Gilead Sciences和Galapagos NV宣布，将在2019年美国风湿病学会/风湿病专业人员协会（ACR/ARP）年会上展示关于其炎症性疾病研发项目的新数据。公司将在此会议上呈现20篇摘要，包括关于实验性药物filgotinib在类风湿性关节炎（RA）和银屑病关节炎（PsA）中的关键数据，以及RA的实际情况治疗结果和护理。Gilead Sciences的炎症和呼吸疾病高级副总裁John Sundy表示，这些最新数据增加了关于filgotinib在RA和其他炎症性疾病管理中潜在作用的证据。Galapagos首席医疗官Walid Abi-Saab表示，这些结果继续表明filgotinib在RA中的潜力，特别是在患者面临重大挑战的情况下。此外，他们特别期待开始PENGUIN 3期试验，因为filgotinib有可能解决PsA患者的重大未满足的医疗需求。

Translate Bio公司在第33届北美囊性纤维化会议上展示了其吸入型mRNA疗法MRT5005的数据，该疗法旨在治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。MRT5005通过气雾给药，将编码功能性囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的mRNA递送到肺部细胞，以解决囊性纤维化的根本原因。初步结果显示，MRT5005在12名囊性纤维化患者中表现出良好的耐受性和安全性，并在某些患者中观察到肺功能指标显著提高。该公司的Phase 1/2临床试验正在进行中，预计2020年将公布多剂量递增部分的数据。

Eloxx公司宣布，其研发的ELX-02药物在治疗囊性纤维化、胱氨酸病等由无义突变引起的疾病方面取得积极进展。在Phase 1单剂量和多次剂量研究中，ELX-02表现出良好的耐受性，无严重不良事件。此外，ELX-02在提高CFTR蛋白表达和mRNA稳定性方面显示出显著效果，进一步支持其作用机制。Eloxx将于2019年11月5日发布第三季度财务报告，并举行网络直播和电话会议，更新ELX-02在囊性纤维化和胱氨酸病Phase 2临床试验的进展情况。

Arrowhead Pharmaceuticals在2019年北美囊性纤维化会议上展示了其研发的吸入型RNAi疗法ARO-ENaC的初步临床数据，该疗法旨在治疗囊性纤维化（CF）。CF是一种由遗传突变引起的罕见疾病，会导致肺部和胰腺内粘液积聚。Arrowhead正在进行IND/CTA使能研究，以支持2020年上半年提交的人体试验的监管文件。ARO-ENaC旨在减少肺气道中上皮钠通道α亚单位（αENaC）的产生，从而减轻CF患者的呼吸道干燥和粘液运输减少。研究显示，ARO-ENaC在正常绵羊中可以加速粘液清除，并在绵羊粘液积聚疾病模型中保持气道清除功能。此外，动物模型表明，ARO-ENaC可以减少肺部的ENaC活性，但不会影响肾脏，这是先前研究的小分子ENaC抑制剂的一个关键安全问题。ARO-ENaC有望为所有CF患者提供一种新的肾脏保护、基因型无关的治疗方法，并具有延长作用时间以减少治疗负担的潜力。

Vertex制药公司宣布，其TRIKAFTA™（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）药物在治疗12岁及以上至少有一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者的研究中取得显著成果。该药物在两个Phase 3研究中均达到主要和关键次要终点，显著改善了患者的肺功能和疾病的其他指标。这些研究结果在《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀》上发表，并将在美国囊性纤维化会议（NACFC）上展示。TRIKAFTA已获得美国FDA批准，并正在欧洲药品管理局（EMA）进行审查。Vertex制药公司致力于为囊性纤维化患者提供针对疾病根本原因的治疗方案。

EyePoint Pharmaceuticals与Vizient Inc.签订了一份为期三年的合同，旨在向Vizient的多元化会员提供DEXYCU产品，以降低成本。Vizient的会员包括超过50%的美国急性护理提供者，95%的学术医疗中心和超过20%的门诊护理提供者。EyePoint表示，自DEXYCU今年第一季度上市以来，其销售团队一直在努力渗透目标门诊手术中心，以满足患者对产品差异化特性和疗效的需求。公司期待与Vizient的合作，扩大DEXYCU的商业覆盖范围，以满足眼科社区对产品的需求。

Recipharm与CTR集团下属的CTC Clinical Trial Consultants深化了合作关系，通过将Recipharm的GLP生物分析业务出售给CTR，以专注于从药物化学到商业API制造的全面服务。此次出售后，GLP生物分析实验室将作为Lablytica Life Science AB独立运营，继续使用相同的设施、仪器和验证方法，由David Pekar领导。Maria Lundberg表示，此举将加强Recipharm Pathway to Clinic®服务，提高临床试验效率。Bengt Dahlström认为，通过Lablytica与CTC Clinical Trial Consultants的合并，将提供更集成的方法，为顾客提供更全面的解决方案。

Seneca Biopharma和江苏QYuns Therapeutics在第七届中国复兴医疗和生命科学领导力峰会上宣布了针对免疫性疾病的产品管线开发计划。双方将共同开发包括QX005N、QX002N、QX004N和QX006N等在内的产品，以治疗哮喘和特应性皮炎等疾病。QYuns Therapeutics的资产包括针对IL-4Rα、IL-17A、IL-23A和IFNRα的药物。Seneca Biopharma的CEO David Recker表示，这一产品管线有望对多种免疫性和自身免疫性疾病的患者产生积极和持久的影响。QYuns Therapeutics的COO Yiliang Wu指出，这一合作将利用Seneca的全球管理团队经验，加速这些有希望的疗法的全球商业化。

ImmunoGen公司于2019年11月1日发布了2019年第三季度的财务报告，并回顾了近期业务进展。公司展示了mirvetuximab在铂耐药卵巢癌患者中的疗效，与FDA讨论了MIRASOL三期临床试验的设计，并宣布将在年底前开始招募患者。IMGN632在临床试验中取得进展，包括在AML和BPDCN患者中的单药和联合用药研究。公司还推进了IMGC936的开发，并计划在2020年上半年提交IND申请。财务方面，公司第三季度收入为1330万美元，较去年同期增长21.7%，净亏损为2180万美元，较去年同期减少53.7%。公司预计2019年全年收入在6500万至7000万美元之间，运营费用在1.7亿至1.75亿美元之间。

Assure Holdings Corp.与 Neuro-Pro Monitoring 及其关联实体达成资产购买协议，以700万美元的债务凭证收购 Neuro-Pro 的全部资产。Neuro-Pro Monitoring 是德克萨斯州最大的 IONM 服务提供商之一，成立于2012年，服务于达拉斯-沃斯堡大都会区。此次收购将加速 Assure 的增长，提供新的外科医生和设施合作伙伴关系，并补充其现有的地理足迹。收购后，Neuro-Pro 的约95%的程序由商业保险支付，而 Assure 的约50%，这突出了此次业务组合对收入组合的积极和战略影响。

Intensity Therapeutics公司宣布，其主导产品INT230-6与Keytruda（pembrolizumab）联合使用在IT-01 Phase 1/2国际临床试验中首次对患者进行给药。该组合旨在评估在多种癌症类型患者中的安全性和有效性，包括非免疫原性癌症。公司CEO表示，这是公司的一个重要里程碑，INT230-6与Keytruda的联合使用有望增强免疫激活潜力。IT-01试验将招募多种肿瘤类型的患者，以评估组合的安全性。此外，INT230-6是一种直接肿瘤注射的药物，通过释放肿瘤抗原和招募免疫细胞来杀死肿瘤。在先前的临床研究中，INT230-6在治疗严重癌症的体内模型中显示出显著的生存率改善，并能提供长期保护。

Orion Biotechnology Canada Ltd.宣布，其研发的OB-002药物在乳腺癌小鼠模型中显著减少了骨转移。该研究由Orion与德国ProQinase公司合作完成。实验中，将4T1乳腺癌细胞植入小鼠体内，并通过观察肿瘤体积和骨转移情况评估药物效果。结果显示，接受OB-002治疗的小鼠在20天后肿瘤体积明显减小，且80mg/kg剂量组在脊柱骨转移方面也有显著改善。Orion公司首席医疗官Ian McGowan表示，OB-002在治疗乳腺癌方面具有巨大潜力，有助于减少骨转移。Orion公司自2017年起专注于开发新型抗癌药物，OB-002是其主要候选药物之一。

Horizon Therapeutics公司宣布了关于治疗活动性甲状腺眼病（TED）的teprotumumab药物在2期和3期临床试验中的综合疗效数据，结果显示该药物在减轻炎症、眼突和复视症状以及提高生活质量方面具有显著效果。这些数据在89届美国甲状腺协会（ATA）年会上首次公布，支持了之前对teprotumumab的积极结果。teprotumumab是一种研究性药物，其安全性和有效性尚未得到证实。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予teprotumumab生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，如果获得批准，teprotumumab将成为首个获FDA批准的用于治疗活动性TED的药物。研究显示，接受teprotumumab治疗的171名TED患者中，77.4%在24周时眼突症状减少了≥2毫米，而接受安慰剂的患者中这一比例为14.9%。此外，接受teprotumumab治疗的患者在生活质量、视觉功能和外观方面均有显著改善。

Sirnaomics Inc.宣布将在美国肝病研究协会（AASLD）主办的第75届肝脏会议上展示其领先RNAi候选药物STP705在肝纤维化小鼠模型中的临床前数据。STP705由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的siRNA寡核苷酸组成，并采用组氨酸-赖氨酸共聚肽纳米颗粒配方。研究表明，STP705能够抑制相关mRNA的表达，并产生协同效应，减少促纤维化及促炎因子。此外，公司还展示了STP705在肝细胞和纤维化肝模型中的组织分布情况。Sirnaomics是一家专注于RNAi疗法发现和开发的生物制药公司，总部位于美国马里兰州盖瑟斯堡，并在苏州和广州设有子公司。公司致力于开发新型疗法，缓解人类痛苦并提高患者护理水平，重点关注肿瘤学和抗纤维化领域。

AbbVie公司宣布SELECT-PsA 2 Phase 3研究结果显示，其研发的RINVOQ™（upadacitinib）在治疗活跃的银屑病关节炎患者中表现出良好的疗效和安全性。该研究显示，接受15mg和30mg剂量RINVOQ的患者在12周时ACR20反应率分别为57%和38%，显著高于安慰剂组的24%。此外，RINVOQ在所有次要终点上也表现出显著优于安慰剂的效果。RINVOQ是一种选择性可逆的JAK抑制剂，目前正被研究用于治疗银屑病关节炎和多种免疫介导性疾病。该研究结果将支持RINVOQ在银屑病关节炎中的监管提交。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.在2019年10月31日宣布，将在美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议“肝脏会议”上展示其肝脏靶向口服SCD1调节剂Aramchol的新数据。这些新数据揭示了Aramchol影响肝脏葡萄糖代谢的机制，并在公司IIb期临床试验中导致HbA1C水平降低。数据表明，Aramchol改善了患者和鼠模型中的肝脏葡萄糖稳态。此外，Galmed还将展示关于III/IV期剂量选择理由和其潜在增加疗效的临床数据。公司首席执行官Allen Baharaff表示，这些新数据对于正在其ARMOR III/IV期研究中登记的肥胖/超重且患有糖尿病前期/糖尿病的患者尤为重要。Galmed将在会议期间展出，并展示关于Aramchol如何改善NASH患者的肝脏葡萄糖稳态以及使用分剂量提高Aramchol暴露的潜在疗效增加的论文。

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物ibrexafungerp在治疗中度至重度急性外阴阴道念珠菌病（VVC）的临床试验中表现出良好的安全性和有效性。该药物在第三界国际感染性疾病妇产科大会（ISIDOG）上进行了展示，研究结果显示，与标准治疗药物氟康唑相比，ibrexafungerp在治疗VVC方面具有更高的临床治愈率和耐受性。此外，ibrexafungerp在治疗由氟康唑耐药菌株引起的VVC方面显示出潜力，有望成为治疗VVC的新选择。