TRACON Pharmaceuticals与Eucure Biopharma合作开发YH001，一种增强ADCC和CDC效应功能的CTLA-4抗体，用于多种肿瘤治疗，包括软组织肉瘤。YH001在澳大利亚和中国进行多个1期临床试验，TRACON将负责北美地区的临床试验和商业化，并获得销售提成。YH001在体外和转基因同种肿瘤模型中显示出优于ipilimumab的活性，TRACON计划将其与PD-(L)1抗体envafolimab结合使用，以实现双重检查点抑制策略。此外，TRACON还将研究YH001与其他PD-(L)1抗体结合在多种实体瘤中的应用。

Pasithea Therapeutics Corp.宣布启动一项新的化学实体（NCE）开发计划，并指定Evotec为其NCE研究合作伙伴。双方将合作推进首个化合物的研究。Pasithea Therapeutics Corp.致力于研发针对神经炎症通路的小分子治疗药物，以改善抑郁症和精神分裂症等脑部疾病患者的生命质量。Evotec凭借其在药物发现和开发领域的丰富经验，将为Pasithea Therapeutics Corp.提供创新和灵活的解决方案，以加速药物候选人的临床研究进程。Pasithea Therapeutics Corp.是一家专注于神经和精神疾病治疗药物研发的生物技术公司，其业务还包括在英国和美国建立精神科诊所，提供ketamine静脉注射治疗精神疾病的服务。Evotec SE是一家全球性的生命科学公司，致力于发现和开发高效的治疗药物，拥有多模态平台，包括创新技术、数据和科学，用于发现、开发和生产一流的药物产品。

Amydis Inc.获得来自美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所的300万美元资助，用于研究帕金森病和多系统萎缩的非人灵长类动物模型视网膜中α突触核蛋白（ASYN）的存在。此前，Amydis已通过其专有视网膜示踪剂在帕金森病小鼠模型中检测到ASYN。此次资助将支持IND申请，并开展一项针对患者和健康志愿者的1/2a期临床试验，测试其小分子视网膜示踪剂对突触核蛋白病的诊断。Amydis开发的检测视网膜中ASYN的方法，旨在与商业视网膜成像仪器结合使用，以提供简单、经济、易于推广的检测方法。这一研究有望为帕金森病和多系统萎缩的诊断提供客观的生物标志物，并推动新疾病修饰疗法的临床开发。

RxCell公司、新加坡科技研究局（A*STAR）分子与细胞生物学研究所（IMCB）、新加坡国立大学医学院（NUS）和新加坡眼科研究所（SERI）共同宣布，将合作开发针对老年相关疾病的细胞疗法。随着人均寿命的延长，与年龄相关的疾病，如老年性视网膜退化和骨骼肌退化的发病率正在增加。该合作旨在开发下一代细胞疗法以克服这些挑战。通过这一合作，RxCell将贡献其临床级诱导多能干细胞（iPSC）以及通过其专有技术生成的低免疫原性iPSC，这些iPSC具有避免宿主免疫系统和避免不希望免疫反应的优势。这一研究合作强调了学术界和产业界合作的价值，这些合作在将新的科学发现转化为重要的新疗法以改善健康结果方面发挥着至关重要的作用。这进一步展示了A*STAR在为当地生物技术生态系统增添活力方面的作用。RxCell公司创始人兼首席执行官陈先民表示，他们很高兴与IMCB、A*STAR、NUS和SERI合作建立联合实验室，以推进将急需的新疗法应用于解决老年健康问题的努力。IMCB高级研究员、新加坡国立医院视网膜视网膜顾问苏新怡博士表示，他们计划在新加坡进行一项针对人类的第一项临床试验。

Aura Biosciences在ASRS 2021年会上公布了AU-011药物的II期临床试验中期数据，评估了其在脉络膜黑色素瘤患者中通过超脉络膜给药的安全性。研究显示，AU-011给药未观察到严重不良事件、剂量限制性毒性或3级不良事件。AU-011是一种病毒样药物偶联物（VDC）疗法，旨在治疗原发性脉络膜黑色素瘤。该研究设计包括开放标签的剂量递增阶段和随机、盲法剂量扩展阶段，以评估AU-011通过超脉络膜给药的安全性和有效性。研究的主要目标是评估AU-011通过超脉络膜给药治疗原发性不确定病变和脉络膜黑色素瘤的安全性和有效性。此外，AU-011目前正在进行II期临床试验，并计划将临床项目扩展到脉络膜转移。

Turning Point Therapeutics公司在国际儿童肿瘤学会（SIOP）第53届大会上将展示repotrectinib在儿童和年轻成人晚期实体瘤患者中的早期临床试验数据，这些患者携带ALK、ROS1或NTRK基因突变。该研究为1/2期开放标签试验，将在10月23日进行口头报告，报告人将为哈佛医学院儿科副教授、Dana-Farber癌症研究所实验治疗儿科主任Steven G. Dubois博士。repotrectinib是一款针对ROS1和TRK致癌驱动基因的下一代激酶抑制剂，正在成人注册性2期研究和儿童1/2期研究中进行评估。该公司还研发了其他针对不同基因突变的药物，致力于为癌症患者提供创新疗法。

美国默克公司（NYSE: MRK）和Ridgeback Biotherapeutics宣布，默克已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了紧急使用授权（EUA）申请，用于molnupiravir这一研究性口服抗病毒药物，用于治疗有进展为重症COVID-19和/或住院风险的成人的轻至中度COVID-19。该申请基于3期MOVe-OUT临床试验的积极中期分析结果，molnupiravir降低了约50%的住院或死亡风险。默克计划到2021年底生产1000万剂molnupiravir，并与多个政府签订了供应和预先购买协议。默克还与印度仿制药制造商签订了非独家自愿许可协议，以加速molnupiravir在100多个低收入和中等收入国家的可用性。

ABIONYX Pharma与全球眼科研究领导者IRIS Pharma展开战略洽谈，探讨可能的合作。此举基于ABIONYX Pharma在LCAT活性缺乏症患者的临床试验中取得的积极成果，以及其在葡萄膜炎研究中发现的生物-HDL在眼科治疗中的巨大潜力。ABIONYX Pharma致力于开发创新疗法，旨在为罕见病等缺乏有效治疗手段的领域提供解决方案。

研究人员在已批准的药物数据库中发现，一种名为 bumetanide 的利尿剂可以逆转小鼠和人类脑细胞中的阿尔茨海默病迹象，并可能预防人类阿尔茨海默病。该药物已被用于治疗与高血压和心力衰竭相关的液体潴留超过30年。研究显示，65岁以上使用 bumetanide 的人患阿尔茨海默病的可能性低于未使用该药的人。该研究强调了利用大数据驱动策略和传统科学方法相结合来识别现有 FDA 批准的药物作为治疗阿尔茨海默病的候选药物的价值。研究团队使用计算方法识别与阿尔茨海默病相关的独特基因表达谱，并在现有药物数据库中寻找可能逆转这些基因表达谱的药物。他们发现 bumetanide 可以逆转与 APOE4 相关的阿尔茨海默病患者的基因表达变化。在临床试验中，bumetanide 对携带 APOE4 基因的小鼠和人类神经元产生了积极效果，降低了淀粉样斑块的数量并恢复了正常的脑活动。研究团队计划与多家医疗中心合作，将 bumetanide 推向针对阿尔茨海默病的人类临床试验。

Reistone生物制药公司宣布，其研发的针对免疫和炎症相关疾病的药物SHR0302软膏在II期临床试验中表现出良好的安全性和有效性。该试验评估了SHR0302软膏对轻至中度特应性皮炎（AD）成年人和青少年的疗效。所有三个剂量组（0.5%、1%、2%）均达到了主要终点，即与安慰剂相比，在第8周时EASI评分（用于衡量AD范围和严重程度的工具）的百分比变化显著改善。SHR0302软膏治疗还提供了快速止痒效果，为慢性和夜间瘙痒的患者提供了缓解。由于大约80%的AD患者患有轻度或中度疾病，但现有治疗选项无法有效控制病情，因此新的局部配方可能为口服SHR0302提供强效协同作用，后者目前正在进行III期临床试验，用于治疗中至重度AD患者。特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，患者报告的剧烈、持续的瘙痒可能严重影响睡眠、日常活动和社交关系。全球AD的患病率正在增加，特别是低收入国家。虽然正在开发生物制剂和其他口服药物用于治疗中至重度患者，但局部治疗将为AD患者提供一种简单、易于管理且负担得起的治疗选择。SHR0302软膏在所有剂量下均具有良好的耐受性，治疗相关不良事件（TEAEs）与安慰剂组相当。

2021年10月11日，皮肤微生物组公司Sequential Skin Ltd在超额认购的种子轮融资中筹集165万美元，以彻底改变皮肤健康的未来。本轮融资由Metaplanet领投，Scrum Ventures、SOSV、Genedant和天使投资人Ben Holmes（前Index Ventures普通合伙人）支持。这笔最新投资使Sequential Skin在2021年筹集的风险资金总额达到215万美元。这笔投资将用于将其B2B服务扩展到护肤、护发和保健公司，增加目前使用Sequential Skin的12个主要客户。Sequential Skin还将推出消费者产品，重点是通过纽约市扩展到美国。

Sarepta Therapeutics在Micro-dystrophin Day上展示了SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症的广泛、深入和强大的临床证据，该药物耐受性良好。研究SRP-9001-101和SRP-9001-102的结果显示，接受SRP-9001治疗的参与者NSAA评分显著提高。EMBARK试验是首个全球性3期双盲基因治疗试验，旨在评估SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症的效果。SRP-9001是一种基因转移疗法，旨在将micro-dystrophin编码基因输送到肌肉组织中，以产生micro-dystrophin蛋白。Sarepta Therapeutics与Roche合作，致力于将SRP-9001推广到全球，为杜氏肌营养不良症患者提供潜在的治疗方案。

KBI Biopharma完成Eurofins DiscoverX生物分析认证计划，与Eurofins DiscoverX合作加速客户赞助的验证项目。KBI Biopharma将利用DiscoverX的PathHunter技术平台，在GLP/GMP条件下提供高度可重复的效力批次释放分析。此次认证标志着KBI Biopharma在生物制药药物开发中充分发挥功能细胞分析效用的重要一步。合作反映了KBI Biopharma致力于快速加速每个客户的药物开发项目。Eurofins DiscoverX的Bioassay认证计划提供了一种强大的新工具，以满足寻求生物制药客户在药物产品开发过程中下游阶段进行生物分析效力测试的CRO和CDMO的需求。

Terasaki生物医学创新研究所与卡塔尔基金会签署合作协议，共同致力于基因组学和精准医学领域的研究与发展。双方将利用Terasaki研究所开发的纳米针和器官芯片技术，探索无痛、微创胰岛素输送至儿童糖尿病患者的方法，并计划利用器官芯片技术进行临床研究模拟，以减少对人类受试者的需求。此外，双方还将共同开发精准医疗方案，以应对全球医疗挑战，并支持卡塔尔大学毕业生在Terasaki研究所获得博士后机会。

Landos Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型口服LANCL2激动剂LABP-104的IND申请，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。公司计划在年底前开始对健康志愿者进行Phase 1试验，并在2022年上半年报告顶线结果。LABP-104通过激活LANCL2通路来恢复免疫系统的稳态，增强调节性T细胞（Treg）功能并提高线粒体代谢。在预临床和转化研究中，LABP-104降低了SLE患者外周血单核细胞（PBMCs）对TLR7和DNA抗原的干扰素γ信号传导。此外，口服LABP-104治疗防止了蛋白尿的恶化，并将抗核抗体水平降低了三倍。总体而言，口服LABP-104治疗降低了狼疮小鼠模型的肾脏组织损伤，并显示出统计学上显著的疗效。该试验旨在评估LABP-104在健康志愿者中的安全性和耐受性，以及其作为每日一次口服疗法的药代动力学。SLE是一种常被误诊且可能致命的疾病，主要影响育龄妇女，其特征是免疫系统攻击自身组织，导致多器官功能衰竭。目前的治疗方案依赖于强效免疫抑制剂，这些药物会产生严重的副作用。因此，对于美国约150万和全球约500万的SLE患者来说，存在巨大的未满足的医疗需求

Parse Biosciences与Decode Science达成合作协议，将RNA-Seq单细胞测序解决方案推广至澳大利亚和新西兰市场。Decode Science将成为Parse产品在当地的分销商，提供客户服务、技术支持、销售和营销、分销及相关物流支持。Parse Biosciences的WTK、Cell Fixation Kit和Nuclei Fixation Kit等产品将覆盖这一区域。Parse的split-pool combinatorial barcoding技术无需额外硬件购买，能显著提高测序效率和降低数据污染率。Parse的WTK单细胞分析技术可同时分析多达48个样本和10万个细胞或细胞核。Decode Science致力于帮助客户更快、更高效地发表研究成果。Parse Biosciences计划在2021年10月18日至22日的美国人类遗传学会会议上展示其平台的新功能。

Veracyte公司宣布，其Envisia基因组分类器在间质性肺疾病（ILD）的诊断中提高了准确性，增加了医生对诊断的信心，并促进了患者接受适当治疗。这项由Tulane大学医学院Joseph Lasky博士领导的研究，调查了103位肺科医生，发现Envisia分类器显著增加了IPF的诊断、医生对诊断的信心以及推荐患者开始治疗的比例。这些数据将在2021年美国胸科学会（CHEST）年会上进行口头报告。