Actinium Pharmaceuticals公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上展示了一项关于Actimab-A联合CLAG-M化疗方案的新数据。该研究在威斯康星医学院进行，结果显示，在第二剂量组中，接受0.50 uCi/kg剂量Actimab-A的患者加上CLAG-M的总体缓解率（ORR）为86%，比CLAG-M和MEC的缓解率高56%，并且是CLAG在类似患者群体中的两倍。71%的患者（5/7）达到了阴性最小残留病（MRD）状态。此外，三名患者在接受Actimab-A和CLAG-M治疗后进行了骨髓移植。Actimab-A与CLAG-M的联合使用似乎具有可接受的临床安全性，没有报告患者死亡。这些结果进一步增强了Actinium对Actimab-A和CLAG-M以及其他ARC组合的兴奋，包括与Bcl-2抑制剂venetoclax的组合。Actimab-A是一种抗体放射偶联物（ARC），通过抗体lintuzumab将强效α发射放射性同位素Actinium-225（Ac-225）递送到表达CD33的细胞。CLAG-M是一种由阿糖胞苷、克拉屈滨、G-CSF和米托蒽醌组成的挽救化疗方案。该研究预计将在202

IDEAYA Biosciences宣布其针对GNAQ/11突变或PRKC融合的实体瘤患者的IDE196临床试验取得进展，包括即将开始IDE196片剂形式的药代动力学临床子研究，并计划在2020年第一季度引入片剂。公司还计划推进IDE196与MEK的联合临床试验以及GNAQ/11篮子试验，以评估IDE196在非MUM患者中的临床活性。IDEAYA致力于发现和开发针对特定癌症患者的靶向治疗药物，其方法结合了分子诊断和药物发现能力。

Actinium Pharmaceuticals在2019年美国血液学会年会上展示了其Iomab-B（碘-131阿帕米单抗）的关键III期SIERRA试验的新发现。该研究旨在评估低剂量碘-131阿帕米单抗作为化疗替代品，用于CAR-T细胞疗法前的淋巴清除。结果显示，单次75毫居里剂量的Iodine-131 apamistamab能够向骨髓提供约200cGy的辐射，达到非骨髓清除的阈值。这一剂量水平预计在Iomab-ACT淋巴清除后约六天即可进行细胞疗法。Actinium计划将Iomab-ACT项目推进到人体概念验证临床试验中，同时继续将其介绍给细胞和基因疗法开发者。Iomab-ACT是一种针对CD45抗原的低剂量Iomab-B，已在300多名患者中进行了研究，目前正在进行III期临床试验，用于BMT前的靶向预处理。

Achieve Life Sciences宣布了其针对戒烟药物cytisinicline的临床开发计划更新。公司已与FDA就最终3期临床试验方案和cytisinicline临床开发计划进行了讨论，FDA同意了简化剂量方案和治疗方案，并对3期临床试验的方案进行了微小调整。此外，Achieve计划在2020年上半年提交最终的非临床要求并启动3期临床试验。此前，Achieve公布了ORCA-1试验的结果，该试验评估了cytisinicline在不同剂量和给药方案下的疗效和安全性，结果显示cytisinicline在戒烟方面表现出良好的效果。

CARsgen Therapeutics公司宣布，其针对Claudin18.2的人源化单克隆抗体AB011已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，用于治疗晚期胃癌和胰腺癌。AB011是首个进入临床试验的人源化Claudin18.2单抗，Claudin18.2在多种癌症类型中高表达，具有作为癌症治疗靶点的合理性。CARsgen Therapeutics致力于开发CAR-T和单抗疗法，并已与国内顶级医院合作开展多项First-in-Human研究。

ImaginAb公司宣布在费城的宾夕法尼亚大学医学中心启动了其领先产品CD8tracer 89 Zr-Df-IAB22M2C的II期临床试验。该产品是一种创新成像剂，通过非侵入性的全身体内PET成像技术可视化CD8 T细胞，从而可视化免疫系统。该试验旨在评估89 Zr-Df-IAB22M2C在癌症患者免疫治疗前后成像CD8 T细胞的应用价值。试验将招募晚期和转移性癌症患者，研究使用ImaginAb的CD8 T细胞免疫PET成像剂观察到的成像信号与标准护理扫描和活检组织中CD8的免疫组化分析之间的相关性，并测量免疫肿瘤疗法前后CD8+ T细胞分布的变化。ImaginAb致力于为癌症免疫治疗提供可操作的见解，以实现精准医疗。

AB Science公司宣布，其AB8939药物在治疗急性髓系白血病（AML）方面的三项科学摘要已发表在Blood杂志的特别版上。这些数据支持AB8939作为新一代微管抑制剂在AML治疗中的潜力，特别是对于复发性/难治性AML。摘要中详细介绍了AB8939在体内、体外和体外实验中的疗效，包括提高生存率和减少肿瘤生长。AB8939显示出对多种AML亚型的广泛抗增殖活性，并可能克服对阿糖胞苷的耐药性。AB Science专注于开发针对高未满足医疗需求的疾病的治疗方法，其领先化合物masitinib已在兽医医学和人类医学领域获得注册。

Moberg Pharma宣布，其产品MOB-015（局部特比萘芬）在北美进行的3期临床试验中达到主要终点和关键次要终点。该试验纳入了365名患有轻度至中度甲真菌病的患者，经过48周的治疗，MOB-015组的患者达到完全治愈的比例显著高于对照组（p=0.019）。70%的患者实现了真菌学治愈，15.4%的患者实现了治疗成功。MOB-015总体耐受性良好，没有发现安全问题的报道。Moberg Pharma表示，这一结果对于局部治疗来说非常令人鼓舞，并期待从欧洲研究中获得更多见解。

瑞士Basel，2019年12月9日，免疫肿瘤学公司Nouscom宣布，其领先候选药物NOUS-209的首次人体临床试验已开始给药。该试验是一项美国多中心1期开放标签剂量递增研究，旨在评估NOUS-209疫苗与抗PD-1检查点抑制剂pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性，以确定推荐用于2期试验的剂量。NOUS-209是一种基于共享肿瘤新抗原的现货治疗性疫苗，用于治疗MSI-H型胃癌、结直肠癌和胃食管结合部癌症患者。根据临床前数据，NOUS-209预计在人体中诱导强大的CD8+和CD4+反应。 Nouscom是一家私营的肿瘤学公司，致力于开发下一代免疫疗法，其技术平台结合了基于新抗原的病毒载体遗传疫苗和其他免疫调节剂。该公司正在推进其领先项目NOUS-209的临床研究，并计划在2020年开展其个性化癌症新抗原疫苗NOUS-PEV的临床研究。

Dova Pharmaceuticals在2019年12月9日发布了关于其产品avatrombopag（Doptelet）治疗免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验的额外分析结果。avatrombopag是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成年患者，以及计划进行手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症。该药物与其它口服TPO-RAs不同，没有肝毒性黑框警告，可随食物服用，没有特定的饮食限制，且不与食物、矿物质补充剂或抗酸剂中的多价阳离子（如钙、镁、铁、硒、锌等）相互作用。在核心研究和扩展阶段，avatrombopag治疗的血小板反应率相似，持久反应者在扩展阶段保持了高反应率和完全反应率，表明接受avatrombopag治疗的ITP患者可能会继续对长期治疗产生反应。此外，在核心研究中达到血小板反应的“持久反应者”在扩展阶段也保持了这一高反应率。该研究显示avatrombopag在治疗ITP方面的长期反应率和疗效得到证实。

挪威生物制药公司BerGenBio在2019年12月9日的美国血液学会（ASH）年会上公布了其新型AXL激酶抑制剂bemcentinib（BGB324）与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗老年急性髓系白血病（AML）患者的II期临床试验结果。结果显示，该联合方案在老年AML患者中表现出良好的安全性和耐受性，对新诊断和复发性/难治性AML患者均显示出令人鼓舞的疗效。研究还发现，预处理sAXL可作为AML患者的预测生物标志物，并识别出一种新的基于血液的预测生物标志物，与接受bemcentinib治疗的AML和肺癌患者的临床获益相关。BerGenBio首席执行官Richard Godfrey表示，该联合试验在无法耐受强烈化疗的AML患者中显示出有希望的结果，并强调了bemcentinib的独特肿瘤-免疫作用。

德国杜塞尔多夫，Algiax Pharmaceuticals公司宣布，已获得融资以支持其研发项目，包括针对其领先化合物AP-325的IIa期概念验证研究“CURE”，用于治疗慢性神经性疼痛。公司从现有投资者以及新投资者OCCIDENT和一家未公开的德国家族办公室筹集了550万欧元。Algiax CEO Ingo Lehrke表示，投资者对公司的持续信任令人高兴，并与OCCIDENT的专业投资团队分享了领先候选药物AP-325的潜力。OCCIDENT的投资经理Cédric Barra表示，Algiax在治疗神经性疼痛方面具有开创性的方法，其药物候选品有望显著改善患者的生活质量，并在对抗鸦片危机方面发挥重要作用。Algiax还宣布，已向欧盟提交了IIa期临床试验“CURE”的申请，并计划于2020年开始招募患者。Algiax成立于2011年，专注于发现和开发治疗高未满足医疗需求疾病的创新产品。

药明巨诺在第61届美国血液病学会年会上公布其首个在研产品JWCAR029治疗成人复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验数据，这是中国国内首个获得CDE IND批准的细胞治疗产品临床数据发布。JWCAR029在32名入组病人中表现出良好的安全性和有效性，总缓解率、完全缓解率和毒副发生率均达到国际先进水平。药明巨诺已启动商业化布局，推进JWCAR029产业化进程，并正在进行Ⅱ期临床试验以进一步评估其安全性和有效性，同时也在开展其他血液肿瘤适应症的临床研究。

博际生物科技（杭州）有限公司宣布，其自主研发的肿瘤靶向性IL-15融合蛋白BJ-001在美国Next Oncology临床中心成功完成首例病人首次给药，目前病人状况良好。BJ-001拥有全球专利，通过巧妙设计克服了重组IL-15半衰期短的缺点，并在肿瘤中富集，具有降低系统毒性、增强疗效的潜力。该药物有望成为肿瘤免疫治疗的新选择，适用于多种肿瘤患者。博际生物预计将在中国开展临床试验，加速全球临床开发。美国临床试验采用加速剂量递增设计，评估安全性及耐受性。博际生物团队表示，这一里程碑的达成得益于高效的合作和努力。目前，试验中未观察到不良事件。BJ-001的设计使其在肿瘤微环境中聚集，并具有将“冷肿瘤”转化为“热肿瘤”的潜力，有望提高现有肿瘤免疫治疗药物的有效率。

百济神州在2019年12月9日宣布，其BTK抑制剂BRUKINSA™（泽布替尼）在第六十一届美国血液学协会年会上公布了三项临床试验数据，显示该药物在治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）方面具有显著疗效和良好安全性。数据表明，BRUKINSA™作为单药治疗缺失染色体17p的初治CLL/SLL患者时，ORR高达92.7%，且安全性数据与先前临床试验一致。此外，BRUKINSA™联合替雷利珠单抗用于治疗先前接受过治疗的B细胞恶性肿瘤患者也显示出初步有效性和总体耐受性。百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示，BRUKINSA™有潜力为CLL或SLL患者带来帮助。同时，BRUKINSA™在治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者方面已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在中国进行新药上市申请审批。

Rocket Pharmaceuticals宣布，其基因疗法RP-L102获得EMA的PRIME资格认定，用于治疗范可尼贫血（FA）。RP-L102是一种基于慢病毒载体的基因疗法，其长期数据表明治疗可导致持续嵌合，患者接近FA嵌合表型。这一资格认定确认了FA患者对新疗法的迫切需求，并允许与EMA紧密合作，加快RP-L102在欧洲的临床开发。Rocket正在进行全球注册性2期试验，以评估RP-L102在治疗FA方面的效果。

Aurora Bio公司宣布其新型PET放射性示踪剂AUR01在系统淀粉样变性治疗中的应用数据在ASH2019会议上展出。该示踪剂在18名患者中表现出对多器官的检测能力，包括无症状器官，为早期诊断和治疗提供了希望。AUR01在临床研究中的初步结果显示，它可能在多种淀粉样变性疾病的诊断和监测中具有广泛的应用潜力。Aurora Bio正在积极规划进一步的研究，以确定AUR01在监测淀粉样变性进展或改善方面的能力，并相信该化合物有潜力改变系统淀粉样变性的诊断和监测方式，对开发新的靶向治疗药物具有重要意义。