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  • Revance 继续期待 FDA 在 2021 年批准 daxibotulinumtoxinA 注射用于治疗眉间纹
    研发注册政策
    Revance 继续期待 FDA 在 2021 年批准 daxibotulinumtoxinA 注射用于治疗眉间纹
    Revance Therapeutics公司对FDA在其Freedom of Information Act（FOIA）请求下公开的Form 483进行了回应。尽管在工厂现场检查后发布了Form 483，但这并不罕见，Form 483仅列出FDA代表在检查中的观察结果，并不构成最终决定。Revance在2021年7月对Form 483进行了回应，并正在等待FDA对其DaxibotulinumtoxinA注射剂治疗皱眉线的BLA的决定。Revance对其BLA提交的质量有信心，并继续预计2021年将获得FDA的批准。Revance是一家专注于创新的美容和治疗方案的公司，包括其下一代神经调节产品DaxibotulinumtoxinA注射剂。该公司正在寻求美国监管机构对DaxibotulinumtoxinA注射剂治疗皱眉线的批准，并正在评估其在全上脸区域以及两种治疗适应症中的应用。Revance还拥有独特的美国美容实践产品和服务组合，包括RHA® Collection真皮填充物的独家美国分销权，这是唯一获得FDA批准用于纠正动态面部皱纹和褶皱的填充剂系列。
    Businesswire
    2021-10-13
    Revance Therapeutics
  • Tenaya Therapeutics 将在 ESGCT 第 28 届年会上展示其基因治疗项目的临床前数据
    研发注册政策
    Tenaya Therapeutics 将在 ESGCT 第 28 届年会上展示其基因治疗项目的临床前数据
    Tenaya Therapeutics在即将举行的欧洲基因和细胞治疗学会年度大会上将展示其针对心肌病和心律失常性右心室心肌病的新基因治疗产品候选数据。公司重点介绍了其针对MYBPC3基因突变的TN-201基因治疗产品，该产品旨在治疗扩张型心肌病，并计划在2022年提交IND申请。此外，还将展示针对PKP2基因突变的AAV基因治疗项目，该项目旨在治疗心律失常性右心室心肌病。Tenaya Therapeutics致力于开发针对心脏疾病的治疗方法，包括基因治疗、细胞再生和精准医学。
    Businesswire
    2021-10-13
    Tenaya Therapeutics
  • Cellectis 将在癌症免疫治疗学会 （SITC） 第 36 届年会上呈报 UCARTMESO 支持抗肿瘤活性的临床前数据
    研发注册政策
    Cellectis 将在癌症免疫治疗学会 （SITC） 第 36 届年会上呈报 UCARTMESO 支持抗肿瘤活性的临床前数据
    Cellectis公司宣布，其针对间皮素表达的实体瘤的异基因CAR-T细胞产品候选者UCARTMESO的初步临床数据将在SITC 2021年会上展示。UCARTMESO利用其TALEN®基因编辑技术抵抗TGFβ介导的免疫抑制。Cellectis在去年5月的创新日上宣布了针对B细胞淋巴瘤的新预临床UCART产品候选者，并首次涉足实体瘤领域。该公司将在11月12日于华盛顿特区举行的SITC年会上展示关于Mesothelin靶向异基因CAR-T细胞工程以克服肿瘤免疫抑制微环境的海报。Cellectis总部位于法国巴黎，在美国纽约市和北卡罗来纳州罗利设有分支机构。
    GlobeNewswire
    2021-10-13
    Cellectis SA
  • Taysha Gene Therapies 将举办关于 TSHA-106 治疗 Angelman 综合征的关键意见领袖网络研讨会
    研发注册政策
    Taysha Gene Therapies 将举办关于 TSHA-106 治疗 Angelman 综合征的关键意见领袖网络研讨会
    Taysha Gene Therapies公司将举办一场关于TSHA-106治疗安吉曼综合症的虚拟专家研讨会，时间为2021年10月26日10:00至13:00（东部时间）。研讨会将邀请UNC-Chapel Hill神经科学中心副总监Ben Philpot博士进行基因替换治疗安吉曼综合症的演讲，并展示其他相关内容。投资者可通过点击链接注册，研讨会将在Taysha公司网站上提供实时视频直播和60天内的存档版本。Taysha Gene Therapies致力于开发治疗单基因中枢神经系统疾病的基因疗法，拥有一个专注于罕见病和大市场需求的AAV基因疗法管线。
    Businesswire
    2021-10-13
    Taysha Gene Therapie
  • Homology Medicines 宣布全球首个 PKU 基因编辑临床试验
    研发注册政策
    Homology Medicines 宣布全球首个 PKU 基因编辑临床试验
    Homology Medicines公司宣布其pheEDIT Phase 1临床试验获得美国FDA的IND批准，该试验针对HMI-103，一种一次性基因编辑疗法，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。HMI-103是基于基因编辑技术平台开发的治疗PKU的新产品，旨在为成人及儿童患者提供解决方案。此外，公司还更新了pheNIX临床试验进展，该试验评估HMI-102基因疗法在成人PKU患者中的疗效，结果显示两种剂量均表现出良好的耐受性和生物活性。尽管因COVID-19疫情影响，入组速度较慢，但公司预计将在2022年中提供更详细的pheNIX更新。
    GlobeNewswire
    2021-10-13
    Homology Medicines I
  • Sarepta Therapeutics 宣布拟公开发行 500,000,000 美元的普通股
    医药投融资
    Sarepta Therapeutics 宣布拟公开发行 500,000,000 美元的普通股
    Sarepta Therapeutics宣布计划通过承销公开发行，出售价值5亿美元的普通股，并授予承销商30天内额外购买价值7500万美元普通股的期权。此次发行由高盛、摩根大通、摩根士丹利和瑞士信贷证券公司承销。资金将主要用于继续和启动更多临床试验、商业化、制造、业务发展，包括潜在的产品、技术和实体的许可或收购，以及其他一般公司用途。股票发行依据有效的存托凭证，相关文件已提交给美国证券交易委员会。
    GlobeNewswire
    2021-10-13
  • Arrowhead Pharmaceuticals 将举办关于 ARO-C3 治疗补体介导疾病的关键意见领袖网络研讨会
    研发注册政策
    Arrowhead Pharmaceuticals 将举办关于 ARO-C3 治疗补体介导疾病的关键意见领袖网络研讨会
    Arrowhead Pharmaceuticals将于2021年10月26日举办关于其研发的ARO-C3 RNA干扰疗法的线上研讨会，讨论该疗法在治疗补体介导疾病中的应用。研讨会将邀请知名专家Richard J. Glassock和Peter Browett分享治疗肾和血液疾病患者的当前治疗现状和未满足的医疗需求。Arrowhead管理层将介绍ARO-C3的生物学靶点、至今为止的预临床数据以及临床计划。ARO-C3旨在降低补体成分3（C3）的产生，以治疗多种补体介导的疾病。Arrowhead已将ARO-C3提名为一项临床候选药物，并计划在2021年第四季度提交临床试验申请。研讨会将在Arrowhead官网的投资者部分“活动和演示”页面提供，并将在研讨会结束后提供回放。
    Businesswire
    2021-10-13
    Arrowhead Pharmaceut
  • 数据安全监测委员会建议完成 II 期研究，以评估 ARAKODA®（他非诺喹）治疗轻度至中度 Covid-19 疾病的疗效和安全性
    研发注册政策
    数据安全监测委员会建议完成 II 期研究，以评估 ARAKODA®（他非诺喹）治疗轻度至中度 Covid-19 疾病的疗效和安全性
    60 Degrees Pharmaceuticals公司宣布，其针对轻中度COVID-19疾病治疗药物ARAKODA®（他非诺喹）的临床试验得到数据安全监测委员会的推荐继续进行。该试验旨在将275名确诊的轻中度COVID-19成人患者随机分配到两组，一组接受他非诺喹治疗，另一组接受安慰剂。主要终点是治疗14天内临床恢复情况。数据安全监测委员会在约三分之一的受试者完成第14天访问后，基于疗效进行了协议规定的无效性分析，并建议完成研究。60P正在寻求合作伙伴完成他非诺喹的研究、开发和未来可能的商业化。ARAKODA®尚未被证明可以治疗或预防COVID-19，但在处方前必须进行G6PD（葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症）测试。该临床研究由60 Degrees Pharmaceuticals LLC和DOD的联合项目执行办公室化学、生物、辐射和核防御的联合项目经理化学、生物、辐射和核医学资助，目的是通过重新利用FDA批准的药物，推出一种安全有效的COVID-19治疗方法。
    PRNewswire
    2021-10-13
    60 Degrees Pharmaceu
  • EyePoint Pharmaceuticals 在美国视网膜专家协会 （ASRS） 第 39 届年会上呈报 1 期 DAVIO 试验和 YUTIQ® CALM 注册研究的初步安全性数据
    研发注册政策
    EyePoint Pharmaceuticals 在美国视网膜专家协会 （ASRS） 第 39 届年会上呈报 1 期 DAVIO 试验和 YUTIQ® CALM 注册研究的初步安全性数据
    EyePoint Pharmaceuticals公布了EYP-1901的3个月安全性数据，该药物是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的潜在每半年一次的持续释放抗VEGF治疗药物。DAVIO临床试验显示EYP-1901具有良好的耐受性，无严重眼部或全身不良事件报告。同时，YUTIQ® CALM注册研究正在收集关于氟轻松醋酸酯玻璃体植入剂（FAi）0.18 mg的真实世界数据，以了解慢性非感染性后部葡萄膜炎患者的治疗情况。EYP-1901和YUTIQ®均显示出治疗湿AMD和慢性非感染性后部葡萄膜炎的潜力。
    GlobeNewswire
    2021-10-13
    EyePoint Pharmaceuti
  • 最近的 24 个月真实世界 PALADIN 数据表明 ILUVIEN（R） 能够显着减轻糖尿病性黄斑水肿患者的治疗负担
    研发注册政策
    最近的 24 个月真实世界 PALADIN 数据表明 ILUVIEN（R） 能够显着减轻糖尿病性黄斑水肿患者的治疗负担
    在2021年美国视网膜专家协会年会上，Alimera Sciences公司宣布了一项关于ILUVIEN治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的数据。数据显示，在ILUVIEN注射后，每年接受一次或更少治疗的眼部比例增加了3.2倍，而需要每年超过四次DME治疗的患者比例减少了50%。这些数据来自为期三年的前瞻性观察性研究，表明ILUVIEN可以显著减少DME患者的治疗负担，支持了NEW DAY研究的假设，即ILUVIEN由于其长期耐用性和抗炎特性，可以显著减少与当前标准治疗——重复注射抗VEGF（阿弗利伯cept）相比的频繁和反复注射的需求。
    GlobeNewswire
    2021-10-13
    Alimera Sciences Inc Valley Retina Instit
  • MYND Diagnostics Inc. 宣布参与澳大利亚莫纳什大学 （Monash University） 的 300 万美元临床试验提案
    交易并购
    MYND Diagnostics Inc. 宣布参与澳大利亚莫纳什大学 （Monash University） 的 300 万美元临床试验提案
    MYND Diagnostics Inc.宣布参与一项由澳大利亚莫纳什大学提出的价值300万美元的临床试验，旨在评估抗抑郁药物难治性抑郁症（TRD）患者使用迷幻蘑菇辅助心理治疗（PAP）的疗效和安全性。该公司专有的生物标志物测试技术将是该项目的关键组成部分，用于监测受试者的血液指标以评估对治疗的反应和进展。该项目由莫纳什大学的Paul Fitzgerald教授领导，包括来自莫纳什大学、迪金大学和悉尼大学的7位科学合作者。如果试验成功，将在12个月内启动多中心3期临床试验，以获得澳大利亚药品管理局（TGA）的监管批准。MYND Life Sciences公司致力于神经药理学和新型迷幻蘑菇药物的研发，以及诊断和疫苗。
    美通社
    2021-10-13
    Australian Governmen MYND Diagnostics Ltd MYND Life Science In Monash University Deakin University University of Sydney
  • Generate Life Sciences 通过捐赠关键生物工艺设备支持罗格斯癌症研究所的脐带血研究
    交易并购
    Generate Life Sciences 通过捐赠关键生物工艺设备支持罗格斯癌症研究所的脐带血研究
    Generate Life Sciences向罗格斯癌症研究所捐赠了Cytiva制造的Sepax 2 S-100细胞生物处理系统，以支持其对脐带血在治疗儿童脑部损伤方面的研究。该设备能够帮助研究人员从脐带血中提取细胞进行临床研究，并加入全球扩大脐带血细胞疗法获取范围的行动。罗格斯癌症研究所的儿科血液病/肿瘤科与罗伯特·伍德·约翰逊大学医院合作，利用该设备进行临床研究。Generate Life Sciences致力于推动新生儿干细胞领域的发展，并通过研究及基础设施改进合作来提高获取途径。此次捐赠是Generate Life Sciences一系列支持新生儿干细胞疗法项目的一部分，包括提供免费新生儿干细胞保存、收集家族疾病信息以促进临床试验参与以及免费新生儿干细胞处理等。Generate Life Sciences拥有全球最大的新生儿干细胞银行之一，致力于推动再生医学研究。
    美通社
    2021-10-13
    Rutgers Cancer Insti Cell Care Therapeuti Robert Wood Johnson
  • 新的长期数据强化了在 ECTRIMS 2021 上呈报的脑渗透性托布替尼有前景的安全性和有效性
    研发注册政策
    新的长期数据强化了在 ECTRIMS 2021 上呈报的脑渗透性托布替尼有前景的安全性和有效性
    在2021年ECTRIMS大会上，一项为期一年的2b期扩展研究显示，脑渗透性托勒布替尼在多发性硬化症（MS）患者中的安全性良好，98%的患者在48周后仍接受治疗。研究结果显示，托勒布替尼在48周的治疗后，通过磁共振成像（MRI）测量的MS疾病活动度得到降低。托勒布替尼是一种实验性口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由赛诺菲公司研发，其作用机制是通过调节神经炎症来减缓疾病进展。研究还发现，托勒布替尼在体外实验中能够调节人小胶质细胞的BTK依赖性炎症信号，这有助于理解BTK信号在神经炎症中的作用，以及BTK抑制剂如何针对被认为导致MS患者残疾进展的神经炎症。托勒布替尼目前正在进行3期临床试验，用于治疗复发型MS、非复发型继发性进展性MS和原发性进展性MS。
    Financial Times Markets
    2021-10-13
    Sanofi SA University of Britis
  • VBI Vaccines 宣布在《美国医学会杂志》上发表 VBI 预防性 3 抗原乙型肝炎候选疫苗的关键 3 期研究 CONSTANT 的结果
    研发注册政策
    VBI Vaccines 宣布在《美国医学会杂志》上发表 VBI 预防性 3 抗原乙型肝炎候选疫苗的关键 3 期研究 CONSTANT 的结果
    VBI Vaccines公司宣布，其3抗原乙型肝炎疫苗候选产品在关键性3期研究CONSTANT中的结果已发表在《美国医学会网络开放》杂志上。该研究评估了该疫苗候选产品在2838名18至45岁成年人中的免疫原性、安全性和批间制造等效性，并与Engerix-B单抗原乙型肝炎疫苗进行了比较。结果显示，VBI的3抗原疫苗候选产品在所有三个批次中均表现出强劲且一致的免疫反应，与Engerix-B相比，血清保护率和抗体几何平均浓度（GMC）更高，且未观察到任何安全性信号。这些数据为VBI 3抗原乙型肝炎疫苗候选产品在美国、欧洲和加拿大的监管提交提供了依据。
    Businesswire
    2021-10-13
    VBI Vaccines Inc Nordic Vaccine A/S
  • Lucid Diagnostics 宣布首次公开募股定价
    医药投融资
    Lucid Diagnostics 宣布首次公开募股定价
    Lucid Diagnostics Inc.宣布其首次公开募股（IPO），以每股14美元的价格发行500万股普通股，预计募集资金总额为7000万美元。Lucid的股票预计将于2021年10月14日在纳斯达克股票市场上市，交易代码为"LUCD"。该公司专注于为患有胃食管反流病（GERD）的患者提供癌症预防诊断服务，其EsoGuard®食管DNA测试是首个商业化的筛查工具，旨在通过早期检测食管癌前病变来预防癌症。此外，Lucid正在建立Lucid测试中心网络，为高风险GERD患者提供EsoCheck®食管细胞采集设备进行EsoGuard测试。
    Biospace
    2021-10-13
  • ORYZON 在 ECTRIMS-2021 上展示了多发性硬化症 II 期 SATEEN 试验中 vafidemstat 的安全性和有效性数据
    研发注册政策
    ORYZON 在 ECTRIMS-2021 上展示了多发性硬化症 II 期 SATEEN 试验中 vafidemstat 的安全性和有效性数据
    ORYZON Genomics公司公布了其研发的vafidemstat药物在多发性硬化症（MS）患者中减少炎症反应的II期临床试验SATEEN的最终数据。该研究评估了两种vafidemstat剂量（0.6 mg或1.2 mg）在复发-缓解型MS（RRMS）或继发性进展型MS（SPMS）患者中的安全性和耐受性。结果显示，治疗被良好耐受，没有报告严重不良事件。尽管研究规模较小，但部分接受vafidemstat治疗的患者在临床指标上显示出改善，且大多数接受vafidemstat治疗的患者表现出有前景的药效学抗炎活性。这些发现支持vafidemstat有可能减少MS中的神经炎症成分。
    Biospace
    2021-10-13
    Oryzon Genomics SA
  • 脑益博制药宣布独立数据安全监测委员会积极推荐ANA001在中度至重度COVID-19住院患者中开展2/3期临床试验
    研发注册政策
    脑益博制药宣布独立数据安全监测委员会积极推荐ANA001在中度至重度COVID-19住院患者中开展2/3期临床试验
    NeuroBo Pharmaceuticals宣布，其主导药物候选人ANA001的Phase 2/3临床试验安全数据经独立数据监测委员会（DMC）审查后，DMC建议继续进行试验，无需修改。该试验旨在评估ANA001（一种专有的口服尼可沙米制剂）作为COVID-19潜在治疗的安全性和耐受性。试验在美国进行，包括两个阶段，均针对住院的轻至重度COVID-19患者（无需呼吸机）。Phase 2部分预计招募60名患者，主要目标是评估安全性和耐受性，次要目标包括疗效（平均住院时间）和药代动力学（PK）。Phase 3部分预计招募数百名患者，主要终点是平均住院时间、安全性和耐受性，次要目标将评估临床改善和救援治疗的需求和持续时间。NeuroBo表示，DMC的建议是ANA001作为COVID-19潜在治疗的重要里程碑，并期待继续开发这一可能挽救生命的疗法。
    Biospace
    2021-10-13
    MetaVia Inc
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