Catalent公司宣布完成对Bristol-Myers Squibb在意大利Anagni的生物制品、无菌和口服固体剂量产品制造及包装工厂的收购。该工厂占地28,000平方米，具备丰富的技术转移和商业产品上市经验，提供广泛的生物制品和无菌产品的无菌液体和粉末填充能力，以及包括序列化在内的全面初级和次级包装解决方案。Catalent计划对工厂进行进一步投资，以增强其在欧洲的商业供应能力，并计划与全球早期开发和临床供应站点整合，以简化从研发到商业供应的过渡。此外，Catalent将继续在工厂生产现有的Bristol-Myers Squibb产品组合。Catalent是全球领先的药物、生物制品、基因治疗和消费者健康产品先进递送技术、开发和制造解决方案提供商，拥有超过85年的行业经验，2019财年年度收入超过25亿美元。

Bristol-Myers Squibb公司宣布已完成其在意大利安阿尼的口服固体、生物制剂和灭菌产品制造及包装工厂的出售，买家为Catalent Inc。此举是BMS简化业务组合、应对业务变化和未来管线需求的一部分。安阿尼工厂生产心血管、抗癌、代谢和抗炎药物，以及非青霉素类抗生素、抗病毒、镇痛剂等注射剂和生物制剂。公司正集中资源开发针对严重疾病患者的变革性药物。

诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Fiasp®（100 u/mL胰岛素门冬酸注射剂）作为新的餐时胰岛素选项，用于患有糖尿病的儿童。Fiasp®是首个且唯一一种不需要餐前剂量推荐的快速作用餐时胰岛素注射剂。Fiasp®现在以三种不同的剂量选项可供儿童和成人使用：每日多次注射（MDI）、持续皮下胰岛素输注泵和医疗专业人员监督下的静脉输注。糖尿病是儿童中最常见的慢性疾病之一，每年约有1.8万名新病例。Fiasp®的批准基于对起始临床试验数据的审查，该试验证实了Fiasp®在儿童中的有效性和安全性。关于Fiasp®的成本和节省优惠，包括共付金和患者援助计划，请访问myfiaspcost.com。诺和诺德是一家全球医疗保健公司，致力于帮助糖尿病患者过上更长寿、更健康的生活，已有95年的历史。

美国俄亥俄州马里埃塔，ProtoKinetix公司宣布，加拿大蒙特利尔的ITR实验室对AAGP®的最高浓度进行了多次眼部刺激测试，至今未发现任何刺激现象。基于此，ProtoKinetix将AAGP®运往EyeCRO进行干眼症疗效测试，测试将涉及AAGP®的眼部局部应用及其对眼部炎症的影响。EyeCRO是全球公认的专注于眼科药物临床前研究和开发的CRO。该计划将于2020年1月初开始，预计持续3-4个月。干眼症是一种常见且常为慢性疾病，影响美国超过3000万人（全球4.3亿人），可能影响40%的人口。干眼症眼科市场非常活跃，收入达77亿美元，当前增长率为12.5%。ProtoKinetix是一家分子生物技术公司，开发了专利的AAGP®系列高稳定、强效糖肽，用于增强再生医学中移植细胞、组织和器官的植入和保护。在过去的四年测试中取得的结果基础上，阿尔伯塔大学已经开始进行1期人体临床试验。还将扩大研究范围，包括整个器官移植以及全球正在开发的糖尿病、视网膜变性、心脏修复等多种退行性疾病疗法。此外，还在研究其对多种癌症疗法的潜在影响。

Seelos Therapeutics公司计划于2020年3月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行C类会议，寻求关于SLS-002治疗重度抑郁症（MDD）患者急性自杀意念和行为（ASIB）的适应性III期临床试验的指导。SLS-002近期获得治疗ASIB的快速通道资格，公司正在努力推进该药物的研发，并计划在第一季度分享SLS-002的I期研究数据。

Soleno Therapeutics宣布已完成其针对普拉德威利综合征（PWS）患者的每日一次Diazoxide Choline Controlled-Release（DCCR）片剂的III期临床试验DESTINY PWS的目标入组约100名受试者。该公司表示，将继续让入组的患者使用DCCR，并延长C602开放标签扩展研究，允许有兴趣的患者和家庭继续参与研究。DCCR已获得美国和欧盟的孤儿药资格和快速通道资格。

ESCAPE Bio公司宣布，其研发的ESB1609在单剂量1期临床试验中表现出持久的脑脊液药代动力学、良好的安全性和耐受性。ESB1609是一种新型口服、脑渗透性和高度选择性的鞘氨醇1-磷酸5（S1P5）受体激动剂。该研究是一项针对健康志愿者的1期、随机、双盲、安慰剂对照的安全性、耐受性和药代动力学单剂量递增研究，收集了24小时连续的脑脊液样本进行药代动力学分析。初步数据显示，ESB1609作为单次口服、每日一次的剂量在所有测试剂量下均被认为是安全且耐受性良好，未出现任何严重或严重的不良事件。ESB1609每日一次给药，在连续收集的脑脊液（CSF）样本中表现出持续的暴露，这反映了自由脑暴露，并可能足以根据临床前研究实现疗效。ESB1609的初步临床数据表明，该药具有持久的神经中枢药物暴露，单次口服剂量具有良好的安全性和耐受性。ESCAPE Bio公司总裁兼首席执行官Julie Anne Smith表示，S1P5激动剂为纠正神经退行性疾病中的溶酶体缺陷提供了一个强大的上游靶点。全结果将在即将举行的科学会议上公布。ESCAPE Bio是一家临床阶段的私营生物制药公司，致力于开发针对遗传性神经退行性疾病的创新精准

Clinigen Group与Orphazyme合作，在美国推出尼曼匹克病C型（NPC）患者的Arimoclomol早期访问计划。Arimoclomol获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药、快速通道和突破性疗法指定，并在NPC的II/III期临床试验中显示出积极结果。Orphazyme预计将在2020年第一季度向FDA提交Arimoclomol在NPC中的市场批准申请。NPC是一种罕见的遗传性、进行性疾病，由于体内器官，包括脑组织中的脂质积累，导致受影响区域的损伤。NPC对个人的生活质量有毁灭性的影响，大多数患者需要全天候护理。美国医疗保健专业人员可以通过拨打客户服务团队电话+1 877-768-4303或发送电子邮件至usmapoperations@clinigengroup.com获取有关Arimoclomol早期访问计划的详细信息。寻求医疗信息的人应联系他们的医生。

Cytokinetics公司宣布其第二代临床试验REDWOOD-HCM已开始招募患者。该试验旨在评估新一代心脏肌球蛋白抑制剂CK-274在肥厚型心肌病（HCM）患者中的安全性和耐受性，并观察其疗效。REDWOOD-HCM是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，主要目标是确定CK-274的安全性，次要目标是描述CK-274在治疗期间对左心室流出道梯度的影响。该试验预计将在北美和欧洲的约20个研究机构招募患者。CK-274是一种新型口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，通过直接与心脏肌球蛋白结合，防止肌球蛋白进入产生力量的状态，从而降低心肌收缩力。

Protagonist Therapeutics公司宣布启动了一项针对遗传性血色素沉着症患者的PTG-300新型hepcidin类似物II期临床试验。遗传性血色素沉着症是一种血液疾病，会导致身体从饮食中吸收过多的铁，导致铁在身体组织和器官中积累，特别是皮肤、心脏、肝脏、胰腺和关节组织。PTG-300是一种通过公司技术平台发现的药物，旨在与天然激素hepcidin相比，具有更好的药物特性。遗传性血色素沉着症是一种主要由于HFE基因突变导致的遗传性疾病，导致体内hepcidin缺乏。因此，使用hepcidin类似物PTG-300治疗这种疾病可能为患者提供激素替代疗法。目前的治疗方法，包括定期放血，对患者的负担很大。PTG-300有可能减少放血的需求，为遗传性血色素沉着症的管理提供更安全、更好的长期解决方案。这项II期研究是一项开放标签、多中心研究，旨在评估PTG-300在24周治疗期间的效果。研究终点包括TSAT和血清铁水平的变化、放血需求减少以及参与者报告的结果（SF-36调查）。

阿斯利康中国宣布其新型口服降钾药物利倍卓®（环硅酸锆钠散）获得中国国家药品监督管理局上市批准，用于治疗成人高钾血症。该药物填补了治疗领域的空白，具有快速降钾和维持血钾稳定的作用。基于全球临床试验和中国药效学研究，该药物在1小时内起效，48小时内98%的患者达到正常血钾水平。环硅酸锆钠散的获批上市对于高钾血症患者具有重要意义，有助于改善慢性肾脏病和心力衰竭患者的预后和生存率。阿斯利康将持续加大投入，致力于提升慢性肾脏病的诊疗水平，为中国患者带来更多全球创新药物。

ObjectiveGI，一家专注于胃肠病领域，特别是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）研究的私人控股公司，成功筹集了660万美元A轮融资，由Frist Cressey Ventures领投。Frist Cressey Ventures的合伙人Chris Booker和Navid Farzad将加入公司董事会。ObjectiveGI自2018年成立以来，已将业务扩展至临床研究、胃肠病研究、微生物组研究等领域，并与胃肠病医师合作建立了10个发展研究中心，为3000多名患者提供护理服务。公司计划利用新资金扩大规模，拓展业务，并增加临床整合研究站点的数量，以应对不断上升的NASH患者需求。调研机构ResearchAndMarkets预测，NASH市场预计到2025年将达到206.76亿美元，年复合增长率高达46.1%。

美国基因检测权威机构InformedDNA与多家投资机构达成投资协议，资金将用于扩大技术支持的遗传学专家服务和顾问队伍。InformedDNA自2007年成立以来，提供临床基因检测咨询、遗传检测管理咨询及临床试验支持，是美国首家通过电话服务连接遗传咨询师与病人的公司。公司拥有85名以上基因检测咨询师，年增长率超过50%，致力于帮助患者做出更好的决定。投资方看好医疗保健行业转折点，认为基因检测能提供个性化护理、准确结果和降低成本。随着基因检测市场规模不断扩大，预计到2020年将达到160亿元，InformedDNA的专业知识将助力医疗保健组织了解基因知识。

卫材株式会社宣布其抗癫痫药物卫克泰®（Fycompa®）在中国获批用于治疗12岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作，并有望满足约40%需要加用治疗的部分性癫痫发作患者的需求。卫克泰是卫材筑波研究实验室发现的首创新药，具有每日一次的服用便利性，已在全球65个国家获得批准。该药通过靶向AMPA受体减少神经元过度兴奋，对癫痫发作有显著疗效。卫材将神经科学作为重点治疗领域，致力于让更多癫痫患者实现“零发作”的目标，并为中国癫痫患者提供更多福利。

4D pharma公司宣布开展一项临床试验，评估其Live Biotherapeutic产品MRx0518与术前放疗联合使用在可切除胰腺癌患者中的安全性和初步临床疗效。该研究在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行，是4D公司与该中心战略合作的第二项研究，旨在评估其Live Biotherapeutic肿瘤学产品管线。研究的主要目标是评估MRx0518的安全性，并初步评估其与放疗联合使用的临床疗效，包括主要病理反应、无进展生存期和总生存期。此外，还将评估肿瘤浸润淋巴细胞和肠道微生物群的变化。4D pharma公司首席科学官Alex Stevenson表示，MRx0518有望为胰腺癌患者提供新的治疗选择，并显著改善其预后。4D pharma公司还在进行其他几项临床试验，包括BLAUTIX®在肠易激综合征（IBS）中的II期临床试验，MRx0518与KEYTRUDA®（派姆单抗）在实体瘤中的I/II期临床试验等。

英国药品和健康产品监管局（MHRA）为伊普森公司（Ipsen）的Dysport®注射剂授予了更新许可，用于治疗2岁及以上儿童脑瘫患者的上肢痉挛症状。这一批准基于一项III期临床试验，结果显示Dysport®能显著减少2岁及以上儿童上肢痉挛的症状。Dysport®作为一种肉毒杆菌毒素A产品，通过阻断神经冲动传导，减少肌肉收缩，从而减轻痉挛相关僵硬。这一批准为患有脑瘫的儿童提供了新的治疗选择，有助于改善他们的生活质量。

赛诺菲宣布中国国家药品监督管理局批准阿利西尤单抗注射液（波立达®）用于动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管事件预防及高胆固醇血症和混合性血脂异常治疗，该药作为PCSK9抑制剂，为我国患者提供新治疗选择，降低MACE和全因死亡风险。阿利西尤单抗注射液于2019年纳入创新药物优先审评名录并加速审批，其在中国获批基于覆盖18,924个患者的大型临床试验，结果显示显著降低MACE风险。北京大学第一医院霍勇教授指出，PCSK9抑制剂是抗动脉粥样硬化治疗的重要进展。赛诺菲中国区总裁贺恩霆博士强调，阿利西尤单抗注射液将为中国患者带来新的治疗选择，并助力“健康中国2030”策略。