Sandoz成功收购了GSK的头孢类抗生素业务，获得包括Zinnat在内的三个知名品牌在全球100多个市场的销售权，进一步巩固了其在抗生素领域的全球领先地位。2020年，这三个品牌在相关市场的销售额约为1.4亿美元。此次收购与Sandoz在青霉素类抗生素的领先地位相辅相成，并为其在欧洲的抗生素制造网络投资超过1.5亿欧元。Sandoz CEO Richard Saynor表示，抗生素是现代医疗体系的支柱，此次交易的成功完成进一步证明了Sandoz致力于成为这些重要药品的全球领先供应商。

SCYNEXIS公司宣布，其广谱抗真菌药物ibrexafungerp在治疗粘菌病方面的疗效与现有标准治疗方案相当。在苏格兰阿伯丁举行的第10届医学真菌学趋势（TIMM）会议上，基于小鼠模型的临床前数据表明，ibrexafungerp单药治疗在延长生存时间方面与现有的标准治疗方案（如两性霉素B脂质体和泊沙康唑）相当。此外，当ibrexafungerp与两性霉素B联合使用时，观察到协同效应，与单独使用任何一种疗法相比，中位生存时间和总生存时间显著提高。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）资助，旨在评估ibrexafungerp治疗由根霉菌引起的粘菌病的潜力。粘菌病是一种罕见但危及生命的真菌感染，尤其是在COVID-19患者中，尤其是糖尿病患者中，病例数量急剧增加，这突显了开发新型治疗药物的重要性。

Celsion GmbH宣布，其旗下ThermoDox药物的研究在多个癌症适应症中继续进行，并获得了美国国立卫生研究院（NIH）的支持。该药物通过局部加热将高浓度的多柔比星输送到目标区域，具有治疗多种癌症的潜力。近期，一篇关于ThermoDox发展历史的文章在《Advanced Drug Delivery Reviews》期刊上发表，回顾了从动物实验到III期OPTIMA研究的进展。Celsion GmbH还与NIH签订了新的合作协议，进行两项体内研究，以评估ThermoDox在直肠和膀胱黏膜中的应用。此外，ThermoDox正在进行多项研究者发起的试验，包括荷兰乌得勒支大学医学中心领导的乳腺癌和牛津大学领导的胰腺癌研究。

Protalix Biotherapeutics和Chiesi Global Rare Diseases公司就PRX-102治疗法布里病的监管更新进行了通报。PRX-102是一种用于治疗法布里病的实验性药物，双方公司已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于PRX-102生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL），并确认了潜在的重提交BLA的途径。FDA原则上同意，为BLA重提交提出的拟议数据包有可能支持PRX-102的传统批准。此外，双方公司还与欧洲药品管理局（EMA）的负责人进行了会议，讨论了PRX-102在欧洲联盟的预期上市许可申请（MAA）范围，并得到了积极的支持。预计将在2022年第一季度提交MAA。

INOVIO公司获得哥伦比亚监管机构批准，将在哥伦比亚进行其COVID-19 DNA疫苗候选产品INO-4800的全球3期临床试验。这一批准是在巴西、菲律宾和墨西哥获得监管授权之后实现的。3期试验将评估INO-4800在18岁及以上成年男性和非孕妇中的两剂接种方案（每剂2.0毫克）的疗效，主要终点为病毒学确认的COVID-19。INOVIO与合作伙伴Advaccine Biopharmaceuticals Suzhou Co., Ltd.共同推进这一3期试验，重点在拉丁美洲、亚洲和非洲国家进行。该疫苗具有强稳定性，在室温下可稳定超过一年，在37摄氏度下可稳定超过一个月，在正常冷藏温度下可储存五年，运输和储存过程中无需冷冻，预计可作为主要系列疫苗和加强疫苗。

2021年10月11日，分子诊断公司Octave Bioscience宣布获得默克全球健康创新基金 (Merck GHIF) 战略投资，以进一步推动其在神经退行性疾病领域的行业领先能力。这项投资突显了业界对解决多发性硬化症患者、治疗和研究者未满足的需求的兴趣。在开发其护理管理平台的过程中，Octave Bioscience正在将新颖的测量工具与结构化的分析数据模型相结合，确保为医生及其患者提供的精准护理解决方案与为开发突破性技术的制药公司、支付方和更大规模的人口健康提供的相应护理解决方案相辅相成。

荷兰阿勒沃恩制药公司（Alveron Pharma BV）成功筹集了390万欧元资金，用于其创新药物OKL-1111的研发，该药物旨在治疗抗凝剂相关出血。此次融资由Thuja Capital、Waterman Ventures和Oost NL等投资者参与，并获得了荷兰创业服务局（RVO）的贷款支持。这笔资金将用于OKL-1111的研发项目，包括一项预计于2022年第三季度开始的人体试验。Alveron的CEO本·尼科尔斯（Dr Ben Nichols）表示，抗凝剂相关出血是一个重大问题，目前的治疗方案并不完善。该药物具有独特性，可以逆转所有主要抗凝剂和血小板聚集抑制剂的效果，无需事先了解使用的抗凝剂类型，从而简化治疗流程。与主要竞争对手相比，该药物不是生物制品也不是血液制品，具有成本和安全优势。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.宣布，其研发的Aramchol在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和纤维化的临床试验结果发表在《Nature Medicine》杂志上。这项名为ARREST的2b期临床试验随机分配了247名NASH患者接受Aramchol或安慰剂治疗，结果显示Aramchol在减少肝脏脂肪、改善肝脏组织学和酶活性以及安全性方面表现出良好效果。Aramchol作为一种SCD1下调剂，通过调节肝脏脂质代谢，对NASH的三大病理特征——脂肪变性、炎症和纤维化具有抑制作用。目前，一项名为ARMOR的3期临床试验正在进行中，以评估Aramchol在NASH患者中的疗效和安全性。

Enzyvant公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RETHYMIC（异基因处理胸腺组织-agdc）用于治疗先天性无胸腺症儿童。这是一种一次性基于组织的再生疗法，旨在恢复这些儿童的免疫功能。该疗法基于超过25年的研究，包括105名患者的临床试验数据，其中最长随访期为25.5年。RETHYMIC是首个也是唯一获得FDA批准用于治疗先天性无胸腺症的免疫重建疗法。该疾病是一种罕见的先天性免疫缺陷病，患者出生时没有胸腺，导致严重的免疫缺陷和免疫失调，通常在两到三岁时死亡。

Compass Therapeutics和ABL Bio在分子靶向和癌症治疗国际会议上展示了CTX-009的临床试验数据，这是一种针对DLL4和VEGF-A的双抗血管生成抗体。该研究为首个人体单药剂量递增和扩展研究，纳入了45名接受过大量治疗的癌症患者，主要来自结直肠癌和胃癌。CTX-009在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，最常见的不良事件为高血压。在39名可评估的患者中，有4例部分缓解和20例疾病稳定，总缓解率为8%，疾病控制率为62%。研究结果表明，CTX-009作为单药疗法在难治性患者群体中显示出良好的耐受性和临床活性，有望成为多种实体瘤的重要药物。

REGENXBIO公司在美国视网膜专家协会年度会议上公布了RGX-314治疗糖尿病视网膜病变的II期ALTITUDE试验的初步积极数据。该试验使用超脉络膜给药方式，15名患者耐受性良好，未出现药物相关的严重不良事件，未观察到眼内炎症。在治疗后的三个月，33%的患者在ETDRS-DRSS评分上较基线有2步改善，而对照组为0%。Cohort 2和3继续按5x1011 GC/眼剂量招募患者。RGX-314是一种潜在的单一基因疗法，正在开发中用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）。该疗法有望为DR患者提供可持续、长期的眼内抗VEGF蛋白生产。

2021年10月9日获悉，血霁生物于数月之前已完成数千万级天使轮融资，由苇渡投资和元禾控股共同领投，中丽基金跟投。本次融资将帮助血霁生物组建团队，建立研发平台，落地关键技术，建立特色产品管线。官方资料显示，血霁生物以体外产生的血小板为先导产品，以解决癌症、肝病、急危重症、血液病等疾病中急缺的血小板需求，以期带来第二次输血革命，同时还将开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。并且血霁生物将基于全球领先的多能干细胞（包括胚胎干细胞和iPSC）和成体干细胞定向诱导分化体系，聚焦于造血干细胞分化产生的血液系统和免疫系统中的不同的细胞们的体外再生，包括血小板、红细胞、巨噬细胞、NK细胞等。

强生旗下杨森制药公司向美国食品药品监督管理局提交了补充生物制品许可申请，寻求扩大STELARA（ustekinumab）的批准，用于治疗5岁及以上患有幼年银屑病关节炎（jPsA）的儿童。该申请基于从九项研究中提取的数据，这些研究包括活跃的银屑病关节炎和成人及儿童中度至重度斑块型银屑病的研究，共评估了3997名患者。由于儿童临床试验受限制，研究人员通过从成人试验中提取数据来确定治疗儿童群体的潜在疗效和耐受性。预计美国FDA将在2022年底做出决定。STELARA是首个也是唯一一个针对细胞因子IL-12和IL-23的生物制剂，这两种细胞因子在免疫介导的疾病如银屑病关节炎的炎症中发挥重要作用。自2009年9月获得批准用于治疗中度至重度斑块型银屑病的成人以来，STELARA已获得四个额外适应症的批准：6岁及以上的中度至重度斑块型银屑病儿童、活动性银屑病关节炎的成人、中度至重度活动性克罗恩病和中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人。

H3生物制药公司宣布将在2021年10月7日至10日举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际分子靶点和癌症治疗会议上展示其针对晚期实体瘤或淋巴瘤的E7766临床试验的最新进展。E7766是一种针对人类STING基因所有主要遗传变异的STING激动剂，临床前研究表明其通过瘤内注射具有抗肿瘤活性，并能诱导有效的肿瘤特异性记忆免疫反应。H3生物制药公司的研究表明，STING1和TLR6-1-10基因簇中的遗传变异与上呼吸道消化系统肿瘤患者的预后有关，可能为治疗干预提供机会。H3生物制药公司将继续推进E7766的1期剂量递增研究。

Tachyon Therapeutics公司在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其TACH101项目的研究数据。这些数据来自预临床研究，展示了TACH101在基因表达抑制方面的功效以及其在结直肠癌，尤其是微卫星不稳定性高（MSI-H）的癌症中的敏感性。公司CEO Frank Perabo强调患者选择对药物候选人的成功开发至关重要，并指出TACH101项目的一个关键目标是优先考虑TACH101可能带来最大治疗效益的靶点指示。会议摘要和海报展示的亮点包括对TACH101的药代动力学和敏感性生物标志物的识别，该药物是KDM4组蛋白赖氨酸去甲基化酶的广谱抑制剂。

Nanoscope Therapeutics公司宣布，其针对视网膜变性疾病的基因疗法Multi-Characteristic Opsin（MCO）在治疗视网膜色素变性（RP）患者中的临床试验结果将在美国视网膜专家协会（ASRS）2021年年度会议上展出。由TCU-UNTHSC医学院教授Sai Chavala博士进行的两场报告将详细介绍该疗法在11名RP患者中的安全性及有效性，其中4名患者在接受MCO-010单次注射后52周内视力有所改善。MCO-010利用专有的AAV2载体将MCO基因递送至视网膜细胞，表达对环境光敏感的多色视蛋白，以恢复不同颜色环境下的视力。该疗法针对疾病表型，无论基因突变如何，均可治疗视网膜变性疾病。MCO-010已获得FDA针对RP和Stargardt病的孤儿药资格认定，预计2022年第四季度将公布随机、双盲、多中心Phase 2b临床试验结果。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了AstraZeneca公司研发的药物Tezepelumab孤儿药资格，用于治疗罕见疾病嗜酸性食管炎（EoE）。Tezepelumab由AstraZeneca与Amgen合作开发，目前在美国针对哮喘患者处于优先审评阶段。EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，若未得到有效治疗，可能导致进食困难、慢性疼痛、吞咽困难、营养不良和体重下降。Tezepelumab是一种针对TSLP（胸腺基质淋巴细胞生成素）的人源化单克隆抗体，有望改善EoE患者的症状。AstraZeneca与Amgen在2020年更新了关于Tezepelumab的合作协议，双方将共同承担研发成本和分享利润。AstraZeneca在呼吸和免疫学领域是公司的主要疾病领域之一，致力于通过早期生物治疗、消除可预防的哮喘发作和降低COPD的死亡率，改善全球数百万患者的健康状况。