Charles River Laboratories International, Inc.与ATEM Structural Discovery宣布建立战略合作伙伴关系，共同为用户提供冷冻电镜(cryo-EM)服务解决方案。该合作将使客户能够访问ATEM的领先冷冻电镜平台，通过该平台，客户可以获取蛋白质的3D结构，从而深入了解蛋白质的功能、疾病中的异常表现以及针对它们进行治疗的最佳方法。ATEM的技术可以直接在单颗粒实验中高分辨率地成像玻璃化的生物大分子，并允许精确建模3D原子坐标，从而阐明目标结构。此次合作将结合ATEM的冷冻电镜专长和Charles River的端到端能力，有望显著加速药物发现工作，从靶点设计到先导化合物优化。通过合作，Charles River的客户将能够访问ATEM的平台，以支持他们的药物发现工作，并利用该平台深入了解复杂靶点。此外，该合作还支持基因治疗领域，如腺相关病毒(AAV)载体基因治疗的质量控制和研发工作。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Adamis制药公司（Nasdaq: ADMP）的ZIMHI（纳洛酮HCL注射剂，USP）5 mg/0.5 mL产品。ZIMHI是一种高剂量纳洛酮注射剂，用于治疗阿片类药物过量。纳洛酮是一种阿片受体拮抗剂，通常被认为是阿片类药物过量的首选药物。该药物通过阻断或逆转阿片类药物的效果，包括极度嗜睡、呼吸减慢或意识丧失。根据疾病控制与预防中心（CDC）发布的统计数据，2021年3月结束的12个月期间，药物过量导致美国约有96,779人死亡，比前12个月增长了29%。药物过量现在是50岁以下美国人死亡的主要原因，其中更强大的合成阿片类药物，如芬太尼及其类似物，是导致这些死亡的最大原因。Adamis制药公司正在与商业合作伙伴US WorldMeds合作，使这一急需的救命产品迅速上市。ZIMHI提供了比目前市场上任何鼻内或肌肉注射产品都高的纳洛酮全身水平。US WorldMeds计划在2022年第一季度全面推出ZIMHI。

ChromaDex公司宣布，一项首次在《运动障碍》杂志发表的关于尼可酰胺核糖（NR）在儿童中应用的临床试验显示，NR对早老性神经退行性疾病——ataxia-telangiectasia（AT）患者有益。该研究由Radboud大学医学中心Michl A.A.P. Willemsen博士领导，发现NR改善了AT患者的ataxia评分并提高了抗体水平。这是首个发表的临床NR试验，纳入了18岁以下的参与者，研究NR对AT儿童的影响。研究结果显示，NR提高了患者的ataxia评分并增加了血清免疫球蛋白G（IgG）水平，这表明NAD+的增强可能成为AT的治疗策略。研究共包括24名AT患者，其中17名是18岁以下的儿童，平均年龄为17.5岁。

CSL Limited在年度研发投资简报中公布了其在六个治疗领域、四个科学平台和两个业务（CSL Behring和Seqirus）的创新管线进展。Seqirus获得BARDA合同，开发aQIVc和sa-mRNA流感疫苗。公司计划启动4-Factor Prothrombin Complex Concentrate的3期临床试验，用于改善创伤和急性大出血患者的生存率。Garadacimab的3期临床试验提前两个月完成最后一名患者的入组。Seqirus投资于aQIVc和sa-mRNA流感疫苗的研发，计划在2022年下半年启动临床试验。CSL与澳大利亚的Walter and Eliza Hall Institute for Medical Research合作，建立生物治疗中心，旨在加速药物开发并培养下一代澳大利亚科学家。CSL过去一年在研发上的投资超过10亿澳元。

Biogen公布了针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物tofersen的III期VALOR试验的初步结果，尽管试验未达到主要终点，但公司强调多项次要和探索性指标表现出积极趋势。tofersen是一种针对SOD1-ALS的antisense药物，旨在减少SOD1蛋白的合成。尽管存在严重的神经系统不良事件，Biogen似乎在强调tofersen对SOD1水平的有益影响，这可能表明他们可能会尝试通过加速审批途径获得药物批准，类似于Aduhelm的情况。VALOR研究结果显示，tofersen在多个次要和探索性生物活性和临床功能指标上显示出有利趋势，包括运动功能、呼吸功能和生活质量。

2021年10月28日，医疗技术公司Armonica Technologies宣布它已获得200万美元的新融资。此次融资包括Hamamatsu Photonics K.K.和当前投资者Cottonwood Technology Fund、Sun Mountain Capital和Tramway Venture Partners。这笔资金将支持公司测序技术的进一步可行性论证。

CoImmune公司与Memorial Sloan Kettering Cancer Center（MSK）达成一项许可和合作协议，旨在加速其专利异基因CAR-CIK技术平台在治疗实体瘤方面的应用。根据协议，CoImmune获得MSK开发的数项技术权利，双方将共同改进CAR-CIK细胞以治疗多种实体瘤。CoImmune公司CEO Charles Nicolette表示，MSK的杰出团队是CoImmune在CAR-T实体瘤领域的科学领导地位的理想合作伙伴。CoImmune开发的CAR-CIK细胞平台是一种基于CAR-T疗法的变体，旨在提高疗效并大幅降低毒性。此外，CoImmune的专利Sleeping Beauty基因转移技术（SB100X）比重组病毒更高效，且与其他基因编辑技术相比，更不易产生脱靶突变。在之前的临床试验中，CoImmune的CAR-CIK产品在治疗B细胞恶性肿瘤方面显示出良好的临床疗效和较低的毒性。由于新技术的应用，MSK在所涉及的技术和CoImmune公司中拥有机构财务利益，而Scheinberg、Tan和Brentjens三位博士则拥有与这些技术相关的知识产权利益。

Inari Medical公司宣布计划招募PEERLESS临床试验，该试验是一项随机对照试验，旨在比较使用FlowTriever系统和经导管溶栓治疗（CDT）治疗中高风险肺栓塞（PE）患者的临床结果。试验将在美国和欧洲的60个中心进行，包括550名主要随机化队列患者和最多150名因绝对禁忌症无法随机分配的患者。该试验的主要目标是提供关于PE治疗选项的明确数据，并挑战医生重新思考风险分层和干预目标。Inari Medical公司致力于开发治疗静脉疾病的产品，其产品旨在去除大血管中的大血栓，并消除使用溶栓药物的需要。

Vomaris Innovations, Inc.宣布在Hidradenitis Suppurativa（HS）患者中，首次使用其生物电抗菌伤口护理技术进行临床试验。该研究旨在评估V. Dox技术的生物电伤口敷料在HS术后愈合中的作用，以改善愈合速度并减少炎症。该研究由迈阿密大学健康系统进行，由Hadar Lev-Tov博士领导。V. Dox技术是一种专有模式，通过嵌入微电池在潮湿环境中无线产生电能，具有抗炎和抗菌特性，可能对HS患者有益。Vomaris Innovations是一家专注于生物电技术的医疗设备公司，其V.Dox技术已获得FDA批准，并在市场上销售。

Celcuity公司与罗切斯特大学Wilmot癌症中心和Puma Biotechnology合作，开展一项针对脑转移性乳腺癌患者的临床试验。该研究旨在评估NERLYNX联合XELODA在经过CELsignia测试选定的HER2阴性乳腺癌脑转移患者中的疗效和安全性。该试验旨在为脑转移性HER2阴性乳腺癌患者提供新的治疗选择。Celcuity将提供CELsignia HER2 Activity测试，Puma将提供NERLYNX，Celcuity将资助与患者相关的试验费用。该试验预计将在2022年初开始招募患者。

Dragonfly Therapeutics宣布第六个药物获得Bristol Myers Squibb的许可，并因两款TriNKET免疫疗法在临床试验中首例患者给药而获得里程碑式付款。公司获得2800万美元的付款，并有权获得未来的里程碑式付款和净销售额的版税。此外，Dragonfly的CC-96191和CC-92328两款NK细胞激活剂疗法已进入1期临床试验，旨在评估其在血液恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。这些进展进一步验证了Dragonfly的药物发现平台，并展示了其创新疗法的广度和团队将重要新治疗选项带给癌症和自身免疫病患者的速度。

Paratek Pharmaceuticals宣布已开始其Phase 2b研究，旨在评估NUZYRA（omadacycline）治疗由Mycobacterium abscessus complex（MABc）引起的非结核分枝杆菌肺病（NTM）的安全性和有效性。这是针对一种罕见疾病的研究，目前尚无FDA批准的治疗方法。该研究旨在评估NUZYRA作为单一疗法对MABc肺病患者的症状改善和安全性。NUZYRA是一种每日一次的口服广谱抗生素，有望满足NTM患者的未满足医疗需求。该研究预计将招募约75名患者，并可能需要两年时间完成。

Mesoblast公司发布了一项研究，该研究显示使用remestemcel-L治疗具有最高死亡率预测生物标志物的儿童，与使用其他疗法（包括ruxolitinib或其他生物制剂）相比，其存活率从10%提高至64%。该研究支持了remestemcel-L在治疗严重、难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童中的益处，并提供了更多支持其抗炎作用机制和免疫调节活性的数据。Mesoblast将在即将与FDA的OTAT办公室举行的会议上讨论remestemcel-L的效力测试相关事宜，以及可能支持当前BLA重新提交的CMC项目。研究比较了25名来自Mesoblast Phase 3试验的儿童与27名来自MAGIC队列的儿童，发现remestemcel-L治疗组的28天总缓解率为67%，180天总生存率为64%，而MAGIC队列在治疗各种生物制剂（包括ruxolitinib）时，28天总缓解率为10%，180天总生存率为10%。

加拿大投资集团CDPQ宣布将收购墨西哥快速增长的医疗诊断服务集团Grupo Diagnstico Aries的少数股权，用于支持其有机增长和战略收购，并继续投资于运营和数字化转型，以创造长期价值。Grupo Diagnstico Aries成立于2012年，总部位于墨西哥城，是一家拥有九个品牌、249个地点的联合体，包括三个血库和十六个移动单元。公司还运营三个内部实验室，服务于150多家诊所和公立医院。CDPQ对Grupo Diagnstico Aries的投资体现了其对墨西哥医疗诊断服务市场的信心，并期待与公司合作，利用增长和数字化转型机会，巩固其在墨西哥医疗诊断服务行业的地位。

波士顿，2021年10月18日——临床阶段的基因药物公司Wave Life Sciences Ltd.宣布，其与武田制药公司（Takeda Pharmaceutical Company Limited）的合作协议进行了修订。修订后，Wave将独立推进或与合作伙伴开展中枢神经系统（CNS）项目，包括利用ADAR编辑技术的项目。武田将继续有权共同开发和商业化晚期CNS项目，包括WVE-004和WVE-003。WVE-004和WVE-003分别处于治疗肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿病的临床试验阶段。根据修订协议，武田将支付Wave 2250万美元用于合作相关的研发和临床前费用。此外，Wave将能够推进或与合作伙伴开展早期CNS项目，包括利用ADAR编辑技术，而无需遵循原协议中的三个指定目标。Wave表示，这一修订将简化与武田的合作关系，并立即使其能够推进或合作开发早期CNS项目。

Schrdinger公司与Centessa Pharmaceuticals及其子公司Orexia Therapeutics宣布了一项独家合作，旨在发现针对orexin-2受体（OX2R）的新型治疗药物，OX2R与多种睡眠障碍有关，包括嗜睡症。Orexia将利用Schrdinger的计算机平台和Orexia的结构生物学能力，包括从Sosei Heptares独家许可的稳定OX2R StaR蛋白和激动剂构象的高分辨率晶体结构。此次合作标志着Schrdinger技术首次在orexin激动剂设置中大规模应用。双方将共同致力于开发针对嗜睡症、其他睡眠障碍以及白天过度嗜睡的多种疾病的治疗方案。

Vertex制药公司宣布，在VX-880 Phase 1/2临床试验中，首例接受治疗的1型糖尿病患者显示出积极的治疗效果。该患者接受了VX-880单次输注治疗，剂量为目标剂量的一半，并联合免疫抑制疗法。90天后，患者胰岛素需求量减少了91%，血糖控制得到显著改善，HbA1c水平从基线的8.6%降至7.2%。VX-880治疗总体耐受性良好，这些结果支持了VX-880临床试验的继续推进。VX-880是一种基于干细胞的胰岛细胞替代疗法，有望为1型糖尿病患者提供功能性治愈。