Eagle Pharmaceuticals公司重新提交了其针对治疗运动性中暑（EHS）的新药申请（NDA），包括RYANODEX（丹曲林钠注射悬浮液），用于除身体冷却外治疗EHS。此次提交旨在解决2017年7月收到的完整回复信。公司预计此类重新提交的PDUFA日期为六个月。EHS是一种严重的与热相关的疾病，常见于在炎热天气下进行剧烈运动的人群，是年轻运动员死亡的主要原因之一。RYANODEX目前用于治疗恶性高热，并预防高风险患者的恶性高热。

Synlogic公司公布了2020年的关键目标和预期里程碑，概述了近期进展。公司计划推进其合成生物技术平台和正在增长的合成生物药物开发管线，包括推进苯丙酮尿症项目和其他口服代谢项目，以及推进其首个肿瘤学临床项目。Synlogic相信合成生物药物具有治疗多种疾病和条件的潜力，并与Ginkgo Bioworks展开合作，拥有稳健的资产负债表和良好的研发势头，为执行近期临床计划做好准备。公司正在开发的新型活药物，合成生物药物，基于其专有的药物开发平台，利用合成生物学的工具和原理来基因工程有益微生物，以补偿由于疾病而缺失或受损的关键功能。公司的领先项目SYNB1618针对苯丙酮尿症，同时也在开发治疗炎症和免疫疾病、癌症等更常见疾病的合成生物药物。

Nurix Therapeutics与Sanofi达成全球战略合作，共同研发针对多种治疗领域的创新靶向蛋白降解药物。Nurix将利用其DELigase™平台，结合DNA编码库和E3连接酶，针对三个特定药物靶点开发小分子，Sanofi拥有独家权利负责临床开发和商业化。Nurix保留在美国共同开发和推广最多两个产品的选择权。合作中，Nurix将获得5500万美元的预付款，以及基于目标达成的研究、临床、销售等里程碑的约25亿美元潜在付款。Nurix专注于开发针对血液癌症和免疫介导疾病的治疗药物，由Third Rock Ventures和The Column Group资助，总部位于旧金山。

生物制药公司Tarsus Pharmaceuticals于2020年1月8日完成6000万美元B轮融资，由Vivo Capital领投，其他投资方包括Frazier Healthcare Partners、Flying L Partners、Visionary Ventures、Aperture Venture Partners和Horowitz Group。Tarsus Pharmaceuticals致力于研发首个用于睑缘炎的药物，并计划在美国启动主要产品TP-03的2b/3期临床试验。该公司董事长Michael Ackermann博士表示，Tarsus Pharmaceuticals的使命是将治疗蠕形眼睑睑缘炎的首例药物推向市场。首席执行官Bobby Azamian表示，本轮融资将推动Tarsus Pharmaceuticals进一步研究蠕形眼睑睑缘炎并扩大临床渠道。Vivo Capital的MBA总经理Chen Yu表示，Vivo Capital很高兴为Tarsus Pharmaceuticals提供支持。

「Virtual Incision Corporation」宣布获得2000万美元B+轮融资，由Bluestem Capital领投，总融资额达5100万美元。公司专注于微创手术机器人技术，主要产品“MIRA”具备简捷、便携、智能等特点，旨在提高手术的移动性、灵活性和可行性，为患者提供更多微创选择。公司由Dmitry Oleynikov博士和Shane Farritor博士于2006年创立，总部位于加利福尼亚普莱森顿，John Murphy自2012年起担任首席执行官。公司计划推进“MIRA计划”中的IDE临床研究。

康乃德生物医药专注于自身免疫疾病治疗新药研发，其研发的IL-4Rα抗体药物CBP-201在中重度特异性皮炎患者中的1b临床研究中展现出积极疗效，4周内患者皮肤症状显著改善，安全性良好。CBP-201有望实现每4周一次的给药方式，并具有更优的疗效和安全性。此外，康乃德另一项候选药物CBP-307在治疗多种自身免疫疾病中也展现出优异的潜力和安全性。全球自身免疫疾病市场规模持续增长，中国市场预计2023年达377亿元，康乃德新药研发管线有望满足临床需求，推动行业发展。

DBV Technologies宣布，其Viaskin Peanut在儿童花生过敏免疫疗法中的长期疗效和安全性研究PEOPLE Phase III扩展试验取得积极结果。该研究显示，经过三年治疗，患者花生激发剂量（ED）显著提高，表明长期临床受益。在141名患者中，75.9%的患者ED从基线提高，51.8%的患者ED达到至少1000毫克花生蛋白。Viaskin Peanut的安全性与先前临床试验中观察到的结果一致，最常见的不良事件为轻微至中度皮肤反应。这些数据为Viaskin Peanut作为花生过敏儿童治疗选择提供了进一步证据。

Nabriva Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于CONTEPO™（磷酸霉素）注射液的上市申请，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）。该申请是基于一项名为ZEUS™的关键性2/3期临床试验的数据，该试验在治疗cUTI患者时，与哌拉西林/他唑巴坦相比，达到了非劣效性的主要终点。FDA已设定了2020年6月19日作为完成对上市申请审查的目标日期。CONTEPO是一种潜在的创新抗生素，在美国是首个用于治疗cUTI的静脉注射抗生素。Nabriva Therapeutics是一家致力于开发治疗严重感染的创新性抗感染药物的生物制药公司。

生物技术公司Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）宣布将于2020年1月9日发布其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者进行的1/2期临床试验的六个月中期数据及招募更新。AGTC管理层将于同日早上8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，回顾数据，并可通过公司投资者关系页面进行观看。AGTC专注于眼科领域，目前正在进行XLRP和先天性色觉障碍（ACHM CNGB3 & ACHM CNGA3）的临床试验，同时也在进行光遗传学、耳科学、中枢神经系统疾病（如肾上腺脑白质营养不良）和其他中枢神经系统和眼科项目的临床前研究。AGTC拥有丰富的知识产权和基因治疗产品设计、制造及递送方面的专业知识。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对MYCAMINE®（米卡芬净注射剂）的补充新药申请（sNDA），用于治疗小于4个月大的婴幼儿的念珠菌血症、急性播散性念珠菌病、念珠菌腹膜炎和无脑膜炎/脑炎或眼部播散的脓肿。MYCAMINE成为美国首个针对该患者群体治疗侵袭性念珠菌病的抗真菌药物。侵袭性念珠菌病在新生儿中与20%的死亡率以及婴儿的显著发病率和死亡率相关。MYCAMINE已分别于2005年和2013年获得成人及4个月以上儿童念珠菌感染的批准。该药物的安全性和有效性在168名小于4个月的婴幼儿的临床试验中得到评估，批准的新生儿和小于四个月大的婴儿的剂量为每日一次4mg/kg。侵袭性念珠菌病是由念珠菌引起的真菌感染，念珠菌血症是其最常见的侵袭性念珠菌病形式，通常与高发病率和死亡率、增加的医疗费用和住院时间相关。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准AB Science公司开展其masitinib Phase 3研究（AB12003），用于治疗化疗适应症的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。该研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在比较masitinib（6.0 mg/kg/天）与多西他赛联合用药与安慰剂联合多西他赛的效果。主要终点是无进展生存期（PFS）。预计将有468名患者参与研究。AB Science预计到2020年底将公布试验的初步结果。

Locus Biosciences宣布启动一项针对LBP-EC01的1b期临床试验，该产品是一种CRISPR Cas3增强的噬菌体（crPhage™），旨在治疗由大肠杆菌（E. coli）引起的尿路感染（UTIs）。这是世界上首个针对重组噬菌体疗法的临床试验，具有里程碑意义。全球每年有1.5亿人受到UTIs的影响，其中80-90%由E. coli引起，包括对常用抗生素具有耐药性的难治性菌株。LBP-EC01是一种噬菌体混合物，通过CRISPR-Cas3结构靶向E. coli基因组，利用噬菌体的自然裂解活性与CRISPR-Cas3的DNA靶向活性双重机制，在实验室测试和小型动物模型中均显示出对E. coli细胞的高效杀伤力。该公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其研究性新药（IND）申请的批准，并在美国多个临床中心招募患者。该试验旨在评估LBP-EC01在尿路感染患者中的安全性和耐受性。

明尼苏达州罗切斯特和加利福尼亚州桑马托，2020年1月9日——梅奥诊所正在创建一个包含10万名同意参与的梅奥诊所参与者的基因组测序数据库，以推进研究和患者护理。梅奥诊所与人口基因组学公司Helix合作，利用其临床Exome+™测序技术，对参与者的DNA进行全外显子测序，以揭示健康问题的易感性和促进预防措施的应用。研究初期名为Tapestry，参与者将接受三种高度可操作的遗传性疾病的筛查结果，包括家族性高胆固醇血症、遗传性乳腺癌和卵巢癌以及林奇综合征。梅奥诊所和Helix共同致力于将基因组学融入标准患者护理，并推动新的遗传发现。

Fusion Genomics获得了一百万美元的资助，用于进行一项评估其ONETest基因组诊断平台前瞻性临床研究。该研究由CQDM量子跃进计划资助，旨在支持创新技术、工具和平台，以加速或促进药物发现和开发。研究将由Fusion Genomics与Sunnybrook研究学院合作进行，旨在评估ONETest在识别医院环境中呼吸道感染（RTI）病原体方面的能力。ONETest PathoGenome是一种基于基因组学的诊断检测，可同时检测约1400种已知的人类感染。该研究旨在通过比较ONETest RTI与传统检测方法的结果，以及评估健康个体样本，来区分临床相关的呼吸道病原体和良性病原体。Fusion Genomics正在评估一种名为ONETest RAPID的新一代检测，该检测利用专利申请中的QuantumProbes技术，可在不到四小时内提供直接样本到DNA测序，有望成为世界上首个全面的快速基因组感染疾病检测。

ANI Pharmaceuticals宣布以现金5250万美元收购Amerigen Pharmaceuticals Ltd.在美国的23个仿制药产品组合，包括10个商业产品、3个待上市产品、4个已提交产品、4个在研产品以及两个已批准产品的商业化许可。此交易资金来自公司现金储备，预计未来四年内，若年度毛利润超过最低门槛，ANI还将获得最高2500万美元的利润分享支付。此次收购将显著增加ANI的商业产品组合和后期仿制药管线，并有望通过利用ANI的销售基础设施和内部能力产生协同效应。

Zhittya Genesis Medicine公司与Regenerative Medicine of China公司签署了一份价值1.5亿美元的全球市场合作协议，获得在30年内独家销售Zhittya研发的所有生物药物的权力。该协议包括7500万美元的初始预付款，以及通过未来的里程碑付款分摊的7500万美元。Zhittya正在开发一系列生物药物，用于治疗因特定组织或器官血流量减少而引起的疾病，包括冠心病、糖尿病足溃疡、中风恢复、帕金森病、阿尔茨海默病等。据美国心脏协会2019年报告，美国大约有三分之一成年人死于心脏病。Zhittya的CEO Daniel C. Montano表示，他们的药物组合旨在治疗直接导致超过50%成年人痛苦甚至死亡的疾病。Zhittya的药物目前正在进行帕金森病的治疗研究，并已显示出令人鼓舞的动物治疗数据。据估计，到2030年，中国帕金森病患者将增加到500万以上，占全球帕金森病患者的一半。Zhittya Genesis Medicine公司致力于通过促进人体自然再生过程来治疗各种疾病，如心脏病、中风、外周动脉疾病和糖尿病足溃疡等。

西班牙Almirall公司与美国23andMe公司签署战略协议，授予Almirall公司许可权，以开发和商业化23andMe公司设计的针对IL-36细胞因子亚家族中所有三种成员的双特异性单克隆抗体。IL-36细胞因子与多种炎症性疾病相关，包括多种皮肤疾病。Almirall将获得全球范围内开发和商业化该抗体的权利，以加强其早期研究组合。23andMe的疗法团队自2015年成立以来，旨在利用人类遗传信息改善药物发现方式。Almirall将利用其在医学皮肤病学方面的专业知识，推动抗体项目进入临床试验并最终上市。