美国生物技术公司Synthetic Biologics宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）收到关于其产品SYN-004（ribaxamase）在异基因造血干细胞移植（HCT）患者中应用的会议纪要。SYN-004是一种口服预防性疗法，旨在降解某些静脉注射（IV）β-内酰胺类抗生素，以维持肠道微生物群的天然平衡，预防艰难梭菌感染（CDI）、病原体过度生长、抗菌耐药性（AMR）和急性移植物抗宿主病（aGVHD）。公司计划在2020年第一季度开始进行一项1b/2a期临床试验，以评估SYN-004在HCT患者中的安全性和耐受性。

Inovio Pharmaceuticals总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士将在Biotech Showcase 2020大会上介绍公司2020年临床计划目标最新进展，包括多个价值驱动的催化剂、临床开发和项目读取数据。重点介绍VGX-3100/INO-3107治疗HPV相关疾病、INO-5401治疗多形性胶质母细胞瘤、INO-5151治疗前列腺癌、INO-4500预防拉萨热病毒感染等项目的进展。此外，Inovio还计划在非洲推进INO-4500和INO-4700的试验，并公布INO-A002的首次人体试验结果。

Incyte公司宣布其针对胆管癌的靶向药物pemigatinib的营销授权申请（MAA）已获得欧洲药品管理局（EMA）的验证，这标志着EMA正式开始对该申请进行审查。该药物适用于治疗经过至少一线系统性治疗后复发或难治的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者具有FGFR2融合或重排。该MAA基于FIGHT-202研究的成果，该研究评估了pemigatinib在先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。Incyte表示，EMA的验证和FDA对pemigatinib新药申请的优先审查，均表明该公司正在努力将这一新型靶向疗法带给全球符合条件的患者。

AI Therapeutics是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于利用人工智能技术进行药物开发，以匹配药物的新适应症。公司近期在四个临床试验资产和专有的Guardian Angel™算法上取得了显著进展。其中，LAM-001是全球首个用于临床试验的吸入型雷帕霉素制剂，有望通过肺部吸入减少雷帕霉素口服制剂的系统副作用。LAM-001已完成健康志愿者和淋巴管平滑肌脂肪瘤（LAM疾病）患者的临床试验，并获得了美国和欧洲的孤儿药资格认定。AI Therapeutics正在寻求商业合作伙伴，以推进LAM-001在LAM疾病和肺动脉高压（PAH）的注册性试验。LAM-004是一种专有的局部雷帕霉素制剂，用于治疗面部血管纤维瘤和其他皮肤病，已完成面部血管纤维瘤患者的临床试验，并显示出初步的疗效和良好的耐受性。AI Therapeutics已从密歇根大学和德克萨斯大学获得关键知识产权，并拥有自己的专利。公司正在寻求商业合作伙伴，以推进LAM-004在面部血管纤维瘤和其他皮肤适应症的应用。AI Therapeutics拥有先进的深度学习平台Guardian Angel™，该平台综合了药物和疾病的数据，为新型化学实体库寻

Oxurion NV公布了一项针对THR-687的1期临床试验的积极顶线数据，该药物是一种针对糖尿病黄斑水肿（DME）的强效泛-RGD整合素拮抗剂。数据显示，THR-687具有良好的耐受性和安全性，没有报告剂量限制性毒性或严重不良事件。研究显示，THR-687在所有剂量下均表现出快速起效和BCVA的长期改善，第一天BCVA平均改善3.1字母，一个月后改善9.2字母，三个月后改善8.3字母。此外，THR-687在BCVA和中央子层厚度（CST）方面显示出剂量反应效应。Oxurion计划在2020年下半年开始进行THR-687的2期临床试验，以评估其在治疗初治DME患者中的效果。

基石药业与Blueprint Medicines合作开展fisogatinib联合CS1001治疗肝细胞癌的Ib/II期临床试验，首例患者已给药。该试验旨在评估靶向治疗和癌症免疫治疗联合在局部晚期和转移性肝细胞癌患者中增强抗肿瘤活性的潜力。基石药业已获得fisogatinib在内的三款候选药物在中国大陆、香港、澳门及台湾的开发与商业化权利，而Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。Fisogatinib是一款在研的强效、高选择性FGFR4抑制剂，CS1001是一款抗PD-L1单克隆抗体，两者联用有望为HCC患者提供更好的临床疗效。

晨泰医药在上海举办了其主导在研产品Zorifertinib（AZD3759）的命名仪式，多位国内外知名肿瘤专家出席。Zorifertinib是一款针对EGFR基因突变阳性的非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移的新一代EGFR-TKI药物，具有100%的血脑渗透性，可有效治疗脑转移。晨泰医药已开展全球I期临床BLOOM研究和II/III期临床EVEREST研究，专家顾问会议中就研究进展和研发策略进行了热烈讨论，期望Zorifertinib能为肺癌脑转移患者提供更优的治疗选择。晨泰医药致力于研发创新药物，与国内外制药公司合作，成为全球领先的创新药物提供者。

创新药物研发商天境生物计划于1月17日在纳斯达克挂牌上市，证券代码为“IMAB”，预计募资规模达1.1亿美元。公司最早计划在香港上市，后改为向美国SEC递交F-1招股说明书。天境生物拥有超过10个创新药管线，聚焦肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域。公司自2014年运营以来，尽管募资超过4亿美元，但始终处于净亏损状态。IPO前，创始人臧敬五直接持有12.6%股份，康桥资本持有38.0%股份。IPO后，臧敬五将持有8.2%股份，康桥资本持股35.3%。募集资金将用于研发、生产能力投资和一般公司用途。

Transgene公司与NEC公司宣布，在评估基于myvac™技术的治疗性疫苗TG4050的第一项人体试验中，已招募首位患者。TG4050是一种针对头颈癌和卵巢癌患者的免疫疗法，利用NEC的先进AI技术选择患者特异性突变。该疫苗旨在针对多达30个患者特异性新抗原，通过NEC的Neoantigen Prediction System进行选择。TG4050基于MVA病毒载体，具有激发免疫反应的能力。两项临床试验分别在美国和法国进行，旨在评估疫苗的安全性、可行性和生物活性。

Lyra Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗慢性鼻炎（CRS）的LYR-210新药临床试验申请。LYR-210是一种创新药物递送系统，可连续六个月治疗CRS，无需重复给药。公司计划将美国临床试验点纳入其全球二期临床试验LANTERN，该试验已于2019年5月在新西兰、澳大利亚和欧洲启动。LYR-210是一种生物可吸收的聚合物基质，旨在通过一次非侵入性办公室程序给药，持续六个月治疗CRS。该药物的主要成分是莫米松氟替卡松，已在多种FDA批准的药物中使用，具有已知的疗效和安全性。LYR-210正在进行二期临床试验，以评估其在CRS患者中的安全性和有效性。

Mithra公司与Farmitalia签订许可和供应协议，授权Farmitalia在意大利商业化其激素治疗药物Tibelia。Tibelia是一种口服复合制剂，含有合成类固醇tibolone，用于激素治疗，可缓解更年期症状并预防骨质疏松。Tibelia已在约13个国家通过现有许可和供应协议进行销售。Farmitalia在意大利的tibolone市场价值约450万欧元，该公司成立于1995年，在国内外医药界具有良好声誉。Mithra公司CEO表示，与Farmitalia的合作是公司全球战略的一部分，旨在最大化Tibelia及其他女性健康产品的潜力。

Genosity公司与哥伦比亚大学欧文医疗中心合作，研究野生型心脏淀粉样变性这一由淀粉样蛋白积累引起的心衰的遗传因素。该研究旨在通过全外显子测序技术，分析未在标准遗传测试中检测到TTR基因突变的心脏淀粉样变性患者的样本，以寻找其他可能与疾病相关的基因和通路。Mathew Maurer博士，该研究的首席研究员和哥伦比亚大学Vagelos医学院的心脏病学教授，表示希望通过对基因组未探索区域的解析，阐明疾病机制。Genosity公司的联合创始人兼首席执行官Marc Grodman博士认为，对具有明确表型特征且特定基因或基因组合检测为阴性的患者进行全外显子测序，可以为研究、发现以及潜在的新治疗靶点提供重要信息。哥伦比亚大学欧文医疗中心在罕见疾病如TTR相关心脏淀粉样变性的诊断和治疗研究方面处于领先地位，是首个参与辉瑞公司Tafamidis临床试验的机构，该药物于2019年5月获得FDA批准用于治疗TTR淀粉样心肌病。Genosity公司是一家生命科学生物技术公司，利用其专业知识、创新软件解决方案和实验室服务，帮助战略合作伙伴充分实现精准医学在研究和临床市场的价值。

Redesign Science与OpenEye Scientific宣布建立战略合作伙伴关系，将OpenEye的Orion计算平台整合到Redesign的药物发现平台中。这一合作旨在推动药物发现领域的变革，通过计算能力和模拟方法的进步，实现基于原理的药物发现。OpenEye作为化学信息学软件领域的领导者，其Orion平台基于AWS，提供高度可扩展的云计算分析系统。Redesign Science将利用Orion平台提升其分子动力学平台，加快药物发现进程。Redesign Science的联合创始人兼首席技术官Haotian Li表示，Orion平台将提高其开发流程的可重复性、灵活性和速度。OpenEye在Redesign的种子轮融资中获得了股权投资，并认为与Redesign的合作具有战略意义。Redesign正在与多家生物技术公司合作，通过整合Orion平台和现有技术推进药物发现项目。

一项由美国国立卫生研究院资助的研究针对复发型多发性硬化症（MS）的严重形式开展了一项临床试验，测试一种实验性干细胞治疗与现有生物疗法的疗效。该试验由美国国立过敏和传染病研究所（NIAID）赞助，旨在比较两种治疗方法的安仝性、有效性和成本效益。实验治疗涉及使用四种化学物质的混合物去除免疫细胞，然后将患者自身的血干细胞重新输入体内，以重置免疫系统。这项治疗被称为自体造血干细胞移植（AHSCT）。研究预计将有助于确定AHSCT是否是严重复发型MS患者的合适治疗选择。试验名为BEAT-MS，由NIAID资助的免疫耐受网络（ITN）与血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作进行。该试验将招募156名18至55岁的成年人，在美国和英国19个地点进行，参与者将被随机分配接受AHSCT或最佳可用高疗效生物药物之一，并将在6年内进行随访。

2020年1月7日，医疗保健技术公司Pieces Technologies宣布已完成2570万美元B轮融资。本轮融资由医疗投资公司Concord Health Partners、现有投资者Children's Health of Dallas和OSF Healthcare System投资。这项投资将加快公司在临床分析引擎Pieces Decision Sciences（DS）和健康社会决定因素（SH）平台PiecesIris®在全国的分销。

SAB Biotherapeutics与全球生物制药领导者CSL Behring达成多项合作与选择权协议，共同探索利用SAB的DiversitAb平台开发新型免疫疗法，治疗难治性自身免疫、感染和特发性疾病。SAB通过先进的基因工程开发出独特平台，无需使用人类供体即可自然快速生产大量人源抗体。合作包括一项研究计划，旨在探索人类免疫球蛋白G（IgG）的新来源，目前IgG在多种免疫和神经疾病治疗中应用广泛。CSL Behring在免疫球蛋白市场处于领先地位，其研发投资超过8亿美元。双方将共享研究项目和成本，计划在2020年完成初步阶段，合作可能进一步导致开发和商业化协议。

Protagonist Therapeutics与Janssen Biotech达成全球许可和研发合作，共同开发口服、肠道限制性IL-23受体拮抗剂PTG-200（JNJ-67864238）及第二代肽，用于包括炎症性肠病（IBD）在内的所有适应症。成功提名第二代开发候选药物触发500万美元里程碑付款。PTG-200作为治疗克罗恩病的首个产品候选药物，预计2021年将进入2期临床试验。该合作表明了平台的价值和对将新口服药物带给IBD患者的战略承诺。Protagonist Therapeutics有权根据合作协议获得潜在付款，包括研究、开发、监管和销售里程碑付款。Protagonist Therapeutics总部位于加利福尼亚州纽瓦克。