Alnylam Pharmaceuticals在Oligonucleotide Therapeutics Society（OTS）年会上展示了其RNAi治疗平台的创新成果，包括新型脂溶性配体C16与siRNA的结合，以及IKARIA平台的应用。研究显示，C16修饰的siRNA在动物模型中表现出对中枢神经系统的有效靶向敲低，而IKARIA平台则有望实现高效率的mRNA沉默和年度给药。此外，Alnylam还展示了针对阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的APP siRNA治疗进展，以及针对hATTR淀粉样变性的TTR siRNA治疗进展。这些研究为RNAi治疗在神经系统疾病中的应用提供了新的希望。

Helsinn Group和BridgeBio Pharma的子公司QED Therapeutics宣布，加拿大卫生部门根据Project Orbis项目批准了TRUSELTIQ™（infigratinib）的上市，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者，这些患者存在FGFR2融合或其他重排。这是一种针对FGFR的小分子激酶抑制剂。该产品获得的条件批准基于其在加拿大卫生部门审查提交材料后具有临床有效性的证据。TRUSELTIQ在美国和加拿大以外地区具有独家商业权利，BridgeBio将根据全球合作和许可协议获得销售分成。

Overland ADCT BioPharma宣布，在中国的一项关键性2期临床试验中，首名患者接受了ZYNLONTA治疗，该药物用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。ZYNLONTA已在美国获得加速批准，成为首个且唯一一种针对CD19的抗体偶联药物（ADC），作为单药治疗成人复发性或难治性DLBCL。该临床试验的结果将支持ZYNLONTA在中国注册。Overland ADCT BioPharma和ADC Therapeutics合作，致力于扩大ZYNLONTA在亚洲的临床应用，以解决中国DLBCL患者的未满足医疗需求。ZYNLONTA是一种针对CD19的ADC，已在临床试验中显示出对多种难治性淋巴瘤的显著疗效。

Pharmazz公司宣布其药物候选物centhaquine的III期临床试验获得美国FDA批准，用于治疗低血容量性休克。该试验为多中心、双盲、安慰剂对照，将在430名患者中开展，以28天死亡率为主要终点。Pharmazz预计将在2021年底或2022年初开始招募患者。Centhaquine可改善心脏前负荷和后负荷，增加心脏输出量和血液循环，是复苏患者的理想候选药物。Pharmazz已在印度将Centhaquine Citrate（Lyfaquin®）推向市场，已有超过2000名患者接受治疗并取得积极效果。一项随机对照试验分析显示，Centhaquine将死亡率降低了8.8%，这是唯一一项显示无药物相关不良事件的显著生存优势的晚期临床试验。

加拿大温哥华的Renaissance BioScience Corp.宣布，其RNA生物农药技术对马铃薯甲虫幼虫具有高达98.3%的杀虫效率，显著减少了对马铃薯作物的损害。该技术由国际农业咨询机构进行独立测试，利用酵母为载体的RNA干扰技术精准关闭马铃薯甲虫特定基因，提高死亡率。Renaissance的RNA生产和递送平台技术具有降低害虫抗性的优势，CEO John Husnik博士强调这一技术对农作物保护的重要性，并计划通过更多测试和试验提高杀虫效率。此外，该技术具有广泛的应用前景，包括人类和动物健康领域。马铃薯甲虫是全球马铃薯作物的主要害虫，对全球马铃薯生产构成严重威胁，迫切需要新型生物农药来减轻其破坏。

Taysha Gene Therapies宣布其基因疗法TSHA-101获得欧盟孤儿药指定，用于治疗GM2神经节苷脂病（又称Tay-Sachs或Sandhoff病）。GM2神经节苷脂病是一种由β-己糖胺酶A（Hex A）酶缺乏引起的致命性神经退行性疾病，该疾病在婴儿期和青少年期患者中常常导致死亡。TSHA-101是一种基于AAV9的双顺反子基因替换疗法，旨在提高Hex A酶的活性，改善患者的生活质量。TSHA-101目前正在进行一项单臂、开放标签的1/2期临床试验，以评估其对GM2神经节苷脂病婴儿的治疗效果。欧盟孤儿药指定为罕见疾病药物的开发提供了多项优惠政策。Taysha Gene Therapies致力于开发针对单基因中枢神经系统疾病的治愈性药物，其产品管线专注于罕见病和大型市场。

Cara Therapeutics公司宣布，其口服KORSUVA™（difelikefalin片剂）治疗轻度至重度特应性皮炎（AD）患者中度至重度瘙痒的2期临床试验结果将在欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）30周年大会上进行展示。该大会于2021年9月29日至10月2日以虚拟形式举行。KORSUVA™是一种新型KOR激动剂，旨在通过选择性靶向身体的外周神经系统以及某些免疫细胞来缓解瘙痒。此外，KORSUVA注射剂已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗接受血液透析的成人中度至重度慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）。口服KORSUVA已完成CKD和特应性皮炎患者瘙痒治疗的2期临床试验，目前正在进行原发性胆汁性胆管炎和带状神经痛患者中度至重度瘙痒的2期临床试验。

AlloVir公司宣布，其研发的ALVR109细胞疗法在针对SARS-CoV-2病毒的多项研究中表现出抗病毒活性，并有效覆盖包括Delta在内的多种变异株。这些数据在IDWeek™ 2021会议上进行了口头报告。研究显示，ALVR109在临床试验中表现出良好的耐受性，并伴随着临床改善。此外，AlloVir计划开展针对多种呼吸道病毒的多病毒特异性T细胞疗法ALVR106的验证性研究。

Nanoscope Therapeutics Inc.在2021年9月29日宣布，其针对由ABCA4突变引起的视网膜退行性疾病的光遗传基因治疗临床研究结果将在第54届视网膜学会年度科学会议上展示。该会议由TCU-UNTHSC医学院的Sai Chavala博士于10月1日在芝加哥Ritz Carlton酒店的Grand Ballroom进行，主题为“ABCA4突变视网膜退行性疾病患者的光遗传视觉恢复”。研究涉及对视网膜色素变性（RP）患者进行玻璃体内注射Nanoscope的MCO基因治疗，结果显示患者视力及功能均得到改善，且无严重不良事件。Nanoscope的光遗传治疗利用专有的AAV2载体将MCO基因递送至视网膜细胞，表达对环境光敏感的多色视蛋白，以恢复不同颜色环境中的视力。目前，MCO-010正在进行美国的多中心2b期随机双盲临床试验，预计2022年第四季度公布结果。MCO-010获得了美国食品药品监督管理局针对RP和Stargardt病的孤儿药指定。Nanoscope致力于开发光遗传疗法，为数百万人提供治疗视网膜退行性疾病的新希望。

NRx Pharmaceuticals公司宣布，其在ACTIV-3b关键护理三期临床试验中测试的ZYESAMI™（aviptadil）药物安全性更新。该研究由美国国立卫生研究院赞助，独立数据安全监测委员会在审查了231名患者后，未发现新的安全担忧，并建议继续招募患者。ZYESAMI™在多个临床试验和扩大访问计划中的安全性数据库已增长至超过500名患者，至今未报告任何意外的药物相关严重不良事件。ACTIV-3b是一项随机、安慰剂对照试验，测试ZYESAMI™和瑞德西韦（Veklury）单独和联合使用，用于治疗因COVID-19导致急性呼吸衰竭并需要高流量鼻导管供氧、机械通气或体外膜氧合的住院患者。NRx Pharmaceuticals公司拥有超过300年的集体科学和药物开发经验，致力于为患者带来改善的健康。其研究产品ZYESAMI™（aviptadil）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，目前正在由美国国立卫生研究院、美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展局以及美国国防部下属的医疗对策计划资助的第三期临床试验中。

Amicus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗庞贝病的实验性两种成分疗法AT-GAA的生物制品许可申请（BLA）和新药申请（NDA）的审查。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，会导致早逝并严重影响患者生活。FDA为NDA设定了2022年5月29日的PDUFA行动日期，为BLA设定了2022年7月29日的PDUFA行动日期。AT-GAA的MAA预计将在今年第四季度提交给欧盟。此前，FDA已授予AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞贝病。

ANANDA Scientific公司宣布与加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院的Jane和Terry Semel研究所合作开展一项临床试验，旨在评估Nantheia™ ATL5作为一种辅助治疗药物，用于治疗阿片类药物使用障碍。该药物采用ANANDA的专有递送技术，结合大麻二酚（CBD）。预临床和初步临床研究表明，ANANDA的液体结构技术（从以色列耶路撒冷的Lyotropic Delivery Systems (LDS) Ltd.许可）增强了CBD的有效性和稳定性。该研究由Jane和Terry Semel研究所的Edythe London博士和Richard De La Garza II博士领导，资金来自国家药物滥用研究所（NIDA）。ANANDA是一家专注于临床研究、开发高生物利用度、水溶性和货架稳定的植物衍生化合物（如大麻素）的领先生物技术公司，其产品线包括营养补充品和处方药。

Everest Medicines Limited向香港特别行政区的卫生部门提交了Xerava™（eravacycline）的新药申请，用于治疗成年患者的复杂腹腔感染（cIAI）。cIAI是临床上主要的细菌性感染疾病，随着多重耐药细菌相关感染的增多，在中国大陆、香港及其他亚洲地区成为日益严重的公共卫生问题。Xerava™是一种新型广谱抗生素，已在美国、欧盟、英国和新加坡获得批准用于治疗cIAI，并在中国大陆进行监管审查。此外，Xerava™还被纳入了美国传染病学会的更新临床指南和中国医学协会等机构的专家共识中。Everest Medicines致力于开发针对亚洲市场的创新药物，目前拥有十个潜在全球首创或最佳类别的分子，涉及多个治疗领域。

云顶新耀宣布向香港卫生署提交了新型抗菌药物Xerava TM（依拉环素）的新药上市申请，用于治疗成人复杂性腹腔内感染。该药物已在美国、欧盟、英国和新加坡获准使用，并在中国大陆的上市申请正在审理中。Xerava TM 是一种新型广谱抗菌药物，针对多重耐药菌感染，对复杂性腹腔内感染等疾病有显著疗效。云顶新耀致力于满足亚洲市场未被满足的医疗需求，拥有丰富的制药经验和高质量药物组合。

Atara Biotherapeutics宣布将发布关于ATA188治疗进展性多发性硬化症的新数据，包括两年开放标签扩展临床试验结果和成像数据。这些数据将在欧洲治疗和研究中心的多发性硬化症大会上以电子海报形式展示。研究显示ATA188具有良好的耐受性，部分患者出现持续残疾改善。MTR成像数据表明，接受ATA188治疗的患者中央神经系统髓鞘密度可能增加。此外，Atara还将展示关于ATA188的功能性和增殖潜力的数据，以及其制造过程的稳健性。

Biophytis公司宣布将在国际衰弱与肌肉减少症研究大会上展示Sarconeos（BIO101）在肌肉减少症治疗中的SARA-INT Phase 2试验的完整结果。该试验显示Sarconeos在最高剂量下对400米步行测试等主要终点有临床意义的改善，同时表现出良好的安全性。公司正准备进行第三阶段临床试验，并与监管机构进行沟通。Sarconeos还在进行针对COVID-19严重呼吸症状的COVA研究，并开发用于杜氏肌肉萎缩症的儿童配方。

Nicox公司宣布，其主导候选药物NCX 470在非临床模型中显示出对视网膜细胞的保护作用。NCX 470是一种捐赠一氧化氮的前列腺素类似物，目前处于3期临床试验阶段，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者的眼内压。研究结果表明，NCX 470在降低眼内压的同时，可能还具有改善受损眼睛的视网膜功能和视神经头保护的作用。这些发现为NCX 470在治疗青光眼等眼科疾病提供了新的治疗潜力。