瑞士私人控股的生物制药公司Rhizen Pharmaceuticals AG宣布，其正在进行一项针对晚期或转移性乳腺癌患者的Tenalisib（RP6530）的II期临床试验，该药物是一种选择性的双重PI3K δ/γ抑制剂，具有额外的SIK3活性。这是一项多中心、随机II期研究，旨在评估Tenalisib在不同剂量水平下的抗肿瘤活性和安全性。研究还包括转化评估，旨在阐明Tenalisib的多价机制对相关细胞因子/趋化因子水平和肿瘤微环境中的基因表达变化的影响。Rhizen表示，Tenalisib除了其选择性的双重PI3K δ/γ抑制活性外，还通过其主要代谢物具有SIK3活性，这可能会对其在临床前研究中观察到的化疗敏感性产生贡献，尤其是在乳腺癌中。Rhizen希望在当前研究中建立Tenalisib的单药活性，之后计划将其评估扩展到其他实体瘤指征以及与化疗药物和免疫检查点抑制剂的联合使用。

CohBar公司宣布，其CB4211 Phase 1a/1b临床试验数据被选在AASLD年度会议的晚场海报会上展示。该会议于2021年11月12日至15日以虚拟形式举行。CB4211是一种新型MOTS-c类似物，用于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）。8月份，公司宣布了试验的积极顶线数据，包括与安慰剂相比，ALT、AST和葡萄糖在4周治疗后有统计学意义的降低。CB4211正在开发中，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖。该海报将由加州大学圣地亚哥分校的Rohit Loomba博士展示。摘要将于11月1日在AASLD网站上公布。CohBar的会议海报将在会议披露后在公司网站上提供。

Sorrento Therapeutics公司获得FDA批准，将进行树脂毒素（RTX）的全球二期临床试验，以评估其在治疗晚期癌症难治性疼痛中的安全性和有效性。RTX是一种针对携带TRPV1“热和痛”受体的药物，具有降低或消除疼痛的潜力，减少或完全消除晚期癌症患者对高剂量阿片类药物的需求。一期临床试验结果显示，RTX在硬膜外给药至30微克剂量时安全性良好，且在疼痛减轻方面显示出初步效果。二期临床试验将评估不同剂量的RTX与安慰剂对照在120名晚期癌症患者中的疗效和安全性。

ImmunityBio公司宣布其第三期临床试验Cohort C已招募到计划中的初始参与者数量，该试验研究了一种针对晚期转移性胰腺癌的联合免疫疗法（Nant癌症疫苗）。目前，大多数参与者仍在接受治疗，90%的可评估患者已超过约两个月的历史生存率。在48名可评估的患者中，23名（48%）在入组时疾病极为晚期（即经过三到六线先前治疗进展），其中20名（87%）已超过历史生存率。基于这些早期数据和未满足的医疗需求，公司已提交修订案，以增加Cohort C的招募人数。该研究旨在评估Nant癌症疫苗的安全性及疗效，该疫苗由ImmunityBio的IL-15受体激动剂Anktiva（N-803）、现成的靶向自然杀伤细胞（PD-L1 t-haNK）和aldoxorubicin（一种白蛋白调节的药物）以及低剂量化疗组成。这种组合治疗性疫苗将与一线和二线标准治疗的高剂量化疗进行随机对照；第三线队列，目标为50名患者，是一个单臂试验，主要终点为总生存期。胰腺癌是美国癌症相关死亡的第四大原因，所有主要癌症中死亡率最高，每年在美国造成近50,000人死亡。目前，胰腺癌的治疗首选是手术和后续辅助化疗，晚期病例的五年生存率仅为3%。对于大

Otsuka制药公司和Lundbeck公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受他们关于使用Rexulti（brexpiprazole）治疗青少年精神分裂症的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评。Rexulti目前在美国已批准用于治疗成人精神分裂症和成人重度抑郁症的辅助治疗。该申请比计划提前一年完成，旨在为需要更多治疗选择的青少年精神分裂症患者带来益处。通过使用符合新监管指南的外推分析，Otsuka和Lundbeck希望比以往监管指南更快地为青少年患者提供新的治疗选择。根据正在进行的长达6个月的开放标签、长期试验的初步分析，brexpiprazole似乎是一种潜在的治疗青少年精神分裂症患者的药物，其安全性特征与成人患者观察到的特征一致。最常见的不良事件是嗜睡，发生率为10.2%，坐立不安的发生率为2.4%。超过100名接受至少6个月治疗的青少年患者的试验结果将在2021年10月29日至11月1日举行的Psych Congress上公布，并计划在2022年发表在同行评审的科学期刊上。FDA预计将在2021年12月完成对sNDA的审查。

甘莱制药有限公司宣布，其四项非酒精性脂肪性肝炎管线将在2021年美国肝病研究协会年会上以口头报告或壁报形式进行报告。这些管线包括ASC40/TVB-2640、ASC41、ASC42和ASC43F，其中ASC40/TVB-2640为甘莱与Sagimet Biosciences Inc.共同发表。会议将于2021年11月12日至15日举行，甘莱制药首席科学官何菡萏博士和首席医学官Melissa Palmer博士表示，这些成果体现了甘莱在肝病领域的创新和潜力。其中，TVB-2640是一种每日一次的口服小分子脂肪酸合成酶抑制剂，可降低肝脏脂肪含量，抑制炎症和纤维化通路。其他管线如ASC41、ASC42和ASC43F也展示了良好的安全性和耐受性。甘莱制药致力于脂肪性肝炎、肿瘤和病毒性疾病等领域的创新药研发和商业化。

Gannex Pharma，Ascletis Pharma的全资子公司，宣布将在美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议The Liver Meeting® 2021上展示其四个非酒精性脂肪性肝病（NASH）项目的最新临床和临床前数据。这些项目包括FASN抑制剂TVB-2640、THRβ激动剂ASC41、FXR激动剂ASC42和ASC43F固定剂量组合。Ascletis的CSO Handan He博士表示对NASH项目的进展感到鼓舞，并对研发团队的执行能力感到自豪。Gannex的CMO Melissa Palmer博士表示，所有四个摘要均被选中进行口头或海报展示，这表明Gannex在肝病领域的创新和有前景的工作得到了该领域专业人士的认可。Ascletis是一家在香港交易所上市的创新型研发生物技术公司，致力于开发针对NASH、癌症脂质代谢、口服检查点抑制剂和病毒性疾病等领域的创新药物。

I-Mab公司宣布已完成其CD38抗体felzartamab（TJ202）联合来那度胺作为多发性骨髓瘤二线治疗的III期临床试验的患者招募。该试验是一项随机、开放标签、多中心研究，旨在评估felzartamab、来那度胺和地塞米松联合用药与来那度胺和地塞米松联合用药在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。主要终点是评估无进展生存期（PFS）。此外，I-Mab已完成一项单臂注册试验，评估felzartamab和地塞米松作为MM患者在中国大陆的三线治疗，试验数据已达到主要和次要终点，确认了其临床优势。BLA提交计划在2021年第四季度进行。I-Mab还计划在第四季度提交一项新的IND申请，以启动felzartamab与另一项I-Mab临床资产联合作为MM潜在一线治疗的临床试验。

天境生物宣布其新药CD38抗体菲泽妥单抗联合来那度胺作为二线疗法治疗多发性骨髓瘤的3期临床试验已完成患者入组，该研究旨在评估其与来那度胺和地塞米松双联方案相比的有效性和安全性。天境生物计划于2021年第四季度提交BLA申请，并计划递交菲泽妥单抗和另一款天境生物自主研发产品联用治疗多发性骨髓瘤的联合用药临床试验申请。菲泽妥单抗是一款由德国MorphoSys公司开发的人源单克隆抗体，针对多发性骨髓瘤表面CD38抗原，具有治疗潜力。天境生物是一家创新的国际生物科技公司，专注于肿瘤免疫领域差异化创新生物药的研发、生产和商业化。

Ardelyx公司与美国食品药品监督管理局（FDA）召开会议，讨论其针对慢性肾脏病（CKD）透析患者血清磷控制的新药tenapanor的申请，但未获得关于“治疗效应临床相关性的重要性”的明确解释。公司表示，尽管已完成所有必要的注册研究，但FDA的回复缺乏明确性，导致公司决定实施重组计划，包括大幅裁员以节省资金。Ardelyx认为，tenapanor作为一种新颖的治疗选择，对无法维持目标磷水平的患者具有重要意义，尽管审批延迟，公司仍致力于为这些患者提供治疗选项。此外，公司预计重组计划将导致约230万美元的重组费用，并预计裁员将减少约1810万美元的年度现金补偿成本。

美国视网膜专家协会会议上，Alimera Sciences公司展示了PALADIN研究数据，显示在ILUVIEN治疗后，每年接受一次或更少治疗的眼部比例增加了3.2倍，每年需要超过四次DME治疗的患者比例减少了50%。研究分析了83只眼的数据，显示ILUVIEN注射后患者治疗负担显著减轻，支持了公司NEW DAY研究的假设，即ILUVIEN的长期稳定性和抗炎特性可以显著减少频繁和重复注射的需求。这些数据在2021年10月8日至12日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的ASRS第39届科学会议上展示。

Sprinter Health，一家提供上门医疗服务的企业，近日宣布获得由Andreessen Horowitz领投的3300万美元A轮融资，参与投资的有General Catalyst、Accel、Google Ventures等知名投资者。公司计划利用这笔资金扩大其医疗服务范围。Sprinter Health通过派遣全职护士和血液采集员（Sprinters）上门为患者提供便捷且价格合理的实验室检测、生命体征检查和COVID-19检测等服务，解决了现代医疗中“最后一公里”的问题。公司CEO兼联合创始人Max Cohen表示，Sprinter Health旨在让患者获得医疗服务的过程变得高效、现代且愉悦，降低获得必要护理的门槛。Sprinter Health将与领先的专业实验室和医疗机构合作，提高必要检测的依从性，同时为患者提供低成本的家庭医疗服务。Sprinter Health团队由曾在Google、Oculus、Facebook、Labcorp、Cricket Health和Disney等公司担任领导角色的专家组成。公司计划在2021年底将服务扩展至洛杉矶和圣地亚哥，并在2022年拓展至德克萨斯州和佛罗里

Anebulo Pharmaceuticals公司宣布获得美国专利局颁发的专利，该专利描述了其研究药物ANEB-001用于治疗急性大麻素过量的方法。ANEB-001是一种针对人类CB1受体的竞争性拮抗剂，具有良好的口服生物利用度和脑渗透性，能够在30分钟内达到潜在的治疗性血液水平，并在大约一小时内迅速逆转急性大麻素中毒的症状。公司计划在第四季度开始进行ANEB-001的第二阶段概念验证临床试验，并预计明年上半年公布顶线结果。此外，Anebulo致力于增强其知识产权组合，并正在积极申请更多专利以保护其专有地位。

Vaccitech公司首席科学官Tom Evans将在10月21日于西班牙巴塞罗那举行的世界疫苗大会欧洲分会场发表关于公司慢性乙型肝炎（CHB）免疫治疗药物VTP-300的1b/2a期临床试验的更新。VTP-300是一种针对CHB感染的免疫治疗候选药物，目前正处于临床试验阶段。Evans博士的演讲将总结一些临床前和临床数据，并在11月举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上提前展示。Vaccitech公司专注于开发针对传染病和癌症的免疫治疗和疫苗，其平台包括ChAdOx1和ChAdOx2等专有修饰的猴腺病毒载体以及经证实的改良牛痘安卡拉（MVA）加强型载体。公司拥有广泛的临床和临床前阶段的药物项目，包括实体瘤和病毒感染的治疗和预防疫苗项目。Vaccitech与牛津大学共同发明了一种COVID-19疫苗，已在全球多个地区获得批准，并由牛津大学创新独家许可给阿斯利康。

Rheos Medicines公司在ACR Convergence 2021会议上将展示两项关于MALT1抑制剂的成果，并宣布将新型小分子MALT1抑制剂RHX-317作为其首个开发候选药物，用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）及其他自身免疫和炎症性疾病。研究显示，MALT1抑制剂能够调节疾病的关键致病驱动因素，并在多种炎症性疾病动物模型中表现出疗效。此外，Rheos还将展示一项基于代谢通路活动对系统性红斑狼疮（SLE）患者队列进行转录亚组划分的研究，旨在为精准治疗自身免疫和炎症性疾病奠定基础。

Dyne Therapeutics公司举办首次研发日，宣布计划在2021年第四季度提交DYNE-251用于治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）的IND申请，并在2022年第一季度提交DYNE-101用于治疗肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的IND申请。公司总裁兼首席执行官Joshua Brumm表示，将启动全球性、安慰剂对照试验，评估这些药物在患者中的安全性、关键疾病标志物和肌肉功能。研发日还包括神经肌肉疾病专家Valeria Sansone和John Day的演讲，以及Dyne首席科学官Oxana Beskrovnaya和首席医疗官Wildon Farwell的讨论。Dyne计划在2022年下半年提交DYNE-301用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）的IND申请。

Apnimed公司宣布，其研发的口服药物AD109在治疗轻至重度睡眠呼吸暂停（OSA）的II期临床试验中取得积极成果。该研究包括一项随机、双盲、安慰剂对照的四周期单剂量交叉因子临床试验（APC-003）和一项28天的开放标签扩展研究。结果显示，AD109在降低患者缺氧负担（HB）方面与安慰剂相比具有统计学和临床意义的差异，HB是研究的主要终点。此外，AD109在改善患者睡眠质量和生活质量方面也显示出积极效果。Apnimed公司计划在即将进行的II期MARIPOSA临床试验中进一步验证这些发现。