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  • 新闻发布：肿瘤学风险投资公司将在即将举行的PARP和DDR抑制剂峰会上展示关于2X-121临床开发的海报
    研发注册政策
    新闻发布：肿瘤学风险投资公司将在即将举行的PARP和DDR抑制剂峰会上展示关于2X-121临床开发的海报
    Oncology Venture A/S将在1月28日至30日在波士顿举行的PARP & DDR抑制剂峰会上展示其PARP抑制剂2X-121的临床开发更新。该更新包括一项名为“针对PARP/Tankyrase抑制剂2X-121的新型药物特异性多基因mRNA生物标志物”的研究，该标志物有助于筛选对2X-121药物最有可能产生反应的患者。公司总裁兼首席执行官Steve Carchedi表示，他们期待通过这次会议提高其独特化合物和DRP®平台的认识。此外，公司还计划推进2X-121、IXEMPRA®和Dovitinib等药物的研发。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Allarity Therapeutic
  • Abeona Therapeutics 启动关键性 3 期临床试验，评估 EB-101 基因疗法治疗隐性营养不良性大鳞状表皮松解症
    研发注册政策
    Abeona Therapeutics 启动关键性 3 期临床试验，评估 EB-101 基因疗法治疗隐性营养不良性大鳞状表皮松解症
    Abeona Therapeutics宣布获得斯坦福大学机构审查委员会批准，开始进行VIITAL™三期临床试验，评估EB-101治疗RDEB（进行性营养不良性大疱性表皮松解症）的效果。公司预计2020年第一季度开始治疗首位患者。EB-101在克利夫兰的Abeona设施生产。该研究是一项多中心、随机临床试验，评估EB-101在15名RDEB患者中的疗效，旨在治疗大慢性伤口。EB-101是一种自体基因校正的细胞疗法，用于治疗RDEB，这是一种罕见的结缔组织疾病，目前尚无批准的治疗方法。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Abeona Therapeutics
  • Neurelis 宣布 FDA 批准癫痫发作抢救治疗 VALTOCO®（地西泮鼻喷雾剂），该治疗结合了 Intravail® 科学，可实现一致和可靠的吸收
    研发注册政策
    Neurelis 宣布 FDA 批准癫痫发作抢救治疗 VALTOCO®（地西泮鼻喷雾剂），该治疗结合了 Intravail® 科学，可实现一致和可靠的吸收
    Neurelis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VALTOCO（地西泮鼻喷剂）用于治疗6岁及以上癫痫患者间歇性、典型的频繁发作性癫痫（如癫痫发作群、急性重复性癫痫），这些发作与患者通常的癫痫发作模式不同。VALTOCO的独特配方结合了Intravail技术，以确保药物吸收的稳定性和可靠性。这是Neurelis公司的首个FDA批准的产品，旨在为患者提供一种既安全又易于使用的鼻喷剂治疗。此外，VALTOCO还获得了FDA孤儿药独家权。该产品针对美国约340万癫痫患者中的170,000名高风险患者，这些患者可能经历频繁的癫痫发作，满足了癫痫社区的重大需求。临床研究显示，VALTOCO在治疗癫痫发作方面安全性高，耐受性好。
    PRNewswire
    2020-01-13
    Neurelis Inc
  • 苯丙酮尿症的先驱 BioMarin 将开始使用 BMN 307 基因疗法进行临床试验
    研发注册政策
    苯丙酮尿症的先驱 BioMarin 将开始使用 BMN 307 基因疗法进行临床试验
    BioMarin制药公司宣布，其基因疗法候选药物BMN 307获得美国FDA和英国MHRA的IND状态和CTA批准，用于治疗罕见病苯丙酮尿症（PKU）。BMN 307旨在通过AAV5-苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因疗法恢复正常血苯丙氨酸（Phe）浓度水平。该公司计划在2020年第一季度开始PHEARLESS Phase 1/2研究，以评估单剂量治疗是否能恢复自然Phe代谢，并使PKU患者能够正常饮食。BMN 307是BioMarin的第三种PKU治疗选择和第二个基因疗法临床项目。此外，BioMarin还积极准备向其他国家提交监管提交，以开放更多临床研究地点。
    PRNewswire
    2020-01-13
    BioMarin Pharmaceuti
  • 保点医药宣布确认 Cosibelimab 在转移性皮肤鳞状细胞癌中的注册路径
    研发注册政策
    保点医药宣布确认 Cosibelimab 在转移性皮肤鳞状细胞癌中的注册路径
    Checkpoint Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈支持该公司基于正在进行的一期临床试验数据提交cosibelimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）。目前，约三分之一的受试者已纳入CSCC队列，目标入组75至100名患者。cosibelimab有望成为区别于现有抗PD-1/L1单克隆抗体的差异化、低成本替代品。该公司计划在2021年提交BLA，并期待将其定位为一种差异化且成本更低的疗法。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Checkpoint Therapeut
  • MIRROR 开放标签研究 甲氨蝶呤与 KRYSTEXXA（聚乙二醇酶注射液）的顶线数据表明反应率显着改善
    研发注册政策
    MIRROR 开放标签研究 甲氨蝶呤与 KRYSTEXXA（聚乙二醇酶注射液）的顶线数据表明反应率显着改善
    Horizon Therapeutics公布了MIRROR开放标签研究的初步结果，该研究显示，对于对传统疗法无效的慢性痛风患者，使用甲氨蝶呤与KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）联合治疗可以增加疗效的持久性。79%的患者（14名中的11名）在6个月时实现了完全反应，即血清尿酸（sUA）水平低于6 mg/dL的响应者比例。这一联合治疗方案在减少sUA水平方面表现出快速效果，但可能引发抗药物抗体，影响生物疗法的有效性。MIRROR开放标签试点研究进一步支持了KRYSTEXXA与甲氨蝶呤联合使用的改进反应率。Horizon正在进行一项独立的、安慰剂对照的MIRROR试验，以评估KRYSTEXXA和甲氨蝶呤的使用。此外，Horizon还计划评估缩短KRYSTEXXA输注持续时间的影响。
    Businesswire
    2020-01-13
  • Cortexyme 宣布启动 COR388 治疗阿尔茨海默病的 GAIN 试验的开放标签扩展研究
    研发注册政策
    Cortexyme 宣布启动 COR388 治疗阿尔茨海默病的 GAIN 试验的开放标签扩展研究
    Cortexyme公司宣布启动一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的COR388药物的开放标签扩展研究，该研究是GAIN临床试验的一部分。GAIN试验是一项评估COR388疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照试验。COR388是一种针对牙龈卟啉单胞菌及其分泌的gingipains的牙龈酶抑制剂，这些物质被认为与阿尔茨海默病等退行性疾病有关。试验数据监测委员会已完成首次计划内的安全性审查，并建议按计划继续研究。在完成48周的安慰剂控制期后，美国参与者将有机会加入开放标签扩展研究，继续接受COR388治疗。Cortexyme公司旨在通过这项研究提供更多关于COR388安全性和临床活性的数据，并允许安慰剂组参与者体验COR388治疗。
    Businesswire
    2020-01-13
    Cortexyme Inc
  • IVERIC bio 宣布设计 Zimura® 治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩的第二个关键临床试验
    研发注册政策
    IVERIC bio 宣布设计 Zimura® 治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩的第二个关键临床试验
    IVERIC bio公司宣布设计第二项关键性临床试验，针对Zimura®（avacincaptad pegol）这一新型补体C5抑制剂，用于治疗由干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）。该试验为国际多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验，计划招募约400名患者，随机分配接受每月2mg Zimura或安慰剂治疗。主要终点为12个月GA增长的平均变化率，将通过眼底荧光素眼底成像（FAF）在基线、第6个月和第12个月进行测量。试验结束时，公司计划对Zimura 2mg组的患者进行重新随机分组，以每月或每两个月接受Zimura 2mg治疗。公司表示，该试验是其首要任务，旨在解决约150万美国GA患者未满足的医疗需求。Zimura在第一项关键性临床试验中表现出良好的疗效和安全性，预计将在2020年第一季度开始招募患者。
    Businesswire
    2020-01-13
    IVERIC bio Inc
  • Neos Therapeutics 在 NT0502 治疗慢性流涎的 1 期试验中启动并完成给药
    研发注册政策
    Neos Therapeutics 在 NT0502 治疗慢性流涎的 1 期试验中启动并完成给药
    Neos Therapeutics公司宣布完成了一项针对NT0502的1期临床试验，该试验评估了该新型抗胆碱能药物在健康志愿者中的安全性和耐受性。NT0502旨在治疗慢性唾液分泌过多，一种常见于帕金森病、脑瘫和肌萎缩侧索硬化症等神经系统疾病患者的症状。该药物有望改善现有治疗方法的耐受性，并简化剂量调整。公司预计将在2020年第一季度公布试验的药代动力学数据。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Neos Therapeutics In
  • Aravive 获得 AVB-500 治疗透明细胞肾细胞癌患者的 1b 期/2 期临床试验的 IND 批准
    研发注册政策
    Aravive 获得 AVB-500 治疗透明细胞肾细胞癌患者的 1b 期/2 期临床试验的 IND 批准
    Aravive公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，以研究其领先候选药物AVB-500治疗透明细胞肾细胞癌（ccRCC）。AVB-500通过抑制GAS6-AXL信号通路发挥抗肿瘤和抗转移作用。该研究分为1b期和2期，1b期将评估AVB-500与卡博替尼联合治疗的安全性，2期将比较AVB-500与卡博替尼联合治疗与单独使用卡博替尼的效果。ccRCC是美国癌症相关死亡的主要原因之一，AVB-500有望改善患者预后。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Aravive Inc
  • Imago 获得美国 FDA 的快速通道资格，用于治疗原发性血小板增多症的 Bomedemstat
    研发注册政策
    Imago 获得美国 FDA 的快速通道资格，用于治疗原发性血小板增多症的 Bomedemstat
    Imago BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的bomedemstat（IMG-7289）针对骨髓疾病——特发性血小板增多症（ET）的快速通道资格。bomedemstat通过抑制LSD1酶来预防血小板和嗜中性粒细胞的过度产生。FDA的快速通道资格旨在加快治疗严重疾病的药物研发和审批过程。Imago BioSciences是一家处于临床试验阶段的生物技术公司，致力于开发治疗髓系疾病的新疗法。
    Businesswire
    2020-01-13
    Imago Biosciences In
  • Cyclerion 宣布 IW-6463 1 期健康志愿者研究结果，支持神经退行性疾病的进一步发展
    研发注册政策
    Cyclerion 宣布 IW-6463 1 期健康志愿者研究结果，支持神经退行性疾病的进一步发展
    Cyclerion Therapeutics宣布其口服sGC刺激剂IW-6463的Phase 1研究取得积极结果，显示该药物在治疗严重神经退行性疾病方面具有潜力。研究结果表明，IW-6463具有良好的耐受性，且在血液和脑脊液中的药代动力学数据支持每日一次的给药方式。公司正在进行一项针对老年受试者的转化药理学研究，以进一步评估脑血流量和其他中枢神经系统靶点参与度指标。Cyclerion将在2020年1月15日的J.P. Morgan Healthcare Conference上展示这些结果，并讨论其CNS项目、糖尿病肾病和镰状细胞病临床项目。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Cyclerion Therapeuti
  • Medicenna 报告了与合格匹配的对照组相比，复发性胶质母细胞瘤试验的令人信服的结果
    研发注册政策
    Medicenna 报告了与合格匹配的对照组相比，复发性胶质母细胞瘤试验的令人信服的结果
    Medicenna Therapeutics Corp.近日完成了一项针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者的回顾性研究，比较了接受MDNA55治疗的患者的生存率与接受其他批准疗法的匹配患者（合成对照组或SCA）的生存率。MDNA55是一种针对IL-4受体（IL4R）的靶向疗法。研究结果显示，与SCA相比，MDNA55治疗组的生存率提高了150%以上。这一显著提高尤其体现在IL4R高表达的患者中，他们的预后通常非常差。Medicenna Therapeutics Corp.计划将这项研究结果提交给美国食品药品监督管理局（USFDA）。
    PRNewswire
    2020-01-13
    Medicenna Therapeuti
  • Precision BioSciences 宣布 FDA 接受 PBCAR269A 的 IND， 是一种用于多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向基因组编辑同种异体 CAR T 治疗候选药物
    研发注册政策
    Precision BioSciences 宣布 FDA 接受 PBCAR269A 的 IND， 是一种用于多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向基因组编辑同种异体 CAR T 治疗候选药物
    Precision BioSciences宣布，其针对复发/难治性多发性骨髓瘤的现货（同种异体）抗BCMA CAR T疗法候选药物PBCAR269A获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 Investigational New Drug（IND）申请批准，并授予孤儿药资格。PBCAR269A将在2020年开始进行I期临床试验，这是Precision在杜勒姆的先进治疗制造中心（MCAT）完全自主生产的第一个临床试验材料。PBCAR269A是一种针对BCMA的现货CAR T疗法候选药物，旨在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。Precision CEO Matt Kane表示，FDA对PBCAR269A的IND申请的批准进一步强调了公司在同种异体CAR T疗法管线方面的持续进展。PBCAR269A的临床试验将在多个美国站点进行，旨在评估其在成人复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
    Precision BioScience
  • Ortho Dermatologics 宣布在皮肤病学药物杂志 （JDD） 上发表关于 ARAZLO™（他扎罗汀）化妆水的关键 3 期数据，0.045%
    研发注册政策
    Ortho Dermatologics 宣布在皮肤病学药物杂志 （JDD） 上发表关于 ARAZLO™（他扎罗汀）化妆水的关键 3 期数据，0.045%
    Bausch Health公司的Ortho Dermatologics部门宣布，其产品ARAZLO（他扎罗汀）乳膏在两项大型3期临床试验中表现出显著优于安慰剂的疗效、安全性和耐受性。这些研究发表在《药物皮肤病学杂志》上，显示ARAZLO在治疗9岁及以上中度至重度痤疮患者方面具有良好效果。分析结果显示，ARAZLO在改善皮肤状况和减少痤疮炎症和非炎症性病变方面均优于安慰剂，且不良事件发生率较低。该产品预计将在今年晚些时候上市，为皮肤科医生提供一种新的治疗选择。
    PRNewswire
    2020-01-13
  • Neuropore 使用 NPT520-34 完成健康志愿者的 1 期临床试验，NPT520-34 是一种旨在治疗帕金森病和肌萎缩侧索硬化症的候选治疗药物
    研发注册政策
    Neuropore 使用 NPT520-34 完成健康志愿者的 1 期临床试验，NPT520-34 是一种旨在治疗帕金森病和肌萎缩侧索硬化症的候选治疗药物
    Neuropore Therapies公司宣布其开发的NPT520-34小分子药物在健康志愿者中完成了1期临床试验，该药物旨在治疗帕金森病和肌萎缩侧索硬化症。试验结果显示NPT520-34在所有测试剂量下均表现出安全性和耐受性，包括被认为具有治疗相关性的剂量。这一研究支持将NPT520-34推进至患者安全性研究。NPT520-34是一种小分子药物，能够减轻神经炎症，对帕金森病和肌萎缩侧索硬化症动物模型中的神经病理学和运动功能有显著益处。Neuropore Therapies公司是一家位于加州圣地亚哥的生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性疾病的创新小分子疗法。
    Businesswire
    2020-01-13
    Neuropore Therapies
  • 和黄医药启动索凡替尼与拓益联合疗法治疗晚期实体瘤患者的 II 期临床试验
    研发注册政策
    和黄医药启动索凡替尼与拓益联合疗法治疗晚期实体瘤患者的 II 期临床试验
    Chi-Med启动了在中国进行的surufatinib联合Tuoyi治疗晚期实体瘤患者的II期临床试验，这是继I期剂量探索研究成功后进行的。该研究旨在评估surufatinib（Chi-Med的口服血管免疫激酶抑制剂）与Tuoyi（Junshi的PD-1单克隆抗体）的联合治疗效果。研究的主要目标是客观缓解率（ORR）和安全性，次要目标包括缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）和总生存期（OS）。Chi-Med首席执行官Christian Hogg表示，公司对进入II期开发surufatinib toripalimab联合疗法感到兴奋，并期待确定可能从这种创新治疗方案中受益的患者群体。此外，surufatinib在治疗非胰腺神经内分泌瘤（NET）方面已获得中国NMPA的优先审评资格，并在美国获得孤儿药指定。Chi-Med在全球范围内保留surufatinib的所有权利。
    GlobeNewswire
    2020-01-13
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