中国领先研发型生物制药公司汉森奥药集团与RNAi疗法开发商OliX制药公司宣布了一项许可和合作协议，旨在发现、开发和商业化针对大中华区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）关键靶向指示的siRNA疗法。根据协议，双方将利用OliX的GalNAc-asiRNA平台针对心血管、代谢和其他与肝脏相关的疾病靶点进行研发。OliX将获得6500万美元的初始预付款，以及基于关键里程碑的至多4.5亿美元及版税。汉森奥药将获得大中华区的独家商业化权利，而OliX将拥有全球其他地区的权利。

Imbed Biosciences公司宣布，其新一代伤口基质Microlyte SURGICAL在糖尿病足踝手术患者中显示出降低手术部位感染（SSI）率的积极效果。该研究由East Tennessee State University的Ryan Chatelain博士进行，22名糖尿病足踝手术患者接受了Microlyte SURGICAL治疗，结果显示，接受治疗的患者中无一例发生SSI，愈合时间与常规手术相当。这项研究结果将在《WOUNDS》杂志上发表，并激励了Imbed Biosciences继续进行更多临床研究，以改善高级伤口和手术护理的结局。

Resverlogix公司宣布，其COVID-19临床试验药物apabetalone已获得阿尔伯塔大学健康研究伦理委员会（HREB）生物医学小组的批准，允许开始招募试验参与者。该试验旨在评估apabetalone作为潜在新疗法在治疗COVID-19中的作用，其设计遵循世界卫生组织关于COVID-19临床试验的最佳实践蓝图。试验参与者为住院的COVID-19患者，将接受apabetalone与标准治疗方案联合使用。apabetalone是一种新型基因调节治疗候选药物，具有预防疾病的作用，通过调节基因表达来控制基因的开关。Resverlogix公司致力于开发针对慢性疾病的创新疗法，其临床项目专注于评估apabetalone在治疗心血管疾病、相关并发症和COVID-19方面的潜力。

Medlab Clinical Ltd宣布其针对美国地区抑郁症治疗的Orotate专利获得批准，专利号11,135,181，有效期至2037年5月28日。该专利涉及的产品“NRGBiotic™”以Orotate为主要成分，旨在简化配方并降低成本。Medlab Clinical Ltd CEO Dr. Sean Hall表示，该专利将有助于在主要经济体中商业化抑郁症产品，并增强合作伙伴关系前景。此外，Medlab Clinical Ltd还拥有针对癌症骨痛的NanoBis™专利药物候选产品，以及NanoCelle®专利递送平台，旨在解决全球未满足的医疗需求。

Nymox制药公司CEO Paul Averback向股东报告，公司已完成Fexapotide重要文件的准备工作，并取得了实质性进展。尽管时间表有所调整，但公司强调关注质量规定和正确执行任务的重要性。公司即将在全球主要经济体，包括美国和欧洲，提交Fexapotide的审批申请。此外，公司宣布将在未来几个月参加多场投资者会议和活动。Nymox专注于研发针对快速老龄化的男性未满足需求的治疗和诊断产品，其Fexapotide Triflutate（FT）已完成超过70个美国临床中心的III期开发，涉及1700多名患者。

Gossamer Bio公司宣布将两种中枢神经系统渗透性BTK抑制剂GB5121和GB7208纳入其产品候选管线。GB5121计划于2021年第四季度开始进行首次人体研究，用于治疗中枢神经系统肿瘤，包括复发性/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL），预计2022年上半年启动注册性1b/2期研究。GB7208目前处于IND可行性研究阶段，预计2022年下半年进入临床试验。两种产品候选均展现出对BTK的高效、高度选择性抑制，具有最佳类别的脑渗透性和目标占有率。Gossamer Bio将举办电话会议和网络直播，讨论其新产品候选。

Mapi Pharma Ltd.将在ECTRIMS 2021数字体验会议上展示其针对多发性硬化症（MS）的创新治疗方案。公司将介绍其长效Glatiramer Acetate（GA）Depot产品在原发性进展性多发性硬化症（PPMS）中的临床数据，以及一种新型抗BMP药物在MS中的再髓鞘化治疗。Mapi Pharma致力于开发针对MS的创新解决方案，包括口服剂型、长效注射剂、新型抗BMP药物以及GA与外泌体的组合。公司寻求合作伙伴支持GA Depot在PPMS领域的开发，并计划开展新型抗BMP治疗MS的临床研究。Mapi Pharma总部位于以色列，研发设施遍布以色列和中国，API生产设施位于Neot-Hovav生态工业园区，无菌制造和注射剂成品设施位于耶路撒冷。

2021年9月28日，在中国大陆，Sirtex Medical公司宣布成功实施了首例使用SIR-Spheres® Y-90树脂微球进行选择性内部放射治疗（SIRT）的手术，治疗一位患有肝细胞癌（HCC）的患者。这一里程碑事件得到了Sirtex股东中国大药厂控股有限公司的支持。手术由海南博鳌超级医院的世界知名肝胆胰外科和肝移植专家董家鸿博士及其团队完成。中国每年有40万新发肝癌病例，占全球新发肝癌病例的一半以上。这一成功实施标志着中国肝癌患者可以接受国际先进的SIRT治疗，是历史性的里程碑。海南首次尝试的“先试先行”政策允许通过海南自贸港引入全球新技术、新理念和新产品，引进SIR-Spheres® Y-90树脂微球项目将惠及中国患者。

Athenex公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就口服紫杉醇和恩曲他滨（Oral Paclitaxel）用于转移性乳腺癌（mBC）的新药申请（NDA）进行了A类会议。会议旨在与FDA讨论针对2021年2月收到的完整回复信中提出的缺陷的新临床试验设计，并讨论Oral Paclitaxel在美国mBC的潜在监管路径。Athenex首席执行官Johnson Lau表示，会议对评估Oral Paclitaxel在美国mBC的监管途径是一个重要步骤。在仔细考虑FDA的反馈后，Athenex决定将资源重新部署，专注于其他正在进行的Oral Paclitaxel研究以及CAR-NKT和TCR-T细胞疗法，以最大化所有利益相关者的价值。同时，Athenex也承诺继续为使用其专业制药业务（APS和APD）生产的产品服务的患者提供服务。Athenex成立于2003年，是一家全球性的处于临床试验阶段的生物制药公司，致力于成为癌症治疗下一代药物发现、开发和商业化的领导者。

Repertoire Immune Medicines宣布，其针对HPV-16阳性肿瘤患者的RPTR-168（PRIME IL-12） Phase 1临床试验已开始给药，该药物是一种自体多靶点T细胞（MTC）疗法，从患者外周血中提取T细胞，通过五种肿瘤相关抗原进行激活和扩增。RPTR-168旨在递送IL-12，一种强效的免疫调节剂，能够通过促进肿瘤微环境中的T细胞功能来提高抗肿瘤活性。为解决IL-12在其他环境中使用的剂量相关毒性问题，Repertoire利用其专有技术将IL-12连接到RPTR-168 MTC表面，实现IL-12的直接和局部递送。该Phase 1研究在美国的多个试验中心进行，主要终点为安全性及耐受性。

Protagonist Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对rusfertide临床试验的全面临床暂停。该公司已向FDA提供所有要求的信息，包括个人患者临床安全报告、更新的研究者手册和知情同意书、对最新安全数据库的全面审查以及新的安全停止规则。临床暂停最初是由26周rasH2转基因小鼠模型中的非临床发现触发的，该发现表明皮下皮肤肿瘤为良性。公司表示，将继续与FDA紧密合作，确保rusfertide当前和未来研究的患者安全。Protagonist Therapeutics正在积极准备在2022年第一季度开始进行多发性骨髓瘤的III期注册研究。

Immuneering公司宣布，其领先产品候选药物IMM-1-104在近期AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其在多种RAS和RAF突变肿瘤模型中的广泛抗肿瘤活性。IMM-1-104是一种高度选择性的双重MEK抑制剂，旨在治疗携带RAS突变肿瘤的晚期实体瘤患者。公司预计将在2022年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IMM-1-104的IND申请。研究数据表明，IMM-1-104在多种动物模型中表现出广泛的活性，包括KRAS-G12C、KRAS-G12D、KRAS-G12S、NRAS-Q61R和BRAF-V600E等突变。此外，IMM-1-104与索托拉西布（sotorasib）联合使用在KRAS-G12C突变胰腺癌异种移植模型中显示出协同作用。Immuneering将于10月12日举办一场关键意见领袖活动，详细讨论这些数据及其更广泛的应用和潜力。

美国联合治疗公司宣布，将在美国胸科学会年会CHEST 2021上展示关于肺动脉高压（PAH）和间质性肺疾病相关肺高压（PH-ILD）的新数据。公司及其合作伙伴将展示10篇关于PAH和PH-ILD的研究摘要，包括Tyvaso DPI™的药代动力学（PK）数据。其中，Tyvaso DPI在PAH患者中的PK数据来自BREEZE研究，该研究评估了Tyvaso DPI在之前接受Tyvaso吸入溶液治疗的PAH患者中的安全性和耐受性。此外，还将展示Tyvaso吸入溶液在PH-ILD患者中的剂量反应和血流动力学数据，以及Orenitram患者的真实世界数据和分析。联合治疗公司致力于通过研发新型药物疗法和器官移植技术，为患者提供更光明的未来。

勃林格殷格翰-礼来联合宣布向中国国家药品监督管理局递交SGLT2抑制剂欧唐静用于射血分数保留的心力衰竭成人患者新适应症的注册申请，此前该药已在中国获批用于治疗2型糖尿病。心力衰竭是全球超过6000万人的常见慢性疾病，射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者约占一半，目前缺乏有效疗法。基于EMPEROR-Preserved III期临床试验，恩格列净在HFpEF患者心血管死亡或因心力衰竭住院的复合主要终点方面显示出相对风险降低21%，并显著延缓肾功能下降。临床试验结果在欧洲心脏病学会(ESC)大会和《新英格兰医学杂志》上发表，有望为中国心力衰竭患者带来新的治疗选择。

Kintor Pharmaceutical Limited宣布，其研发的ALK-1抗体（GT90001C）与Nivolumab（Opdivo®）联合治疗方案，用于治疗初治晚期肝细胞癌（HCC）的患者，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。ALK-1抗体是一种完全人源化的IgG2中和型单克隆抗体，可抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成。Kintor Pharma于2018年2月从辉瑞公司获得了ALK-1抗体在全球所有肿瘤应用方面的独家许可。该联合疗法的II期临床试验于2019年5月7日在台湾启动，评估了ALK-1抗体与Nivolumab联合治疗对初治晚期HCC患者的疗效和安全性。初步数据显示，总缓解率（ORR）为40%。2021年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多区域II期临床试验的新药申请，用于治疗晚期HCC的二线治疗。Kintor Pharma创始人、董事长兼首席执行官Youzhi Tong博士表示，这一批准为ALK-1抗体联合Nivolumab作为HCC一线治疗提供了巨大机遇，如果成功，市场前景和商业价值将非常可观。

开拓药业有限公司宣布，其ALK-1单抗（GT90001C）联合Nivolumab的临床试验获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗未经系统性治疗的晚期肝细胞癌患者。ALK-1单抗是一种全人源单克隆抗体，可抑制肿瘤血管生成，公司自2018年起拥有该药物的全球独家开发、生产和商业化权利。该联合疗法在一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的II期临床试验中显示出良好的疗效和安全性，客观缓解率达到40%。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，并在全球拥有多项专利。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其基因疗法4D-125在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的临床试验中表现出良好的安全性和临床活性。在已治疗的8名患者中，未观察到剂量限制性毒性、严重不良事件或慢性炎症。临床活性通过解剖测量和功能改善得到证实，包括视网膜感光细胞减少的减少和视网膜敏感性的提高。4DMT计划继续在剂量扩展队列中招募患者，包括治疗病情较轻的患者。此外，公司将于10月11日举办电话会议和网络直播，讨论这些数据。