天境生物科技（上海）有限公司宣布，其创新人源CD38抗体TJ202/MOR202在中国医学科学院血液研究所完成中国大陆地区多中心注册临床II期试验的首例患者给药。此抗体针对多发性骨髓瘤（MM），天境生物已在台湾启动两项临床试验，并获中国国家药品监督管理局批准扩展至中国大陆。其中，一项II期试验评估TJ202/MOR202作为三线治疗的疗效和安全性，另一项III期试验评估其与来那度胺、地塞米松三药联用的安全性和疗效。天境生物将全力推动该项目进程，并与药监部门合作加速创新生物药的开发，旨在造福多发性骨髓瘤患者。TJ202/MOR202由MorphoSys开发，天境生物拥有中国大陆、香港、澳门及台湾地区的独家开发和商业化权益。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其在Hadassah Medical Center进行的临床试验显示，其药物Namodenoson在实验模型中能引起体重减轻并正常化血糖水平。该药物目前正被评估用于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。新临床试验表明，Namodenoson在肥胖小鼠和糖尿病大鼠模型中显著减轻体重，并在葡萄糖耐量测试中正常化血糖水平。基于这些发现，公司已向世界知识产权组织（WIPO）提交了关于将Namodenoson作为减肥药物的专利申请。Can-Fite已完成其针对NAFLD患者的Namodenoson Phase II研究的患者招募，预计将在2020年第一季度发布数据。

Orphazyme A/S宣布，其研发的针对尼曼匹克病C型（NPC）的候选药物arimoclomol在开放标签扩展试验中显示出两年内持续减缓疾病进展的效果。美国食品药品监督管理局（FDA）建议的新遗传亚组分析进一步支持了这些结果。公司计划在2020年上半年向FDA提交新药申请（NDA），并在2021年上半年获得批准。Arimoclomol是一种增强热休克蛋白（HSPs）生产的药物，有助于清除错误折叠的蛋白质、蛋白聚集体，并改善溶酶体的功能。试验结果显示，接受arimoclomol治疗的患者疾病进展得到显著减缓，且药物安全性和耐受性良好。

菲森科技，一家成立于2010年的数字口腔整体解决方案提供商，宣布完成数亿元C轮融资，由红杉资本中国基金领投，中金资本旗下基金、开元国创、前海母基金、平安创投等跟投。菲森科技以口腔数字化影像设备和SaaS系统为切入点，构建口腔数字化平台，提供口腔高值数据增值服务，并实现口腔终端产品解决方案的全覆盖。公司拥有口腔数字化影像设备、牙医管家SaaS工具和耗材供应体系三大核心业务，覆盖全国29个省市，签约代理商数量接近100家，牙医管家SaaS系统拥有超过23000家活跃诊所用户。口腔行业增速超过20%，预计到2020年市场将突破4000亿元。菲森科技计划通过数字化升级供应链和终端诊所的服务与管理能力，实现产业链上下游的对接，加速数字化设计平台构建，搭建数字化终端产品产业链，加快数字口腔生态圈建设。红杉资本中国基金合伙人周逵看好菲森科技在数字化时代构建的口腔全产业链新生态，中金资本项目团队表示看好数字化背景下国内口腔领域的市场潜力和公司已形成的竞争壁垒。易凯资本合伙人李钢表示认同菲森科技的愿景和战略布局，并看好其成为全球口腔行业的领军公司。

Incyte公司宣布，其关键性3期GRAVITAS-301研究评估伊马替尼与皮质类固醇联合治疗初治急性移植物抗宿主病（GVHD）的患者，未达到28天时改善总体反应率（ORR）的主要终点。伊马替尼联合皮质类固醇在治疗初治急性GVHD的患者中提高了总体反应率，但与安慰剂加皮质类固醇相比，差异不具有统计学意义。此外，在6个月时，治疗组和安慰剂组的非复发死亡率（NRM）没有观察到差异，这是研究的关键次要终点。GRAVITAS-301研究中观察到的安全性特征与之前报道的伊马替尼联合皮质类固醇的研究一致。最常见的不良事件是血小板减少症（伊马替尼34.9%，安慰剂34.7%）和贫血（伊马替尼29.8%，安慰剂25.0%）。Incyte表示，尽管结果令人失望，但公司仍致力于继续研究JAK抑制在慢性GVHD和预防性设置中的作用，以开发针对这种致残且往往致命的疾病的治疗方法。

BioNTech公司发布了一项针对实体瘤的新型CAR-T细胞疗法，名为CARVac，这是一种RNA疫苗，旨在提高CAR-T细胞在体内的扩增和持久性。该疗法针对 Claudin 6（CLDN6）这一新型肿瘤特异性抗原，并已在Science杂志上发表相关研究。研究显示，在体外和体内实验中，CLDN6-CAR-T细胞疗法在两周内实现了移植肿瘤的完全消退。此外，CARVac与CAR-T细胞疗法的结合，在体内实现了CAR-T细胞的改善植入、增殖和扩增，即使在亚治疗剂量下也实现了肿瘤消退。BioNTech计划在2020年开始进行BNT211（一种针对CLDN6的CAR-T细胞疗法）在多种实体瘤（包括卵巢癌、睾丸癌、子宫癌和肺癌）中的首次人体1/2期临床试验。

Novan公司将于2020年1月3日举行电话会议，讨论其SB206治疗疣的Phase 3 B-SIMPLE临床试验的初步疗效数据和敏感性分析。虽然主要终点未达到统计学意义，但多项敏感性分析支持SB206在B-SIMPLE2试验中的潜在效果，公司计划将其作为新药申请（NDA）的确认性试验之一。此外，公司计划在2020年4月启动额外的确认性Phase 3试验，并计划在2021年第二季度提交NDA。公司预计将在2020年3月之前获得两项试验的完整疗效和安全性数据。

AdaptHealth Corp.宣布完成对McKesson Corporation的Patient Care Solutions业务的收购，并任命医疗行业资深人士Rodney Carson为AdaptHealth Patient Care Solutions（AdaptHealth PCS）的总裁。此次收购丰富了AdaptHealth的HME产品组合，增加了泌尿和造口产品，扩大了公司在伤口护理、乳泵、失禁用品和糖尿病护理等领域的业务范围。Rodney Carson拥有近20年的医疗运营经验，曾担任CCS Medical的总裁兼CEO，以及MDLIVE和NationsHealth的运营总裁。AdaptHealth CEO Luke McGee表示，AdaptHealth PCS是公司HME供应业务扩张的重要组成部分，Rodney Carson的加入将有助于实施公司的增长战略。AdaptHealth致力于为患者、医疗保健专业人员和商业支付合作伙伴提供全面的产品和服务。

RadioMedix公司宣布，其研发的212Pb-AlphaMedix靶向α发射疗法（TAT）用于神经内分泌肿瘤的临床开发项目，获得美国国立卫生研究院（NIH）SBIR/STTR（小型企业创新研究/小型企业技术转移）项目办公室的2019-2020商业化加速器计划（CAP）资助。该项目由美国国立癌症研究所、国立卫生研究院和卫生与公众服务部部分资助，合同编号为HHSN261201800048C。RadioMedix公司CEO Ebrahim S. Delpassand表示，CAP计划将有助于加强公司的商业化计划和商业模式，并与行业合作伙伴和投资者建立联系。CSO Izabela Tworowska表示，该计划强调了靶向发射疗法的商业价值和临床意义，以及其改善肿瘤对治疗的反应的潜力。RadioMedix公司是一家位于德克萨斯州的生物技术公司，专注于创新靶向放射性药物在癌症诊断、监测和治疗中的应用。

Leap Therapeutics与贝达药业达成独家选择和许可协议，共同开发DKN-01抗体药物在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰的临床开发和商业化。Leap Therapeutics将保留在全球其他地区的开发、制造和商业化权利。Leap Therapeutics还宣布与贝达药业和两家机构投资者达成2,700万美元的股权融资协议。Leap Therapeutics计划在2020年上半年开始临床试验，评估DKN-01与贝达药业的抗PD-1抑制剂tislelizumab的联合应用。此外，Leap Therapeutics将发行新设计的A系列和B系列强制可转换优先股，并计划在1月8日或之前完成股权融资。

INmune Bio公司宣布，其领先化合物XPro1595在降低肥胖个体患阿尔茨海默病风险方面具有潜在疗效，相关数据发表在《阿尔茨海默病研究与治疗》杂志上。该研究指出，高果糖和高热量饮食会影响胰岛素信号和免疫代谢相互作用，增加患神经退行性疾病如阿尔茨海默病的风险。XPro1595作为一种新型抗炎药物，能够通过选择性抑制可溶性肿瘤坏死因子（sTNF）来减轻炎症，降低患阿尔茨海默病的风险。INmune Bio首席执行官R.J. Tesi表示，这一发现与公司在澳大利亚启动针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的I期临床试验相吻合，该试验旨在通过靶向神经炎症来治疗阿尔茨海默病，并可能改善认知和恢复神经元通讯。

DURECT公司宣布其DUR-928药物在轻度至中度斑块型银屑病患者的Phase 2a临床试验结果。试验中，22名患者每天将DUR-928应用于一侧手臂的斑块，另一侧手臂则应用安慰剂，持续28天。结果显示，DUR-928在主要分析指标——研究者总体评估（IGA）和任何次要分析中，均未显示出比安慰剂更好的效果。DUR-928的每日局部应用耐受性良好，治疗组和安慰剂组的不良事件没有显著差异。基于这些结果，DURECT公司决定不再继续开发DUR-928在银屑病中的应用。公司将继续专注于DUR-928在酒精性肝炎（AH）的研究，包括完成NASH试验和启动Phase 2b AH试验。DURECT是一家专注于开发基于其表观遗传调节程序和专有药物输送平台的生物制药公司，其产品线包括正在开发的DUR-928和POSIMIR等。

BioMarin制药公司宣布，新英格兰医学杂志（NEJM）发表了一篇关于实验性AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的安全性和有效性的独立同行评审文章，该文章基于为期三年的持续1/2期临床试验数据。文章显示，valoctocogene roxaparvovec的单次注射显著降低了出血事件的发生率，并在所有13名接受治疗的参与者中完全停止了预防性因子VIII的使用。其中12名参与者实现了目标关节的完全恢复。研究还提供了关于基因治疗研究中观察到的变异性的更深入理解，并揭示了DNA持久性和耐久性的机制。文章指出，最常见的不良事件是丙氨酸转氨酶（ALT）水平的短暂升高，但没有肝损伤的迹象，且没有参与者退出研究。BioMarin公司表示，这些数据对于帮助科学和医学界了解这一开创性技术至关重要。

Gamida Cell公司宣布已完成其领先临床项目omidubicel的III期临床试验的患者招募，该药物是一种用于治疗高风险血液恶性肿瘤的实验性细胞疗法，有望成为骨髓移植的替代治疗方案。公司预计将在2020年上半年公布试验的初步数据。这一进展对于Gamida Cell来说是一个重要里程碑，如果试验结果积极，公司有望在2020年下半年提交生物制品许可申请。该研究旨在评估omidubicel与标准脐带血相比的安全性和有效性，主要终点是中性粒细胞植入时间。这项多中心、随机、国际性的III期研究涉及约120名12至65岁的患者，他们患有急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、慢性髓系白血病、骨髓增生异常综合征或淋巴瘤，且没有可用的匹配供体。

Sol-Gel Technologies Ltd.宣布启动一项针对点状掌跖角化病I型（PPPK type 1）患者的SGT-210新型局部表皮生长因子受体抑制剂的临床研究。该研究旨在评估SGT-210的生物利用度、安全性和耐受性，并了解其潜在疗效。研究预计将在2021年上半年发布初步数据。SGT-210是一种局部使用的表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，旨在抑制EGFR的活性，从而解决与PPPK相关的过度皮肤生长和增厚。该研究是Sol-Gel Technologies在PPPK领域开发项目的重要一步，公司期待着2021年上半年的试验结果。

Aerie Pharmaceuticals宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理Roclanda®（netarsudil和latanoprost眼药水）0.02%/0.005%的上市许可申请（MAA）审查。Roclanda®在美国作为Rocklatan®销售，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。EMA对Roclanda®的MAA的意见预计将在2020年底发布。Aerie首席执行官Vicente Anido表示，如果获得批准，Roclanda®将成为欧洲首个此类固定剂量组合药物。Aerie正在分析其Mercury 3研究，该研究比较Roclanda®与欧洲领先的固定剂量组合产品，旨在支持欧洲的定价和报销活动。Aerie是一家专注于治疗开角型青光眼、干眼、视网膜疾病和其他眼部疾病的创新药物研发公司。

加拿大卫生部门批准了Amarin公司生产的VASCEPA药物，用于降低高风险患者的心血管风险，这是首个也是唯一获批准用于此目的的药物。该批准基于REDUCE-IT临床试验的结果，该试验显示VASCEPA可以将主要心血管事件（如心脏病发作和中风）的发生率降低25%。预计2020年2月中旬由Amarin在加拿大的商业合作伙伴HLS Therapeutics公司推出。该药物针对的是接受他汀类药物治疗且甘油三酯水平升高的患者，他们因心血管疾病或糖尿病以及至少一个其他心血管风险因素而面临高风险。这一批准标志着VASCEPA在加拿大、美国、阿联酋和黎巴嫩三国获得批准。Amarin正在寻求在中国、欧盟、中东和其他地区获得额外的监管批准。