因造血干细胞移植治疗血液恶性肿瘤后出现胃肠道为主的急性移植物抗宿主病（GI aGvHD）的患者接受了MaaT013治疗，所有患者均受到积极影响，其中三名患者达到完全缓解。MaaT013旨在恢复肠道微生物与患者免疫系统的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而控制GI GvHD。这些结果在2019年12月7日佛罗里达州奥兰多的ASH年会上以海报形式展出。MaaT Pharma正在进行的HERACLES II期临床试验旨在评估MaaT013在类固醇耐药性、胃肠道为主的aGvHD患者中的安全性和有效性。

Unum Therapeutics公司宣布其针对CD20+非霍奇金淋巴瘤（NHL）的抗体偶联T细胞受体（ACTR）工程T细胞疗法ACTR707和ACTR087的1期临床试验更新。ACTR707与利妥昔单抗联合使用在ASH年会上展示的数据支持进一步剂量增加，并证明了ACTR平台的有效性。ACTR087与利妥昔单抗联合使用在ASH年会上展示的安全数据为正在进行的ACTR T细胞产品临床试验提供了经验。在ATTCK-20-03试验中，ACTR707与利妥昔单抗联合使用在20名患者中产生了临床反应，其中40%的患者达到完全缓解。在ATTCK-20-2试验中，ACTR087与利妥昔单抗联合使用在20名患者中产生了长期持久的效果，其中20%的患者达到大于六个月的完全缓解。

Seattle Genetics公司在61届美国血液学会（ASH）年会上公布了ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）和OPDIVO（尼伏单抗）在60岁及以上初诊霍奇金淋巴瘤（HL）患者以及复发或难治性经典HL患者中的长期随访分析结果。ADCETRIS是一种针对CD30（经典HL的标志性分子）的抗体-药物偶联物（ADC）。研究结果显示，在60岁及以上初诊HL患者中，ADCETRIS与OPDIVO联合治疗的有效性显著，95%的患者有客观反应，其中68%的患者达到完全缓解。在复发或难治性经典HL患者中，85%的患者有客观反应，其中67%的患者达到完全缓解。这些数据展示了ADCETRIS在治疗HL患者中的潜力，并为开发新的治疗方案提供了依据。

bluebird bio公司宣布了其LentiGlobin™基因疗法在治疗镰状细胞病（SCD）的Phase 1/2 HGB-206研究的新数据，包括更多接受治疗的患者以及之前报告患者的更新数据。这些数据以及评估药物产品特性与红细胞生理学之间关系的探索性试验结果在美国血液学会（ASH）第61届年会和展览会上展示。研究显示，接受LentiGlobin治疗的患者产生了高水平的基因疗法衍生的抗镰状血红蛋白HbA T87Q，占随访六个月或更长时间患者总血红蛋白的至少40%，并且探索性试验表明HbA T87Q存在于大多数接受治疗患者的红细胞中。HbA T87Q的强劲产生与镰状血红蛋白HbS的显著减少以及溶血关键标志物的改善有关。最重要的是，接受LentiGlobin治疗的患者没有经历任何急性胸综合征或严重的血管闭塞性危象。SCD是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重、进行性和致残的遗传疾病，导致异常的镰状血红蛋白（HbS）的产生，使红细胞变成镰状和脆弱，导致慢性溶血性贫血、血管病变和痛苦的血管闭塞性危象（VOCs）。LentiGlobin疗法旨在向患者的自身造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因（β A-T87

Kite公司宣布了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在难治性大B细胞淋巴瘤成年患者中的ZUMA-1试验的新数据。这些结果包括Yescarta单次输注后三年的关键性2期研究更新的总生存数据，以及接受早期类固醇干预以治疗细胞因子释放综合征（CRS）和神经事件的单独安全管理队列的分析。这些数据在2019年12月7日至10日在奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会和展览会上展示。在Yescarta单次输注后至少随访三年（中位随访39.1个月）的情况下，ZUMA-1关键性2期队列中约一半（n=47/101；47%）的难治性大B细胞淋巴瘤患者仍然存活，中位总生存期（OS）为25.8个月。这些更新的三年生存数据作为ZUMA-1分析的一部分展示，该分析评估了Yescarta治疗后继发性治疗失败机制。Yescarta是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个CAR T细胞疗法，用于治疗经二线或更多系统性治疗后复发的或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者。Yescarta在美国的处方信息有一个关于CRS和神经毒性的黑框警告，并且由于这些风险，Yescarta的批准附有风险评估和缓解策略（REM

Agios Pharmaceuticals宣布，其在非输血依赖性地中海贫血患者中进行的Mitapivat（AG-348）Phase 2临床试验初步分析显示，7名可评估的β-地中海贫血患者中，有7名在4至12周内血红蛋白水平增加了≥1.0 g/dL。该药物是一种针对野生型和多种突变型丙酮酸激酶-R（PKR）酶的口服小分子别构激活剂。安全性方面，大多数不良事件为1级或2级，与先前发表的PK缺乏症患者的Phase 2数据一致。Agios计划在2020年上半年医学会议上展示关于地中海贫血的Phase 2研究更新结果。此外，Agios将于12月9日举办投资者活动和网络直播。

GE Healthcare Life Sciences与Advanced Solutions Life Sciences宣布建立战略研发和分销伙伴关系，旨在推动3D生物打印领域的发展。双方将利用细胞成像和六轴数字生物打印技术，创建一种集成和灵活的细胞打印方式，以实现个性化组织再生。该合作将集成IN Cell Analyzer和BioAssemblyBot系统技术，将细胞级评估嵌入到用于创建人类组织模型的3D生物打印工作流程中。ASLS的专利Angiomics技术能够使生物打印的微血管自我组装成功能性的毛细血管床，为3D组织模型输送养分、氧气和激素，并移除废物。这一合作将使生命科学家和组织工程师能够在一个敏捷的过程中快速设计、构建和成像活体、血管化的3D组织。该合作还将带来新的产品，如IN Cell Analyzer confocal成像平台与IN Carta细胞分析软件的集成，以及ASLS的BioAssemblyBot 3D生物打印机与TSIM设计软件的集成，以解决传统3D生物打印机与高通量筛选方法不兼容的问题。这一整合将缩短药物开发的时间线，使新疗法能够更快、更有效地进行规模化。

美国约翰逊&约翰逊公司旗下的杨森制药公司宣布了CARTITUDE-1研究（NCT03548207）的初步结果，该研究评估了JNJ-68284528（JNJ-4528）在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。JNJ-4528是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。研究纳入了至少接受过三种先前治疗方案或对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）双重耐药的患者。结果显示，29名患者中有100%在平均6个月的随访期间达到响应，其中69%的患者达到完全缓解或更好，86%的患者达到非常好的部分缓解或更好。此外，所有29名患者中（100%可评估）在最新的样本中均为微小残留病（MRD）阴性。研究还发现，JNJ-4528最常见的不良事件为细胞因子释放综合征（CRS）、中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症。

Janssen制药公司宣布了关于Imbruvica（ibrutinib）治疗未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的两项研究组合数据和长期综合分析。E1912 III期临床试验的48个月随访分析显示，ibrutinib联合利妥昔单抗与标准化疗免疫疗法方案FCR相比，在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面具有统计学意义的差异。此外，来自III期RESONATE和RESONATE-2研究的最新综合分析报告称，在早期治疗线中使用ibrutinib时，PFS、OS和反应率有所提高。CAPTIVATE II期研究的结果表明，接受ibrutinib加venetoclax作为有限期治疗的患者的周围血和骨髓中未检测到微小残留病（uMRD）的比例分别为75%和72%。这些研究的结果在2019年美国血液学会（ASH）年会上公布。Janssen表示，这些数据进一步证明了ibrutinib在一线治疗中的安全性和有效性，并承诺探索基于ibrutinib的各种联合方案。

Epizyme公司宣布，其在2019年美国血液学会（ASH）年会上报告了tazemetostat（一种口服的EZH2抑制剂）作为单药治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者的II期临床试验的积极成熟数据。数据显示，tazemetostat在具有EZH2激活突变的FL患者（n=45）和野生型EZH2的FL患者（n=54）中均表现出良好的耐受性和临床活性。截至2019年8月9日的截止日期，tazemetostat治疗在EZH2突变患者中实现了69%的客观缓解率（ORR），在野生型EZH2患者中为35%。Epizyme计划在2019年12月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。

Principia Biopharma公司宣布，其针对免疫介导疾病开发的实验性治疗药物PRN1008在31名对多种治疗有抵抗性的免疫性血小板减少症（ITP）患者中表现出积极的疗效。这些数据由麻省总医院临床血液病学主任、哈佛医学院教授David Kuter在61届美国血液学会（ASH）年会上口头报告。试验结果显示，39%的患者达到了主要终点，即连续两次血小板计数均超过50,000/µL，且较基线增加至少20,000/µL，无需使用救援药物。PRN1008在所有剂量下均表现出良好的耐受性，且未观察到与治疗相关的出血或血栓事件。这些数据进一步验证了Principia的科研平台和开发口服疗法的潜力。

Oncopeptides AB在2019年ASH年度会议上公布了HORIZON（OP-106）关键性2期研究的后续数据，结果显示Melflufen在晚期复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出29%的总缓解率（ORR）和37%的临床获益率（CBR）。这些数据支持了Oncopeptides认为melflufen在RRMM治疗中可以发挥作用的观点，公司计划在2020年上半年向FDA提交新药申请（NDA）。CEO Jakob Lindberg表示，这些数据证实了melflufen在当前治疗选择可能不足的晚期患者群体中的有效性，特别是对于三线耐药疾病患者的24%的ORR和7.5个月的DOR令人印象深刻。此外，melflufen的安全性特征相对良好，公司正在与监管机构进行咨询，并计划在2020年上半年提交NDA。

ALX Oncology公司在2019年ASH年会上公布了ALX148 Phase 1临床试验中针对血液肿瘤的新结果。该试验中，29名复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者接受了ALX148与标准利妥昔单抗方案的联合治疗，结果显示ALX148具有良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性，且未达到最大耐受剂量。在可评估的患者中，ALX148表现出显著的客观缓解率和中位无进展生存期，特别是在难治性NHL患者中。ALX148作为一种新型CD47免疫检查点抑制剂，在多种癌症类型中展现出潜在的治疗效果，其安全性也优于其他CD47靶向药物。公司计划于12月12日举行电话会议，讨论ALX148的临床数据。

Verastem公司宣布在2019年美国血液学会年会上展示了COPIKTRA（duvelisib）的关键数据摘要。PRIMO试验的剂量优化阶段显示，在复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中，COPIKTRA的总体缓解率（ORR）为62%，安全性良好。该研究还确定了未来临床试验的最佳剂量方案。此外，一项新的研究探索了duvelisib与venetoclax联合用于复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的潜力，显示出良好的临床活性和可管理的耐受性。Verastem计划利用这些数据向美国食品药品监督管理局（FDA）提交监管文件，以扩大COPIKTRA的使用范围。