Personal Genome Diagnostics公司（PGDx）与梅奥诊所宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进癌症诊断解决方案的发展。双方将专注于液体活检和组织基因组应用的技术优化和临床效用研究，旨在提升癌症诊断和治疗的能力。PGDx将结合梅奥诊所的癌症临床知识和基因组技术领导力，加速精准医疗解决方案的进展。此次合作将利用双方在临床和技术方面的专长，共同推动癌症诊断测试能力的提升，以改善患者护理。

Verastem Oncology与Chugai Pharmaceutical达成全球许可协议，获得RAF/MEK抑制剂CH5126766（CKI27）的开发和商业化权利，用于治疗KRAS突变实体瘤。该公司正在开展一项临床试验，评估defactinib（FAK抑制剂）与CH5126766的联合治疗，针对KRAS突变晚期实体瘤患者，包括低级别浆液性卵巢癌、非小细胞肺癌和结直肠癌。基于初步临床结果，Verastem Oncology计划与监管机构讨论开发计划并确定注册路径。CH5126766具有独特的机制，能够阻断MEK信号通路，而不会引起其他MEK抑制剂的补偿性激活。Verastem Oncology将负责CH5126766的开发和全球商业化，并支付 upfront payment 和版税给Chugai。

Duchenne UK向Catabasis Pharmaceuticals提供超过60万美元的资金支持，用于支持患者和临床试验站点的成本。双方合作进行edasalonexent药物的II期临床试验，旨在评估该新型NF-kB抑制剂在非行走型杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、药代动力学和功能指标。该试验计划在英国的多个临床试验站点招募约16名10岁及以上、至少6个月未服用类固醇的非行走型DMD患者。试验完成后，患者可以选择加入GalaxyDMD开放标签扩展试验并继续接受edasalonexent治疗。

Knight Therapeutics与瑞士Debiopharm达成独家协议，获得Trelstar®（曲普瑞林）在加拿大的商业化权利。Knight计划从Debiopharm的现有合作伙伴Allergan手中接管商业活动，并从2020年初开始记录收入。Trelstar®曾在2006至2014年由Paladin Labs Inc.在加拿大成功推出和商业化。Knight Therapeutics首席执行官Jonathan Ross Goodman表示，很高兴再次与Debiopharm合作，并相信Knight团队在加拿大成功推出和建立Trelstar®的经验将有助于重新推出该产品。Trelstar®是一种GnRH激动剂类似物，Debiopharm开发了三种持续释放剂型。曲普瑞林自1986年在法国首次注册以来，已在80多个国家上市，并在许多地区成为市场领导者。Knight Therapeutics是一家专注于加拿大和国际市场的专科制药公司，Debiopharm致力于开发针对肿瘤学和细菌感染的高创新疗法。

Xencor公司与Gilead Sciences达成一项技术许可协议，Gilead将利用Xencor的Xtend延长半衰期和Cytotoxic XmAb Fc技术来开发其首个同类效应增强型广谱抗HIV抗体GS-9722，该抗体目前处于1期临床试验阶段。Xencor保留了对其他针对同一靶点的抗体授予许可的权利，而Gilead将负责研究、开发、监管和商业活动。Xencor将获得前期付款，并有权获得与这些产品的成功开发和商业化相关的里程碑和版税。Xencor的Xtend XmAb Fc技术通过增加抗体与受体FcRn的结合亲和力来延长循环半衰期，而Cytotoxic XmAb Fc技术则通过增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC）来提高免疫系统对肿瘤和其他病理细胞的消除能力。

Schrödinger与拜耳宣布建立为期五年的技术联盟，旨在开发一套全面的从头设计解决方案，以加速创新高质量药物的研发。该技术预计能够列出、筛选和评分数十亿种合成可行的虚拟化合物，支持潜在新治疗候选药物的识别和优化。根据协议，Schrödinger预计将获得约1000万欧元。新开发的软件将整合Schrödinger的基于物理建模的分子设计技术，结合拜耳的ADMET和化学合成可行性预测的专有虚拟模型。该软件将基于Schrödinger的企业信息学解决方案LiveDesign构建，旨在快速设计大量分子并预测其性质。拜耳制药部门开放创新与数字技术负责人Karl Ziegelbauer博士表示，此次合作旨在利用先进的基于物理的方法和现代机器学习能力，增加可行药物候选物的发现。Schrödinger首席执行官Ramy Farid博士表示，他们钦佩拜耳的创新热情和对利用尖端技术克服全球健康挑战的承诺，并自豪地通过这次合作实现这一愿景。Schrödinger的全球业务部署了领先的生物制药和工业公司、学术机构和政府实验室，同时也在药物发现领域与制药公司合作，并共同创立了领先的生物技术公司。拜耳是一家全球企业，其产品和服务旨在

Innovent Biologics与Sirnaomics宣布达成战略合作，共同开展临床试验，利用Innovent的抗体药物Tyvyt®（sintilimab注射剂）和Sirnaomics的RNAi药物候选STP705（cotsiranib）进行联合治疗，针对晚期癌症如肝细胞癌（HCC），以满足美国市场的高未满足需求。Innovent的sintilimab注射剂已被NMPA批准上市，并自2019年起成为唯一纳入NRDL的PD-1抑制剂。双方希望通过合作开发更全面的联合治疗方案，为患者提供更多希望。Sirnaomics的STP705是一种siRNA（小干扰RNA）治疗药物，具有双重靶向抑制特性，可显著提高T细胞穿透肿瘤的能力。Innovent致力于开发高质量的创新药物，而Sirnaomics专注于RNAi治疗药物的研发，两家公司合作有望为患者带来更有效的治疗方案。

MercachemSyncom宣布收购Alcami位于荷兰韦尔特的欧洲cGMP CMC药物活性成分开发站点，以支持更大规模的临床试验用活性药物成分需求。此次收购将增强其在布拉格的现有能力，并引入先进的固态研究能力。韦尔特团队在早期药物活性成分开发项目设计方面的丰富经验将补充格罗宁根和尼姆根的广泛工艺研究能力。收购后，MercachemSyncom将提供从化合物设计到临床概念验证的全面化学服务，并拥有经验丰富的团队和先进设施，以支持更多客户的项目。

Aragen Bioscience，GVK BIO的子公司，一家专注于单克隆抗体和其他大分子产品开发的领先临床前合同研究组织，与世界最大的疫苗制造商血清研究所（Serum Institute of India Pvt. Ltd.）宣布合作，共同开发多个稳定细胞系以支持Serum的HIV项目。双方旨在通过合作加速生命科学研发，开发出价格合理的单克隆抗体，提高人类生活质量。Aragen将利用其RapTr平台和专有载体以及CHO DG44宿主细胞开发细胞系，并结合分析平台，为Serum提供高表达细胞系，助力其项目快速推进至制造阶段。血清研究所拥有超过50年开发经济实惠药品的记录，将致力于推进这些新型分子成为具有全球影响力的疫苗或治疗药物。血清研究所CEO阿达尔·庞纳瓦拉表示，与Aragen的合作将使血清研究所能够为发展中国家和发达国家提供成本效益高的HIV单克隆抗体。

Galen公司完成对POA Pharma的收购，扩大全球业务范围和产品线，包括罕见代谢疾病领域。POA Pharma总部位于瑞典，业务遍布北欧和北美，拥有来自10个国家的16个生产商和广泛的全球产品组合。此次收购标志着Galen全球战略增长的关键里程碑，Simon Lawrence被任命为商业总监，负责北欧地区的运营。Galen计划通过此次收购提供更广泛的产品，并与全球的卫生保健专业人员和患者合作，创造长期价值。

Gracell生物技术公司宣布启动一项针对GC027的试验，GC027是首个利用TruUCAR™技术开发的治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤的候选产品。该产品采用健康供者的T细胞，通过基因编辑和插入嵌合抗原受体（CAR）来特异性地识别和消除目标T细胞恶性肿瘤细胞。GC027的设计旨在满足现有治疗需求，其利用CRISPR基因编辑策略，有望避免移植物抗宿主病（GvHD）和移植物排斥。这项新疗法有望改善T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）患者的治疗效果。

Trillium Therapeutics公司宣布，其TTI-621和TTI-622临床项目取得进展。TTI-621单药治疗在血液恶性肿瘤中显示出明确的活性，包括完全缓解。目前正在进行剂量递增，剂量已达到1.0 mg/kg。TTI-622剂量递增研究进展顺利，已完成2.0 mg/kg剂量组的给药，并开始4.0 mg/kg剂量组的给药。公司计划在2020年中提供研究更新。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其二期肝脏癌研究的主要研究者Dr. Solomon Stemmer将在2020年1月8日的以色列临床肿瘤学和放疗学会（ISCORT）年会上发表关于“纳莫多纳森在治疗Child-Pugh B（CPB）肝硬化的晚期肝细胞癌（HCC）患者中的安全性和有效性”的演讲。该研究显示，与安慰剂相比，纳莫多纳森显著提高了HCC患者的总生存率，尽管试验未达到主要终点。Can-Fite已与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了二期结束会议，FDA同意Can-Fite提出的III期关键试验设计，以支持纳莫多纳森治疗HCC的新药申请（NDA）提交和批准。纳莫多纳森是一种口服生物利用度高的小分子药物，具有选择性地与A3腺苷受体（A3AR）结合。Can-Fite是一家处于临床后期阶段的药物开发公司，致力于开发针对癌症、炎症性疾病和性功能障碍的多亿美元市场的药物。

Exelixis公司宣布，基于持续令人鼓舞的有效性和安全性数据，计划进一步扩大COSMIC-021试验中转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）队列，该试验是cabozantinib（CABOMETYX®）与atezolizumab（TECENTRIQ®）联合用于治疗局部晚期或转移性实体瘤患者的1b期试验。该队列在2019年7月已从30人扩大到80人，现在将包括多达130名患者。Exelixis总裁兼首席医疗官Gisela Schwab表示，扩大该队列将有助于进一步了解cabozantinib和atezolizumab联合治疗对这一患者群体的潜在益处，并准备启动3期关键性试验。初步数据显示，50名新增的转移性CRPC患者（共130名）被纳入试验，这些患者患有组织学或细胞学证实的前列腺腺癌。COSMIC-021试验包括24个队列，旨在招募多达1,732名患有晚期或转移性实体瘤的患者，包括CRPC、肾细胞癌（RCC）、肝细胞癌（HCC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌、卵巢癌和尿路上皮癌等。该试验的主要目标是在每个队列中确定客观缓解率。

革命医药公司宣布，其研发的SHP2抑制剂RMC-4630的初步临床试验数据将在2020年1月11日至14日在圣地亚哥举行的第6届AACR-IASLC国际联合会议上展示。RMC-4630是一种强效且口服生物利用度高的小分子，旨在选择性地抑制SHP2蛋白，该蛋白在调节细胞生长中发挥关键作用。该1期临床试验正在评估RMC-4630对多种肿瘤类型的效果，这些肿瘤类型具有特定的分子定义的致癌突变。此外，革命医药公司还将报告其突变RAS(ON)抑制剂的预临床数据。RMC-4630项目是公司与赛诺菲独家全球研究、开发和商业化协议的焦点，革命医药公司已获得5000万美元的首付款，赛诺菲同意报销大部分研究和所有开发成本。赛诺菲获得了针对SHP2的任何批准产品的全球商业化独家许可，并同意在美国与革命医药公司进行50/50的利润和损失分成安排。革命医药公司还在开发针对RAS和mTOR信号通路等关键前沿癌症靶点的抑制剂。

德国生物制药公司CureVac宣布，其新型狂犬病mRNA疫苗CV7202在Phase 1临床试验中表现出色，所有接受最低剂量（1 µg）疫苗的受试者均产生了强烈的适应性免疫反应，抗体滴度水平高于世界卫生组织推荐的标准。该疫苗方案耐受性良好。CureVac首席执行官Daniel L. Menichella表示，这些结果超出了他们的预期，展示了mRNA技术的强大潜力和可能性。CV7202临床试验基于CureVac的优化mRNA技术和最新一代脂质纳米粒子（LNP），主要目标是评估安全性，次要目标是评估免疫反应。狂犬病是一种几乎致命的病毒性疾病，主要通过狗传播，全球有超过150个国家存在狂犬病病例。CureVac致力于开发针对癌症、抗体疗法、罕见病治疗和预防疫苗的mRNA技术。

Amicus Therapeutics宣布其针对庞贝病的在研疗法AT-GAA在临床、监管和制造方面取得进展。公司已完成全球III期PROPEL临床试验的患者招募，并计划在2020年提交AT-GAA的生物制品许可申请（BLA），预计2021年上半年完成最终提交。英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予AT-GAA“有希望的创新药物”（PIM）资格，为英国庞贝病患者提供早期访问机会。Amicus与WuXi Biologics合作进行生物制剂制造，并正在进行针对儿童庞贝病患者的开放标签研究。庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏引起，导致细胞中糖原积累，表现为肌肉无力并随时间恶化。