Immunomic Therapeutics公司宣布，其神经外科教授杜安·米切尔博士及其团队将在2019年神经学年会（SNO）上展示一项关于CMV pp65-LAMP RNA脉冲树突状细胞疫苗的临床数据。这些数据来自一项名为ATTAC-II的二期临床试验，评估了该疫苗在辅助剂量增敏替莫唑胺治疗周期中的疗效。结果显示，该疫苗在一名MGMT未甲基化的中线胶质母细胞瘤患者中引起了显著的免疫和临床反应。Immunomic Therapeutics的首席科学官特里·海兰德博士表示，这些新临床数据展示了公司UNITE技术平台的潜力，并验证了其利用疫苗治疗如胶质母细胞瘤等难治性癌症的治疗方法。此外，ITI的UNITE平台通过将病原体抗原与人体内源性蛋白LAMP融合，利用人体自然生化过程开发疫苗，以产生广泛的免疫反应。ITI正在利用UNITE平台进行癌症免疫疗法的二期临床试验，并与学术中心和生物技术公司合作研究UNITE在多种癌症类型中的应用。

Biogen公司宣布已完成全球III期STAR临床试验的最后一名患者的入组，该试验旨在评估基因疗法timrepigene emparvovec（BIIB111/AAV2-REP1）治疗罕见遗传性视网膜疾病——脉络膜视网膜变性（CHM）的安全性和有效性。CHM是一种X连锁遗传性视网膜退化性疾病，会导致失明。timrepigene emparvovec有望为CHM患者提供新的治疗选择，减缓、停止或逆转视力下降。STAR研究是一项随机、盲法、前瞻性、平行对照的III期研究，共纳入了170名成年男性患者。主要终点是治疗12个月后，患者最佳矫正视力（BCVA）至少提高15个字母的比例。该研究基于I/II期临床试验的初步数据，显示timrepigene emparvovec能够维持患者的视力，甚至部分患者视力有所改善。

Iovance Biotherapeutics公司在C-144-01 Phase 2临床试验中，对接受过抗PD-1/L1治疗的初治难治性黑色素瘤患者进行了亚组分析。结果显示，在42名患者中，客观缓解率（ORR）为41%，中位无进展生存期（DOR）未达到，中位缓解持续时间未达到12个月，其中71%的缓解患者仍在研究中。Iovance公司表示，对于初治难治性黑色素瘤患者，TIL疗法显示出良好的疗效和缓解持久性，可能为这部分患者提供治疗选择。

Axsome Therapeutics将于11月25日举办研发会议，讨论AXS-07（MoSEIC™ meloxicam/rizatriptan）在偏头痛急性治疗中的应用和未满足的需求。会议将包括来自神经学专家和公司管理层的演讲，以及AXS-07在MOMENTUM Phase 3临床试验中的最新进展。专家们将讨论偏头痛的治疗目标和AXS-07的潜力，并回答与会者的提问。会议信息包括电话号码、密码和在线直播链接。

ProQR Therapeutics宣布其针对P23H突变引起的视网膜色素变性（adRP）的药物QR-1123获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。QR-1123是一种新型研究性反义寡核苷酸，旨在治疗由RHO基因P23H突变引起的视网膜色素变性。ODD为罕见病药物的开发提供了特殊地位，包括税收优惠、免收新药申请费以及在美国市场独家销售权。QR-1123的开发由Ionis Pharmaceuticals完成，旨在通过特异性结合突变RHO mRNA来抑制突变型视蛋白蛋白的形成。该药物计划通过眼内注射给药。此外，ProQR正在进行一项名为Aurora的1/2期临床试验，旨在评估QR-1123的安全性和有效性。

Aerie Pharmaceuticals宣布，欧洲委员会已授予其产品Rhokiinsa®（0.02% netarsudil眼药水）的市场营销授权，用于降低患有原发性开角型青光眼或眼压增高的成年患者的眼内压。该产品在美国以Rhopressa®的名称获得批准，并被EMA的CHMP在2019年9月推荐批准。Aerie计划在2020年初向EMA提交Roclanda®的MAA，并期待2020年中获得Rocklatan®（在欧洲称为Roclanda®）的Mercury 3数据，以支持其在欧洲的商业化策略。

泛生子宣布完成超过五亿元的新一轮融资，由VIVO Capital、中金资本旗下CICC Healthcare Investment Fund及Alexandria Venture Investments等领投，用于深化癌症早筛、诊断与监测、药企服务三大业务领域的转化医学研究、产品研发及商业化。泛生子是国内为数不多的累计融资额超10亿人民币的癌症基因检测公司，致力于构建覆盖癌症全周期的精准医疗闭环。公司专注于提供全周期检测服务，产品和服务已覆盖多个高发癌种的诊疗全周期，并与国内外多家医疗机构和科研院所合作，在个性化诊疗领域已涉及多种癌种。泛生子在癌症早筛领域取得显著进展，并与多家国内外药企达成战略合作，标志着中国癌症精准医疗行业的崛起。

印度医学研究委员会成功完成世界上首个注射式男性避孕药Risug的临床试验，该药物通过向输精管注射聚合物，使精子细胞分裂，从而实现避孕，有效期长达13年，成功率高达97.3%，无副作用。Risug的开发始于上世纪70年代，若通过审批，将成为世界首款注射类男性避孕药物。目前，Risug已提交印度药品监督管理局审批，若成功，将投入量产。相比女性避孕措施，Risug对身体无影响，避孕效果好，有效期长，但国内上市还需两年时间。尽管如此，大部分网友对Risug充满信心，希望尽快引进。

Inotrem公司宣布启动其Phase IIb ASTONISH试验，以评估nangibotide在治疗脓毒症休克中的效果，并已招募首位受试者。nangibotide是一种TREM-1通路抑制剂肽，有望恢复适当的炎症反应、血管功能，并改善脓毒症休克后的生存率。脓毒症休克是败血症的最终并发症，其发病率持续上升，死亡率在发达国家高达35%。目前，除了抗生素和支持性治疗外，尚无针对此病症的具体疗法。Inotrem的疗法有望成为首个针对脓毒症休克的机制性治疗。nangibotide在2019年9月获得FDA的快速通道地位，在2017年获得EMA的PRIME地位。ASTONISH研究旨在证明nangibotide的疗效，并为脓毒症休克患者提供具有医学意义的临床活动证据。此外，这项全球多中心研究旨在验证一种个性化医学方法，使用可溶性TREM-1作为潜在的伴随诊断测试，以识别更有可能从nangibotide治疗中获益的患者。该研究将在5个欧洲国家和美国共48个临床中心进行，计划招募450名患者。Inotrem首席执行官Jean-Jacques Garaud表示，ASTONISH试验是一个III期试验，预计将产生关于nang

新加坡基因测序医学公司Lucence获得2000万美元A轮融资，由马来西亚私人医疗保健集团IHH Healthcare领投，资金将用于推进其基于血液的液体活检技术LiquidHALLMARK的商业化进程。LiquidHALLMARK是一种非侵入性的癌症筛查技术，能够检测14种癌症的早期临床突变，包括肺癌、乳腺癌等。Lucence的液体活检技术已在亚洲1000多名患者中应用，准确率高达99%，有助于早期治疗和提升患者生存率。此外，Lucence的实验室获得国际认证，并在新加坡、苏州、香港和旧金山设有办事处，计划明年在美国建立新实验室。与竞争对手相比，Lucence的专利扩增子测序技术提高了癌症筛查的准确性，有助于医生制定针对性治疗方案。

分子检测仪器及试剂公司比格飞序完成数千万元A轮融资，由创东方领投，老股东连力资本跟投。公司掌握分子POCT检测技术，资金将用于新产品研发、市场推广、团队扩充、产品报证和供应链建设。比格飞序产品包括定性PCR仪、荧光定量PCR仪、全自动核酸提取仪等，其核心产品为适用于基层的分子POCT掌上型基因检测仪，具有样品制备、扩增、基因检测三合一功能，可携带、内置物联网模块，50分钟内完成基因检测。公司计划年底量产POCT产品样机，并已在公安、畜牧、宠物、食品安全、海关等行业收到合作意愿和意向订单。未来，比格飞序将研发数字PCR和纳米孔测序仪。

岚煜生物近日宣布获得近亿元C轮融资，投资方包括经纬中国和邦盛资本。这笔资金将用于拓展销售渠道、提升运营服务、研发新技术产品以及拓宽产品线，以增强客户服务能力。岚煜生物成立于2016年，专注于体外诊断试剂研发，提供多项原材料和定制服务。公司产品广泛应用于多个诊断平台，包括化学发光、酶联免疫等。在国家政策支持和老龄化趋势下，国内体外诊断市场发展迅速。岚煜生物通过主动式微流控技术和智能化仪器平台开发，建立了完整的医疗诊断产业链，并注重成本控制。公司未来将以主动式微流控产品为核心，拓展新业务领域，并可能进入海外市场。体外诊断行业未来将呈现“两极化”发展趋势，一方面是大型自动化仪器的发展，另一方面是小型化、即时化检测设备的需求增长。

赛乐基因已完成近千万元天使轮融资，专注于为医疗、基因测序及科研机构提供生物信息解决方案。公司基于CPU+GPU异构计算架构，开发出BaseNumber NGS数据分析平台，搭载硬件推出一体机，实现基因数据分析的高效并行计算。BaseNumber平台可显著提升分析速度，将人类全基因组分析时间缩短至12分钟，提速超100倍。赛乐基因还完成了超高速体系变异检测产品，目标客户包括科研机构、基因测序企业和医院。公司盈利模式为销售一体机和年费，明年将推出云计算服务。全球基因市场规模预计在2023年达到244亿美元，赛乐基因有望在细分市场达到百亿美金级别规模。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.近日与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了B类新药申请前会议，并获得FDA对TNX-102 SL作为酒精使用障碍（AUD）潜在治疗药物的积极指导和反馈。基于此，Tonix计划在2020年第一季度提交IND申请，以支持一项2期概念验证研究。Tonix首席执行官Seth Lederman表示，TNX-102 SL还处于3期开发阶段，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）和纤维肌痛，并准备进行阿尔茨海默病的烦躁症状治疗。此外，Tonix正在推进其他两个PTSD治疗项目，并计划在2020年进行临床配方测试。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其RNA干扰疗法GIVLAARI（givosiran）注射剂用于皮下注射治疗成人急性肝性卟啉症（AHP）。AHP是一种罕见遗传病，以可能导致生命威胁的攻击和慢性症状为特征，影响患者的日常生活和生命质量。GIVLAARI被证明可以显著减少需要住院、紧急医疗保健访问或家庭静脉注射血红素治疗的卟啉症发作率。FDA的批准是基于ENVISION III期研究的积极结果，这是迄今为止在AHP中进行的最大规模干预性研究。GIVLAARI是Alnylam的第二种RNA干扰疗法，也是全球第一种获得批准的GalNAc-偶联RNA干扰疗法，标志着RNA干扰疗法作为全新药物类别的里程碑。

Impel NeuroPharma发布了一篇关于二氢麦角胺（DHE）的综述，该综述支持DHE的新配方和给药途径用于治疗急性偏头痛。文章指出DHE对偏头痛治疗有效，尤其是对难治性患者或症状复杂的患者。Impel的领先候选药物INP104在Phase 1试验中显示出良好的生物利用度，且与静脉注射DHE的效果相当。INP104利用公司专有的嗅觉精准递送（POD®）技术平台，将DHE递送到富含血管的上鼻腔。目前，INP104正在Phase 3试验中评估其长期安全性。Impel NeuroPharma致力于开发针对中枢神经系统疾病的创新疗法，其产品候选药物通过POD®技术递送，以提高药物生物利用度。

Simulations Plus公司宣布与一家大型制药公司合作，共同提升其PKPlus软件，以简化高吞吐量处理药代动力学/毒代动力学（PK/TK）数据集。合作旨在设计下一代自动化引擎，实现数据导入、映射、计算模板选择和报告生成的自动化。该合作预计将从2020年开始，使所有公司和监管机构都能访问到增强后的版本。Simulations Plus公司提供药物发现/开发软件，并作为领先的前临床和临床药代动力学咨询服务提供商，其软件被全球多家制药、生物技术、化学和消费品公司以及监管机构使用。