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  • Alnylam 开始向美国食品药品监督管理局 （FDA） 滚动提交 Lumasiran 用于治疗 1 型原发性高草酸尿症 （PH1） 的新药申请 （NDA）
    研发注册政策
    Alnylam 开始向美国食品药品监督管理局 （FDA） 滚动提交 Lumasiran 用于治疗 1 型原发性高草酸尿症 （PH1） 的新药申请 （NDA）
    Alnylam公司启动了其RNA干扰疗法药物lumasiran的新药申请滚动提交，该药物针对原发性高草酸尿症1型（PH1）疾病，旨在治疗由草酸氧化酶引起的疾病。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了非临床组件，并计划在2020年初提交剩余组件。此外，FDA已授予lumasiran针对PH1的儿科罕见病指定。Lumasiran还获得了美国和欧盟的孤儿药指定、FDA的突破性疗法指定和EMA的优先药物（PRIME）指定。Alnylam计划在2020年初向EMA提交营销授权申请（MAA）。Lumasiran是一种皮下注射的RNA干扰疗法，旨在治疗PH1，通过沉默HAO1和减少GO酶来抑制草酸的产生。
    Businesswire
    2020-01-11
    Alnylam Pharmaceutic
  • 在 AML 患者中完成的 DC 疫苗 I/II 期试验的最终 2 年顶线数据呈阳性
    研发注册政策
    在 AML 患者中完成的 DC 疫苗 I/II 期试验的最终 2 年顶线数据呈阳性
    Medigene AG公布了其自体树突状细胞（DC）疫苗在20名急性髓系白血病（AML）患者中的开放标签I/II期临床试验的最终结果。该研究在挪威奥斯陆大学医院进行，数据显示DC疫苗接种安全可行，无严重不良事件。24个月治疗后的主要结果包括80%的总体生存率（OS）和55%的无进展生存率（PFS）。在60岁及以上的患者亚组中，OS和PFS分别为80%和50%。Medigene的DC疫苗在化疗预处理AML患者中成功制造，详细数据将在即将到来的科学会议上展示。
    GlobeNewswire
    2020-01-11
    Medigene AG
  • ViiV Healthcare 向欧洲药品管理局提交 fostemsavir 的监管申请，fostemsavir 是一种在研的同类首创附着抑制剂，用于治疗几乎没有治疗选择的成人 HIV
    研发注册政策
    ViiV Healthcare 向欧洲药品管理局提交 fostemsavir 的监管申请，fostemsavir 是一种在研的同类首创附着抑制剂，用于治疗几乎没有治疗选择的成人 HIV
    ViiV Healthcare宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了 fostemsavir 的上市许可申请，这是一种针对HIV-1感染的创新药物，旨在治疗对多种药物耐药的成人患者。该申请得到了来自关键III期BRIGHTE研究的支持，该研究在墨西哥城举行的第10届国际艾滋病学会会议（IAS 2019）上展示了96周的结果。EMA已授予 fostemsavir 加速评估，以加快审批流程。ViiV Healthcare计划在接下来的几个月内向其他全球监管机构提交 fostemsavir 的申请。此申请是在2019年12月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）之后进行的，fostemsavir在美国已获得FDA的快速通道和突破性疗法指定。
    Businesswire
    2020-01-10
    ViiV Healthcare Ltd
  • 三叶草生物SCB-313用于治疗恶性胸腔积液（MPE）的中国I期研究完成首例患者给药
    研发注册政策
    三叶草生物SCB-313用于治疗恶性胸腔积液（MPE）的中国I期研究完成首例患者给药
    Clover Biopharmaceuticals宣布在中国启动了SCB-313 Phase I临床试验，该试验评估SCB-313在治疗恶性胸腔积液（MPE）患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。SCB-313是一种完全人源化的TRAIL-Trimer融合蛋白，旨在治疗MPE。目前，SCB-313在中国和澳大利亚的三个肿瘤学指征（恶性腹水、腹膜癌病和恶性胸腔积液）下有五项临床研究正在进行。该研究由四川大学华西医院GCP中心王勇生博士领导，Clover公司期待将这种新型疗法带给全球患者。SCB-313利用了Clover的专有Trimer-Tag©技术，能够有效靶向肿瘤坏死因子超家族等疾病靶点。MPE是癌症患者胸腔积液的异常积累，是癌症扩散的严重信号，目前尚无针对MPE的靶向或生物抗肿瘤疗法。
    Businesswire
    2020-01-10
    四川三叶草生物制药有限公司
  • Meissa Vaccines 获得美国 FDA 呼吸道合胞病毒疫苗快速通道资格 MV-012-968
    研发注册政策
    Meissa Vaccines 获得美国 FDA 呼吸道合胞病毒疫苗快速通道资格 MV-012-968
    Meissa Vaccines公司宣布，其研发的针对呼吸道合胞病毒（RSV）感染的研究性减毒活疫苗MV-012-968获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定将加速该疫苗的研发和审批过程，允许Meissa与FDA进行早期和频繁的沟通，确保收集到支持疫苗上市申请的数据。此外，快速通道认定可能使Meissa在完整申请完成前提交数据，并在满足相关条件时获得加速审批。目前，一项评估MV-012-968安全性和免疫原性的1期临床试验正在招募健康成人志愿者。RSV是导致婴幼儿急性下呼吸道感染最常见的原因，全球每年有超过3000万例急性下呼吸道感染和近6万例5岁以下儿童死亡与该病毒有关。
    Businesswire
    2020-01-10
    Meissa Vaccines Inc
  • Seelos Therapeutics 宣布鼻内外消旋氯胺酮 （SLS-002） I 期研究的中期数据
    研发注册政策
    Seelos Therapeutics 宣布鼻内外消旋氯胺酮 （SLS-002） I 期研究的中期数据
    Seelos Therapeutics公司宣布了其I期研究SLS-002-101的初步数据，该研究评估了鼻内给药的SLS-002（一种混合酮胺）作为单一疗法和与口服抗抑郁药联合使用的安全性。结果显示，60mg的SLS-002在两种给药方式下均表现出良好的耐受性，所有不良事件（AEs）除一例外均为轻微或中度，且均为短暂性，无需医疗干预即可解决。研究未发现新的或独特的安全信号，没有严重不良事件（SAEs），只有一名受试者在最后一天因AE而提前退出试验，但完成了评估。Seelos公司对SLS-002的副作用轮廓表示高度鼓舞，并期待在季度内发布更多数据。SLS-002已获得FDA的快速通道指定，用于治疗重度抑郁症（MDD）患者的急性自杀意念和行为（ASIB）。此外，预计将在2020年第一季度发布更多关于SLS-002的药代动力学（PK）、药效学（PD）和安全性数据。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    Seelos Therapeutics
  • RhoVac 在德国和比利时获得批准，开始在前列腺癌中开展 IIb 期临床研究
    研发注册政策
    RhoVac 在德国和比利时获得批准，开始在前列腺癌中开展 IIb 期临床研究
    RhoVac AB宣布获得比利时FAMHP和德国联邦疫苗和生物医学研究所的批准，开始进行名为RhoVac-002（BRaVac）的多中心IIb期临床试验，旨在评估药物候选RV001在治愈性治疗后预防或限制晚期前列腺癌发展的效果。该试验是一项国际多中心研究，预计将在欧盟和美国招募超过175名患者，目标是在2020年第三季度末完成所有患者招募，预计2021年下半年报告主要研究目标的结果。
    PRNewswire
    2020-01-10
    Rhovac ApS
  • LogicBio Therapeutics 宣布提交 LB-001 用于治疗甲基丙二酸血症 （MMA） 的新药研究申请 （IND），并强调关键的公司里程碑
    研发注册政策
    LogicBio Therapeutics 宣布提交 LB-001 用于治疗甲基丙二酸血症 （MMA） 的新药研究申请 （IND），并强调关键的公司里程碑
    LogicBio Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于GeneRide™候选药物LB-001的新药申请，用于治疗儿童甲基丙二酸血症（MMA）。该公司计划在2020年上半年启动LB-001的1/2期临床试验，预计在2020年下半年公布初步数据。此外，LogicBio与武田制药建立了合作关系，共同研究Crigler-Najjar综合征（CN）的治疗。LogicBio还启动了一项回顾性自然病史研究，并报告了下一代病毒载体开发项目的积极数据。公司还计划扩大实验室和办公空间，以支持GeneRide平台的发展和能力扩展。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    LogicBio Therapeutic
  • Akcea 和 Ionis 宣布启动 AKCEA-TTR-LRx 在 TTR 介导的淀粉样变性心肌病患者中的 CARDIO-TTRansform 3 期临床试验
    研发注册政策
    Akcea 和 Ionis 宣布启动 AKCEA-TTR-LRx 在 TTR 介导的淀粉样变性心肌病患者中的 CARDIO-TTRansform 3 期临床试验
    Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布启动了针对转甲状腺素蛋白介导的心肌病（ATTR心肌病）患者的AKCEA-TTR-L Rx的CARDIO-TTRansform Phase 3心血管结局研究。该研究旨在评估AKCEA-TTR-L Rx在野生型和遗传型ATTR心肌病患者中的疗效和安全性。AKCEA-TTR-L Rx是一种利用Ionis的LICA技术平台开发的抗 sense药物，旨在抑制TTR蛋白的产生。该研究是全球性的、双盲、随机、安慰剂对照的Phase 3研究，主要终点是心血管死亡率和心血管临床事件的发生频率。此外，AKCEA-TTR-L Rx还在治疗遗传性TTR淀粉样变性引起的多发性神经病变的Phase 3 NEURO-TTRansform研究中进行评估。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    Akcea Therapeutics I Ionis Pharmaceutical
  • Evelo 提供了最近 2 期试验设计EDP1815监管积极互动的最新情况，从而缩短了注册开发时间
    研发注册政策
    Evelo 提供了最近 2 期试验设计EDP1815监管积极互动的最新情况，从而缩短了注册开发时间
    Evelo Biosciences公司宣布，预计将在2020年底前公布EDP1815 Phase 2临床试验的初步数据。该试验旨在评估口服生物制剂EDP1815对银屑病的治疗效果。EDP1815基于小肠轴（Sintax）的新发现生物学，旨在开发一种新型口服药物，调节临床验证的细胞因子，以治疗疾病的所有阶段。2019年，Evelo报告了EDP1815在银屑病患者中的积极临床数据，这是Sintax作为新药物靶点的第一个临床证据。Evelo计划通过EDP1815 Phase 2试验的设计，提前展示EDP1815在银屑病患者中的潜在益处，为可能的Phase 3临床试验做准备。此外，Evelo还计划在2020年进行其他临床试验，包括EDP1867在哮喘中的Phase 1b试验，以及EDP1066和EDP1503在癌症和炎症性疾病中的研究。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    Evelo Biosciences In
  • ContraFect 宣布 Exebacase 治疗金黄色葡萄球菌菌血症（包括右侧心内膜炎）的关键 3 期 DISRUPT 研究完成首例患者给药
    研发注册政策
    ContraFect 宣布 Exebacase 治疗金黄色葡萄球菌菌血症（包括右侧心内膜炎）的关键 3 期 DISRUPT 研究完成首例患者给药
    ContraFect公司宣布其主导的lysins类新药exebacase在治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）引起的细菌血症，包括右侧心内膜炎的Phase 3 DISRUPT临床试验中，首位患者已开始接受药物。这项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究在美国进行，旨在评估exebacase在约350名复杂金黄色葡萄球菌细菌血症患者中的疗效和安全性。该研究的主要疗效终点是MRSA细菌血症患者在第14天的临床反应，次要终点包括所有金黄色葡萄球菌患者（MRSA和甲氧西林敏感金黄色葡萄球菌（MSSA））在第14天的临床反应、MRSA患者的30天全因死亡率以及后续时间点的临床反应。ContraFect公司相信exebacase及其管线中的DLA候选药物有望在对抗耐药病原体的斗争中成为变革性的药物。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    ContraFect Corp
  • 拓臻生物公布正在进行的TERN-201 1期临床试验结果，TERN-201是一种正在开发的用于治疗NASH的SSAO抑制剂
    研发注册政策
    拓臻生物公布正在进行的TERN-201 1期临床试验结果，TERN-201是一种正在开发的用于治疗NASH的SSAO抑制剂
    Terns Pharmaceuticals公司在NASH-TAG会议上公布了其研发的SSAO抑制剂TERN-201在治疗NASH的1期临床试验结果。研究显示，单次口服剂量TERN-201能够持续、几乎完全抑制血浆中的SSAO活性，抑制效果超过90%，且抑制作用可持续至一周。试验中未出现临床相关的不良事件或实验室异常。Terns公司对SSAO抑制策略充满信心，并期待分享第二阶段研究结果，该阶段将评估重复给药的影响。TERN-201有望成为NASH患者的新治疗选择，目前NASH尚无批准的治疗药物。
    Businesswire
    2020-01-10
    Terns Pharmaceutical
  • AzurRx BioPharma 将在旧金山举行的 2020 年生物技术展（Biotech Showcase 2020 Conference）上呈报 MS1819-SD 联合标准 PERT 治疗严重胰腺外分泌功能不全囊性纤维化患者的中期 2 期临床研究数据
    研发注册政策
    AzurRx BioPharma 将在旧金山举行的 2020 年生物技术展（Biotech Showcase 2020 Conference）上呈报 MS1819-SD 联合标准 PERT 治疗严重胰腺外分泌功能不全囊性纤维化患者的中期 2 期临床研究数据
    AzurRx BioPharma公司宣布，其针对严重外分泌胰腺功能不全（EPI）的MS1819-SD Phase 2临床试验初步数据显示，在联合标准PERT治疗囊性纤维化患者时，所有主要和次要的安全性和疗效终点均呈现积极趋势。五名患者的数据表明，MS1819-SD在提高脂肪吸收系数（CFA）和缓解腹部症状方面具有潜力，有助于改善患者的生活质量。该公司计划在2020年1月13日的Biotech Showcase会议上展示这些新数据，并预计该多中心研究将在2020年完成。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    Entero Therapeutics
  • 36氪首发 | 专注于多组学液体活检，「泰莱生物」获数千万元Pre-A轮融资
    医药投融资
    36氪首发 | 专注于多组学液体活检，「泰莱生物」获数千万元Pre-A轮融资
    泰莱生物已完成数千万元Pre-A轮融资，投资方包括瑞伏医疗健康基金、康圣环球和鲲鹏医疗天使基金等，荒合资本担任财务顾问。泰莱生物专注于生物多组学技术，旨在研发新一代活检产品和服务。公司产品涵盖高通量泛肿瘤普筛技术、单病种精准筛查技术及临床高精度诊断技术，其中Meta-Pan™产品采用独有技术，实现高特异性、高灵敏度的癌症筛查。泰莱生物与多家医院和制药企业合作，致力于癌症早筛市场，预计市场前景高达万亿级。公司科研团队由多领域专家组成，科学顾问委员会主席为斯坦福大学遗传系主任Michael Snyder教授。
    36氪
    2020-01-10
    康圣环球 瑞伏医疗创投基金 鲲鹏医疗天使基金 泰莱生物科技（济南）有限公司
  • Prevail Therapeutics 提供 PR001 项目更新
    研发注册政策
    Prevail Therapeutics 提供 PR001 项目更新
    Prevail Therapeutics公司宣布，其AAV9基因疗法PR001已获得国际监管机构的批准，用于治疗神经元性戈谢病（nGD），并已为一例2型戈谢病患者进行了同情使用。PR001旨在通过递送GBA1基因来治疗nGD。公司正在推进2型戈谢病患者的1/2期临床试验，并计划在2020年上半年开始患者给药。此外，公司还计划在2020年下半年开始3型戈谢病患者的1/2期临床试验。Prevail Therapeutics致力于开发针对神经退行性疾病的治疗方法，包括帕金森病和戈谢病。
    GlobeNewswire
    2020-01-10
    Prevail Therapeutics
  • Moderna 宣布巨细胞病毒 （CMV） 疫苗 （mRNA-1647） 的额外阳性 1 期数据，以及 2 期研究的首例参与者给药
    研发注册政策
    Moderna 宣布巨细胞病毒 （CMV） 疫苗 （mRNA-1647） 的额外阳性 1 期数据，以及 2 期研究的首例参与者给药
    Moderna公司宣布，其研发的mRNA-1647 CMV疫苗在第三剂疫苗接种后的七个月间，安全性及免疫原性数据均呈积极结果，这进一步巩固了之前三个月的数据分析。该疫苗旨在预防巨细胞病毒（CMV）感染，是目前首个进入二期临床试验的mRNA疫苗。Moderna还宣布，一期临床试验中第一位受试者已接受剂量确认研究。mRNA-1647疫苗包含六种mRNA编码两种抗原，旨在保护免受CMV感染。安全性数据与三个月分析报告一致，疫苗总体耐受性良好，未出现疫苗相关的严重不良事件。在CMV阴性组中，样本显示对gB抗原的T细胞反应，而五项mRNA编码CMV五聚体复合物的亚基，对gB蛋白编码的mRNA则具有高度免疫原性。Moderna正在积极准备mRNA-1647的三期临床试验，并计划在2021年开始。
    Businesswire
    2020-01-10
    Moderna Inc
  • CAMP4 宣布合作发现解决神经退行性和神经系统疾病的新靶点
    交易并购
    CAMP4 宣布合作发现解决神经退行性和神经系统疾病的新靶点
    CAMP4 Therapeutics与Biogen Inc.合作，旨在解决神经退行性和神经性疾病。合作将利用CAMP4的基因回路平台，旨在确定如何调节微胶质细胞（中枢神经系统的主要免疫细胞）中与疾病相关的基因表达。CAMP4将获得1500万美元的前期付款，并可能获得高达96百万美元的开发和里程碑付款以及未来版税。两家公司将探索中枢神经系统中的其他细胞类型，以扩大可治疗的神经性疾病数量。CAMP4利用其基因回路平台创建组织特异性回路图，每个图都作为其自身的治疗领域发现引擎。
    Businesswire
    2020-01-10
    CAMP4 Therapeutics C
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