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Lighthouse Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准进行 LHP588 的 2 期春季试验，LHP588 是牙龈卟啉阳性阿尔茨海默病的下一代治疗方法

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Lighthouse Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准进行 LHP588 的 2 期春季试验，LHP588 是牙龈卟啉阳性阿尔茨海默病的下一代治疗方法

Lighthouse Pharmaceuticals宣布，其下一代gingipain抑制剂LHP588的IND申请已获得美国FDA批准，用于治疗P. gingivalis阳性的阿尔茨海默病。该决定基于对包括安全性、慢性毒理学、制造、Phase 1人类数据和计划中的Phase 2 SPRING试验方案的全面IND申请包的审查。LHP588在完成的Phase 1研究中表现出安全性和耐受性，且每日一次口服剂量即可达到足够的血浆水平以与靶点结合。Phase 2 SPRING临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次剂量LHP588治疗P. gingivalis阳性轻度至中度阿尔茨海默病的疗效和安全性。Lighthouse Pharma首席执行官Casey Lynch表示，他们很高兴获得FDA的批准，以启动SPRING Phase 2临床试验，并期待与临床顾问和投资者合作推进这一重要临床研究。

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2023-11-16

Lighthouse Pharmaceu
Praxis Precision Medicines 的 elsunersen （PRAX-222）获得 EMA 的 PRIME 资格，用于治疗 SCN2A 功能获得性发育性癫痫

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Praxis Precision Medicines 的 elsunersen （PRAX-222）获得 EMA 的 PRIME 资格，用于治疗 SCN2A 功能获得性发育性癫痫

Praxis Precision Medicines公司宣布，其针对SCN2A基因突变引起的发育性和癫痫性脑病（DEE）药物elsunersen（PRAX-222）获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。EMA的PRIME资格旨在为满足未满足医疗需求的药物提供增强的开发支持。elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对SCN2A-DEE的潜在原因，以治疗癫痫发作和其他症状。EMA的PRIME资格是基于EMBRAVE研究第一部分的数据，该数据显示elsunersen在减少癫痫发作和改善无发作天数方面表现出显著效果。Praxis首席执行官Marcio Souza表示，elsunersen有望显著影响SCN2A-DEE患者及其家庭的生活，并期待与全球患者和监管机构紧密合作推进该计划。elsunersen已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPD）。

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2023-11-16

癫痫癫痫发作 Praxis Precision Medicines Inc 癫痫性脑病
Palvella Therapeutics 宣布 QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™ 雷帕霉素）获得美国 FDA 突破性疗法认定，用于治疗微囊性淋巴管畸形

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Palvella Therapeutics 宣布 QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™ 雷帕霉素）获得美国 FDA 突破性疗法认定，用于治疗微囊性淋巴管畸形

Palvella Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的QTORIN™ rapamycin治疗微囊性淋巴管瘤（Microcystic LMs）突破性疗法认定。Microcystic LMs是一种罕见的慢性遗传性疾病，影响美国超过3万名患者。QTORIN™ rapamycin是一种创新的3.9%无水雷帕霉素凝胶，目前正由Palvella公司开发用于治疗Microcystic LMs和其他由mTOR通路过度激活引起的严重、功能性疾病。该疗法在Phase 2临床试验中表现出色，100%的患者在12周治疗后被评为“显著改善”或“非常显著改善”。此外，QTORIN™ rapamycin还获得了FDA的快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定。

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2023-11-16

MTOR Palvella Therapeutics Inc
PreludeDx 将在 2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示一种新型分子生物特征的数据，以预测早期浸润性乳腺癌的放射治疗益处

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PreludeDx 将在 2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示一种新型分子生物特征的数据，以预测早期浸润性乳腺癌的放射治疗益处

Prelude Corporation（PreludeDx）在2023年11月29日宣布，将在2023年12月5日至9日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示一项新型生物标志物，该标志物能够预测侵袭性（I期、II期）乳腺癌患者在放疗中的受益情况。该研究数据表明，放疗与降低复发率相关，但通过多变量分析，该生物标志物能够预测放疗的益处，特别是在经过风险分层后，被识别为“残余风险”的患者在放疗后同侧乳房复发率较高。PreludeDx首席科学官Troy Bremer博士表示，这一研究结果进一步证实了根据风险分层进行个体化治疗决策的重要性。PreludeDx总裁兼首席执行官Dan Forche表示，这项新数据是推动公司针对早期侵袭性乳腺癌新测试进一步发展的又一重要里程碑。PreludeDx是一家专注于个性化乳腺癌诊断的公司，致力于为全球的乳腺癌患者和医生提供服务。

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2023-11-16

乳腺癌
远藤远藤在北美性医学学会（SMSNA）年会上宣布五场演讲

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远藤远藤在北美性医学学会（SMSNA）年会上宣布五场演讲

Endo International plc宣布将在美国性医学学会（SMSNA）年会上分享关于 Peyronie 疾病（PD）和XIAFLEX（胶原酶Clostridium histolyticum，CCH）注射的新研究成果。这些研究包括对XIAFLEX Phase 3数据的回顾性分析、CURVE-PD注册研究，以及针对PD患者的治疗选择、治疗效果和患者满意度等方面的调查。这些研究旨在提高对PD的认识，支持患者治疗效果。Peyronie 疾病是一种相对常见的男性疾病，估计在美国有1/10的男性受到影响，但诊断率较低。XIAFLEX被用于治疗PD，其疗效和安全性在临床试验中得到验证。

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2023-11-16

高哌啶酸血症 Endo International PLC
Alterity Therapeutics 宣布展示 ATH434 新机制的新数据

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Alterity Therapeutics 宣布展示 ATH434 新机制的新数据

Alterity Therapeutics宣布，其研发的ATH434在2023年神经科学学会会议上展示的新数据表明，该药物具有强大的抗氧化和线粒体保护作用，能够保护线粒体功能免受氧化损伤，并表现出直接抗氧化活性，这一特性在另一种用于治疗铁过载的已批准的铁结合剂中并未观察到。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和恢复大脑中正常铁平衡的能力。目前，ATH434正在两项针对多系统萎缩的2期临床试验中进行评估。

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2023-11-16

SNCA 多系统萎缩 Alterity Therapeutics Ltd
发表在《柳叶刀》上的结果表明，在偏头痛前驱症状期间给药 UBRELVY® （ubrogepant）可减轻偏头痛发作的头痛阶段

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发表在《柳叶刀》上的结果表明，在偏头痛前驱症状期间给药 UBRELVY® （ubrogepant）可减轻偏头痛发作的头痛阶段

AbbVie公司宣布，其药物UBRELVY（乌布罗吉潘）100毫克在治疗偏头痛先兆期时，在24小时内显著降低了中度或重度头痛的发生率，并减少了功能残疾。这是首个在3期临床试验中针对偏头痛先兆期进行评估的急性治疗药物。该研究名为PRODROME，结果显示，与安慰剂相比，在先兆期给予UBRELVY可显著减少24小时内出现中度或重度头痛的可能性，并减轻了功能残疾。UBRELVY是一种口服的CGRP受体拮抗剂，旨在直接阻断导致偏头痛的CGRP蛋白与受体结合。这项研究强调了UBRELVY在早期治疗偏头痛中的重要性，有助于减轻偏头痛的整体负担。

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2023-11-16

CGRP 偏头痛
Chemomab 在 ACR Convergence 2023 上的展示为其 CCL24 靶点在系统性硬化症发病机制中的关键作用提供了进一步支持

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Chemomab 在 ACR Convergence 2023 上的展示为其 CCL24 靶点在系统性硬化症发病机制中的关键作用提供了进一步支持

研究发现系统性硬化症（SSc）患者血清中CCL24水平较高，与疾病严重程度相关，包括肺动脉高压。研究揭示CCL24通过特定方式激活内皮细胞，导致SSc相关纤维化。Chemomab公司开发的CM-101单克隆抗体旨在中和CCL24，并已在SSc患者的临床前和患者模型中进行了广泛研究。研究显示，CCL24水平较高的SSc患者，其6分钟步行测试得分显著低于CCL24水平较低的患者。CM-101在细胞实验中显著减轻了CCL24的负面影响，显示出疾病修饰的潜力。

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2023-11-16

肺动脉高压 CM-101 ChemomAb Ltd
AASLD 2023 | 翰森制药艾米替诺福韦Ⅲ期临床研究144周数据以LBA重磅发布

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AASLD 2023 | 翰森制药艾米替诺福韦Ⅲ期临床研究144周数据以LBA重磅发布

第74届美国肝病研究学会（AASLD）年会上，翰森制药发布了艾米替诺福韦（TMF）Ⅲ期临床研究144周数据，结果显示TMF在治疗慢乙肝患者方面疗效和安全性均优于现有药物富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF）。该研究在中国49家研究中心进行，入组1,005例慢性乙肝患者，证实了TMF在病毒学应答和ALT复常率上的优势，以及更佳的骨、肾安全性。艾米替诺福韦是翰森制药自主研发的创新药，于2021年上市，为慢乙肝治疗提供了新的选择。AASLD年会作为全球肝病领域权威学术盛会，汇聚了来自世界各地的肝病学专家，共同探讨肝病治疗领域的最新进展。翰森制药将继续加大研发投入，探索TMF的长期疗效和安全性，以帮助更多慢乙肝患者实现临床治愈。

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2023-11-16

富马酸艾米替诺福韦翰森制药集团有限公司富马酸替诺福韦二吡呋酯
SpringWorks Therapeutics 宣布 Mirdametinib 治疗 NF1-PN 的 2b 期 ReNeu 试验取得积极顶线结果

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SpringWorks Therapeutics 宣布 Mirdametinib 治疗 NF1-PN 的 2b 期 ReNeu 试验取得积极顶线结果

SpringWorks Therapeutics宣布，其关键性2b期ReNeu试验中，针对神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的mirdametinib治疗显示出积极结果。试验中，52%的儿童患者和41%的成年患者达到确认的客观缓解率。mirdametinib治疗导致深层次且持久的缓解，并在关键次要患者报告结果测量中显示出显著改善。mirdametinib总体耐受性良好，3级以上不良事件发生率低。公司计划在2024年上半年提交新药申请（NDA）给美国FDA，并将在医疗会议上展示更多数据。

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2023-11-16

SpringWorks Therapeutics Inc mirdametinib
Theravance Biopharma 将在第 34 届自主神经系统国际研讨会上展示新的安普西汀数据

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Theravance Biopharma 将在第 34 届自主神经系统国际研讨会上展示新的安普西汀数据

Theravance Biopharma公司宣布，将在美国自治神经学会第34届国际自主神经系统研讨会上展示关于ampreloxetine在神经源性直立性低血压（nOH）治疗中的新分析结果。该分析基于锚定方法，有助于确定患者报告结果（如直立性低血压问卷）变化的临床意义。分析结果显示，ampreloxetine在多系统萎缩（MSA）患者中显示出相对于安慰剂的显著疗效，且其疗效超过了设定的临床意义阈值。此外，ampreloxetine的III期CYPRESS研究正在进行中，旨在评估其在MSA患者中的疗效和持久性。Theravance Biopharma致力于开发针对nOH的创新疗法，以改善患者的生活质量。

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2023-11-16

多系统萎缩 Theravance Biopharma Inc
结核病联盟启动五国 2 期临床试验，评估下一代结核病药物

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结核病联盟启动五国 2 期临床试验，评估下一代结核病药物

在巴黎举行的全球肺部健康大会上，TB联盟启动了一项新的部分双盲二期临床试验，评估一种新型化合物TBAJ-876与pretomanid和linezolid结合使用的安全性及有效性，该化合物有望成为治疗结核病的“通用方案”。TBAJ-876是一种针对结核杆菌能量生产关键酶的抗生素，与同类药物贝达喹啉相比，具有更快消除结核杆菌和更安全的特性。新试验将测试TBAJ-876与pretomanid和linezolid结合使用，与目前治疗敏感结核病的标准治疗方案（HRZE）进行比较，并测试pretomanid和linezolid与贝达喹啉（BPaL）结合使用，以治疗耐药结核病。该研究旨在招募300名来自五个国家的敏感结核病患者。TB联盟致力于寻找更快、更经济的治疗方案，以应对全球结核病疫情。

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2023-11-16

利奈唑胺贝达喹啉普托马尼
FDA 授予 EPI-321 孤儿药资格认定，EPI-321 是 Epic Bio 治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）的新型遗传医学候选药物

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FDA 授予 EPI-321 孤儿药资格认定，EPI-321 是 Epic Bio 治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）的新型遗传医学候选药物

Epic Bio公司宣布，其研发的EPI-321疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗成人中最常见的肌肉萎缩症——面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。EPI-321是一种新型非切割dCas蛋白，通过单次腺相关病毒（AAV）递送，旨在抑制DUX4基因的异常表达。Epic Bio计划在2024年上半年启动EPI-321的第一项人体临床试验，以评估其在FSHD患者中的安全性、活性和初步疗效。EPI-321是一种潜在的单一剂量治疗，旨在解决FSHD的表观遗传根本原因。FDA的孤儿药指定为药物开发者提供了包括税收抵免、处方药用户费豁免等财务优惠，如果EPI-321在美国获得市场批准，还有可能获得7年的市场独占期。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，全球约有4.6万人受到影响，目前尚无治愈方法。EPI-321旨在通过恢复染色体4的D4Z4区域的甲基化来抑制DUX4基因的有毒表达。

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2023-11-16

面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4
【长森快讯】长森药业自主研发乙肝一类新药LW231在AASLD2023发布最新数据

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【长森快讯】长森药业自主研发乙肝一类新药LW231在AASLD2023发布最新数据

长森药业在AASLD2023-The Liver Meeting上展示了自主研发的乙肝新药LW231的最新研究，该药具有双功能，能有效抑制病毒复制并激活免疫系统清除感染细胞。临床前研究显示LW231在动物实验中实现乙肝彻底治愈，具有巨大潜力。全球尚无乙肝治愈药物，目前主要依赖抑制病毒扩增的药物，而LW231有望成为治愈乙肝的里程碑。长森药业作为一家创新药研发企业，致力于研发具有全球知识产权的创新药，已在多个领域取得突破。LW231作为全球首个进入临床的双功能乙肝新药，具有极高的科学和社会价值，有望为人类战胜乙肝作出重大贡献。

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2023-11-16

上海长森药业有限公司
Curium 宣布欧洲首例注射 PYLCLARI® 的患者 – 一种用于前列腺癌患者的创新型 18F-PSMA PET 示踪剂

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Curium 宣布欧洲首例注射 PYLCLARI® 的患者 – 一种用于前列腺癌患者的创新型 18F-PSMA PET 示踪剂

Curium公司与希腊独家分销商SYN Innovation Laboratories合作，在希腊首次为前列腺癌患者注射了PYLCLARI®（Piflufolastat ( 18 F)），用于通过正电子发射断层扫描（PET）检测PSMA阳性病变。该药物适用于以下临床场景：高风险PCa患者的初始治愈性治疗前的分期、基于血清前列腺特异性抗原（PSA）水平升高怀疑复发的PCa患者的复发定位。Curium公司CEO Benoit Woessmer表示，很高兴欧洲患者能够从PYLCLARI®中受益，特别是希腊患者，这得益于与SYN Innovation Laboratories的紧密合作。SYN Innovation Laboratories总经理Savvas Thalasselis表示，这是前列腺癌检测的重要里程碑，特别是对于高风险前列腺癌患者的初始治愈性治疗前的分期。Curium公司是全球核医学的领导者，致力于开发、制造和分销世界一流的放射性药物产品，帮助全球患者。SYN Innovation Laboratories自2017年以来一直是Curium的合作伙伴，拥有Curium在希腊的广泛正电子发射断层扫描产品的

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2023-11-16

PSMA 前列腺癌 Curium PSA
甫康EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌临床试验项目完成首例患者用药

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甫康EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌临床试验项目完成首例患者用药

甫康药业开展马来酸奈拉替尼片治疗EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌的II期临床试验，已完成首例受试者用药。该项目旨在评估该药物在EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌患者中的客观缓解率，由中山大学肿瘤防治中心和中国医学科学院肿瘤医院共同牵头，计划入组42例患者。甫康药业CEO沈孝坤博士强调，国内针对EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌尚无靶向治疗药物获批，患者亟需新的治疗方案。该项目在全国8家知名医院同步开展，甫康药业致力于为广大肿瘤患者提供更优的治疗选择。

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2023-11-16

EGFR 中国医学科学院肿瘤医院中山大学肿瘤防治中心奈拉替尼甫康生物科技（上海）股份有限公司
Versameb AG 宣布 FDA 批准 VMB-100 治疗压力性尿失禁的 IND 申请

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Versameb AG 宣布 FDA 批准 VMB-100 治疗压力性尿失禁的 IND 申请

瑞士生物技术公司Versameb宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型药物VMB-100的IND申请，该药物是一种增强效力的mRNA编码人胰岛素样生长因子-1（IGF-1），用于治疗压力性尿失禁（SUI）。VMB-100有望成为首个治疗SUI的mRNA疗法，并有望改善肌肉功能，有效治疗尿失禁。Versameb计划在2024年上半年启动一项针对女性SUI患者的IIa期开放标签、首次人体剂量递增研究，以评估VMB-100的安全性、耐受性和疗效。压力性尿失禁是一种常见的女性疾病，目前尚无批准的药物疗法。Versameb致力于开发基于RNA的创新药物，其技术平台VERSagile旨在优化功能性RNA在不同疾病中的应用。

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2023-11-16

压力性尿失禁
凌科药业宣布LNK01001治疗类风湿关节炎的Ⅱ期临床研究数据在ACR年会重磅发布

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凌科药业宣布LNK01001治疗类风湿关节炎的Ⅱ期临床研究数据在ACR年会重磅发布

凌科药业宣布其高选择性JAK1抑制剂LNK01001治疗中重度活动性类风湿关节炎的Ⅱ期临床研究结果在2023年美国风湿病学会（ACR）年会亮相，吸引了众多关注。该公司联合创始人Michael Vazquez博士在会上展示研究，并表示LNK01001已完成了针对类风湿关节炎、强直性脊柱炎和特应性皮炎的3项II期研究，目前正准备Ⅲ期临床研究。LNK01001在安全性方面表现出色，未观察到主要不良反应。凌科药业计划开展多个III期临床试验，进一步评估其疗效和安全性。ACR年会是全球风湿病学领域的重要会议，凌科药业作为一家新药研发公司，致力于开发创新药物，满足未被满足的临床需求。

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2023-11-16

强直性脊柱炎特应性皮炎 JAK1 类风湿关节炎凌科药业（杭州）有限公司
TransCon™ CNP中国2期临床试验52周数据首发达成主要疗效终点

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TransCon™ CNP中国2期临床试验52周数据首发达成主要疗效终点

维昇药业公布其研发的TransCon™ CNP（长效CNP）在中国2期临床试验的主要数据，该试验针对2至10岁软骨发育不全（ACH）儿童，结果显示100μg CNP/kg/周剂量组治疗52周时的年化生长速率显著高于安慰剂组。试验结果与Ascendis Pharma全球2期研究结果一致，支持后续开发。上海交通大学医学院附属新华医院余永国教授指出，ACH是一种常见的遗传疾病，目前国内尚无有效治疗方法，TransCon CNP有望改变治疗格局。维昇药业首席执行官卢安邦表示，公司致力于让中国ACH患者尽早受益于世界领先的治疗方法。此外，TransCon CNP已获得美国和欧盟孤儿药资格认定，并正在全球范围内进行3期临床试验。

美通社

2023-11-16

软骨发育不全 Ascendis Pharma A/S 维昇药业（上海）有限公司
令人振奋的进展 |嘉智捷医药完成中国首个基因治疗研究者发起的A型血友病患者入组研究，并实现中国首例重度血友病A患者I期给药试验

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令人振奋的进展 |嘉智捷医药完成中国首个基因治疗研究者发起的A型血友病患者入组研究，并实现中国首例重度血友病A患者I期给药试验

Gritgen Therapeutics成功完成12名患者入组其创新基因治疗产品GS1191的IIT研究，这是中国首个完成患者入组的IIT研究。GS1191用于治疗血友病A，目前正在进行中国 Phase I试验。初步结果显示GS1191能显著提高患者内源性FVIII活性，并减少出血率。GS1191是中国首个获得IND批准的血友病A基因治疗产品，Gritgen致力于开发创新基因治疗产品，改善血友病A患者的治疗模式。

Businesswire

2023-11-16

因子 VIII 缺乏