Blade Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的非竞争性自噬酶抑制剂cudetaxestat孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc）。SSc是一种慢性、进行性的自身免疫性疾病，大约有10万名美国患者患有此病。cudetaxestat最初于2021年2月获得孤儿药资格，用于治疗间质性肺纤维化（IPF）。Blade计划在2021年第四季度开始一项针对健康志愿者的1期临床试验，以评估cudetaxestat对两种已批准的IPF药物（吡非尼酮和尼达尼布）的药代动力学的影响。该研究预计于2022年第一季度完成，并将用于设计一项旨在评估cudetaxestat在IPF患者中疗效和安全的2期临床试验。Cudetaxestat是一种非竞争性、可逆的自噬酶抑制剂，在完成的一期临床试验中显示出良好的耐受性，并具有药代动力学/药效学相关性、生物标志物活性和支持性的临床安全特征。Blade Therapeutics专注于开发针对纤维化和神经退行性疾病的新型疗法，拥有在自噬酶/LPA和钙蛋白酶生物学等领域的深厚专业知识。

Seqirus公司宣布，其基于细胞的四价流感疫苗（QIVc）在随机对照试验中达到了主要终点，并被《新英格兰医学杂志》发表。该研究显示，该季节性流感疫苗在2至18岁的儿童和青少年中有效，并在南半球和北半球的三个流感季节中产生了足够的免疫反应。QIVc采用基于细胞的流感疫苗制造工艺，与传统基于鸡蛋的制造工艺相比，可以避免鸡蛋适应变化，从而可能提高疫苗的有效性。该研究支持了美国食品药品监督管理局（FDA）扩大QIVc在2岁以上儿童中使用年龄适应症的批准。

Corium公司宣布其创新药物AZSTARYS（serdexmethylphenidate [SDX] 和dexmethylphenidate [d-MPH]）获得美国FDA批准，用于治疗6至12岁儿童的注意力缺陷多动障碍（ADHD）。该药物在III期临床试验中显著降低了儿童ADHD症状。AZSTARYS是首个结合创新d-MPH前药的药物，由Corium公司于2021年7月在美国上市，提供三种剂量，以满足不同患者的需求。研究显示，AZSTARYS在改善ADHD症状方面有效，且安全性良好。此外，Corium公司正在计划在即将到来的医学会议上展示更多关于AZSTARYS的临床数据，并计划在同行评审期刊上发表相关数据。

Viridian Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了VRDN-001新药临床试验申请，VRDN-001是一种针对甲状腺眼病（TED）的IGF-1R单克隆抗体。该临床试验旨在评估VRDN-001在TED患者中的疗效，有望在2022年第二季度公布关键概念验证的临床数据。VRDN-001是Viridian公司的领先项目，此前曾作为AVE1642在超过100名肿瘤患者中进行研究，其药代动力学、药效学、安全性和耐受性数据为VRDN-001的开发提供了信息。

Windtree Therapeutics公司将于2021年10月19日举办一场关于istaroxime治疗急性心力衰竭和早期心源性休克的KOL网络研讨会。会议将邀请加州大学旧金山分校的心脏衰竭和超声心动图实验室主任John Teerlink博士进行演讲，讨论当前治疗急性心力衰竭的景观和未满足的医疗需求，以及istaroxime作为治疗急性失代偿性心力衰竭（ADHF）的首个同类双效药物在临床开发中的潜在作用。Windtree管理层还将讨论istaroxime的临床开发计划，该计划已在两个II期临床试验中进行研究。此外，公司还将讨论istaroxime在早期心源性休克中的开发计划，该计划目前正在进行II期研究，预计在2021年第四季度完成。会议结束后将进行现场问答环节。John Teerlink博士是心血管领域的知名专家，曾担任FDA心血管和肾脏药物咨询委员会的永久成员，并在多个国际研究中担任终点、数据安全监测和指导委员会成员。Windtree Therapeutics致力于开发治疗急性心血管和急性肺病的多阶段干预措施，其产品管线包括用于治疗急性心力衰竭和早期心源性休克的istaroxime，以及用于治疗新生儿

OncoNano Medicine公司宣布了其领先临床开发候选药物pegsitacianine的2期临床试验结果，该结果在2021年世界分子影像大会（WMIC）上作为突破性口头报告呈现。这项由宾夕法尼亚大学健康系统贾森·纽曼博士进行的报告揭示了荧光纳米探针pegsitacianine能够在手术室中以肿瘤非特异性方式提供实时成像，准确识别恶性组织。pegsitacianine是一种正在开发的术中荧光成像剂，用于在患者进行实体瘤切除手术时检测癌组织。该药物利用OncoNano的ON-BOARDTM平台的超pH敏感激活机制，在生理pH下以荧光暗（“关闭”）状态存在，但在存在酸性肿瘤微环境时迅速转变为荧光“开启”状态。pegsitacianine的独特作用机制使其有可能成为与大多数临床相机兼容的肿瘤非特异性成像剂，适用于多种实体瘤类型。在1期临床试验中，pegsitacianine已成功用于成像乳腺癌、头颈癌、结直肠癌和食管癌。2期临床试验进一步证实了选定的剂量方案，扩展了药物的安全性资料，并增加了pegsitacianine成像可行性的肿瘤类型数量。结果表明，pegsitacianine在患者中耐受性良好，为外科医

NRx Pharmaceuticals宣布，一项关于aviptadil治疗重症COVID-19患者呼吸衰竭的前瞻性、开放标签、行政控制的临床试验结果已发表。结果显示，接受aviptadil治疗的患者中，60天生存率为81%，而接受标准治疗的患者生存率为21%。研究还显示，aviptadil治疗组的呼吸衰竭恢复概率是标准治疗组的9倍。该研究发表在《感染疾病与治疗》杂志上。患者因严重并发症而处于极高的死亡风险，且对2020年夏季大流行初期批准的所有COVID-19治疗均无反应。研究还表明，在aviptadil治疗组的两个重要中间终点（呼吸窘迫比和细胞因子IL-6）上具有统计学意义的优势。研究的主要终点是生存率，次要终点包括呼吸衰竭恢复、世界卫生组织10点等级量表和机械通气时的PaO2/FiO2比值。NRx的ZYESAMI™（aviptadil）是Vasoactive Intestinal Polypeptide（VIP）的合成形式，旨在治疗COVID-19相关呼吸衰竭。NRx的ZYESAMI™已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，并正在进行由美国国立卫生研究院、美国卫生与公众服务部下属的生物医学高

Tetra Bio-Pharma公司发布了其领先研究药物QIXLEEF™的最新进展，这是一种符合美国cGMP标准的固定比例THC和CBD的吸入式药物。QIXLEEF™首先针对癌症患者的不受控突破性疼痛进行临床试验，随后针对晚期癌症患者的疼痛。公司自2016年开始与FDA和Health Canada进行监管讨论，并完成了两个针对健康志愿者的1期临床试验，以评估其安全性。QIXLEEF™的药效和药代动力学研究表明，它能够在吸入后5分钟内向大脑输送高水平的 cannabinoids。此外，公司还进行了关于吸入QIXLEEF™产生的气溶胶的定性和定量组成的研究，并在2019年11月获得了FDA的批准，开始PLENITUDE©试验。2020年，公司扩大了监管活动，并在2021年9月收到了欧洲药品管理局的第一份科学建议评估报告。2021年1月，FDA批准了REBORN1©试验，这是一项针对癌症患者的突破性疼痛的2期临床试验。

武田中国宣布，旗下创新抑酸药物富马酸伏诺拉生片获得中国国家药品监督管理局批准，用于反复发作的反流性食管炎患者的维持治疗。该药已于2019年12月获批用于反流性食管炎的初始治疗，此次新适应症的获批有助于全程管理疾病，降低复发率，减少并发症。反流性食管炎在中国患病率高，严重影响患者生活。富马酸伏诺拉生片是国内首个获批的钾离子竞争性酸阻滞剂，通过抑制胃酸分泌，加速黏膜愈合，缓解症状。新适应症获批基于一项多中心III期研究，显示其显著降低RE复发率，长期治疗安全性良好。

Kyowa Kirin International宣布一项新研究显示，使用POTELIGEO（mogamulizumab）治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的响应率高于以往。这项来自法国CTCL患者的回顾性观察研究显示，实际生活中的最佳总响应率为58.5%，而MAVORIC试验中为35%。研究数据来自2014年2月至2020年3月期间在法国14个专科治疗中心接受POTELIGEO治疗的124名MF和SS患者。POTELIGEO显示出良好的安全性，最常见的不良事件为淋巴细胞减少和乏力。新数据在2021年10月14日至16日在法国马赛举行的EORTC会议上以海报形式展示。

BenevolentAI利用其AI驱动的药物发现平台，成功提名了一种针对溃疡性结肠炎的新型药物候选物，并计划将其推进到临床试验阶段。科学家们运用了BenevolentAI强大的靶点识别工具和机器学习模型，发现并实验验证了一个在现有文献或专利中无先例的新的生物靶点。该公司在两年内利用其先进的分子设计能力，生成了一种潜在的最佳口服、外周限制性候选药物。该候选药物在体外实验中已在未对标准治疗产生反应的溃疡性结肠炎患者结肠样本中得到验证。BenevolentAI计划在2023年初将该项目推进到临床试验。公司目前正应用其精准医疗AI模型来指导临床试验设计，这些模型基于溃疡性结肠炎患者数据训练，以针对关键反应者患者群体并识别疗效生物标志物。BenevolentAI的首席科学官Anne Phelan表示，该候选药物针对的是口服、安全且有效的治疗的高未满足需求，与领先的炎症性肠病治疗相比，显示出改善的安全性和耐受性特征。BenevolentAI的首席执行官Joanna Shields强调，提名针对新型溃疡性结肠炎靶点的药物候选物，不仅代表BenevolentAI的一个里程碑，更重要的是为这种致残性疾病带来了新的潜在治疗方法。

UNION therapeutics A/S宣布在丹麦赫尔勒普启动了OSIRIS研究，这是一项针对口服奥里斯马斯片剂治疗轻、中、重度HS（汗腺炎）的II期开放标签概念验证研究。该研究的主要目标是评估口服奥里斯马斯在治疗HS患者长达16周内的疗效。奥里斯马斯目前正处于II期临床试验阶段，用于治疗包括银屑病和特应性皮炎在内的多种炎症性皮肤病。该研究由丹麦西兰大学医院皮肤科创始人主席Gregor B. Jemec教授领导，他也是HS研究的全球前沿人物。UNION therapeutics首席执行官Kim Kjøller表示，奥里斯马斯有望成为治疗HS的安全有效的首创口服疗法。研究将招募24名成年HS患者，包括8名轻度、8名中度和8名重度患者。奥里斯马斯是一种强效且选择性的PDE4抑制剂，具有抗炎潜力。UNION therapeutics正在开发两种以奥里斯马斯为基础的产品，分别为口服PDE4抑制剂UNI50001和局部非甾体PDE4抑制剂UNI50002。HS是一种慢性炎症性皮肤病，会导致患者生活质量严重下降，并增加心血管疾病和自杀的死亡率。

Oblique Therapeutics将在美国华盛顿举行的SITC年度会议上展示其针对Thioredoxin的抗体药物研发进展。该研究揭示了针对人类Thioredoxin的高亲和力单克隆抗体，并对其进行了体外和体内表征。研究指出，Thioredoxin在多种癌症患者血浆中水平升高，被认为是肿瘤微环境中Treg细胞的存活因子和趋化因子，抑制细胞毒性T细胞和NK细胞。通过中和TME中的Trx1，假设aTRX mAb可以减少Treg和其他抑制细胞，激活T效应细胞，从而产生抗肿瘤免疫反应和减少前转移性微环境的形成。Oblique Therapeutics是一家专注于严重疾病新药研发的瑞典生物技术公司，其研发管线包括多个抗体候选药物和针对三阴性乳腺癌的小分子OT-1096，并与制药公司合作开展两个抗体项目。

丹望医疗科技（上海）有限公司近期完成了1.2亿人民币的A轮融资，由国方资本领投，德联资本、昆仑资本跟投，凯风创投和领衔健康基金持续追加投资。BMD资本担任财务顾问。该公司创始人李俊强表示，资金将用于加速类器官技术的升级、提高产能、开展临床试验、产品注册申报和拓展新药研发服务。丹望医疗是一家专注于类器官技术的平台型公司，致力于将再生医学技术应用于疾病诊疗和新药研发。类器官技术能模拟体内组织结构，用于新药筛选和肿瘤标志物开发。公司正在建立“实验室患者”类器官库，以支持新药靶点发现和验证。目前，丹望医疗已建立了多种肿瘤类器官的自动化生产线，并开展了相关研究。首席顾问科学家Hans Clevers教授预测，未来5年内类器官有望替代动物模型进行毒理评估。

渤健和诺诚健华宣布，奥布替尼用于治疗多发性硬化的II期临床研究在中国完成首例受试者给药，该研究同时在美欧进行。奥布替尼是一款BTK抑制剂，具有通过血脑屏障的能力，有望改变多发性硬化的治疗方式。渤健亚太区总裁表示，渤健致力于在中国为多发性硬化患者提供创新药物。多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，全球患者超过280万。渤健和诺诚健华已达成合作协议，共同推进奥布替尼的研发。

Trevi Therapeutics公司宣布，其首席开发官Bill Forbes博士将在第11届世界瘙痒症大会上进行虚拟观点演讲，讨论瘙痒症药物研发的进展和挑战。Trevi Therapeutics专注于开发治疗严重神经介导性疾病的Haduvio（纳布啡ER）疗法，目前正在进行多项临床试验，包括治疗结节性痒疹相关慢性瘙痒、特发性肺纤维化患者的慢性咳嗽以及帕金森病患者的左旋多巴诱导的运动障碍。Haduvio是一种口服缓释纳布啡，具有κ-和μ-阿片受体激动和拮抗作用，可能减少瘙痒、咳嗽和某些运动障碍的风险。

Aluda Pharmaceuticals发布了一篇关于其临床候选药物ALD-R491的多项作用的论文，该药物针对Vimentin蛋白，具有抗病毒和抗炎作用，可治疗COVID-19及相关疾病。论文展示了包括NIH资助的SARS-CoV-2研究在内的多项研究结果，表明ALD-R491在治疗病毒感染、肺损伤和纤维化、过度炎症以及更广泛的自身免疫疾病方面具有疗效。ALD-R491通过靶向细胞蛋白来阻止病毒进入、细胞内移动和从细胞中退出，与靶向刺突蛋白或其他病毒蛋白的药物不同。该药物还能增强巨噬细胞的病原体杀伤能力，有助于病毒清除，避免过度炎症和疾病持久。ALD-R491还具有免疫平衡作用，通过直接激活调节性T细胞来对抗过度炎症。该药物口服给药，安全性良好，适用于任何阶段和任何健康状况的患者，其减少肺纤维化的能力也满足了COVID治疗的重要需求。