Avidity Biosciences宣布其领先项目AOC 1001获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）。AOC 1001旨在通过降低与疾病相关的DMPK mRNA水平来治疗DM1。该药物在临床试验中表现出良好的安全性，并已获得FDA和EMA的孤儿药认定。Avidity计划在2022年下半年对约一半的研究参与者进行初步的安全性、耐受性和关键生物标志物评估。DM1是一种罕见的、进展性的、通常致命的疾病，目前尚无治疗方法。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布，其针对慢性肾脏病（CKD）的DM199药物在Phase 2 REDUX试验中的最新数据将在美国肾脏学会（ASN）的年度肾脏周会议上展示。该摘要将包含公司在2021年6月宣布的Phase 2 REDUX中期数据的更新。DM199是一种重组人组织激肽释放酶-1（KLK1）的合成形式，KLK1是一种在调节多种生理过程中发挥重要作用的丝氨酸蛋白酶，包括血流、减轻炎症、纤维化和氧化应激，并通过增加一氧化氮和前列腺素的产生来促进神经发生。KLK1缺乏可能与多种血管和纤维化疾病有关，如中风、慢性肾脏病、视网膜病变、血管性痴呆和难治性高血压，而目前的治疗选择有限或无效。DiaMedica Therapeutics Inc.是首家进行KLK1蛋白药理活性重组形式临床研究的公司，其领先候选药物DM199是首个用于治疗急性缺血性中风和慢性肾脏病的KLK1蛋白药理活性重组形式。

Moleculin Biotech公司公布了其U.S. Phase 1b/2临床试验的初步结果，该试验评估了Annamycin治疗软组织肉瘤（STS）肺转移的疗效。结果显示，Annamycin在治疗STS肺转移方面显示出初步的临床活性，其中四名患者对治疗有反应，包括三名患者肿瘤稳定或缩小，一名患者肿瘤缩小超过30%。这些数据增强了公司对Annamycin作为治疗STS肺转移新疗法的乐观态度。此外，试验的招募速度也令人鼓舞，目前已有两个完整队列完成，预计将进一步加速招募。Annamycin目前获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药资格认定，用于治疗STS肺转移和难治性急性髓系白血病。

Cyclo Therapeutics公司宣布，其关于Trappsol® Cyclo™治疗NPC1型尼曼匹克病的临床试验摘要被选为在2021年11月21日至24日在澳大利亚悉尼举行的第14届国际代谢性内源性疾病大会（ICIEM）上进行海报展示。该药物是一种专有的羟丙基β-环糊精配方，已在多项临床试验中显示出清除NPC患者细胞中积累的胆固醇的积极结果。Trappsol® Cyclo™正在进行的TransportNPC™ Phase 3临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估每周两次静脉注射2,000 mg/kg剂量的Trappsol® Cyclo™联合标准治疗（SOC）与单独使用安慰剂和SOC相比，在NPC1患者中的安全性和耐受性。该研究计划在9个国家的至少23个研究中心招募至少93名3岁及以上的儿童和成人NPC1患者。

Ferring Pharmaceuticals和Rebiotix公司宣布将在美国胃肠病学会的年度科学会议和继续教育课程（ACG 2021）上展示两项新的回顾性分析数据。会议将于2021年10月22日至27日在拉斯维加斯举行。分析将探讨RBX2660（一种用于减少复发艰难梭菌感染（CDI）的微生物群基于的活生物疗法）在真实世界患者中的关键健康结果，以及CDI患者（无论是否伴有炎症性肠病（IBD））的医疗保健资源利用和医疗成本。其中一项展示获得了总统海报奖，以表彰高质量、新颖、独特和有趣的研究。这些分析将有助于了解CDI的负担和治疗方法，特别是RBX2660作为治疗rCDI的潜力。

Akebia Therapeutics宣布将在美国肾病学会肾脏周2021年会上展示其研究药物vadadustat在治疗慢性肾病贫血方面的疗效和安全性数据。vadadustat是一种口服HIF-PH抑制剂，有望成为美国首个针对CKD贫血的治疗药物，目前正处于美国食品药品监督管理局的审查中，预计2022年3月29日将公布审批结果。此外，Akebia还将展示其另一产品Auryxia在预防晚期CKD患者肾衰竭的临床研究设计。所有接受vadadustat的摘要和其他摘要已可在ASN肾脏周摘要门户上在线查阅。Akebia首席执行官John P. Butler表示，他们期待在ASN会议上与肾病界分享关于vadadustat的丰富数据，并相信这些数据证明了vadadustat作为口服治疗CKD贫血患者的潜力。

Sirnaomics公司宣布，其RNAi疗法研发专家Brian Berman教授将在2021年秋季临床皮肤病学会议上发表关于STP705药物临床试验结果的演讲，并展示STP705治疗原位鳞状细胞癌的IIa期临床试验成果。STP705是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，具有双重靶向抑制特性，可抑制TGF-β1和COX-2基因表达。该药物已获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局的多个新药研究批准，用于治疗实体瘤、非黑色素瘤皮肤癌、肥厚性瘢痕和瘢痕疙瘩。一项近期完成的IIa期临床试验显示，STP705在治疗成人原位鳞状细胞癌（isSCC）方面表现出良好的疗效和安全性，其中76%的患者实现了肿瘤细胞完全组织学清除，且在最佳剂量范围内，肿瘤细胞清除率高达90%。

Astria Therapeutics公司宣布，其开发的STAR-0215药物用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），并在2021年NORD罕见病和孤儿产品突破峰会上展示了“遗传性血管性水肿疾病和治疗负担的负担：HAE患者的访谈洞察”的研究成果。研究发现，患者对减少疾病和治疗负担有显著需求，且愿意尝试新的疗法。研究基于对10名HAE患者的访谈，患者平均尝试了2到3种预防性治疗，并希望新疗法能提供更频繁的给药间隔。Astria Therapeutics公司表示，其目标是开发出每三个月或更长时间给药的预防性治疗方案，以减轻患者的治疗负担。

天境生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心批准依非白介素α与PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤的2期临床试验，该药物是全球首个长效重组人白细胞介素7，多项研究显示其提升T淋巴细胞数量及功能，可用于治疗肿瘤伴随性淋巴细胞减少症及联合免疫检查点抑制剂协同治疗肿瘤。天境生物正在推进依非白介素α在中国和美国的临床试验，并期待加速其临床开发进程，为患者提供更多治疗选择。

LogicBio Therapeutics公司宣布，其SUNRISE临床试验结果显示，首次在儿童体内实现了基因编辑。该试验评估了LB-001，一种单次给药的基因编辑疗法，在甲基丙二酸血症（MMA）儿童患者中的安全性、耐受性和初步疗效。试验中，通过检测到相关生物标志物，证明了基因插入和蛋白质表达。独立数据安全监测委员会建议继续该研究， LogicBio开始招募更高剂量组的患者。公司表示，这一里程碑表明，无需使用核酸酶的基因编辑技术是CRISPR等技术的潜在替代方案。

Theranica公司发布了一项关于远程电神经调节（REN）治疗慢性偏头痛的研究，该研究由Pain Reports杂志发表。这是一项前瞻性、多中心、开放标签试验，评估了REN在慢性偏头痛患者急性治疗中的有效性和安全性。结果显示，近60%的参与者治疗2小时后疼痛缓解，65%的参与者治疗24小时后仍持续缓解，超过20%的参与者治疗2小时后头痛消失。此外，治疗2小时后恶心、光敏性、声敏性和功能性能力均有改善。研究的主要研究者Brian Grosberg博士表示，慢性偏头痛患者需要非药物治疗方法来缓解症状，避免药物过度使用。Theranica公司的Nerivio设备通过智能手机应用程序控制，利用REN触发内源性镇痛机制，为偏头痛患者提供了一种无药物的治疗选择。该设备已获得FDA和CE标志，用于治疗成人和青少年患者的急性偏头痛。

Geron公司宣布完成IMerge Phase 3临床试验的患者招募，该试验旨在评估imetelstat，一种新型端粒酶抑制剂，在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的疗效。预计2023年1月初将公布初步结果。imetelstat在IMerge Phase 2临床试验中表现出使患者实现持续输血独立性的效果，包括超过一年的无输血期，无论疾病亚组。这些数据为imetelstat在低风险MDS患者中的疾病修饰活性提供了强有力的证据，有可能使其区别于目前批准和正在研究的其他治疗方法。IMerge Phase 3是一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，旨在招募约170名低或中危MDS患者，这些患者对红细胞生成素刺激剂（ESA）治疗无反应或复发。

Blade Therapeutics公司宣布启动了一项针对cudetaxestat的1期药物相互作用临床研究，评估其对两种IPF治疗药物（pirfenidone和nintedanib）的药代动力学影响。公司还完成了cudetaxestat对CYP450酶探针底物的药代动力学研究，并计划在2022年上半年启动针对IPF患者的2期临床试验。此外，cudetaxestat在治疗IPF和SSc方面已获得孤儿药资格，并在1期研究中显示出良好的耐受性和药代动力学/药效学相关性。Blade Therapeutics专注于开发针对纤维化疾病和神经退行性疾病的治疗方法，拥有在autotaxin/LPA和calpain生物途径方面的深厚专业知识。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.在2021年10月19日的NYSCF虚拟会议上展示了一篇关于MSC-NTF（NurOwn®）外泌体在急性肺损伤模型中的治疗益处的海报。该研究显示，通过气管内注射Exo MSC-NTF可能对急性肺相关疾病具有临床应用潜力，并且可能比从未处理的MSCs中分离的sEVs更有效地改变生理、病理和生化结果。NurOwn®技术平台是一种针对神经退行性疾病疾病途径的潜在治疗策略，其通过专利条件诱导MSCs分泌高水平的神经营养因子（NTFs），将自体骨髓来源的间充质干细胞（MSCs）转化为MSC-NTF细胞。BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是成人干细胞治疗神经退行性疾病的领先开发者，拥有NurOwn®技术平台的全球独家许可权，其治疗候选药物NurOwn®已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。

Atsena Therapeutics公司宣布其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因治疗项目，XLRS是一种由RS1基因突变引起的单基因疾病，主要影响男性，导致视网膜层异常分裂，视力逐渐下降。该公司利用其创新的AAV.SPR病毒载体，该载体能够在注射点外横向扩散，从而安全有效地将基因传递到视网膜中心区域。在非人灵长类动物的研究中，AAV.SPR表现出在视网膜中心区域的有效基因表达，与传统的AAV5载体相比，AAV.SPR能够在不引起炎症的情况下，有效地传递基因至黄斑区锥体细胞。这一研究进展有望为XLRS患者提供更安全有效的治疗选择。

Q32 Bio公司宣布将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周2021年会上口头展示其领先项目ADX-097的预临床数据，该药物是一种首创融合蛋白，旨在通过直接在病变组织中调节补体级联反应来恢复先天免疫平衡，而不需要进行长期全身性阻断。公司创始人兼首席科学官Shelia Violette博士表示，ADX-097是一种下一代补体抑制剂，旨在针对补体系统过度活跃的病变组织，具有提供强大且持久疗效并降低感染风险的优势。Q32 Bio计划在2022年上半年启动ADX-097的人体临床试验。该公司的另一项领先项目ADX-914是一种全人源抗IL-7Ra抗体，针对IL-7/TSLP受体通路，计划在2022年上半年启动其II期研究。

Enochian BioSciences公司完成了一项针对HIV感染者的创新治疗方法的预IND过程，该方法由Seraph Research Institute（SRI）开发，通过使用自然杀伤细胞（NK）和γδT细胞（GDT）进行治疗，成功控制了患者的HIV感染血水平长达一年，且未使用抗病毒药物。公司CEO Mark Dybul表示，FDA的反馈为IND申请提供了清晰的路径，公司正接近将这一治疗方法带给更多HIV感染者。该方法有望为患者提供替代每日治疗的希望，减少治疗成本和难度。