Nektar Therapeutics与Bristol-Myers Squibb宣布达成新的联合开发计划，共同推进bempegaldesleukin（bempeg）与Opdivo（nivolumab）的组合疗法进入多个新的临床试验。新协议将扩大bempeg与nivolumab的临床开发项目，包括在辅助性黑色素瘤和肌肉浸润性膀胱癌中进行两项额外的注册性试验，并启动一项1/2期剂量递增和扩展研究，以评估bempeg与nivolumab联合axitinib在一线肾细胞癌中的疗效。此外，Bristol-Myers Squibb将独立开展并资助一项1/2期剂量优化和扩展研究，以评估bempeg与nivolumab在一线非小细胞肺癌中的疗效。

Revance Therapeutics与瑞士公司TEOXANE SA签署了美国分销协议，成为其Resilient Hyaluronic Acid (RHA)技术的独家商业化合作伙伴。Revance将获得美国FDA批准的RHA 2、RHA 3和RHA 4产品的独家商业化权利，这些产品包括含有利多卡因的填充剂。RHA系列提供多种独特设计的凝胶，用于面部个性化治疗。该系列采用专利交联方法设计，以保持透明质酸网络，用于纠正中重度动态面部皱纹和褶皱。该配方优化了强度、拉伸和组织整合。Revance相信，RHA填充剂系列与公司的下一代神经调节剂DaxibotulinumtoxinA结合，将使公司成为20亿美元的美国面部注射市场创新领导者。该协议还包括第四个产品RHA 1，目前正在美国进行临床试验，预计2021年获得FDA批准。此外，该协议还包括与TEOXANE SA的合作，开发更多适应症和下一代皮肤填充技术。Revance已开始建立美国商业组织，并计划在2020年第二季度推出TEOXANE RHA填充剂，随后在2020年下半年获得监管批准后推出DAXI。

Serimmune与Atreca达成研究合作协议，共同开发新型癌症治疗药物。Serimmune将利用其SERA平台，通过分析抗体库的抗原靶点，为Atreca筛选治疗抗体候选药物。Atreca专注于开发基于人体免疫反应的癌症治疗药物，其平台能够识别肿瘤免疫反应中产生的独特抗体-靶点对。此次合作将有助于Atreca在癌症治疗领域取得突破，同时Serimmune的SERA平台也将进一步应用于癌症治疗药物的研发。

Retrotope公司宣布在Friedreich’s ataxia（弗里德赖希共济失调症）的Phase 2/3临床试验中首次给患者服用RT001药物。RT001是一种稳定的脂肪酸药物，已显示出降低脂质过氧化，从而减少细胞死亡，适用于包括FA在内的多种退行性疾病。该公司正在扩大RT001的适应症，该药物目前正在进行一项针对婴儿神经轴索营养不良症（INAD）的关键性临床试验。Retrotope此前在FA的小型随机安慰剂对照试验中展示了药物的安全性和早期疗效信号。FDA已授予RT001治疗FA的孤儿药资格。Friedreich’s ataxia是一种影响约5,000名美国人和20,000多名全球患者的退行性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。RT001是一种口服的D-PUFA，可以稳定细胞和线粒体膜，防止脂质过氧化，保护细胞健康。Retrotope正在开发针对多种退行性疾病的新型药物，包括帕金森病、阿尔茨海默病、线粒体肌病和视网膜病。

Cybrexa Therapeutics宣布CBX-12（alphalex™-exatecan）为其新的主要研发项目，这是一种基于alphalex™肿瘤靶向平台的抗癌药物。CBX-12是一种结合了强效拓扑异构酶I抑制剂exatecan的alphalex™共轭物，在临床前研究中显示出良好的疗效和安全性。CBX-12利用与抗体-药物偶联物ENHERTU®相同的药物载体，但无需特定抗原即可靶向肿瘤，具有更广泛的适用人群。Cybrexa计划在2020年上半年发布CBX-12的预临床数据，并计划在2021年推进该药物进入临床试验。Cybrexa总裁兼首席执行官Hellsund表示，CBX-12有潜力改变多种实体瘤的治疗模式，公司致力于快速推进该药物进入临床试验，以惠及更多患者。Cybrexa的首席科学官Paralkar博士补充说，CBX-12项目在临床前研究中表现出色，展示了alphalex™平台潜力和机遇。Cybrexa是一家专注于利用alphalex™平台开发下一代肿瘤靶向癌症疗法的私营生物技术公司，其领先候选药物CBX-12预计将在2021年进入一期临床试验。

VBI Vaccines Inc.发布CONSTANT研究的初步数据，该研究是第二个关键的3期研究，评估了其三联乙肝疫苗Sci-B-Vac的批间制造一致性，并与葛兰素史克目前上市的乙肝疫苗Engerix-B进行了安全性和免疫原性比较。研究符合主要和次要终点，显示Sci-B-Vac是一种安全且高效的乙肝疫苗。Sci-B-Vac在免疫原性方面非劣于Engerix-B，且安全性良好。这些数据将支持在美国、欧洲和加拿大提交的监管申请，预计将在2020年下半年开始。

Gemini Therapeutics公司宣布启动了其针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的GEM103 Phase 1临床试验，GEM103是一种重组的天然补体因子H（CFH）蛋白，用于治疗干性AMD。AMD是西方国家导致不可逆失明的主要原因，美国就有数百万患者受到影响，其中至少90%的患者患有干性AMD，目前尚无批准的治疗方法。GEM103旨在解决CFH功能变异导致的补体系统失调，从而减轻AMD患者的视网膜损伤。该研究旨在评估GEM103的安全性、药代动力学和药效学，并计划招募约9名已知CFH突变的干性AMD患者。Gemini Therapeutics致力于通过结合遗传见解和补体生物学专业知识，开发针对眼科疾病的精准药物。

Aspect Biosystems宣布完成2000万美元A轮融资，由Radical Ventures领投，Pangaea Ventures、Pallasite Ventures和Rhino Ventures等参与。公司将利用这笔资金推进多个组织治疗项目，扩展技术平台能力，并扩大其世界领先的团队。Aspect的广泛适用技术平台能够以前所未有的控制、灵活性和精确度创建活体人类组织。除了公司内部的再生医学组织治疗项目，Aspect还与全球合作伙伴合作，创造高价值解决方案，以改变医学研究和临床实践。Aspect的CEO Tamer Mohamed表示，这笔资金证明了公司技术和战略在解决治疗发现和再生医学多个应用中的力量，将加速内部创新并扩大全球合作。Radical Ventures的合伙人Jordan Jacobs表示，很高兴与Aspect团队合作，支持其世界领先的3D生物打印平台和旨在彻底改变人类健康的突破性技术发展。Aspect Biosystems是一家专注于微流控3D生物打印人类组织的私营生物技术平台公司，其专有技术有可能塑造人类健康的各个方面，使人类组织在医学研究、治疗发现和再生医学中得到应用。

TACTI-002临床试验第一阶段完成，第二阶段纳入19名新增患者，根据数据监测委员会的决定，基于预定的疗效阈值，公司将继续招募患者。AIPAC试验评估efti与化疗联合治疗转移性乳腺癌，预计2020年第一季度报告无进展生存期数据。Immutep Limited正在推进其TACTI-002和AIPAC研究，以开发新型免疫疗法。

Zai Lab与Novocure宣布启动一项针对胃癌患者的Tumor Treating Fields（肿瘤治疗场）与化疗联合治疗的II期临床试验，以评估其安全性和有效性。Zai Lab于2018年9月从Novocure获得Tumor Treating Fields的许可，并在香港推出Optune用于治疗多形性胶质母细胞瘤，并已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了上市许可申请。Tumor Treating Fields已在美国获得批准用于治疗胶质母细胞瘤和恶性胸膜间皮瘤，Novocure正在开展多项临床试验以评估其在其他适应症中的疗效。该临床试验预计将在中国大陆招募约50名患者，旨在评估Tumor Treating Fields与化疗联合作为不可切除性胃癌或食管胃结合部腺癌的一线治疗的安全性和有效性。

Acepodia公司宣布其基于新型ACC™技术的癌症免疫疗法药物ACE1702获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，将启动针对HER2表达型实体瘤患者的Phase 1临床试验。ACC™技术平台能够将抗体与天然杀伤细胞（oNK细胞）表面连接，无需基因工程，从而简化制造流程并降低成本。ACE1702在体外和体内实验中表现出增强的肿瘤杀伤活性，并在GLP毒性研究中显示出良好的安全性。Acepodia致力于开发针对未满足医疗需求的疾病的安全、有效、经济实惠的免疫治疗药物，专注于肿瘤学领域。

Otonomy公司发布更新，宣布其产品管线和财务指导。公司预计2020年第三季度将公布OTIVIDEX三期临床试验结果，第二季度公布OTO-313一期/二期临床试验结果，第二半年度公布OTO-413一期/二期临床试验结果。公司2019年底现金、现金等价物和短期投资约为6100万美元，预计现有资本足以支持2020年三项临床试验和2021年的运营。公司正在推进多个临床前项目，包括针对先天性听力损失的基因治疗合作项目。财务方面，公司预计2020年非GAAP运营费用为3500万至3800万美元，GAAP运营费用为4500万至4800万美元。

Tiziana Life Sciences公司宣布完成了一项针对健康受试者的Foralumab Phase 1临床试验，该试验是一项单中心、双盲、安慰剂对照的单剂量递增研究。Foralumab是一种全人源抗CD3单克隆抗体，口服给药在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性，最高剂量5毫克也未出现药物相关的安全问题。该研究在波士顿的布里格姆和妇女医院进行，所有受试者均完成了试验，没有出现任何安全顾虑。此前的研究表明，口服Foralumab在NOD/SCID IL2γc-/-小鼠（具有人类免疫系统）中耐受性良好，可防止皮肤异种移植排斥反应。此外，研究还表明，口服Foralumab在治疗自身免疫和炎症性疾病方面具有潜在的应用价值，且与传统的静脉注射mAb疗法相比，口服和鼻内给药方式更为安全。Tiziana Life Sciences公司对Foralumab的口服和鼻内给药途径的耐受性表示满意，并认为这将为mAb疗法的未来发展提供科学依据。

法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）于2019年12月24日授予LEUKOTAC®（inolimomab）临时使用许可（ATU），用于治疗难治性或依赖皮质类固醇的移植物抗宿主病（GVHD）。该药物可用于治疗28岁以上成人和儿童患者的急性GVHD。ElsaLys Biotech公司宣布，ANSM和其临床专家在评估了包含关于药物质量、安全性和疗效的数据后，批准了这一许可。该许可包括对接受cATU治疗的患者进行加强监测。inolimomab是一种针对IL-2受体的免疫治疗单克隆抗体，可阻止IL-2与供体T细胞结合，从而抑制其增殖。ElsaLys Biotech正在欧洲和美国提交上市许可申请，同时通过cATU使患者能够获得治疗。

Regeneron制药公司宣布，其药物garetosmab（REGN2477）在治疗纤维性骨炎进展性（FOP）患者中显示出显著疗效。一项名为LUMINA-1的44名患者参与的2期临床试验显示，garetosmab使FOP患者的骨病变总数减少了25%，新病变的形成减少了近90%。此外，患者报告的发作减少了50%。Regeneron计划与监管机构讨论监管提交事宜，并正在进行儿童试验的规划。FOP是一种罕见的遗传性疾病，会导致异常的骨形成，导致骨骼畸形、运动能力逐渐丧失和过早死亡。

Newron Pharmaceuticals与FDA达成协议，将进行Evenamide的额外短期解释性研究，以解决FDA提出的潜在安全问题。Evenamide是治疗精神分裂症阳性症状的潜在首次添加疗法。FDA已批准Newron提出的计划以及一项针对精神分裂症患者的四周解释性研究方案，预计将在短期内开始招募患者。Newron预计将在2020年第三季度从额外的老鼠和人类研究中获得初步结果，并在第四季度从患者研究中获得结果。如果这些研究成功，Newron计划开始针对精神分裂症患者的Phase III临床试验。Evenamide是一种口服新化学实体，专门针对电压门控钠通道治疗精神分裂症，具有独特的机制：谷氨酸调节和电压门控钠通道阻断。

Bristol-Myers Squibb公司和Acceleron Pharma公司宣布，新英格兰医学杂志（NEJM）发表了MEDALIST III期临床试验的结果，该试验评估了Reblozyl（luspatercept-aamt）治疗具有环状铁粒幼细胞性贫血（RS+）且需要红细胞输注的非常低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效。该研究达到了主要终点，即在前24周内，8周或更长时间内红细胞输注独立（RBC-TI）。研究还达到了关键次要终点，包括在前24周或48周内12周或更长时间内RBC-TI，以及根据国际工作组2006年标准评估的8周或更长时间内血液学改善-红细胞（HI-E）。最常见的不良事件包括疲劳、腹泻、乏力、恶心、头晕和背痛。美国食品和药物管理局（FDA）正在评估Reblozyl治疗具有环状铁粒幼细胞性贫血且需要红细胞输注的非常低至中危MDS成年患者的疗效，并设定了2020年4月4日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。